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Une étude visant à étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérance du rémibrutinib par rapport au placebo chez les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (RELIEVE)

28 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance du rémibrutinib chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée, suivie d'une phase d'extension ouverte

Une étude visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du rémibrutinib par rapport au placebo chez les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui suivent un traitement stable et standard de soins (SOC).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du remibrutinib chez les patients gMG qui suivent un traitement SOC stable. Environ 180 participants éligibles seront randomisés dans un rapport de 1 : 1, pour recevoir soit du remibrutinib, soit un placebo correspondant.

L'étude comprend une partie principale (traitement en double aveugle de 6 mois) et une partie d'extension (traitement ouvert jusqu'à 60 mois).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

180

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals
  • Numéro de téléphone: +41613241111

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Gummersbach, Allemagne, 51643
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60590
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
      • Caba, Argentine, C1055AAF
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentine, C1023AAB
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentine, T4000AXL
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentine, 2000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
      • Southport, Australie, 4215
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Brésil
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brésil, 40050-410
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brésil, 70200-730
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brésil, 95070-560
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90480-110
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100730
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chine, 100034
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Chine, 266000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chine, 200080
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230001
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510080
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chine, 50030
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450003
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Chine, 214023
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud, 49241
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corée du Sud, 03722
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corée du Sud, 134 727
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Espagne, 25198
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Espagne, 15706
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, France, 06000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75013
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75940
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, France, 67081
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, France, 31059
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Géorgie
      • Kutaisi, Géorgie, 4600
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Géorgie, 0144
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Inde
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Inde, 122011
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Inde, 575002
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Inde, 422005
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110029
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Inde, 141001
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632 004
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Inde, 500082
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Inde, 226007
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italie, 24127
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italie, 10043
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Japon
      • Fukuoka, Japon, 8128582
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japon, 9601295
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japon, 7348551
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japon, 2608677
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 0608543
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 0630005
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japon, 6638501
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japon, 0250082
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japon, 9838520
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 5650871
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japon, 355-0005
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japon, 343-8555
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japon, 160-0023
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-065
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Pologne, 40-689
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Pologne, 93-113
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Pologne, 20-410
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Pologne, 20-701
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Pologne, 61-731
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Pologne, 35-323
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Pologne, 60-185
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Pologne, 71-252
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Pologne, 01-684
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Pologne, 02-172
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Pologne, 20-064
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Pologne, 20-080
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Pologne, 31-505
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Pologne, 85-796
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Roumanie
      • Brasov, Roumanie, 500283
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Roumanie, 040215
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Roumanie, 550245
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • Retiré
        • Novartis Investigative Site
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbie, 18108
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbie, 21000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 833
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taïwan, 704302
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taïwan, 111045
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taïwan, 33305
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Recrutement
        • Neuromuscular Research Center
        • Chercheur principal:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Contact:
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
        • Recrutement
        • Honor Health Research Institute
        • Chercheur principal:
          • Anne Hatch
        • Contact:
    • California
      • Fullerton, California, États-Unis, 92835
        • Recrutement
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Chercheur principal:
          • Jack H Florin
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • University of Southern California
        • Chercheur principal:
          • Said R Beydoun
        • Contact:
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Chercheur principal:
          • Ali Habib
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 94115
        • Recrutement
        • California Pacific Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Liberty Jenkins
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010-2975
        • Recrutement
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Chercheur principal:
          • Nicholas Streicher
        • Contact:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33487
        • Recrutement
        • SFM Clinical Research LLC
        • Chercheur principal:
          • Marc Feinberg
        • Contact:
      • Homestead, Florida, États-Unis, 33033
        • Recrutement
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Chercheur principal:
          • Christopher Jimenez
        • Contact:
      • Maitland, Florida, États-Unis, 32751
        • Recrutement
        • Neurology Associates PA
        • Chercheur principal:
          • Arnaldo Isa
        • Contact:
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32804
        • Recrutement
        • AdventHealth
        • Chercheur principal:
          • Anita Fletcher
        • Contact:
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Chercheur principal:
          • Daniel H Jacobs
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817-1807
        • Recrutement
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Chercheur principal:
          • Amanda Guidon
        • Contact:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Recrutement
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14209
        • Recrutement
        • Dent Neurological Institute
        • Chercheur principal:
          • Bennett Myers
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Recrutement
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Hani Kushlaf
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Fang Sun
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Houston Methodist Hospital
        • Chercheur principal:
          • Ericka Greene
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of WA Division of Cardio
        • Chercheur principal:
          • Barbara Jane Distad
        • Contact:
          • Kaycie Opiyo
          • Numéro de téléphone: +1 206 685 1048
          • E-mail: tkaycie@uw.edu
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, États-Unis, 53228-1321

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Patients adultes atteints de gMG (âgés de 18 à 75 ans)
  • Diagnostic confirmé de gMG de classe II-IV de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) lors du dépistage et n'ayant probablement pas besoin d'un respirateur pendant la durée de l'étude, selon le jugement de l'enquêteur.
  • Preuve documentée d'un test sérologique positif pour les anticorps AChR+ ou MuSK+ lors du dépistage, OU séronégatif pour les anticorps AChR+ et MuSK lors du dépistage
  • Score MG-ADL initial ≥ 6 avec ≥ 50 % du score total dû à des symptômes non oculaires
  • Les participants qui ont reçu une dose stable de traitement standard, comme spécifié dans le protocole.
  • Capable d'avaler en toute sécurité le médicament à l'étude selon le jugement clinique de l'investigateur basé sur un test de déglutition au chevet ou un autre test de déglutition formel conformément à la pratique locale, à la fois au moment du dépistage et au départ.

Critères d'exclusion :

  • Avant le départ, vous avez été traité par immunoglobulines intraveineuses ou par échange plasmatique (IgIV/PLEX) au cours du mois écoulé, par rituximab au cours des 6 derniers mois, par éculizumab au cours des 2 derniers mois, par ravulizumab ou d'autres inhibiteurs du complément au cours des 3 derniers mois, par efgartigimod ou d'autres traitements anti-FcRn au cours des 3 derniers mois, ou une thymectomie au cours des 6 derniers mois ou une thymectomie planifiée pendant la période d'essai
  • Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception très efficaces pendant le traitement et pendant 1 semaine après l'arrêt du traitement à l'étude.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras Rémibrutinib

Partie principale : comprimé de Remibrutinib pris par voie orale

[Partie d'extension : comprimé ouvert de rémibrutinib pris par voie orale]
Médicament: Rémibrutinib (en aveugle)
Traitement actif Remibrutinib (en aveugle)
Autres noms:
  • LOU64
Médicament: Rémibrutinib (étiquette ouverte)
Traitement actif Remibrutinib (Open Label)
Autres noms:
  • LOU064
Comparateur placebo: Bras placebo

Partie principale : comprimé placebo pris par voie orale

[Partie d'extension : comprimé ouvert de rémibrutinib pris par voie orale]
Autre: Placebo
Placebo
Médicament: Rémibrutinib (étiquette ouverte)
Traitement actif Remibrutinib (Open Label)
Autres noms:
  • LOU064

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre l'inclusion et le mois 6 du score total de l'activité de la vie quotidienne pour la myasthénie grave (MG-ADL)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6

Le MG-ADL est une échelle catégorielle qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG.

Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à exécuter cette fonction (score total de 0 à 24).
Base de référence jusqu'au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre le départ et le mois 6 du score total quantitatif de myasthénie grave (QMG)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le score quantitatif de myasthénie grave (QMG) est un système de notation d'évaluation directe par le médecin en 13 éléments qui quantifie la gravité de la maladie, en fonction des déficiences des fonctions et des structures corporelles. Le score QMG total varie de 0 à 39, les scores les plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie. Le score QMG est composé des items suivants : oculaire (2 items), facial (1 item), bulbaire (2 items), moteur global (6 items), axial (1 item) et respiratoire (1 item).
Base de référence jusqu'au mois 6
Proportion de participants avec une réduction ≥ 5 points entre le début et le mois 6 du score total QMG sans médicament de secours et/ou médicament interdit fortement confondant
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le score quantitatif de myasthénie grave (QMG) est un système de notation d'évaluation directe par le médecin en 13 éléments qui quantifie la gravité de la maladie, en fonction des déficiences des fonctions et des structures corporelles. Le score QMG total varie de 0 à 39, les scores les plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie. Le score QMG est composé des items suivants : oculaire (2 items), facial (1 item), bulbaire (2 items), moteur global (6 items), axial (1 item) et respiratoire (1 item).
Base de référence jusqu'au mois 6
Proportion de participants avec une réduction ≥ 3 points entre le début et le mois 6 sur l'échelle d'activité de la vie quotidienne (MG-ADL) pour la myasthénie grave sans médicament de secours et/ou médicament interdit fortement confondant
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6

Le MG-ADL est une échelle catégorielle qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG.

Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à exécuter cette fonction (score total de 0 à 24).
Base de référence jusqu'au mois 6
Proportion de participants atteignant une expression minimale des symptômes (MSE) au mois 6, définie comme un score MG-ADL de 0 ou 1 au mois 6 sans traitement de secours et/ou médicaments interdits fortement confondants
Délai: Mois 6

Le MG-ADL est une échelle catégorielle qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG.

Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à exécuter cette fonction (score total de 0 à 24).
Mois 6
Changement entre le départ et le mois 6 du score total du score composite de myasthénie grave (MGC)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MGC est un instrument en 10 éléments qui mesure les symptômes et les signes de MG sur la base d'un examen médical et des antécédents du patient. Les éléments concernent le ptosis, la vision double, la fermeture des yeux, la parole, la mastication, la déglutition, la respiration, la flexion du cou, l'abduction de l'épaule et la flexion de la hanche. Chaque élément est noté sur une échelle ordinale avec 4 catégories possibles et pondérée. Le score total varie de 0 à 50, les scores les plus élevés indiquant des déficiences plus graves.
Base de référence jusqu'au mois 6
Changement entre le début et le mois 6 du score révisé de l'enquête sur la qualité de vie de la myasthénie grave (MG-QOL15r)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MG-QoL15 révisé est un questionnaire de 15 éléments sur la qualité de vie lié à la santé rempli par les participants, conçu pour mesurer la qualité de vie des gMG. Les items du MG-QoL15 concernent les composantes physiques, sociales et psychologiques et sont notés de 0 (pas du tout) à 2 (beaucoup). Les scores cumulés vont de 0 à 30, les scores plus élevés représentant une moins bonne qualité de vie et une insatisfaction à l'égard du dysfonctionnement lié à la MG.
Base de référence jusqu'au mois 6
Incidence des événements indésirables
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Incidence des événements indésirables, y compris les modifications des valeurs de laboratoire clinique, des signes vitaux, des électrocardiogrammes et des résultats de tendances suicidaires qualifiés et signalés comme EI.
Base de référence jusqu'au mois 6
Proportion de temps pendant lequel les participants ont montré une réduction ≥ 2 points du score total MG-ADL, qui s'est maintenue jusqu'au mois 6
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MG-ADL est une échelle catégorielle qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG. Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à exécuter cette fonction (score total de 0 à 24).
Base de référence jusqu'au mois 6
Proportion de répondeurs précoces à la MG-ADL pendant le traitement (répondeurs précoces avec une première amélioration de la MG-ADL par rapport au départ de ≥ 2 points survenant à la semaine 4)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 4
Le MG-ADL est une échelle catégorielle qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG. Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à exécuter cette fonction (score total de 0 à 24). Les participants présentant une première amélioration MG-ADL par rapport à la ligne de base de ≥ 2 points survenant à la semaine 4 sont considérés comme des répondeurs précoces.
Base de référence jusqu'à la semaine 4
Changement entre la ligne de base et le mois 6 au niveau EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
L'EQ-5D-5L est un questionnaire largement utilisé conçu pour évaluer l'état de santé des adultes. La mesure est divisée en deux sections distinctes, le système descriptif et l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS). La première section comprend un élément traitant de chacune des cinq dimensions (mobilité, soins personnels, activité habituelle, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Les participants évaluent chacun de ces éléments selon 1 des 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves ou incapable/extrême. Un état de santé composite est ensuite défini en combinant les niveaux de chaque dimension en un nombre à 5 chiffres. La deuxième section comprend l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS) qui mesure l'état de santé (global) auto-évalué à l'aide d'une échelle visuelle analogique orientée verticalement où 100 représente le « meilleur état de santé imaginable » et 0 représente le « pire état de santé imaginable ». " Les répondants sont invités à évaluer leur état de santé actuel en plaçant une note tout au long de ce continuum.
Base de référence jusqu'au mois 6
Proportion de participants obtenant une réduction par rapport à la ligne de base de ≥ 3 points du score total MGC au mois 6
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MGC est un instrument en 10 éléments qui mesure les symptômes et les signes de MG sur la base d'un examen médical et des antécédents du patient. Les éléments concernent le ptosis, la vision double, la fermeture des yeux, la parole, la mastication, la déglutition, la respiration, la flexion du cou, l'abduction de l'épaule et la flexion de la hanche. Chaque élément est noté sur une échelle ordinale avec 4 catégories possibles et pondérée. Le score total varie de 0 à 50, les scores les plus élevés indiquant des déficiences plus graves.
Base de référence jusqu'au mois 6
Changement par rapport à la valeur initiale du score total MG-ADL
Délai: Base de référence jusqu'au mois 66
Le MG-ADL est une échelle catégorielle qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG. Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à exécuter cette fonction (score total de 0 à 24).
Base de référence jusqu'au mois 66
Proportion de participants ayant obtenu une réduction de la partie principale de la dose de corticostéroïdes oraux (OCS) jusqu'à la fin de la partie d'extension
Délai: Base de référence jusqu'au mois 66
Les participants recevant des corticostéroïdes oraux doivent recevoir une dose stable pendant au moins 4 semaines avant le départ. La dose peut être réduite ou interrompue pendant la période de prolongation ouverte, à la discrétion de l'investigateur. L'utilisation de corticostéroïdes oraux sera enregistrée.
Base de référence jusqu'au mois 66
Incidence des événements indésirables
Délai: Mois 7 au mois 66
Incidence des événements indésirables, y compris les modifications des valeurs de laboratoire clinique, des signes vitaux, des électrocardiogrammes et des résultats de tendances suicidaires qualifiés et signalés comme EI.
Mois 7 au mois 66
Change from baseline in QMG total score
Délai: Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Délai: Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

25 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

26 février 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2024

Première publication (Réel)

20 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Autre identifiant: EU CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base de leur mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et réglementations applicables. La disponibilité des données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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