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Um estudo para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do remibrutinibe versus placebo em pacientes adultos com miastenia gravis generalizada (RELIEVE)

28 de julho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de fase III randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do remibrutinibe em pacientes com miastenia gravis generalizada, seguido por uma fase de extensão aberta

Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de Remibrutinibe versus placebo em pacientes adultos com Miastenia Gravis Generalizada que estão em tratamento estável padrão (SOC).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, de Fase III, para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do remibrutinibe em pacientes com gMG que estão em tratamento SOC estável. Aproximadamente 180 participantes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 1:1, para receber remibrutinibe ou placebo correspondente.

O estudo consiste em uma parte principal (tratamento duplo-cego de 6 meses) e uma parte de extensão (tratamento aberto de até 60 meses).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

180

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Gummersbach, Alemanha, 51643
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000AXL
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
      • Southport, Austrália, 4215
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrália, 3065
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasil, 70200-730
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brasil, 95070-560
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90480-110
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, China, 266000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200080
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 50030
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, China, 214023
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Coréia do Sul
      • Busan, Coréia do Sul, 49241
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 134 727
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Espanha, 25198
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Espanha, 15706
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Recrutamento
        • Neuromuscular Research Center
        • Investigador principal:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Contato:
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Recrutamento
        • Honor Health Research Institute
        • Investigador principal:
          • Anne Hatch
        • Contato:
    • California
      • Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
        • Recrutamento
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Investigador principal:
          • Jack H Florin
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Recrutamento
        • University of Southern California
        • Investigador principal:
          • Said R Beydoun
        • Contato:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Investigador principal:
          • Ali Habib
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 94115
        • Recrutamento
        • California Pacific Medical Center
        • Investigador principal:
          • Liberty Jenkins
        • Contato:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2975
        • Recrutamento
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Investigador principal:
          • Nicholas Streicher
        • Contato:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • Recrutamento
        • SFM Clinical Research LLC
        • Investigador principal:
          • Marc Feinberg
        • Contato:
      • Homestead, Florida, Estados Unidos, 33033
        • Recrutamento
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Investigador principal:
          • Christopher Jimenez
        • Contato:
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • Recrutamento
        • Neurology Associates PA
        • Investigador principal:
          • Arnaldo Isa
        • Contato:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • Recrutamento
        • AdventHealth
        • Investigador principal:
          • Anita Fletcher
        • Contato:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Recrutamento
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Investigador principal:
          • Daniel H Jacobs
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1807
        • Recrutamento
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Amanda Guidon
        • Contato:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Recrutamento
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
        • Recrutamento
        • Dent Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Bennett Myers
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Recrutamento
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Investigador principal:
          • Hani Kushlaf
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Investigador principal:
          • Fang Sun
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Investigador principal:
          • Ericka Greene
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of WA Division of Cardio
        • Investigador principal:
          • Barbara Jane Distad
        • Contato:
          • Kaycie Opiyo
          • Número de telefone: +1 206 685 1048
          • E-mail: tkaycie@uw.edu
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Estados Unidos, 53228-1321
        • Recrutamento
        • Center for Neurological Disorders G
        • Investigador principal:
          • Bhupendra Khatri
        • Contato:
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, França, 06000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75940
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, França, 67081
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Geórgia
      • Kutaisi, Geórgia, 4600
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Geórgia, 0144
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Naples, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Itália, 24127
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Itália, 10043
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
      • Fukuoka, Japão, 8128582
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japão, 9601295
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japão, 7348551
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japão, 2608677
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japão, 0608543
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japão, 0630005
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japão, 6638501
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japão, 0250082
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 9838520
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 5650871
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japão, 355-0005
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japão, 343-8555
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia, 85-065
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polônia, 40-689
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polônia, 93-113
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polônia, 20-410
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polônia, 20-701
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polônia, 61-731
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polônia, 35-323
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polônia, 60-185
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Polônia, 71-252
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polônia, 01-684
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polônia, 02-172
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polônia, 20-064
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polônia, 20-080
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polônia, 31-505
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polônia, 85-796
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Romênia
      • Brasov, Romênia, 500283
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Romênia, 040215
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Romênia, 550245
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Sérvia, 18108
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Sérvia, 21000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Índia
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Índia, 122011
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Índia, 575002
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Índia, 422005
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Índia, 141001
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632 004
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Índia, 500082
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Índia, 226007
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Pacientes adultos com gMG (idade 18-75 anos)
  • Diagnóstico confirmado de Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II-IV gMG na triagem e provavelmente sem necessidade de respirador durante o estudo, conforme julgado pelo Investigador
  • Evidência documentada de testes sorológicos positivos para anticorpos AChR+ ou anticorpos MuSK+ na triagem, OU soronegativos para anticorpos AChR e MuSK na triagem
  • Pontuação basal MG-ADL ≥ 6 com ≥ 50% da pontuação total devido a sintomas não oculares
  • Participantes que receberam uma dose estável de tratamento padrão, conforme especificado no protocolo
  • Capaz de engolir com segurança a medicação do estudo de acordo com o julgamento clínico do investigador com base em um teste de deglutição à beira do leito ou outro teste formal de deglutição de acordo com a prática local, tanto na triagem quanto na linha de base

