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一项研究瑞米布替尼与安慰剂对成人全身性重症肌无力患者的疗效、安全性和耐受性的研究 (RELIEVE)

2026年7月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，旨在评估瑞布替尼治疗全身性重症肌无力患者的疗效、安全性和耐受性，随后进行开放标签扩展阶段

一项研究评估瑞米鲁替尼与安慰剂相比，对接受稳定标准护理 (SOC) 治疗的全身性重症肌无力成年患者的疗效、安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、III 期研究，旨在评估瑞布替尼对接受稳定 SOC 治疗的 gMG 患者的疗效、安全性和耐受性。 大约 180 名符合条件的参与者将以 1:1 的比例随机分配，接受瑞布替尼或匹配的安慰剂。

该研究由核心部分（6 个月双盲治疗）和扩展部分（长达 60 个月的开放标签治疗）组成。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

180

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Pharmaceuticals
  • 电话号码：+41613241111

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100034
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao、中国、266000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200080
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200040
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、50030
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi、Jiangsu、中国、214023
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 乔治亚州
      • Kutaisi、乔治亚州、4600
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi、乔治亚州、0144
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi、乔治亚州、0114
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec、Quebec、加拿大、G1J 1Z4
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 印度
    • Haryana
      • Gurugram、Haryana、印度、122011
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore、Karnataka、印度、575002
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik、Maharashtra、印度、422005
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi、National Capital Territory of Delhi、印度、110029
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana、Punjab、印度、141001
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore、Tamil Nadu、印度、632 004
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad、Telangana、印度、500082
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow、Uttar Pradesh、印度、226007
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、833
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan、台湾、704302
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、111045
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan、台湾、33305
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Niš、塞尔维亚、18108
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad、塞尔维亚、21000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
    • Estado de Bahia
      • Salvador、Estado de Bahia、巴西、40050-410
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília、Federal District、巴西、70200-730
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul、Rio Grande do Sul、巴西、95070-560
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90035-903
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90480-110
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、巴西、05403-000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Gummersbach、德国、51643
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、德国、20246
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Münster、德国、48149
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、德国、60590
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
      • Naples、意大利、80131
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo、BG、意大利、24127
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano、TO、意大利、10043
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、8128582
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima、日本、9601295
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima、日本、7348551
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba、Chiba、日本、2608677
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、0608543
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo、Hokkaido、日本、0630005
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya、Hyōgo、日本、6638501
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki、Iwate、日本、0250082
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、9838520
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama、Saitama、日本、355-0005
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya、Saitama、日本、343-8555
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33076
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Nice、法国、06000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75013
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75940
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、法国、67081
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、法国、31059
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-065
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice、波兰、40-689
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz、波兰、93-113
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、波兰、20-410
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、波兰、20-701
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan、波兰、61-731
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów、波兰、35-323
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo、波兰、60-185
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin、波兰、71-252
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw、波兰、01-684
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw、波兰、02-172
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin、Lublin Voivodeship、波兰、20-064
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、Lublin Voivodeship、波兰、20-080
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow、POL、波兰、31-505
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz、Woj Kujawsko Pomorskie、波兰、85-796
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
      • Southport、澳大利亚、4215
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 罗马尼亚
      • Brasov、罗马尼亚、500283
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest、罗马尼亚、040215
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu、罗马尼亚、550245
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • 招聘中
        • Neuromuscular Research Center
        • 首席研究员：
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • 接触：
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • 招聘中
        • Honor Health Research Institute
        • 首席研究员：
          • Anne Hatch
        • 接触：
    • California
      • Fullerton、California、美国、92835
        • 招聘中
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • 首席研究员：
          • Jack H Florin
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • 招聘中
        • University of Southern California
        • 首席研究员：
          • Said R Beydoun
        • 接触：
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • 首席研究员：
          • Ali Habib
        • 接触：
      • Sacramento、California、美国、94115
        • 招聘中
        • California Pacific Medical Center
        • 首席研究员：
          • Liberty Jenkins
        • 接触：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010-2975
        • 招聘中
        • MedStar Washington Hospital Center
        • 首席研究员：
          • Nicholas Streicher
        • 接触：
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33487
        • 招聘中
        • SFM Clinical Research LLC
        • 首席研究员：
          • Marc Feinberg
        • 接触：
      • Homestead、Florida、美国、33033
        • 招聘中
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • 首席研究员：
          • Christopher Jimenez
        • 接触：
      • Maitland、Florida、美国、32751
        • 招聘中
        • Neurology Associates PA
        • 首席研究员：
          • Arnaldo Isa
        • 接触：
      • Orlando、Florida、美国、32804
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • 招聘中
        • Neurological Services of Orlando PA
        • 首席研究员：
          • Daniel H Jacobs
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20817-1807
        • 招聘中
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 首席研究员：
          • Amanda Guidon
        • 接触：
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、美国、48824
        • 招聘中
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14209
        • 招聘中
        • Dent Neurological Institute
        • 首席研究员：
          • Bennett Myers
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • 招聘中
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • 首席研究员：
          • Hani Kushlaf
        • 接触：
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic Foundation
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 首席研究员：
          • Fang Sun
        • 接触：
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Houston Methodist Hospital
        • 首席研究员：
          • Ericka Greene
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • 招聘中
        • University of WA Division of Cardio
        • 首席研究员：
          • Barbara Jane Distad
        • 接触：
    • Wisconsin
      • Greenfield、Wisconsin、美国、53228-1321
  • 英国
      • London、英国、SW17 0QT
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、NW1 2BU
        • 撤销
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida、西班牙、25198
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28034
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、西班牙、29010
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、西班牙、46026
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、西班牙、15706
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 阿根廷
      • Caba、阿根廷、C1055AAF
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal、阿根廷、C1023AAB
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán、阿根廷、T4000AXL
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario、Santa Fe Province、阿根廷、2000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 韩国
      • Busan、韩国、49241
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韩国、03722
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韩国、134 727
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul、Seoul、韩国、03080
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 成年 gMG 患者（18-75 岁）
  • 在筛选时确诊为美国重症肌无力基金会 (MGFA) II-IV 级 gMG，根据研究者的判断，在研究期间可能不需要呼吸器
  • 筛选时 AChR+ 抗体或 MuSK+ 抗体血清学检测呈阳性，或筛选时 AChR 和 MuSK 抗体血清学阴性的记录证据
  • 由于非眼部症状，基线 MG-ADL 评分 ≥ 6，且占总分 ≥ 50%
  • 已接受方案中规定的稳定剂量标准护理治疗的参与者
  • 能够根据研究者基于床边吞咽测试或符合当地实践的另一项正式吞咽测试的临床判断，在筛选和基线时安全吞咽研究药物

排除标准：

  • 基线前过去一个月内接受过静脉注射免疫球蛋白或血浆置换 (IVIg/PLEX) 治疗，过去 6 个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去 2 个月内接受过依库丽单抗治疗，过去 3 个月内接受过拉武利珠单抗或其他补体抑制剂治疗，过去 3 个月内接受过艾夫加莫德或过去 3 个月内接受过其他抗 FcRn 治疗，或过去 6 个月内接受过胸腺切除术，或在试验期间计划进行胸腺切除术
  • 有生育潜力的女性，定义为所有生理上有怀孕能力的女性，除非她们在给药期间和停止研究治疗后 1 周内使用高效的避孕方法

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：瑞米布替尼臂

核心部分：口服瑞米替尼片

【延伸部分：开放标签口服瑞布替尼片】
药品：瑞米布替尼（盲法）
瑞米布替尼（盲法）积极治疗
其他名称：
  • 楼64
药品：瑞米布替尼（开放标签）
瑞米布替尼（开放标签）积极治疗
其他名称：
  • 楼064
安慰剂比较：安慰剂臂

核心部分：口服安慰剂片剂

【延伸部分：开放标签口服瑞布替尼片】
其他：安慰剂
安慰剂
药品：瑞米布替尼（开放标签）
瑞米布替尼（开放标签）积极治疗
其他名称：
  • 楼064

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分从基线到第 6 个月的变化
大体时间：基线至第 6 个月

MG-ADL 是评估 MG 症状及其对日常活动影响的分类量表。 MG-ADL 由与患者评估继发于 MG 影响的眼（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体（2 项）损伤继发的功能障碍相关的项目组成。

每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分代表功能正常，3 分代表执行该功能的能力丧失（总分 0 到 24）。
基线至第 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
定量重症肌无力 (QMG) 总分从基线到第 6 个月的变化
大体时间：基线至第 6 个月
重症肌无力定量 (QMG) 评分是一个包含 13 项的直接医生评估评分系统，可根据身体功能和结构的损伤来量化疾病的严重程度。 QMG 总分范围为 0 至 39，其中分数越高表明疾病严重程度越高。 QMG评分由以下项目组成：眼部（2项）、面部（1项）、延髓（2项）、粗大运动（6项）、轴向（1项）和呼吸（1项）。
基线至第 6 个月
到第 6 个月 QMG 总分较基线降低 ≥ 5 分且未使用救援药物和/或强烈混杂禁用药物的参与者比例
大体时间：基线至第 6 个月
重症肌无力定量 (QMG) 评分是一个包含 13 项的直接医生评估评分系统，可根据身体功能和结构的损伤来量化疾病的严重程度。 QMG 总分范围为 0 至 39，其中分数越高表明疾病严重程度越高。 QMG评分由以下项目组成：眼部（2项）、面部（1项）、延髓（2项）、粗大运动（6项）、轴向（1项）和呼吸（1项）。
基线至第 6 个月
重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 量表总分从基线到第 6 个月下降 ≥ 3 分且未使用救援药物和/或强烈混杂禁用药物的参与者比例
大体时间：基线至第 6 个月

MG-ADL 是评估 MG 症状及其对日常活动影响的分类量表。 MG-ADL 由与患者评估继发于 MG 影响的眼（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体（2 项）损伤继发的功能障碍相关的项目组成。

每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分代表功能正常，3 分代表执行该功能的能力丧失（总分 0 到 24）。
基线至第 6 个月
第 6 个月达到最小症状表达 (MSE) 的参与者比例，定义为第 6 个月时 MG-ADL 评分为 0 或 1，且未进行救援治疗和/或强烈混杂的禁用药物
大体时间：第 6 个月

MG-ADL 是评估 MG 症状及其对日常活动影响的分类量表。 MG-ADL 由与患者评估继发于 MG 影响的眼（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体（2 项）损伤继发的功能障碍相关的项目组成。

每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分代表功能正常，3 分代表执行该功能的能力丧失（总分 0 到 24）。
第 6 个月
重症肌无力综合评分 (MGC) 总分从基线到第 6 个月的变化
大体时间：基线至第 6 个月
MGC 是一种包含 10 项的仪器，可根据医生检查和患者病史测量 MG 的症状和体征。 项目涉及上睑下垂、复视、闭眼、说话、咀嚼、吞咽、呼吸、颈部屈曲、肩部外展和髋部屈曲。 每个项目均按顺序评分，有 4 个可能的类别并加权。 总分范围为0到50，分数越高表明损伤越严重。
基线至第 6 个月
修订后的重症肌无力生活质量问卷 (MG-QOL15r) 调查评分从基线到第 6 个月的变化
大体时间：基线至第 6 个月
修订后的 MG-QoL15 是由参与者填写的 15 项健康相关生活质量调查问卷，旨在衡量 gMG 的生活质量。 MG-QoL15 上的项目与身体、社交和心理成分相关，评分范围为 0（完全不）到 2（非常多）。 累积分数范围为0至30，分数越高代表生活质量越差以及对MG相关功能障碍的不满。
基线至第 6 个月
不良事件发生率
大体时间：基线至第 6 个月
不良事件的发生率，包括临床实验室值、生命体征、心电图和自杀结果的变化，符合并报告为 AE。
基线至第 6 个月
参与者 MG-ADL 总分下降 ≥ 2 分并维持至第 6 个月的时间比例
大体时间：基线至第 6 个月
MG-ADL 是评估 MG 症状及其对日常活动影响的分类量表。 MG-ADL 由与患者评估继发于 MG 影响的眼（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体（2 项）损伤继发的功能障碍相关的项目组成。 每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分代表功能正常，3 分代表执行该功能的能力丧失（总分 0 到 24）。
基线至第 6 个月
治疗期间早期 MG-ADL 反应者的比例（第 4 周时首次 MG-ADL 较基线改善≥ 2 分的早期反应者）
大体时间：第 4 周的基线
MG-ADL 是评估 MG 症状及其对日常活动影响的分类量表。 MG-ADL 由与患者评估继发于 MG 影响的眼（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体（2 项）损伤继发的功能障碍相关的项目组成。 每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分代表功能正常，3 分代表执行该功能的能力丧失（总分 0 到 24）。 第 4 周时首次 MG-ADL 较基线改善≥ 2 分的参与者被视为早期反应者。
第 4 周的基线
EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L) 从基线到第 6 个月的变化
大体时间：基线至第 6 个月
EQ-5D-5L 是一种广泛使用的问卷，旨在评估成人的健康状况。 该测量分为两个不同的部分：描述系统和 EQ 视觉模拟量表 (EQ VAS)。 第一部分包括一个项目，涉及五个维度（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁）。 参与者从 5 个级别中的一个对每个项目进行评分：没有问题、轻微问题、中等问题、严重问题或无法/极端。 然后通过将每个维度的级别组合成 5 位数字来定义复合健康状态。 第二部分包括 EQ 视觉模拟量表 (EQ VAS)，它利用垂直方向的视觉模拟量表来衡量自评（整体）健康状况，其中 100 代表“可想象的最佳健康状态”，0 代表“可想象的最差健康状态”。 ” 受访者被要求通过在这个连续体上打标记来评价他们当前的健康状况。
基线至第 6 个月
第 6 个月时 MGC 总分较基线降低 ≥ 3 分的参与者比例
大体时间：基线至第 6 个月
MGC 是一种包含 10 项的仪器，可根据医生检查和患者病史测量 MG 的症状和体征。 项目涉及上睑下垂、复视、闭眼、说话、咀嚼、吞咽、呼吸、颈部屈曲、肩部外展和髋部屈曲。 每个项目均按顺序评分，有 4 个可能的类别并加权。 总分范围为0到50，分数越高表明损伤越严重。
基线至第 6 个月
MG-ADL 总分较基线的变化
大体时间：66 个月的基线
MG-ADL 是评估 MG 症状及其对日常活动影响的分类量表。 MG-ADL 由与患者评估继发于 MG 影响的眼（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体（2 项）损伤继发的功能障碍相关的项目组成。 每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分代表功能正常，3 分代表执行该功能的能力丧失（总分 0 到 24）。
66 个月的基线
从核心部分口服皮质类固醇 (OCS) 剂量到扩展部分结束实现减少的参与者比例
大体时间：66 个月的基线
接受口服皮质类固醇的参与者必须在基线前至少 4 周保持稳定剂量。 在开放标签延长期内，研究者可以酌情减少或停止剂量。 口服皮质类固醇的使用将被记录。
66 个月的基线
不良事件发生率
大体时间：第 7 个月至第 66 个月
不良事件的发生率，包括临床实验室值、生命体征、心电图和自杀结果的变化，符合并报告为 AE。
第 7 个月至第 66 个月
Change from baseline in QMG total score
大体时间：Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
大体时间：Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年2月7日

初级完成 (估计的)

2028年2月25日

研究完成 (估计的)

2033年2月26日

研究注册日期

首次提交

2024年12月17日

首先提交符合 QC 标准的

2024年12月17日

首次发布 (实际的)

2024年12月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月28日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (其他标识符：EU CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者级数据以及来自合格研究的支持临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值进行审查和批准。 提供的所有数据均经过匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。 该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和流程进行的。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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