Tutkimus Remibrutinibin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi verrattuna lumelääkkeeseen aikuispotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (RELIEVE)
tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe III tutkimus remibrutinibin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis, jota seurasi avoin jatkovaihe
Tutkimus, jossa arvioitiin Remibrutinibin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä plaseboon verrattuna aikuispotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis ja jotka saavat stabiilia, tavanomaista hoitoa (SOC).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida remibrutinibin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä gMG-potilailla, jotka saavat stabiilia SOC-hoitoa. Noin 180 soveltuvaa osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan joko remibrutinibia tai vastaavaa lumelääkettä.
Tutkimus koostuu ydinosasta (6 kuukauden kaksoissokkohoito) ja laajennusosasta (jopa 60 kuukauden avoin hoito).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
180
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 1-888-669-6682
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
Opiskelupaikat
-
-
-
Caba, Argentiina, C1055AAF
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Capital Federal, Argentiina, C1023AAB
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
San Miguel de Tucumán, Argentiina, T4000AXL
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentiina, 2000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Southport, Australia, 4215
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasilia, 40050-410
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Federal District
-
Brasília, Federal District, Brasilia, 70200-730
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brasilia, 95070-560
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90480-110
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Lleida, Espanja, 25198
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28034
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Busan, Etelä -Korea, 49241
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 134 727
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kutaisi, Georgia, 4600
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Tbilisi, Georgia, 0144
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Haryana
-
Gurugram, Haryana, Intia, 122011
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Karnataka
-
Mangalore, Karnataka, Intia, 575002
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Maharashtra
-
Nashik, Maharashtra, Intia, 422005
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Intia, 141001
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632 004
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Intia, 500082
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Intia, 226007
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Italia, 24127
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 8128582
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Fukushima, Japani, 9601295
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Hiroshima, Japani, 7348551
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japani, 2608677
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 0608543
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 0630005
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japani, 6638501
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Iwate
-
Hanamaki, Iwate, Japani, 0250082
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 9838520
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 5650871
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Saitama
-
Higashi-Matsuyama, Saitama, Japani, 355-0005
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Koshigaya, Saitama, Japani, 343-8555
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kiina, 100034
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Qingdao, Kiina, 266000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Kiina, 200080
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kiina, 230001
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510080
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kiina, 50030
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kiina, 214023
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kiina, 130021
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-065
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Katowice, Puola, 40-689
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Puola, 93-113
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Puola, 20-410
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Puola, 20-701
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Poznan, Puola, 61-731
