Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​remibrutinib versus placebo hos voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis (RELIEVE)

29. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase III-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af remibrutinib hos patienter med generaliseret myasthenia gravis, efterfulgt af en åben forlængelsesfase

En undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Remibrutinib versus placebo hos voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis, som er i stabil, standard-of-care (SOC) behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter, fase III-studie, for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​remibrutinib hos gMG-patienter, som er i stabil SOC-behandling. Cirka 180 kvalificerede deltagere vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage enten remibrutinib eller matchende placebo.

Undersøgelsen består af en kernedel (6 måneders dobbeltblind behandling) og en forlængelsesdel (op til 60 måneders åben behandling).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

180

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, 4000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
      • Southport, Australien, 4215
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40050-410
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 70200-730
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brasilien, 95070-560
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90480-110
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Rekruttering
        • Neuromuscular Research Center
        • Ledende efterforsker:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Kontakt:
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Rekruttering
        • Honor Health Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Hatch
        • Kontakt:
    • California
      • Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
        • Rekruttering
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Ledende efterforsker:
          • Jack H Florin
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Rekruttering
        • University of Southern California
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Said R Beydoun.
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Ledende efterforsker:
          • Ali Habib
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 94115
        • Rekruttering
        • California Pacific Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Liberty Jenkins
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2975
        • Rekruttering
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Streicher
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487
        • Rekruttering
        • SFM Clinical Research LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Marc Feinberg
        • Kontakt:
      • Homestead, Florida, Forenede Stater, 33033
        • Rekruttering
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher Jimenez
        • Kontakt:
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • Rekruttering
        • Neurology Associates PA
        • Ledende efterforsker:
          • Arnaldo Isa
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel H Jacobs
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817-1807
        • Rekruttering
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Neuromuscular Diagnostic Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amanda Guidon
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Rekruttering
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14209
        • Rekruttering
        • Dent Neurological Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Bennett Myers
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Rekruttering
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Hani Kushlaf
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Fang Sun
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Ericka Greene
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • UT Health Science Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thy Nguyen
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of WA Division of Cardio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Barbara Jane Distad
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Forenede Stater, 53228-1321
        • Rekruttering
        • Center for Neurological Disorders G
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bhupendra Khatri.
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrig, 06001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75940
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrig, 67081
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Georgien
      • Kutaisi, Georgien, 4600
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgien, 0144
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Indien, 122011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indien, 575002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indien, 422005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632 004
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indien, 226007
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italien, 24127
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 2608677
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Kina, 266000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 50030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Kina, 214023
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-113
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-701
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-323
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polen, 60-185
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 02-172
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polen, 85-796
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Rumænien
      • Brasov, Rumænien, 500283
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Rumænien, 040215
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Rumænien, 550245
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbien, 18108
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spanien, 25198
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea, 49241
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 134 727
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Gummersbach, Tyskland, 51643
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter med gMG (alder 18-75 år)
  • Bekræftet diagnose af Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV gMG ved screening og sandsynligvis ikke behov for en respirator under undersøgelsens varighed, som vurderet af Investigator
  • Dokumenteret bevis for positiv serologisk testning for AChR+ antistof eller MuSK+ antistof ved screening, ELLER seronegativ for både AChR og MuSK antistoffer ved screening
  • Baseline MG-ADL score ≥ 6 med ≥ 50 % af den samlede score på grund af ikke-okulære symptomer
  • Deltagere, der har været i en stabil dosis af standardbehandling som specificeret i protokollen
  • I stand til sikkert at sluge undersøgelsesmedicinen i henhold til efterforskerens kliniske vurdering baseret på en synketest ved sengekanten eller en anden formel synketest i overensstemmelse med lokal praksis, både ved screening og baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Før baseline er blevet behandlet med intravenøse immunglobuliner eller plasmaudveksling (IVIg/PLEX) inden for den seneste måned, med rituximab inden for de seneste 6 måneder, eculizumab inden for de seneste 2 måneder, ravulizumab eller andre komplementhæmmere inden for de seneste 3 måneder, efgartigimod eller andre anti-FcRn-behandlinger inden for de seneste 3 måneder, eller haft en thymektomi inden for de sidste 6 måneder eller en planlagt thymektomi i forsøgsperioden
  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 1 uge efter ophør af undersøgelsesbehandling

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Remibrutinib arm

Kernedel: Remibrutinib tablet indtaget oralt

[Udvidelsesdel: Åbent remibrutinib-tablet indtaget oralt]
Medicin: Remibrutinib (blindet)
Remibrutinib (blindet) aktiv behandling
Andre navne:
  • LOU64
Medicin: Remibrutinib (Åben Label)
Remibrutinib (Open Label) aktiv behandling
Andre navne:
  • LOU064
Placebo komparator: Placebo arm

Kernedel: Placebotablet indtaget oralt

[Udvidelsesdel: Åbent remibrutinib-tablet indtaget oralt]
Andet: Placebo
Placebo
Medicin: Remibrutinib (Åben Label)
Remibrutinib (Open Label) aktiv behandling
Andre navne:
  • LOU064

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) samlet score
Tidsramme: Baseline til måned 6

MG-ADL er en kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG.

Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion (samlet score 0 til 24).
Baseline til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 6 i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score er et 13-elements direkte lægevurderingsscoringssystem, der kvantificerer sygdommens sværhedsgrad baseret på svækkelse af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score varierer fra 0 til 39, hvor højere score indikerede større sygdoms sværhedsgrad. QMG-scoren er sammensat af følgende punkter: okulær (2 genstande), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 genstande), grovmotorisk (6 genstande), aksial (1 emne) og respiratorisk (1 emne).
Baseline til måned 6
Andel af deltagere med ≥ 5 point reduktion fra baseline til måned 6 af QMG total score uden redningsmedicin og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score er et 13-elements direkte lægevurderingsscoringssystem, der kvantificerer sygdommens sværhedsgrad baseret på svækkelse af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score varierer fra 0 til 39, hvor højere score indikerede større sygdoms sværhedsgrad. QMG-scoren er sammensat af følgende punkter: okulær (2 genstande), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 genstande), grovmotorisk (6 genstande), aksial (1 emne) og respiratorisk (1 emne).
Baseline til måned 6
Andel af deltagere med ≥ 3 point reduktion fra baseline til måned 6 af Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) skalaens samlede score uden redningsmedicin og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6

MG-ADL er en kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG.

Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion (samlet score 0 til 24).
Baseline til måned 6
Andel af deltagere, der opnår minimalt symptomudtryk (MSE) ved 6. måned, defineret som MG-ADL-score på 0 eller 1 ved 6. måned uden redningsterapi og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Måned 6

MG-ADL er en kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG.

Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion (samlet score 0 til 24).
Måned 6
Skift fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Composite score (MGC) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
MGC er et instrument med 10 elementer, der måler symptomer og tegn på MG baseret på lægeundersøgelse og patienthistorie. Elementer vedrører ptosis, dobbeltsyn, øjenlukning, tale, tygning, synke, vejrtrækning, nakkefleksion, skulderabduktion og hoftefleksion. Hvert emne bedømmes på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vægtes. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlige funktionsnedsættelser.
Baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i revideret Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) undersøgelsesresultat
Tidsramme: Baseline til måned 6
Det reviderede MG-QoL15 er et sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema med 15 punkter, udfyldt af deltagere, designet til at måle livskvalitet i gMG. Elementer på MG-QoL15 vedrører fysiske, sociale og psykologiske komponenter og scores fra 0 (slet ikke) til 2 (meget meget). De kumulative scorer varierer fra 0 til 30, hvor højere score repræsenterer dårligere livskvalitet og utilfredshed med MG-relateret dysfunktion.
Baseline til måned 6
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til måned 6
Forekomst af uønskede hændelser, herunder ændringer i kliniske laboratorieværdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og suicidalitetsresultater, der kvalificerer og rapporteres som bivirkninger.
Baseline til måned 6
Andel af tid, hvor deltagerne viste en reduktion på ≥ 2 point i MG-ADL total score, som blev opretholdt op til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion (samlet score 0 til 24).
Baseline til måned 6
Andel af tidlige MG-ADL-respondere under behandling (tidlige respondere med første MG-ADL-forbedring fra baseline på ≥ 2 point, som indtræffer i uge 4)
Tidsramme: Baseline til uge 4
MG-ADL er en kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion (samlet score 0 til 24). Deltagere med en første forbedring af MG-ADL fra baseline på ≥ 2 point i uge 4 betragtes som tidlige respondere.
Baseline til uge 4
Skift fra baseline til måned 6 i EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline til måned 6
EQ-5D-5L er et meget brugt spørgeskema designet til at vurdere sundhedstilstand hos voksne. Målingen er opdelt i to adskilte sektioner, det beskrivende system og den visuelle analoge EQ-skala (EQ VAS). Den første sektion indeholder et punkt, der omhandler hver af fem dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlig aktivitet, smerte/ubehag og angst/depression). Deltagerne bedømmer hvert af disse elementer fra 1 af de 5 niveauer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer eller ude af stand til/ekstremt. En sammensat sundhedstilstand defineres derefter ved at kombinere niveauerne for hver dimension til et 5-cifret tal. Den anden sektion inkluderer EQ visuelle analoge skala (EQ VAS), der måler selvvurderet (global) sundhedsstatus ved at bruge en vertikalt orienteret visuel analog skala, hvor 100 repræsenterer den "bedst tænkelige sundhedstilstand" og 0 repræsenterer den "værst tænkelige sundhedstilstand. " Respondenterne bliver bedt om at vurdere deres nuværende helbred ved at sætte et mærke langs dette kontinuum.
Baseline til måned 6
Andel af deltagere, der opnåede en reduktion fra baseline på ≥ 3 point i MGC-totalscore ved 6. måned
Tidsramme: Baseline til måned 6
MGC er et instrument med 10 elementer, der måler symptomer og tegn på MG baseret på lægeundersøgelse og patienthistorie. Elementer vedrører ptosis, dobbeltsyn, øjenlukning, tale, tygning, synke, vejrtrækning, nakkefleksion, skulderabduktion og hoftefleksion. Hvert emne bedømmes på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vægtes. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlige funktionsnedsættelser.
Baseline til måned 6
Ændring fra baseline i MG-ADL totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 66
MG-ADL er en kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion (samlet score 0 til 24).
Baseline til måned 66
Andel af deltagere, der opnår en reduktion fra kernedelen i orale kortikosteroiddoser (OCS) til slutningen af ​​forlængelsesdelen
Tidsramme: Baseline til måned 66
Deltagere, der får orale kortikosteroider, skal have en stabil dosis i mindst 4 uger før baseline. Dosis kan reduceres eller seponeres under den åbne forlængelsesperiode efter investigatorens skøn. Brug af orale kortikosteroider vil blive registreret.
Baseline til måned 66
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Måned 7 til måned 66
Forekomst af uønskede hændelser, herunder ændringer i kliniske laboratorieværdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og suicidalitetsresultater, der kvalificerer og rapporteres som bivirkninger.
Måned 7 til måned 66

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

26. februar 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2024

Først opslået (Faktiske)

20. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Anden identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler. Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner