Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению эффективности, безопасности и переносимости ремибрутиниба по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с генерализованной миастенией гравис (RELIEVE)

28 июля 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы для оценки эффективности, безопасности и переносимости ремибрутиниба у пациентов с генерализованной миастенией гравис с последующей открытой расширенной фазой

Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости ремибрутиниба по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с генерализованной миастенией гравис, находящихся на стабильном лечении по стандартам (SOC).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование III фазы для оценки эффективности, безопасности и переносимости ремибрутиниба у пациентов с gMG, находящихся на стабильном лечении SOC. Приблизительно 180 подходящих участников будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо ремибрутиниба, либо соответствующего плацебо.

Исследование состоит из основной части (6-месячное двойное слепое лечение) и расширенной части (до 60-месячного открытого лечения).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

180

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111

Места учебы

  • Австралия
      • Southport, Австралия, 4215
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Австралия, 2217
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Аргентина
      • Caba, Аргентина, C1055AAF
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Аргентина, C1023AAB
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Аргентина, T4000AXL
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Аргентина, 2000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Бразилия
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Бразилия, 40050-410
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Бразилия, 70200-730
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Бразилия, 95070-560
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90480-110
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Gummersbach, Германия, 51643
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Германия, 48149
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60590
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Грузия
      • Kutaisi, Грузия, 4600
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Грузия, 0144
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Грузия, 0114
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Индия
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Индия, 122011
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Индия, 575002
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Индия, 422005
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Индия, 141001
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632 004
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Индия, 500082
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Индия, 226007
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Испания, 25198
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28034
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Испания, 15706
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Испания, 08907
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Naples, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Италия, 24127
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Италия, 10043
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Китай, 100034
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Китай, 266000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Китай, 200080
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Китай, 200040
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Китай, 230001
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510080
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Китай, 50030
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Китай, 450003
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Китай, 214023
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Китай, 130021
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша, 85-065
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Польша, 40-689
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Польша, 93-113
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Польша, 20-410
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Польша, 20-701
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Польша, 61-731
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Польша, 35-323
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Польша, 60-185
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Польша, 71-252
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Польша, 01-684
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Польша, 02-172
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Польша, 20-064
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Польша, 20-080
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Польша, 31-505
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Польша, 85-796
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Румыния
      • Brasov, Румыния, 500283
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Румыния, 040215
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Румыния, 550245
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Сербия, 18108
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Сербия, 21000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Рекрутинг
        • Neuromuscular Research Center
        • Главный следователь:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Контакт:
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
        • Рекрутинг
        • Honor Health Research Institute
        • Главный следователь:
          • Anne Hatch
        • Контакт:
          • Kristy Osgood
          • Номер телефона: +1 480 323 3990
          • Электронная почта: kosgood@honorhealth.com
    • California
      • Fullerton, California, Соединенные Штаты, 92835
        • Рекрутинг
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Главный следователь:
          • Jack H Florin
        • Контакт:
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Рекрутинг
        • University of Southern California
        • Главный следователь:
          • Said R Beydoun
        • Контакт:
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Главный следователь:
          • Ali Habib
        • Контакт:
          • Karina Bjazevic
          • Номер телефона: +1 714 456 2332
          • Электронная почта: kbjazevi@hs.uci.edu
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Рекрутинг
        • California Pacific Medical Center
        • Главный следователь:
          • Liberty Jenkins
        • Контакт:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2975
        • Рекрутинг
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Главный следователь:
          • Nicholas Streicher
        • Контакт:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33487
        • Рекрутинг
        • SFM Clinical Research LLC
        • Главный следователь:
          • Marc Feinberg
        • Контакт:
          • Gabrielle Demaria
          • Номер телефона: +1 561 939 0300
          • Электронная почта: Gabrielle@sfmresearch.com
      • Homestead, Florida, Соединенные Штаты, 33033
        • Рекрутинг
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Главный следователь:
          • Christopher Jimenez
        • Контакт:
      • Maitland, Florida, Соединенные Штаты, 32751
        • Рекрутинг
        • Neurology Associates PA
        • Главный следователь:
          • Arnaldo Isa
        • Контакт:
          • Kelly Holley
          • Номер телефона: +1 407 647 5996
          • Электронная почта: admin@naparesearch.com
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32804
        • Рекрутинг
        • AdventHealth
        • Главный следователь:
          • Anita Fletcher
        • Контакт:
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Рекрутинг
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Главный следователь:
          • Daniel H Jacobs
        • Контакт:
          • Tanya Palafox
          • Номер телефона: +1 941 400 4578
          • Электронная почта: tanya.nso@outlook.com
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Рекрутинг
        • University of Chicago Medical Centr
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kourosh Rezania
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817-1807
        • Рекрутинг
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Главный следователь:
          • Amanda Guidon
        • Контакт:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
        • Рекрутинг
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14209
        • Рекрутинг
        • Dent Neurological Institute
        • Главный следователь:
          • Bennett Myers
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Рекрутинг
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Главный следователь:
          • Hani Kushlaf
        • Контакт:
          • Kaiya Payne
          • Номер телефона: +1 513 475 8730
          • Электронная почта: payne2ka@ucmail.uc.edu
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Главный следователь:
          • Fang Sun
        • Контакт:
          • Gabriela Niizawa
          • Номер телефона: +1 412 692 4920
          • Электронная почта: niizawaga@upmc.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Houston Methodist Hospital
        • Главный следователь:
          • Ericka Greene
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • UT Health Science Center
        • Главный следователь:
          • Thy Nguyen
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of WA Division of Cardio
        • Главный следователь:
          • Barbara Jane Distad
        • Контакт:
          • Kaycie Opiyo
          • Номер телефона: +1 206 685 1048
          • Электронная почта: tkaycie@uw.edu
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53228-1321
        • Рекрутинг
        • Center for Neurological Disorders G
        • Главный следователь:
          • Bhupendra Khatri
        • Контакт:
  • Тайвань
      • Kaohsiung City, Тайвань, 833
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Тайвань, 704302
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Тайвань, 111045
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Тайвань, 33305
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Франция, 06000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75940
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Франция, 67081
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Южная Корея
      • Busan, Южная Корея, 49241
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Южная Корея, 134 727
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Южная Корея, 03080
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Япония
      • Fukuoka, Япония, 8128582
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Япония, 9601295
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Япония, 7348551
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Япония, 2608677
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 0608543
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 0630005
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Япония, 6638501
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Япония, 0250082
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония, 9838520
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония, 5650871
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Япония, 355-0005
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Япония, 343-8555
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Япония, 160-0023
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые пациенты с гМГ (возраст 18-75 лет)
  • Подтвержденный диагноз гМГ класса II-IV Фонда Америки (MGFA) при скрининге и, по мнению исследователя, вероятно, не требуется респиратор на протяжении всего исследования.
  • Документированные доказательства положительного серологического теста на антитела AChR+ или антитела MuSK+ при скрининге ИЛИ серонегативные результаты как на антитела AChR, так и на антитела MuSK при скрининге.
  • Исходный показатель MG-ADL ≥ 6 с ≥ 50% общего балла из-за неглазных симптомов
  • Участники, которые получали стабильную дозу стандартного лечения, как указано в протоколе.
  • Способность безопасно проглатывать исследуемый препарат в соответствии с клиническим заключением исследователя, основанным на прикроватном глотательном тесте или другом формальном глотательном тесте в соответствии с местной практикой, как на этапе скрининга, так и на исходном уровне.

Критерии исключения:

  • До исходного уровня вы получали внутривенные иммуноглобулины или плазмаферез (ВВИГ/ПЛЕКС) в течение последнего месяца, ритуксимаб в течение последних 6 месяцев, экулизумаб в течение последних 2 месяцев, равулизумаб или другие ингибиторы комплемента в течение последних 3 месяцев, эфгартигимод или другие анти-FcRn терапии в течение последних 3 месяцев, или была проведена тимэктомия в течение последних 6 месяцев или плановая тимэктомия во время испытательный срок
  • Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, за исключением случаев, когда они используют высокоэффективные методы контрацепции во время приема препарата и в течение 1 недели после прекращения приема исследуемого препарата.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ремибрутиниб рука

Основная часть: таблетка ремибрутиниба, принимаемая перорально.

[Дополнительная часть: открытая таблетка ремибрутиниба, принимаемая перорально]
Лекарство: Ремибрутиниб (ослепленный)
Ремибрутиниб (ослепленное) активное лечение
Другие имена:
  • ЛОУ64
Лекарство: Ремибрутиниб (открытая этикетка)
Активное лечение ремибрутинибом (открытая этикетка)
Другие имена:
  • ЛУ064
Плацебо Компаратор: Рука плацебо

Основная часть: таблетка плацебо, принимаемая перорально.

[Дополнительная часть: открытая таблетка ремибрутиниба, принимаемая перорально]
Другой: Плацебо
Плацебо
Лекарство: Ремибрутиниб (открытая этикетка)
Активное лечение ремибрутинибом (открытая этикетка)
Другие имена:
  • ЛУ064

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего показателя повседневной активности жизни (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца

MG-ADL — это категориальная шкала, которая оценивает симптомы МГ и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG.

Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию (общий балл от 0 до 24).
Базовый уровень до 6-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего показателя количественной миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Количественная оценка миастении гравис (QMG) представляет собой систему прямой оценки врачом, состоящую из 13 пунктов, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. Общий балл QMG варьируется от 0 до 39, где более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания. Оценка QMG состоит из следующих пунктов: глазной (2 балла), лицевой (1 балл), бульбарный (2 балла), крупная моторика (6 баллов), аксиальный (1 балл) и дыхательный (1 балл).
Базовый уровень до 6-го месяца
Доля участников со снижением общего балла QMG на ≥ 5 баллов по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу без неотложных лекарств и/или сильно мешающих запрещенных препаратов
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Количественная оценка миастении гравис (QMG) представляет собой систему прямой оценки врачом, состоящую из 13 пунктов, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. Общий балл QMG варьируется от 0 до 39, где более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания. Оценка QMG состоит из следующих пунктов: глазной (2 балла), лицевой (1 балл), бульбарный (2 балла), крупная моторика (6 баллов), аксиальный (1 балл) и дыхательный (1 балл).
Базовый уровень до 6-го месяца
Доля участников со снижением на ≥ 3 баллов по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу общего балла по шкале активности повседневной жизни при миастении гравис (MG-ADL) без неотложных лекарств и/или сильно мешающих запрещенных лекарств.
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца

MG-ADL — это категориальная шкала, которая оценивает симптомы МГ и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG.

Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию (общий балл от 0 до 24).
Базовый уровень до 6-го месяца
Доля участников, достигших минимальной выраженности симптомов (MSE) на 6-м месяце, определяемой как показатель MG-ADL 0 или 1 на 6-м месяце без спасательной терапии и/или сильно мешающих запрещенных препаратов.
Временное ограничение: Месяц 6

MG-ADL — это категориальная шкала, которая оценивает симптомы МГ и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG.

Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию (общий балл от 0 до 24).
Месяц 6
Изменение общего балла по комплексному баллу (MGC) по миастении гравис по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
MGC представляет собой инструмент из 10 пунктов, который измеряет симптомы и признаки МГ на основе осмотра врача и истории болезни пациента. Вопросы касаются птоза, двоения в глазах, закрытия глаз, разговора, жевания, глотания, дыхания, сгибания шеи, отведения плеч и сгибания бедра. Каждый элемент оценивается по порядковой шкале с 4 возможными категориями и взвешивается. Общий балл варьируется от 0 до 50, где более высокие баллы указывают на более серьезные нарушения.
Базовый уровень до 6-го месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу результатов пересмотренного опросника качества жизни по миастении гравис (MG-QOL15r)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Пересмотренный MG-QoL15 представляет собой опросник качества жизни, связанный со здоровьем, из 15 пунктов, заполняемый участниками и предназначенный для измерения качества жизни при gMG. Пункты MG-QoL15 относятся к физическому, социальному и психологическому компонентам и оцениваются от 0 (совсем нет) до 2 (очень много). Совокупные баллы варьируются от 0 до 30, причем более высокие баллы отражают худшее качество жизни и неудовлетворенность дисфункцией, связанной с МГ.
Базовый уровень до 6-го месяца
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Частота нежелательных явлений, включая изменения клинических лабораторных показателей, показателей жизнедеятельности, электрокардиограмм и результатов суицидального поведения, которые квалифицируются и регистрируются как НЯ.
Базовый уровень до 6-го месяца
Доля времени, в течение которого у участников наблюдалось снижение общего балла MG-ADL на ≥ 2 балла, которое сохранялось до 6-го месяца.
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
MG-ADL — это категориальная шкала, которая оценивает симптомы МГ и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию (общий балл от 0 до 24).
Базовый уровень до 6-го месяца
Доля ранних ответивших на MG-ADL во время лечения (ранние ответившие на лечение с первым улучшением MG-ADL по сравнению с исходным уровнем на ≥ 2 баллов, произошедшим к 4 неделе)
Временное ограничение: Исходный уровень до 4-й недели
MG-ADL — это категориальная шкала, которая оценивает симптомы МГ и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию (общий балл от 0 до 24). Участники с первым улучшением MG-ADL по сравнению с исходным уровнем ≥ 2 баллов, произошедшим к 4-й неделе, считаются ранними ответившими.
Исходный уровень до 4-й недели
Изменение от базового уровня к 6-му месяцу уровня EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
EQ-5D-5L — это широко используемый опросник, предназначенный для оценки состояния здоровья взрослых. Показатель разделен на два отдельных раздела: описательную систему и визуальную аналоговую шкалу EQ (EQ VAS). Первый раздел включает по одному пункту, касающемуся каждого из пяти измерений (мобильность, уход за собой, обычная активность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия). Участники оценивают каждый из этих пунктов по одному из пяти уровней: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы или невозможно/экстремально. Затем определяется составное состояние здоровья путем объединения уровней каждого измерения в пятизначное число. Второй раздел включает визуальную аналоговую шкалу EQ (EQ VAS), которая измеряет самооценочное (глобальное) состояние здоровья с использованием вертикально ориентированной визуальной аналоговой шкалы, где 100 представляет собой «наилучшее мыслимое состояние здоровья», а 0 представляет собой «наихудшее мыслимое состояние здоровья». " Респондентам предлагается оценить свое текущее состояние здоровья, поставив отметку на этом континууме.
Базовый уровень до 6-го месяца
Доля участников, достигших снижения общего балла MGC по сравнению с исходным уровнем на ≥ 3 баллов к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
MGC представляет собой инструмент из 10 пунктов, который измеряет симптомы и признаки МГ на основе осмотра врача и истории болезни пациента. Вопросы касаются птоза, двоения в глазах, закрытия глаз, разговора, жевания, глотания, дыхания, сгибания шеи, отведения плеч и сгибания бедра. Каждый элемент оценивается по порядковой шкале с 4 возможными категориями и взвешивается. Общий балл варьируется от 0 до 50, где более высокие баллы указывают на более серьезные нарушения.
Базовый уровень до 6-го месяца
Изменение общего балла MG-ADL по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень к 66-му месяцу
MG-ADL — это категориальная шкала, которая оценивает симптомы МГ и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию (общий балл от 0 до 24).
Базовый уровень к 66-му месяцу
Доля участников, добившихся снижения дозы пероральных кортикостероидов (ОКС) от основной части до конца дополнительной части
Временное ограничение: Исходный уровень до 66-го месяца
Участники, получающие пероральные кортикостероиды, должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 4 недель до исходного уровня. Доза может быть уменьшена или отменена в течение периода продления открытого периода по усмотрению исследователя. Будет зарегистрировано использование пероральных кортикостероидов.
Исходный уровень до 66-го месяца
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Месяц с 7 по 66 месяц
Частота нежелательных явлений, включая изменения клинических лабораторных показателей, показателей жизнедеятельности, электрокардиограмм и результатов суицидального поведения, которые квалифицируются и регистрируются как НЯ.
Месяц с 7 по 66 месяц
Change from baseline in QMG total score
Временное ограничение: Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Временное ограничение: Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

25 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

26 февраля 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Другой идентификатор: EU CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis стремится предоставлять квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациентов и подтверждающим клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и одобряются независимой экспертной комиссией на основании научной значимости. Все предоставленные данные анонимизированы в целях соблюдения конфиденциальности пациентов, принимавших участие в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами. Доступность данных этого исследования соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться