Un estudio para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de remibrutinib frente a placebo en pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (RELIEVE)
28 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de remibrutinib en pacientes con miastenia gravis generalizada, seguido de una fase de extensión abierta
Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Remibrutinib versus placebo en pacientes adultos con miastenia gravis generalizada que reciben tratamiento estándar de atención (SOC) estable.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controladora con placebo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de remibrutinib en pacientes con gMG que reciben tratamiento SOC estable. Aproximadamente 180 participantes elegibles serán asignados al azar en una proporción de 1:1 para recibir remibrutinib o un placebo equivalente.
El estudio consta de una parte principal (tratamiento doble ciego de 6 meses) y una parte de extensión (tratamiento abierto de hasta 60 meses).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
180
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: 1-888-669-6682
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
Ubicaciones de estudio
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Gummersbach, Alemania, 51643
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Alemania, 20246
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Münster, Alemania, 48149
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
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Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Caba, Argentina, C1055AAF
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Capital Federal, Argentina, C1023AAB
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000AXL
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Southport, Australia, 4215
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
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Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
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Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Federal District
-
Brasília, Federal District, Brasil, 70200-730
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Sul
-
Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brasil, 95070-560
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90480-110
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Busan, Corea del Sur, 49241
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Corea del Sur, 03722
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Corea del Sur, 134 727
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Corea del Sur, 03080
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Lleida, España, 25198
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, España, 28034
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, España, 29010
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, España, 15706
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Reclutamiento
- Neuromuscular Research Center
-
Investigador principal:
- Kumaraswamy Sivakumar
-
Contacto:
- Lucia Rodriguez
- Correo electrónico: nrsresearch@nrcaz.com
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Reclutamiento
- Honor Health Research Institute
-
Investigador principal:
- Anne Hatch
-
Contacto:
- Kristy Osgood
- Número de teléfono: +1 480 323 3990
- Correo electrónico: kosgood@honorhealth.com
-
-
California
-
Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Reclutamiento
- Fullerton Neuro and Headache Ctr
-
Investigador principal:
- Jack H Florin
-
Contacto:
- Alexandra Vasquez
- Número de teléfono: +1 714 738 0800
- Correo electrónico: avasquez@fullertonneuro.net
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Reclutamiento
- University of Southern California
-
Investigador principal:
- Said R Beydoun
-
Contacto:
- Nasrin Ahmed
- Número de teléfono: +1 323 865 3900
- Correo electrónico: nahmed@advmedresearch.com
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Investigador principal:
- Ali Habib
-
Contacto:
- Karina Bjazevic
- Número de teléfono: +1 714 456 2332
- Correo electrónico: kbjazevi@hs.uci.edu
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 94115
- Reclutamiento
- California Pacific Medical Center
-
Investigador principal:
- Liberty Jenkins
-
Contacto:
- Jamal Baptista
- Número de teléfono: +1 415 600 3604
- Correo electrónico: jamal.baptista@adventhealth.com
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2975
- Reclutamiento
- MedStar Washington Hospital Center
-
Investigador principal:
- Nicholas Streicher
-
Contacto:
- Anu Bhooshan
- Correo electrónico: anu.r.bhooshan@medstar.net
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
- Reclutamiento
- SFM Clinical Research LLC
-
Investigador principal:
- Marc Feinberg
-
Contacto:
- Gabrielle Demaria
- Número de teléfono: +1 561 939 0300
- Correo electrónico: Gabrielle@sfmresearch.com
-
Homestead, Florida, Estados Unidos, 33033
- Reclutamiento
- Homestead Assoc In Research Inc
-
Investigador principal:
- Christopher Jimenez
-
Contacto:
- Daydene Ordaz
- Número de teléfono: +1 305 246 0873
- Correo electrónico: dordaz@associatesinresearch.com
-
Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Reclutamiento
- Neurology Associates PA
-
Investigador principal:
- Arnaldo Isa
-
Contacto:
- Kelly Holley
- Número de teléfono: +1 407 647 5996
- Correo electrónico: admin@naparesearch.com
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
- Reclutamiento
- AdventHealth
-
Investigador principal:
- Anita Fletcher
-
Contacto:
- Samuel Pierre Louis
- Número de teléfono: +1 407 303 6729
- Correo electrónico: samuel.pierrelouis@adventhealth.com
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Reclutamiento
- Neurological Services of Orlando PA
-
Investigador principal:
- Daniel H Jacobs
-
Contacto:
- Tanya Palafox
- Número de teléfono: +1 941 400 4578
- Correo electrónico: tanya.nso@outlook.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Reclutamiento
- University of Chicago Medical Centr
-
Contacto:
- Deekshitha Turaka
- Correo electrónico: deekshitha.turaka@bsd.uchicago.edu
-
Investigador principal:
- Kourosh Rezania
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1807
- Reclutamiento
- Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
-
Contacto:
- Arkady Barber
- Correo electrónico: barbera@epilepsydc.com
-
Investigador principal:
- Jonathan Ross
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital
-
Investigador principal:
- Amanda Guidon
-
Contacto:
- Isaac McCarthy
- Correo electrónico: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Reclutamiento
- Michigan State University-Department of Neurology
-
Contacto:
- Aubrey Alexander
- Correo electrónico: alexaub@msu.edu
-
Investigador principal:
- Amit Sachdev
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
- Reclutamiento
- Dent Neurological Institute
-
Investigador principal:
- Bennett Myers
-
Contacto:
- Anna Mattle
- Número de teléfono: +1 716 887 4799
- Correo electrónico: amattle@dentinstitute.com
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Reclutamiento
- Univ of Cincinnati Medical Center
-
Investigador principal:
- Hani Kushlaf
-
Contacto:
- Kaiya Payne
- Número de teléfono: +1 513 475 8730
- Correo electrónico: payne2ka@ucmail.uc.edu
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic Foundation
-
Contacto:
- Debbie Hastings
- Correo electrónico: hastind@ccf.org
-
Investigador principal:
- Yuebing Li
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Reclutamiento
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Investigador principal:
- Fang Sun
-
Contacto:
- Gabriela Niizawa
- Número de teléfono: +1 412 692 4920
- Correo electrónico: niizawaga@upmc.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Houston Methodist Hospital
-
Investigador principal:
- Ericka Greene
-
Contacto:
- Delrose Vernon
- Número de teléfono: +1 713 441 9484
- Correo electrónico: davernon@houstonmethodist.org
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- UT Health Science Center
-
Investigador principal:
- Thy Nguyen
-
Contacto:
- Christina Grun Hayes
- Correo electrónico: christina.grunhayes@uth.tmc.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- University of WA Division of Cardio
-
Investigador principal:
- Barbara Jane Distad
-
Contacto:
- Kaycie Opiyo
- Número de teléfono: +1 206 685 1048
- Correo electrónico: tkaycie@uw.edu
-
-
Wisconsin
-
Greenfield, Wisconsin, Estados Unidos, 53228-1321
- Reclutamiento
- Center for Neurological Disorders G
-
Investigador principal:
- Bhupendra Khatri
-
Contacto:
- Emily Barraza
- Correo electrónico: Emily.barraza@cndmilwaukee.com
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francia, 33076
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Francia, 06000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francia, 75013
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francia, 75940
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Francia, 67081
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Francia, 31059
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kutaisi, Georgia, 4600
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Tbilisi, Georgia, 0144
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Haryana
-
Gurugram, Haryana, India, 122011
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Karnataka
-
Mangalore, Karnataka, India, 575002
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, India, 422005
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, India, 141001
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, India, 500082
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226007
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Italia, 24127
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japón, 8128582
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Fukushima, Japón, 9601295
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Hiroshima, Japón, 7348551
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japón, 2608677
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japón, 0608543
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Sapporo, Hokkaido, Japón, 0630005
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japón, 6638501
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Iwate
-
Hanamaki, Iwate, Japón, 0250082
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japón, 9838520
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japón, 5650871
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Saitama
-
Higashi-Matsuyama, Saitama, Japón, 355-0005
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Koshigaya, Saitama, Japón, 343-8555
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Japón, 160-0023
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polonia, 85-065
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Katowice, Polonia, 40-689
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polonia, 93-113
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Polonia, 20-410
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Polonia, 20-701
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Poznan, Polonia, 61-731
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Rzeszów, Polonia, 35-323
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Skorzewo, Polonia, 60-185
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Szczecin, Polonia, 71-252
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Polonia, 01-684
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Polonia, 02-172
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Lublin Voivodeship
-
Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-064
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-080
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
POL
-
Krakow, POL, Polonia, 31-505
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Woj Kujawsko Pomorskie
-
Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polonia, 85-796
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Porcelana, 100730
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Porcelana, 100034
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Qingdao, Porcelana, 266000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Porcelana, 200080
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Porcelana, 200040
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Porcelana, 230001
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510080
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 50030
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Porcelana, 214023
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, SW17 0QT
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, NW1 2BU
- Retirado
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brasov, Rumania, 500283
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Bucharest, Rumania, 040215
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Sibiu, Rumania, 550245
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Niš, Serbia, 18108
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwán, 833
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Tainan, Taiwán, 704302
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwán, 10002
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwán, 111045
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwán, 33305
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos con gMG (edad 18-75 años)
- Diagnóstico confirmado de gMG Clase II-IV de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) en el momento de la selección y probablemente no necesite un respirador durante la duración del estudio, a juicio del investigador.
- Evidencia documentada de pruebas serológicas positivas para anticuerpos AChR+ o anticuerpos MuSK+ en la selección, O seronegativas para anticuerpos AChR y MuSK en la selección
- Puntuación inicial de MG-ADL ≥ 6 con ≥ 50% de la puntuación total debido a síntomas no oculares
- Participantes que han recibido una dosis estable de tratamiento estándar según lo especificado en el protocolo.
- Capaz de tragar de forma segura el medicamento del estudio según el criterio clínico del investigador basado en una prueba de deglución junto a la cama u otra prueba de deglución formal de acuerdo con la práctica local, tanto en el momento de selección como al inicio.
Criterios de exclusión:
- Antes del inicio, han sido tratados con inmunoglobulinas intravenosas o recambio plasmático (IgIV/PLEX) en el último mes, con rituximab en los últimos 6 meses, eculizumab en los últimos 2 meses, ravulizumab u otros inhibidores del complemento en los últimos 3 meses, efgartigimod o otras terapias anti-FcRn en los últimos 3 meses, o tuvo una timectomía en los últimos 6 meses o una timectomía planificada durante el periodo de prueba
- Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente eficaces durante la dosificación y durante 1 semana después de suspender el tratamiento del estudio.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Brazo de remibrutinib
Parte principal: tableta de remibrutinib por vía oral [Parte de extensión: tableta abierta de remibrutinib tomada por vía oral] |
Tratamiento activo con remibrutinib (ciego)
Otros nombres:
Tratamiento activo con remibrutinib (etiqueta abierta)
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Brazo placebo
Parte principal: tableta de placebo tomada por vía oral [Parte de extensión: tableta abierta de remibrutinib tomada por vía oral] |
Placebo
Tratamiento activo con remibrutinib (etiqueta abierta)
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total de la actividad de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
|
La MG-ADL es una escala categórica que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función (puntuación total de 0 a 24). |
Línea de base hasta el mes 6
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total de miastenia gravis cuantitativa (QMG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
|
La puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG) es un sistema de puntuación de evaluación directa del médico de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad, en función de las deficiencias de las funciones y estructuras corporales.
La puntuación total del QMG varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
La puntuación QMG se compone de los siguientes ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motor grueso (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem).
|
Línea de base hasta el mes 6
|
|
Proporción de participantes con una reducción de ≥ 5 puntos desde el inicio hasta el mes 6 de la puntuación total de QMG sin medicación de rescate y/o medicación prohibida fuertemente confusora
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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La puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG) es un sistema de puntuación de evaluación directa del médico de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad, en función de las deficiencias de las funciones y estructuras corporales.
La puntuación total del QMG varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
La puntuación QMG se compone de los siguientes ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motor grueso (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem).
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Línea de base hasta el mes 6
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Proporción de participantes con una reducción de ≥ 3 puntos desde el inicio hasta el mes 6 de la puntuación total de la escala de actividad de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL) sin medicación de rescate y/o medicación prohibida fuertemente confusora
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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La MG-ADL es una escala categórica que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función (puntuación total de 0 a 24). |
Línea de base hasta el mes 6
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Proporción de participantes que lograron una expresión mínima de síntomas (MSE) en el mes 6, definida como una puntuación de MG-ADL de 0 o 1 en el mes 6 sin terapia de rescate y/o medicación prohibida fuertemente confusa
Periodo de tiempo: Mes 6
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La MG-ADL es una escala categórica que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función (puntuación total de 0 a 24). |
Mes 6
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Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total de la puntuación compuesta de miastenia gravis (MGC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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El MGC es un instrumento de 10 ítems que mide los síntomas y signos de MG según el examen médico y el historial del paciente.
Los ítems se relacionan con ptosis, visión doble, cierre de ojos, hablar, masticar, tragar, respirar, flexión del cuello, abducción de hombros y flexión de cadera.
Cada ítem se puntúa en una escala ordinal con 4 categorías posibles y se pondera.
La puntuación total oscila entre 0 y 50, donde las puntuaciones más altas indican deficiencias más graves.
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Línea de base hasta el mes 6
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Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación de la encuesta revisada del Cuestionario de calidad de vida de miastenia gravis (MG-QOL15r)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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El MG-QoL15 revisado es un cuestionario de calidad de vida relacionado con la salud de 15 ítems completado por los participantes, diseñado para medir la calidad de vida en gMG.
Los ítems del MG-QoL15 se relacionan con componentes físicos, sociales y psicológicos y se califican de 0 (nada) a 2 (mucho).
Las puntuaciones acumuladas varían de 0 a 30, y las puntuaciones más altas representan peor calidad de vida e insatisfacción con la disfunción relacionada con la MG.
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Línea de base hasta el mes 6
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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Incidencia de eventos adversos, incluidos cambios en los valores de laboratorio clínico, signos vitales, electrocardiogramas y resultados de tendencias suicidas que califican y se informan como EA.
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Línea de base hasta el mes 6
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Proporción de tiempo durante el cual los participantes mostraron una reducción de ≥ 2 puntos en la puntuación total de MG-ADL, que se mantuvo hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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La MG-ADL es una escala categórica que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias.
MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG.
Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función (puntuación total de 0 a 24).
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Línea de base hasta el mes 6
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Proporción de respondedores tempranos a MG-ADL durante el tratamiento (respondedores tempranos con la primera mejoría de MG-ADL desde el inicio de ≥ 2 puntos en la semana 4）
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 4
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La MG-ADL es una escala categórica que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias.
MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG.
Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función (puntuación total de 0 a 24).
Los participantes con una primera mejora de MG-ADL desde el inicio de ≥ 2 puntos que se produzca en la semana 4 se consideran respondedores tempranos.
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Línea de base hasta la semana 4
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Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en EuroQol-5 Dimensiones-5 Nivel (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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El EQ-5D-5L es un cuestionario ampliamente utilizado diseñado para evaluar el estado de salud en adultos.
La medida se divide en dos apartados diferenciados, el sistema descriptivo y la escala analógica visual EQ (EQ VAS).
La primera sección incluye un ítem que aborda cada una de las cinco dimensiones (movilidad, autocuidado, actividad habitual, dolor/malestar y ansiedad/depresión).
Los participantes califican cada uno de estos elementos en 1 de los 5 niveles: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves o incapaz/extremo.
Luego se define un estado de salud compuesto combinando los niveles de cada dimensión en un número de 5 dígitos.
La segunda sección incluye la escala analógica visual EQ (EQ VAS) que mide el estado de salud autoevaluado (global) utilizando una escala analógica visual orientada verticalmente donde 100 representa el "mejor estado de salud imaginable" y 0 representa el "peor estado de salud imaginable". "
Se pide a los encuestados que califiquen su salud actual colocando una marca a lo largo de este continuo.
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Línea de base hasta el mes 6
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Proporción de participantes que lograron una reducción desde el inicio de ≥ 3 puntos en la puntuación total de MGC en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
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El MGC es un instrumento de 10 ítems que mide los síntomas y signos de MG según el examen médico y el historial del paciente.
Los ítems se relacionan con ptosis, visión doble, cierre de ojos, hablar, masticar, tragar, respirar, flexión del cuello, abducción de hombros y flexión de cadera.
Cada ítem se puntúa en una escala ordinal con 4 categorías posibles y se pondera.
La puntuación total oscila entre 0 y 50, donde las puntuaciones más altas indican deficiencias más graves.
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Línea de base hasta el mes 6
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 66
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La MG-ADL es una escala categórica que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias.
MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG.
Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función (puntuación total de 0 a 24).
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Línea de base hasta el mes 66
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Proporción de participantes que lograron una reducción desde la parte central de la dosis de corticosteroides orales (OCS) hasta el final de la parte de extensión
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 66
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Los participantes que reciben corticosteroides orales deben recibir una dosis estable durante al menos 4 semanas antes del inicio.
La dosis se puede reducir o suspender durante el período de extensión de etiqueta abierta a discreción del investigador.
Se registrará el uso de corticosteroides orales.
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Línea de base hasta el mes 66
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Mes 7 al mes 66
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Incidencia de eventos adversos, incluidos cambios en los valores de laboratorio clínico, signos vitales, electrocardiogramas y resultados de tendencias suicidas que califican y se informan como EA.
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Mes 7 al mes 66
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Change from baseline in QMG total score
Periodo de tiempo: Baseline to Month 66
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The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures.
The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
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Baseline to Month 66
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Change from baseline in MGC total score
Periodo de tiempo: Baseline to Month 66
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The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history.
Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion.
Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted.
The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
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Baseline to Month 66
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de febrero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
25 de febrero de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
26 de febrero de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
20 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- remibrutinib
Otros números de identificación del estudio
- CLOU064O12301
- 2023-510026-32 (Otro identificador: EU CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles.
Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico.
Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de los datos de este ensayo se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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