Critérios de exclusão:

  • Antes da linha de base foram tratados com imunoglobulinas intravenosas ou plasmaférese (IVIg/PLEX) no último mês, com rituximabe nos últimos 6 meses, eculizumabe nos últimos 2 meses, ravulizumabe ou outros inibidores do complemento nos últimos 3 meses, efgartigimod ou outras terapias anti-FcRn nos últimos 3 meses, ou teve uma timectomia nos últimos 6 meses ou uma timectomia planejada durante o período experimental
  • Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante a administração e por 1 semana após a interrupção do tratamento do estudo

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de remibrutinibe

Parte principal: comprimido de remibrutinibe tomado por via oral

[Parte de extensão: comprimido de remibrutinibe de rótulo aberto tomado por via oral]
Medicamento: Remibrutinibe (cego)
Tratamento ativo com remibrutinibe (cego)
Outros nomes:
  • LOU64
Medicamento: Remibrutinibe (rótulo aberto)
Tratamento ativo com remibrutinibe (Open Label)
Outros nomes:
  • LOU064
Comparador de Placebo: Braço placebo

Parte principal: comprimido de placebo tomado por via oral

[Parte de extensão: comprimido de remibrutinibe de rótulo aberto tomado por via oral]
Outro: Placebo
Placebo
Medicamento: Remibrutinibe (rótulo aberto)
Tratamento ativo com remibrutinibe (Open Label)
Outros nomes:
  • LOU064

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base até o mês 6 na pontuação total da Atividade de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL)
Prazo: Linha de base até o mês 6

A MG-ADL é uma escala categórica que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG.

Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função (pontuação total de 0 a 24).
Linha de base até o mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base até o Mês 6 na pontuação total quantitativa da Miastenia Gravis (QMG)
Prazo: Linha de base até o mês 6
A pontuação quantitativa de miastenia gravis (QMG) é um sistema de pontuação de avaliação direta do médico com 13 itens que quantifica a gravidade da doença, com base em deficiências de funções e estruturas corporais. A pontuação total do QMG varia de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença. O escore do QMG é composto pelos seguintes itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item).
Linha de base até o mês 6
Proporção de participantes com redução ≥ 5 pontos desde o início até o mês 6 da pontuação total do QMG sem medicação de resgate e/ou medicação proibida fortemente confundidora
Prazo: Linha de base até o mês 6
A pontuação quantitativa de miastenia gravis (QMG) é um sistema de pontuação de avaliação direta do médico com 13 itens que quantifica a gravidade da doença, com base em deficiências de funções e estruturas corporais. A pontuação total do QMG varia de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença. O escore do QMG é composto pelos seguintes itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item).
Linha de base até o mês 6
Proporção de participantes com redução ≥ 3 pontos desde o início até o mês 6 da pontuação total da escala de Atividade de Vida Diária de Miastenia Gravis (MG-ADL) sem medicação de resgate e/ou medicação proibida fortemente confundidora
Prazo: Linha de base até o mês 6

A MG-ADL é uma escala categórica que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG.

Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função (pontuação total de 0 a 24).
Linha de base até o mês 6
Proporção de participantes que alcançaram Expressão Mínima de Sintomas (MSE) no Mês 6, definida como pontuação MG-ADL de 0 ou 1 no Mês 6 sem terapia de resgate e/ou medicação proibida fortemente confundidora
Prazo: Mês 6

A MG-ADL é uma escala categórica que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG.

Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função (pontuação total de 0 a 24).
Mês 6
Alteração da linha de base até o mês 6 na pontuação total da pontuação composta de miastenia gravis (MGC)
Prazo: Linha de base até o mês 6
O MGC é um instrumento de 10 itens que mede os sintomas e sinais da MG com base no exame médico e no histórico do paciente. Os itens referem-se a ptose, visão dupla, fechamento ocular, fala, mastigação, deglutição, respiração, flexão de pescoço, abdução de ombros e flexão de quadril. Cada item é pontuado em uma escala ordinal com 4 categorias possíveis e ponderado. A pontuação total varia de 0 a 50, onde pontuações mais altas indicam comprometimentos mais graves.
Linha de base até o mês 6
Mudança da linha de base até o mês 6 na pontuação revisada da pesquisa do Questionário de Qualidade de Vida de Miastenia Gravis (MG-QOL15r)
Prazo: Linha de base até o mês 6
O MG-QoL15 revisado é um questionário de qualidade de vida relacionado à saúde de 15 itens preenchido pelos participantes, projetado para medir a qualidade de vida em gMG. Os itens do MG-QoL15 referem-se aos componentes físicos, sociais e psicológicos e são pontuados de 0 (nada) a 2 (muito). Os escores cumulativos variam de 0 a 30, sendo que escores mais altos representam pior qualidade de vida e insatisfação com a disfunção relacionada à MG.
Linha de base até o mês 6
Incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base até o mês 6
Incidência de eventos adversos, incluindo alterações nos valores laboratoriais clínicos, sinais vitais, eletrocardiogramas e resultados de suicídio qualificados e relatados como EAs.
Linha de base até o mês 6
Proporção de tempo durante o qual os participantes apresentaram uma redução ≥ 2 pontos na pontuação total do MG-ADL, que se manteve até o Mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A MG-ADL é uma escala categórica que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG. Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função (pontuação total de 0 a 24).
Linha de base até o mês 6
Proporção de respondedores precoces de MG-ADL durante o tratamento (respondedores precoces com primeira melhora de MG-ADL desde o início de ≥ 2 pontos ocorrendo na semana 4）
Prazo: Linha de base até a semana 4
A MG-ADL é uma escala categórica que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG. Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função (pontuação total de 0 a 24). Os participantes com uma primeira melhoria nas AVD-MG desde o início do estudo de ≥ 2 pontos, ocorrendo na semana 4, são considerados respondedores precoces.
Linha de base até a semana 4
Mudança da linha de base para o mês 6 no nível EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base até o mês 6
O EQ-5D-5L é um questionário amplamente utilizado desenvolvido para avaliar o estado de saúde em adultos. A medida é dividida em duas seções distintas, o sistema descritivo e a escala visual analógica EQ (EQ VAS). A primeira seção inclui um item que aborda cada uma das cinco dimensões (mobilidade, autocuidado, atividade habitual, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Os participantes avaliam cada um desses itens em 1 dos 5 níveis: sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves ou incapaz/extremo. Um estado de saúde composto é então definido combinando os níveis de cada dimensão em um número de 5 dígitos. A segunda seção inclui a escala visual analógica EQ (EQ VAS) que mede o estado de saúde autoavaliado (global) utilizando uma escala visual analógica orientada verticalmente, onde 100 representa o "melhor estado de saúde imaginável" e 0 representa o "pior estado de saúde imaginável". " Os entrevistados são convidados a avaliar a sua saúde atual, colocando uma marca ao longo deste continuum.
Linha de base até o mês 6
Proporção de participantes que alcançaram uma redução ≥ 3 pontos em relação à linha de base na pontuação total do MGC no Mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
O MGC é um instrumento de 10 itens que mede os sintomas e sinais da MG com base no exame médico e no histórico do paciente. Os itens referem-se a ptose, visão dupla, fechamento ocular, fala, mastigação, deglutição, respiração, flexão de pescoço, abdução de ombros e flexão de quadril. Cada item é pontuado em uma escala ordinal com 4 categorias possíveis e ponderado. A pontuação total varia de 0 a 50, onde pontuações mais altas indicam comprometimentos mais graves.
Linha de base até o mês 6
Alteração da linha de base na pontuação total do MG-ADL
Prazo: Linha de base até o mês 66
A MG-ADL é uma escala categórica que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG. Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função (pontuação total de 0 a 24).
Linha de base até o mês 66
Proporção de participantes que alcançaram uma redução da dose de corticosteroides orais (OCS) da parte central até o final da parte de extensão
Prazo: Linha de base até o mês 66
Os participantes que recebem corticosteróides orais devem estar em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da linha de base. A dose pode ser reduzida ou descontinuada durante o período de extensão aberto, a critério do investigador. O uso de corticosteróides orais será registrado.
Linha de base até o mês 66
Incidência de eventos adversos
Prazo: Mês 7 ao mês 66
Incidência de eventos adversos, incluindo alterações nos valores laboratoriais clínicos, sinais vitais, eletrocardiogramas e resultados de suicídio qualificados e relatados como EAs.
Mês 7 ao mês 66
Change from baseline in QMG total score
Prazo: Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Prazo: Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

25 de fevereiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

26 de fevereiro de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

20 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Outro identificador: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis. A disponibilidade dos dados deste ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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