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Rzeszów, Puola, 35-323
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Skorzewo, Puola, 60-185
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Szczecin, Puola, 71-252
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Puola, 01-684
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Puola, 02-172
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Lublin Voivodeship
-
Lublin, Lublin Voivodeship, Puola, 20-064
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Lublin Voivodeship, Puola, 20-080
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
POL
-
Krakow, POL, Puola, 31-505
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Woj Kujawsko Pomorskie
-
Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Puola, 85-796
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Ranska, 06000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75940
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Ranska, 67081
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brasov, Romania, 500283
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Bucharest, Romania, 040215
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Sibiu, Romania, 550245
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gummersbach, Saksa, 51643
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Münster, Saksa, 48149
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Niš, Serbia, 18108
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Tainan, Taiwan, 704302
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 111045
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Peruutettu
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Rekrytointi
- Neuromuscular Research Center
-
Päätutkija:
- Kumaraswamy Sivakumar
-
Ottaa yhteyttä:
- Lucia Rodriguez
- Sähköposti: nrsresearch@nrcaz.com
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Rekrytointi
- Honor Health Research Institute
-
Päätutkija:
- Anne Hatch
-
Ottaa yhteyttä:
- Kristy Osgood
- Puhelinnumero: +1 480 323 3990
- Sähköposti: kosgood@honorhealth.com
-
-
California
-
Fullerton, California, Yhdysvallat, 92835
- Rekrytointi
- Fullerton Neuro and Headache Ctr
-
Päätutkija:
- Jack H Florin
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexandra Vasquez
- Puhelinnumero: +1 714 738 0800
- Sähköposti: avasquez@fullertonneuro.net
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Rekrytointi
- University of Southern California
-
Päätutkija:
- Said R Beydoun
-
Ottaa yhteyttä:
- Nasrin Ahmed
- Puhelinnumero: +1 323 865 3900
- Sähköposti: nahmed@advmedresearch.com
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Päätutkija:
- Ali Habib
-
Ottaa yhteyttä:
- Karina Bjazevic
- Puhelinnumero: +1 714 456 2332
- Sähköposti: kbjazevi@hs.uci.edu
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 94115
- Rekrytointi
- California Pacific Medical Center
-
Päätutkija:
- Liberty Jenkins
-
Ottaa yhteyttä:
- Jamal Baptista
- Puhelinnumero: +1 415 600 3604
- Sähköposti: jamal.baptista@adventhealth.com
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2975
- Rekrytointi
- MedStar Washington Hospital Center
-
Päätutkija:
- Nicholas Streicher
-
Ottaa yhteyttä:
- Anu Bhooshan
- Sähköposti: anu.r.bhooshan@medstar.net
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
- Rekrytointi
- SFM Clinical Research LLC
-
Päätutkija:
- Marc Feinberg
-
Ottaa yhteyttä:
- Gabrielle Demaria
- Puhelinnumero: +1 561 939 0300
- Sähköposti: Gabrielle@sfmresearch.com
-
Homestead, Florida, Yhdysvallat, 33033
- Rekrytointi
- Homestead Assoc In Research Inc
-
Päätutkija:
- Christopher Jimenez
-
Ottaa yhteyttä:
- Daydene Ordaz
- Puhelinnumero: +1 305 246 0873
- Sähköposti: dordaz@associatesinresearch.com
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Rekrytointi
- Neurology Associates PA
-
Päätutkija:
- Arnaldo Isa
-
Ottaa yhteyttä:
- Kelly Holley
- Puhelinnumero: +1 407 647 5996
- Sähköposti: admin@naparesearch.com
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
- Rekrytointi
- AdventHealth
-
Päätutkija:
- Anita Fletcher
-
Ottaa yhteyttä:
- Samuel Pierre Louis
- Puhelinnumero: +1 407 303 6729
- Sähköposti: samuel.pierrelouis@adventhealth.com
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Rekrytointi
- Neurological Services of Orlando PA
-
Päätutkija:
- Daniel H Jacobs
-
Ottaa yhteyttä:
- Tanya Palafox
- Puhelinnumero: +1 941 400 4578
- Sähköposti: tanya.nso@outlook.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Rekrytointi
- University of Chicago Medical Centr
-
Ottaa yhteyttä:
- Deekshitha Turaka
- Sähköposti: deekshitha.turaka@bsd.uchicago.edu
-
Päätutkija:
- Kourosh Rezania
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817-1807
- Rekrytointi
- Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
-
Ottaa yhteyttä:
- Arkady Barber
- Sähköposti: barbera@epilepsydc.com
-
Päätutkija:
- Jonathan Ross
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Päätutkija:
- Amanda Guidon
-
Ottaa yhteyttä:
- Isaac McCarthy
- Sähköposti: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
- Rekrytointi
- Michigan State University-Department of Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Aubrey Alexander
- Sähköposti: alexaub@msu.edu
-
Päätutkija:
- Amit Sachdev
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14209
- Rekrytointi
- Dent Neurological Institute
-
Päätutkija:
- Bennett Myers
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Mattle
- Puhelinnumero: +1 716 887 4799
- Sähköposti: amattle@dentinstitute.com
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Rekrytointi
- Univ of Cincinnati Medical Center
-
Päätutkija:
- Hani Kushlaf
-
Ottaa yhteyttä:
- Kaiya Payne
- Puhelinnumero: +1 513 475 8730
- Sähköposti: payne2ka@ucmail.uc.edu
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic Foundation
-
Ottaa yhteyttä:
- Debbie Hastings
- Sähköposti: hastind@ccf.org
-
Päätutkija:
- Yuebing Li
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Päätutkija:
- Fang Sun
-
Ottaa yhteyttä:
- Gabriela Niizawa
- Puhelinnumero: +1 412 692 4920
- Sähköposti: niizawaga@upmc.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Houston Methodist Hospital
-
Päätutkija:
- Ericka Greene
-
Ottaa yhteyttä:
- Delrose Vernon
- Puhelinnumero: +1 713 441 9484
- Sähköposti: davernon@houstonmethodist.org
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- UT Health Science Center
-
Päätutkija:
- Thy Nguyen
-
Ottaa yhteyttä:
- Christina Grun Hayes
- Sähköposti: christina.grunhayes@uth.tmc.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of WA Division of Cardio
-
Päätutkija:
- Barbara Jane Distad
-
Ottaa yhteyttä:
- Kaycie Opiyo
- Puhelinnumero: +1 206 685 1048
- Sähköposti: tkaycie@uw.edu
-
-
Wisconsin
-
Greenfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 53228-1321
- Rekrytointi
- Center for Neurological Disorders G
-
Päätutkija:
- Bhupendra Khatri
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily Barraza
- Sähköposti: Emily.barraza@cndmilwaukee.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- GMG:tä sairastavat aikuispotilaat (ikä 18-75 vuotta)
- Vahvistettu Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokan II-IV gMG-diagnoosi seulonnassa, eikä se todennäköisesti tarvitse hengityssuojainta tutkimuksen aikana, tutkijan arvioiden mukaan
- Dokumentoitu näyttö positiivisesta serologisesta testistä AChR+- tai MuSK+-vasta-aineelle seulonnassa, TAI seronegatiivinen sekä AChR- että MuSK-vasta-aineiden suhteen seulonnassa
- Lähtötason MG-ADL-pistemäärä ≥ 6 ja ≥ 50 % kokonaispistemäärästä johtuen muista kuin silmäoireista
- Osallistujat, jotka ovat saaneet vakioannoksen hoitosuunnitelman mukaista hoitoa
- Pystyy nielemään tutkimuslääkettä turvallisesti tutkijan kliinisen arvion mukaan, joka perustuu vuodevieressä suoritettuun nielemiskokeeseen tai muuhun paikallisen käytännön mukaiseen muodolliseen nielemiskokeeseen sekä seulonnassa että lähtötilanteessa
Poissulkemiskriteerit:
- Ennen lähtötasoa on hoidettu suonensisäisillä immunoglobuliineilla tai plasmanvaihdolla (IVIg/PLEX) viimeisen kuukauden aikana, rituksimabilla viimeisen 6 kuukauden aikana, ekulitsumabilla viimeisen 2 kuukauden aikana, ravulitsumabilla tai muilla komplementin estäjillä viimeisten 3 kuukauden aikana, efgartigimodilla tai muita anti-FcRn-hoitoja viimeisen 3 kuukauden aikana tai tymektomia viimeisen 6 kuukauden aikana tai suunniteltu kateenpoistoleikkaus koeajan aikana
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 1 viikon ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Remibrutinibi käsi
Ydinosa: Remibrutinibitabletti suun kautta otettuna [Laajennusosa: avoin remibrutinibitabletti suun kautta] |
Remibrutinibi (sokkoutettu) aktiivinen hoito
Muut nimet:
Remibrutinibi (Open Label) -aktiivinen hoito
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo käsi
Ydinosa: Suun kautta otettu lumetabletti [Laajennusosa: avoin remibrutinibitabletti suun kautta] |
Plasebo
Remibrutinibi (Open Label) -aktiivinen hoito
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 6 päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiivisuuden (MG-ADL) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MG-ADL on kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta). Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto (kokonaispisteet 0-24). |
Perustaso kuukauteen 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score on 13 kohdan suora lääkärin arvioinnin pisteytysjärjestelmä, joka määrittää taudin vakavuuden, joka perustuu kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemiseen.
QMG:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–39, missä korkeammat pisteet osoittivat taudin vakavuutta.
QMG-pistemäärä koostuu seuraavista osista: silmä (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde).
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden QMG-kokonaispistemäärä on laskenut ≥ 5 pistettä lähtötasosta kuukauteen 6 ilman pelastuslääkitystä ja/tai voimakkaasti hämmentävää kiellettyä lääkitystä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score on 13 kohdan suora lääkärin arvioinnin pisteytysjärjestelmä, joka määrittää taudin vakavuuden, joka perustuu kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemiseen.
QMG:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–39, missä korkeammat pisteet osoittivat taudin vakavuutta.
QMG-pistemäärä koostuu seuraavista osista: silmä (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde).
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka laskivat ≥ 3 pistettä perustasosta 6. kuukauteen Myasthenia Gravis päivittäisen elämän aktiivisuuden (MG-ADL) -asteikon kokonaispistemäärästä ilman pelastuslääkitystä ja/tai voimakkaasti hämmentävää kiellettyä lääkitystä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MG-ADL on kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta). Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto (kokonaispisteet 0-24). |
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat minimaalisen oireen ilmenemisen (MSE) 6. kuukaudella, määriteltynä MG-ADL-pisteeksi 0 tai 1 kuukaudella 6 ilman pelastushoitoa ja/tai voimakkaasti hämmentävää kiellettyä lääkitystä
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
MG-ADL on kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta). Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto (kokonaispisteet 0-24). |
Kuukausi 6
|
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 6 Myasthenia Gravis Composite -pistemäärän (MGC) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MGC on 10-osainen instrumentti, joka mittaa MG:n oireita ja merkkejä lääkärin tutkimuksen ja potilaan historian perusteella.
Asiat liittyvät ptoosiin, kaksoisnäkemiseen, silmien sulkeutumiseen, puhumiseen, pureskeluun, nielemiseen, hengitykseen, kaulan taipumiseen, olkapään sieppaukseen ja lonkan taivutukseen.
Jokainen kohta pisteytetään järjestysasteikolla, jossa on 4 mahdollista luokkaa ja painotetaan.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–50, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 tarkistetussa Myasthenia Gravis Life Quality Questionnaire (MG-QOL15r) -tutkimuksen tuloksessa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Tarkistettu MG-QoL15 on osallistujien täyttämä 15 kohdan terveyteen liittyvä elämänlaatukysely, joka on suunniteltu mittaamaan gMG:n elämänlaatua.
MG-QoL15:n kohteet liittyvät fyysisiin, sosiaalisiin ja psykologisiin osiin, ja ne pisteytetään 0:sta (ei ollenkaan) 2:een (erittäin paljon).
Kumulatiiviset pisteet vaihtelevat välillä 0-30, ja korkeammat pisteet edustavat huonompaa elämänlaatua ja tyytymättömyyttä MG-peräiseen toimintahäiriöön.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, mukaan lukien muutokset kliinisissä laboratorioarvoissa, elintoiminnoissa, elektrokardiogrammeissa ja itsemurhatuloksissa, jotka luokitellaan ja ilmoitetaan haittavaikutuksiksi.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Osuus ajasta, jonka aikana osallistujat osoittivat ≥ 2 pisteen laskua MG-ADL-kokonaispisteissä, joka säilyi 6 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MG-ADL on kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta).
Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto (kokonaispisteet 0-24).
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Varhaisten MG-ADL-vasteen saaneiden osuus hoidon aikana (varhaisen vasteen saaneet, joilla ensimmäinen MG-ADL-parantuminen lähtötasosta ≥ 2 pistettä tapahtuu viikolla 4)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4
|
MG-ADL on kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta).
Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto (kokonaispisteet 0-24).
Osallistujia, joiden ensimmäinen MG-ADL:n parannus lähtötasosta on ≥ 2 pistettä viikkoon 4 mennessä, katsotaan reagoineiksi varhain.
|
Lähtötilanne viikolle 4
|
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 6 EuroQol-5 Dimensions-5 -tasolla (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
EQ-5D-5L on laajalti käytetty kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan aikuisten terveydentilaa.
Mitta on jaettu kahteen erilliseen osaan, kuvaavaan järjestelmään ja EQ visuaaliseen analogiseen asteikkoon (EQ VAS).
Ensimmäinen osa sisältää yhden kohdan, joka käsittelee kutakin viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavallinen toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus).
Osallistujat arvioivat jokaisen näistä kohteista yhdeltä viidestä tasosta: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia tai kyvyttömyys / äärimmäinen.
Yhdistetty terveydentila määritellään sitten yhdistämällä kunkin ulottuvuuden tasot 5-numeroiseksi luvuksi.
Toinen osa sisältää EQ:n visuaalisen analogisen asteikon (EQ VAS), joka mittaa itse arvioitua (globaalia) terveydentilaa käyttämällä pystysuuntaista visuaalista analogista asteikkoa, jossa 100 edustaa "parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa" ja 0 edustaa "pahinta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa". "
Vastaajia pyydetään arvioimaan nykyinen terveytensä asettamalla merkintä tätä jatkumoa pitkin.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat ≥ 3 pisteen alennuksen lähtötasosta MGC-kokonaispisteissä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MGC on 10-osainen instrumentti, joka mittaa MG:n oireita ja merkkejä lääkärin tutkimuksen ja potilaan historian perusteella.
Asiat liittyvät ptoosiin, kaksoisnäkemiseen, silmien sulkeutumiseen, puhumiseen, pureskeluun, nielemiseen, hengitykseen, kaulan taipumiseen, olkapään sieppaukseen ja lonkan taivutukseen.
Jokainen kohta pisteytetään järjestysasteikolla, jossa on 4 mahdollista luokkaa ja painotetaan.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–50, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Muutos lähtötasosta MG-ADL-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 66
|
MG-ADL on kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta).
Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto (kokonaispisteet 0-24).
|
Perustaso kuukauteen 66
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka onnistuvat vähentämään oraalisten kortikosteroidien (OCS) annoksen ydinosaa jatko-osan loppuun asti
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 66
|
Oraalisia kortikosteroideja saavien osallistujien on saatava vakaa annos vähintään 4 viikkoa ennen lähtötasoa.
Annosta voidaan pienentää tai se voidaan lopettaa avoimen jatkoajan aikana tutkijan harkinnan mukaan.
Suun kautta otettavien kortikosteroidien käyttö kirjataan.
|
Perustaso kuukauteen 66
|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Kuukaudesta 7 kuukauteen 66
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, mukaan lukien muutokset kliinisissä laboratorioarvoissa, elintoiminnoissa, elektrokardiogrammeissa ja itsemurhatuloksissa, jotka luokitellaan ja ilmoitetaan haittavaikutuksiksi.
|
Kuukaudesta 7 kuukauteen 66
|
|
Change from baseline in QMG total score
Aikaikkuna: Baseline to Month 66
|
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures.
The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
|
Baseline to Month 66
|
|
Change from baseline in MGC total score
Aikaikkuna: Baseline to Month 66
|
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history.
Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion.
Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted.
The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
|
Baseline to Month 66
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 7. helmikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 25. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 26. helmikuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 20. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- remibrutinibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLOU064O12301
- 2023-510026-32 (Muu tunniste: EU CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja.
Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella.
Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .