Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til remibrutinib versus placebo hos voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis (RELIEVE)

28. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til remibrutinib hos pasienter med generalisert myasthenia gravis, etterfulgt av en åpen utvidelsesfase

En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen av Remibrutinib versus placebo hos voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis som er på stabil, standard-of-care (SOC) behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, fase III-studie, for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til remibrutinib hos gMG-pasienter som er på stabil SOC-behandling. Omtrent 180 kvalifiserte deltakere vil bli randomisert i forholdet 1:1, for å motta enten remibrutinib eller matchende placebo.

Studien består av en kjernedel (6 måneders dobbeltblindbehandling) og en forlengelsesdel (opptil 60 måneders åpen behandling).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

180

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000AXL
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
      • Southport, Australia, 4215
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasil, 70200-730
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brasil, 95070-560
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90480-110
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Rekruttering
        • Neuromuscular Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Ta kontakt med:
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Rekruttering
        • Honor Health Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Hatch
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Fullerton, California, Forente stater, 92835
        • Rekruttering
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Hovedetterforsker:
          • Jack H Florin
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Rekruttering
        • University of Southern California
        • Hovedetterforsker:
          • Said R Beydoun
        • Ta kontakt med:
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Hovedetterforsker:
          • Ali Habib
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 94115
        • Rekruttering
        • California Pacific Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Liberty Jenkins
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010-2975
        • Rekruttering
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas Streicher
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33487
        • Rekruttering
        • SFM Clinical Research LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Marc Feinberg
        • Ta kontakt med:
      • Homestead, Florida, Forente stater, 33033
        • Rekruttering
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher Jimenez
        • Ta kontakt med:
      • Maitland, Florida, Forente stater, 32751
        • Rekruttering
        • Neurology Associates PA
        • Hovedetterforsker:
          • Arnaldo Isa
        • Ta kontakt med:
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32804
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel H Jacobs
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817-1807
        • Rekruttering
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Amanda Guidon
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Rekruttering
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14209
        • Rekruttering
        • Dent Neurological Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Bennett Myers
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Rekruttering
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Hani Kushlaf
        • Ta kontakt med:
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Fang Sun
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Ericka Greene
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of WA Division of Cardio
        • Hovedetterforsker:
          • Barbara Jane Distad
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Forente stater, 53228-1321
        • Rekruttering
        • Center for Neurological Disorders G
        • Hovedetterforsker:
          • Bhupendra Khatri
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75940
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67081
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Georgia
      • Kutaisi, Georgia, 4600
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, India, 122011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, India, 575002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, India, 422005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226007
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24127
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 2608677
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Kina, 266000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 50030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Kina, 214023
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-113
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-701
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-323
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polen, 60-185
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 02-172
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polen, 85-796
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Romania
      • Brasov, Romania, 500283
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Romania, 040215
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Romania, 550245
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spania, 25198
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spania, 29010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spania, 15706
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW17 0QT
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Tilbaketrukket
        • Novartis Investigative Site
  • Sør -Korea
      • Busan, Sør -Korea, 49241
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 134 727
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Gummersbach, Tyskland, 51643
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Voksne pasienter med gMG (alder 18-75 år)
  • Bekreftet diagnose av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II-IV gMG ved screening og har sannsynligvis ikke behov for respirator i løpet av studien, som bedømt av etterforskeren
  • Dokumentert bevis på positiv serologisk testing for AChR+ antistoff eller MuSK+ antistoff ved screening, ELLER seronegativ for både AChR og MuSK antistoffer ved screening
  • Baseline MG-ADL-skåre ≥ 6 med ≥ 50 % av totalskåren på grunn av ikke-okulære symptomer
  • Deltakere som har vært på en stabil dose standardbehandling som spesifisert i protokollen
  • Kan trygt svelge studiemedisinen i henhold til etterforskerens kliniske vurdering basert på en svelgetest ved sengen eller en annen formell svelgetest i tråd med lokal praksis, både ved screening og baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Før baseline har blitt behandlet med intravenøse immunglobuliner eller plasmautveksling (IVIg/PLEX) den siste måneden, med rituximab de siste 6 månedene, eculizumab de siste 2 månedene, ravulizumab eller andre komplementhemmere de siste 3 månedene, efgartigimod eller andre anti-FcRn-behandlinger de siste 3 månedene, eller hatt tymektomi de siste 6 måneder eller en planlagt tymektomi i løpet av prøveperioden
  • Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 1 uke etter avsluttet studiebehandling

Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Remibrutinib arm

Kjernedel: Remibrutinib tablett tatt oralt

[Forlengelsesdel: Åpen remibrutinib tablett tatt oralt]
Legemiddel: Remibrutinib (blindet)
Remibrutinib (blindet) aktiv behandling
Andre navn:
  • LOU64
Legemiddel: Remibrutinib (Åpen etikett)
Remibrutinib (Open Label) aktiv behandling
Andre navn:
  • LOU064
Placebo komparator: Placebo arm

Kjernedel: Placebotablett tatt oralt

[Forlengelsesdel: Åpen remibrutinib tablett tatt oralt]
Annen: Placebo
Placebo
Legemiddel: Remibrutinib (Åpen etikett)
Remibrutinib (Open Label) aktiv behandling
Andre navn:
  • LOU064

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) total poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6

MG-ADL er en kategorisk skala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG.

Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen (total skåre 0 til 24).
Grunnlinje til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 6 i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalscore
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score er et 13-elements scoringssystem for direkte legevurdering som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad, basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer. Den totale QMG-skåren varierer fra 0 til 39, der høyere skårer indikerte større sykdomsgrad. QMG-poengsummen er sammensatt av følgende elementer: okulært (2 elementer), ansiktsbehandling (1 element), bulbar (2 elementer), grovmotorisk (6 elementer), aksialt (1 element) og respiratorisk (1 element).
Grunnlinje til måned 6
Andel deltakere med ≥ 5 poeng reduksjon fra baseline til måned 6 av QMG total poengsum uten redningsmedisin og/eller sterkt forvirrende forbudt medisinering
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score er et 13-elements scoringssystem for direkte legevurdering som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad, basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer. Den totale QMG-skåren varierer fra 0 til 39, der høyere skårer indikerte større sykdomsgrad. QMG-poengsummen er sammensatt av følgende elementer: okulært (2 elementer), ansiktsbehandling (1 element), bulbar (2 elementer), grovmotorisk (6 elementer), aksialt (1 element) og respiratorisk (1 element).
Grunnlinje til måned 6
Andel deltakere med ≥ 3 poeng reduksjon fra baseline til måned 6 av Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) skala totalscore uten redningsmedisin og/eller sterkt forvirrende forbudt medisinering
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6

MG-ADL er en kategorisk skala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG.

Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen (total skåre 0 til 24).
Grunnlinje til måned 6
Andel deltakere som oppnår minimalt symptomuttrykk (MSE) ved 6. måned, definert som MG-ADL-score på 0 eller 1 ved 6. måned uten redningsterapi og/eller sterkt forvirrende forbudt medisinering
Tidsramme: Måned 6

MG-ADL er en kategorisk skala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG.

Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen (total skåre 0 til 24).
Måned 6
Endre fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Composite score (MGC) totalscore
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
MGC er et 10-elements instrument som måler symptomene og tegnene på MG basert på legeundersøkelse og pasienthistorie. Elementer relaterer seg til ptosis, dobbeltsyn, øyelukking, snakking, tygging, svelging, pust, nakkefleksjon, skulderabduksjon og hoftefleksjon. Hvert element scores på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vektes. Den totale skåren varierer fra 0 til 50, hvor høyere skår indikerer mer alvorlige svekkelser.
Grunnlinje til måned 6
Endring fra baseline til måned 6 i revidert Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) undersøkelsesscore
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Den reviderte MG-QoL15 er et 15-elements helserelatert livskvalitetsspørreskjema utfylt av deltakerne, designet for å måle livskvalitet i gMG. Elementer på MG-QoL15 er relatert til fysiske, sosiale og psykologiske komponenter og er skåret fra 0 (ikke i det hele tatt) til 2 (veldig mye). De kumulative skårene varierer fra 0 til 30, med høyere skårer som representerer dårligere livskvalitet og misnøye med MG-relatert dysfunksjon.
Grunnlinje til måned 6
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Forekomst av uønskede hendelser inkludert endringer i kliniske laboratorieverdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og suicidalitetsresultater som kvalifiserer og rapporteres som AE.
Grunnlinje til måned 6
Andel av tid der deltakerne viste en reduksjon på ≥ 2 poeng i MG-ADL total poengsum, som ble opprettholdt opp til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
MG-ADL er en kategorisk skala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen (total skåre 0 til 24).
Grunnlinje til måned 6
Andel tidlige MG-ADL-respondere under behandling (tidlig respondere med første MG-ADL-forbedring fra baseline på ≥ 2 poeng som oppstår innen uke 4)
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 4
MG-ADL er en kategorisk skala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen (total skåre 0 til 24). Deltakere med en første MG-ADL-forbedring fra baseline på ≥ 2 poeng innen uke 4 anses som tidlige respondere.
Utgangspunkt til uke 4
Endre fra grunnlinje til måned 6 i EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
EQ-5D-5L er et mye brukt spørreskjema designet for å vurdere helsestatus hos voksne. Målingen er delt inn i to distinkte seksjoner, det beskrivende systemet og EQ visuell analog skala (EQ VAS). Den første delen inkluderer ett element som tar for seg hver av fem dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlig aktivitet, smerte/ubehag og angst/depresjon). Deltakerne vurderer hvert av disse elementene fra 1 av de 5 nivåene: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer, eller ute av stand til/ekstremt. En sammensatt helsetilstand defineres deretter ved å kombinere nivåene for hver dimensjon til et 5-sifret tall. Den andre delen inkluderer EQ visuell analog skala (EQ VAS) som måler selvvurdert (global) helsestatus ved å bruke en vertikalt orientert visuell analog skala der 100 representerer den "best tenkelige helsetilstanden" og 0 representerer den "verst tenkelige helsetilstanden". " Respondentene blir bedt om å vurdere sin nåværende helse ved å sette et merke langs dette kontinuumet.
Grunnlinje til måned 6
Andel deltakere som oppnår en reduksjon fra baseline på ≥ 3 poeng i MGC total poengsum ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
MGC er et 10-elements instrument som måler symptomene og tegnene på MG basert på legeundersøkelse og pasienthistorie. Elementer relaterer seg til ptosis, dobbeltsyn, øyelukking, snakking, tygging, svelging, pust, nakkefleksjon, skulderabduksjon og hoftefleksjon. Hvert element scores på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vektes. Den totale skåren varierer fra 0 til 50, hvor høyere skår indikerer mer alvorlige svekkelser.
Grunnlinje til måned 6
Endring fra baseline i total poengsum for MG-ADL
Tidsramme: Grunnlinje til måned 66
MG-ADL er en kategorisk skala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen (total skåre 0 til 24).
Grunnlinje til måned 66
Andel deltakere som oppnår en reduksjon fra kjernedelen i orale kortikosteroiddoser (OCS) til slutten av forlengelsesdelen
Tidsramme: Baseline til måned 66
Deltakere som får orale kortikosteroider må ha en stabil dose i minst 4 uker før baseline. Dosen kan reduseres eller seponeres i løpet av den åpne forlengelsesperioden etter utrederens skjønn. Bruk av orale kortikosteroider vil bli registrert.
Baseline til måned 66
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Måned 7 til måned 66
Forekomst av uønskede hendelser inkludert endringer i kliniske laboratorieverdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og suicidalitetsresultater som kvalifiserer og rapporteres som AE.
Måned 7 til måned 66
Change from baseline in QMG total score
Tidsramme: Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Tidsramme: Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

25. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

26. februar 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

20. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Annen identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter. Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere