Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję remibrutynibu w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią (RELIEVE)

28 lipca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy III mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji remibrutynibu u pacjentów z uogólnioną miastenią, po którym następuje otwarta faza kontynuacyjna

Badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji remibrutynibu w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią, którzy otrzymują stabilne leczenie standardowe (SOC).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniem fazy III, mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji remibrutynibu u pacjentów z gMG, którzy otrzymują stałe leczenie SOC. Około 180 kwalifikujących się uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej remibrutynib lub pasujące placebo.

Badanie składa się z części podstawowej (6-miesięczne leczenie metodą podwójnie ślepej próby) i części uzupełniającej (do 60 miesięcy leczenia metodą otwartej próby).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

180

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Caba, Argentyna, C1055AAF
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentyna, C1023AAB
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentyna, T4000AXL
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentyna, 2000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
      • Southport, Australia, 4215
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 40050-410
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazylia, 70200-730
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brazylia, 95070-560
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90480-110
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Chiny, 266000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230001
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chiny, 50030
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Chiny, 214023
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francja, 06000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75940
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francja, 67081
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Gruzja
      • Kutaisi, Gruzja, 4600
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Gruzja, 0144
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Hiszpania, 25198
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Indie, 122011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indie, 575002
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indie, 422005
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141001
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632 004
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226007
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 8128582
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japonia, 9601295
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japonia, 7348551
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japonia, 2608677
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 0608543
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 0630005
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonia, 6638501
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonia, 0250082
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 9838520
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 5650871
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japonia, 355-0005
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japonia, 343-8555
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
      • Busan, Korea Południowa, 49241
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 134 727
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Gummersbach, Niemcy, 51643
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-065
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polska, 40-689
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polska, 93-113
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polska, 20-410
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polska, 20-701
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polska, 61-731
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polska, 35-323
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polska, 60-185
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Polska, 71-252
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polska, 01-684
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polska, 02-172
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polska, 20-064
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polska, 20-080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polska, 31-505
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polska, 85-796
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunia
      • Brasov, Rumunia, 500283
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Rumunia, 040215
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Rumunia, 550245
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Rekrutacyjny
        • Neuromuscular Research Center
        • Główny śledczy:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Kontakt:
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Rekrutacyjny
        • Honor Health Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Anne Hatch
        • Kontakt:
    • California
      • Fullerton, California, Stany Zjednoczone, 92835
        • Rekrutacyjny
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Główny śledczy:
          • Jack H Florin
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Rekrutacyjny
        • University of Southern California
        • Główny śledczy:
          • Said R Beydoun
        • Kontakt:
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Główny śledczy:
          • Ali Habib
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Rekrutacyjny
        • California Pacific Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Liberty Jenkins
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2975
        • Rekrutacyjny
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Główny śledczy:
          • Nicholas Streicher
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33487
        • Rekrutacyjny
        • SFM Clinical Research LLC
        • Główny śledczy:
          • Marc Feinberg
        • Kontakt:
      • Homestead, Florida, Stany Zjednoczone, 33033
        • Rekrutacyjny
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Główny śledczy:
          • Christopher Jimenez
        • Kontakt:
      • Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Associates PA
        • Główny śledczy:
          • Arnaldo Isa
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Rekrutacyjny
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Główny śledczy:
          • Daniel H Jacobs
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817-1807
        • Rekrutacyjny
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Amanda Guidon
        • Kontakt:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Rekrutacyjny
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14209
        • Rekrutacyjny
        • Dent Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Bennett Myers
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Rekrutacyjny
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Hani Kushlaf
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Fang Sun
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital
        • Główny śledczy:
          • Ericka Greene
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of WA Division of Cardio
        • Główny śledczy:
          • Barbara Jane Distad
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53228-1321
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 833
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Tajwan, 704302
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 111045
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tajwan, 33305
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80131
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Włochy, 24127
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Włochy, 10043
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Wycofane
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dorośli pacjenci z gMG (wiek 18–75 lat)
  • Potwierdzona diagnoza myasthenia gravis Foundation of America (MGFA) klasy II-IV gMG podczas badania przesiewowego i prawdopodobnie nie potrzebuje respiratora przez cały czas trwania badania, według oceny badacza
  • Udokumentowane dowody dodatniego wyniku testu serologicznego na obecność przeciwciał AChR+ lub MuSK+ podczas badania przesiewowego LUB seronegatywnego wyniku badania przesiewowego na obecność przeciwciał AChR i MuSK+
  • Wyjściowy wynik MG-ADL ≥ 6 z ≥ 50% całkowitego wyniku z powodu objawów innych niż oczne
  • Uczestnicy, którzy przyjmowali stałą dawkę standardowego leczenia zgodnie z protokołem
  • Możliwość bezpiecznego połknięcia badanego leku zgodnie z oceną kliniczną badacza na podstawie przyłóżkowego testu połykania lub innego formalnego testu połykania zgodnie z lokalną praktyką, zarówno podczas badania przesiewowego, jak i badania początkowego

Kryteria wykluczenia:

  • Przed osiągnięciem wartości wyjściowych pacjent był leczony dożylnymi immunoglobulinami lub wymianą osocza (IVIg/PLEX) w ciągu ostatniego miesiąca, rytuksymabem w ciągu ostatnich 6 miesięcy, ekulizumabem w ciągu ostatnich 2 miesięcy, rawulizumabem lub innymi inhibitorami dopełniacza w ciągu ostatnich 3 miesięcy, efgartigimodem lub inne terapie anty-FcRn w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub przebyła tymektomię w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub planowaną tymektomia w okresie próbnym
  • Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji w trakcie dawkowania i przez 1 tydzień po zaprzestaniu stosowania badanego leku

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię Remibrutynibu

Część podstawowa: Tabletka Remibrutinibu przyjmowana doustnie

[Rozszerzenie: otwarta tabletka remibrutynibu przyjmowana doustnie]
Lek: Remibrutynib (oślepiony)
Aktywne leczenie remibrutynibem (zaślepione).
Inne nazwy:
  • LOU64
Lek: Remibrutynib (otwarta etykieta)
Aktywne leczenie Remibrutinibem (Open Label).
Inne nazwy:
  • LOU064
Komparator placebo: Ramię placebo

Część podstawowa: Tabletka placebo przyjmowana doustnie

[Rozszerzenie: otwarta tabletka remibrutynibu przyjmowana doustnie]
Inny: Placebo
Placebo
Lek: Remibrutynib (otwarta etykieta)
Aktywne leczenie Remibrutinibem (Open Label).
Inne nazwy:
  • LOU064

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku w zakresie aktywności codziennego życia (MG-ADL) od wartości początkowej do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca

MG-ADL to skala kategoryczna, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG.

Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji (łączny wynik od 0 do 24).
Wartość podstawowa do 6. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku ilościowego miastenii (QMG) od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Ilościowa skala miastenii (QMG) to 13-punktowy system bezpośredniej oceny przez lekarza, który określa ilościowo ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała. Całkowity wynik QMG waha się od 0 do 39, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby. Na wynik QMG składają się następujące elementy: oczny (2 pozycje), twarzowy (1 pozycja), opuszkowy (2 pozycje), motoryka duża (6 pozycji), osiowa (1 pozycja) i oddechowa (1 pozycja).
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie całkowitego wyniku QMG o ≥ 5 punktów w porównaniu z wartością wyjściową do miesiąca 6., bez stosowania leku doraźnego i/lub leków zabronionych o silnym działaniu zakłócającym
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Ilościowa skala miastenii (QMG) to 13-punktowy system bezpośredniej oceny przez lekarza, który określa ilościowo ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała. Całkowity wynik QMG waha się od 0 do 39, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby. Na wynik QMG składają się następujące elementy: oczny (2 pozycje), twarzowy (1 pozycja), opuszkowy (2 pozycje), motoryka duża (6 pozycji), osiowa (1 pozycja) i oddechowa (1 pozycja).
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Odsetek uczestników, u których całkowity wynik w skali MG-ADL (MG-ADL) w stosunku do wartości wyjściowych był niższy o ≥ 3 punkty od wartości początkowej do 6. miesiąca bez stosowania leku doraźnego i/lub leków silnie zakłócających i zakazanych
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca

MG-ADL to skala kategoryczna, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG.

Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji (łączny wynik od 0 do 24).
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli minimalną ekspresję objawów (MSE) w 6. miesiącu, zdefiniowaną jako wynik MG-ADL wynoszący 0 lub 1 w 6. miesiącu bez leczenia doraźnego i/lub silnie zakłócających zabronionych leków
Ramy czasowe: Miesiąc 6

MG-ADL to skala kategoryczna, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG.

Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji (łączny wynik od 0 do 24).
Miesiąc 6
Zmiana całkowitego wyniku punktowego Myasthenia Gravis Composite (MGC) od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
MGC to 10-punktowe narzędzie służące do pomiaru objawów przedmiotowych i przedmiotowych MG na podstawie badania lekarskiego i wywiadu pacjenta. Pozycje odnoszą się do opadania powiek, podwójnego widzenia, zamykania oczu, mówienia, żucia, połykania, oddychania, zgięcia szyi, odwiedzenia barków i zgięcia bioder. Każda pozycja jest oceniana na skali porządkowej z 4 możliwymi kategoriami i ważona. Całkowity wynik waha się od 0 do 50, gdzie wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie.
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Zmiana od wartości początkowej do 6. miesiąca w poprawionym wyniku ankiety Kwestionariusza Jakości Życia Myasthenia Gravis (MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Zmieniony MG-QoL15 to wypełniany przez uczestników 15-elementowy kwestionariusz jakości życia związanej ze stanem zdrowia, mający na celu pomiar jakości życia w gMG. Pozycje w MG-QoL15 odnoszą się do komponentów fizycznych, społecznych i psychologicznych i są oceniane w skali od 0 (w ogóle) do 2 (bardzo dużo). Skumulowane wyniki wahają się od 0 do 30, przy czym wyższe wyniki oznaczają gorszą jakość życia i niezadowolenie z dysfunkcji związanych z MG.
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, w tym zmiany w klinicznych wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych, elektrokardiogramach i wynikach samobójstwa, kwalifikujących się i zgłaszanych jako działania niepożądane.
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Proporcja czasu, w którym uczestnicy wykazali redukcję całkowitego wyniku MG-ADL o ≥ 2 punkty, która utrzymywała się do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
MG-ADL to skala kategoryczna, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG. Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji (łączny wynik od 0 do 24).
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Odsetek osób, które wcześnie odpowiedziały na leczenie MG-ADL w trakcie leczenia (osoby z wczesną odpowiedzią, u których pierwsza poprawa MG-ADL w porównaniu z wartością wyjściową o ≥ 2 punkty wystąpiła do 4. tygodnia)
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do tygodnia 4
MG-ADL to skala kategoryczna, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG. Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji (łączny wynik od 0 do 24). Uczestników, u których pierwsza poprawa MG-ADL w porównaniu z wartością wyjściową o ≥ 2 punkty wystąpiła do 4. tygodnia, uważa się za osoby wcześnie reagujące.
Poziom wyjściowy do tygodnia 4
Zmiana od wartości początkowej do 6. miesiąca w badaniu EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
EQ-5D-5L jest szeroko stosowanym kwestionariuszem przeznaczonym do oceny stanu zdrowia osób dorosłych. Miara jest podzielona na dwie odrębne sekcje: system opisowy i wizualną skalę analogową EQ (EQ VAS). Pierwsza część zawiera po jednym punkcie odnoszącym się do każdego z pięciu wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykła aktywność, ból/dyskomfort i lęk/depresja). Uczestnicy oceniają każdy z tych elementów na jednym z 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy lub niezdolność/skrajność. Następnie definiuje się złożony stan kondycji, łącząc poziomy dla każdego wymiaru w 5-cyfrową liczbę. Druga część zawiera wizualną skalę analogową EQ (EQ VAS), która mierzy samoocenę (globalnego) stanu zdrowia przy użyciu pionowo zorientowanej wizualnej skali analogowej, gdzie 100 oznacza „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”, a 0 oznacza „najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”. " Respondenci proszeni są o ocenę swojego obecnego stanu zdrowia poprzez umieszczenie znaku na tym kontinuum.
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli redukcję całkowitego wyniku MGC w stosunku do wartości wyjściowych o ≥ 3 punkty w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
MGC to 10-punktowe narzędzie służące do pomiaru objawów przedmiotowych i przedmiotowych MG na podstawie badania lekarskiego i wywiadu pacjenta. Pozycje odnoszą się do opadania powiek, podwójnego widzenia, zamykania oczu, mówienia, żucia, połykania, oddychania, zgięcia szyi, odwiedzenia barków i zgięcia bioder. Każda pozycja jest oceniana na skali porządkowej z 4 możliwymi kategoriami i ważona. Całkowity wynik waha się od 0 do 50, gdzie wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie.
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
Zmiana całkowitego wyniku MG-ADL w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 66. miesiąca
MG-ADL to skala kategoryczna, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG. Każdy element oceniany jest w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji (łączny wynik od 0 do 24).
Wartość wyjściowa do 66. miesiąca
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli redukcję dawki doustnych kortykosteroidów (OCS) w stosunku do części podstawowej do końca części przedłużonej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do miesiąca 66
Uczestnicy otrzymujący doustne kortykosteroidy muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed wartością wyjściową. Według uznania badacza dawkę można zmniejszyć lub przerwać w okresie przedłużenia badania prowadzonego na otwartej próbie. Stosowanie doustnych kortykosteroidów będzie rejestrowane.
Wartość wyjściowa do miesiąca 66
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Miesiąc 7 do miesiąca 66
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, w tym zmiany w klinicznych wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych, elektrokardiogramach i wynikach samobójstwa, kwalifikujących się i zgłaszanych jako działania niepożądane.
Miesiąc 7 do miesiąca 66
Change from baseline in QMG total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

26 lutego 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Inny identyfikator: EU CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami. Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj