Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku Remibrutinib versus placebo u dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (RELIEVE)

29. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze III k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti remibrutinibu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis, po níž následovala otevřená fáze prodloužení

Studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku Remibrutinib oproti placebu u dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis, kteří jsou na stabilní léčbě standardní péče (SOC).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze III, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost remibrutinibu u pacientů s gMG, kteří jsou na stabilní léčbě SOC. Přibližně 180 způsobilých účastníků bude randomizováno v poměru 1:1, aby dostali buď remibrutinib, nebo odpovídající placebo.

Studie se skládá z Core Part (6měsíční dvojitě zaslepená léčba) a Extension Part (až 60měsíční otevřená léčba).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

180

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, 4000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Austrálie
      • Southport, Austrálie, 4215
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 40050-410
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazílie, 70200-730
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brazílie, 95070-560
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90480-110
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francie, 06001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75940
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francie, 67081
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Gruzie
      • Kutaisi, Gruzie, 4600
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Gruzie, 0144
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Indie, 122011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indie, 575002
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indie, 422005
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632 004
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226007
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Itálie, 24127
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Itálie, 10043
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 2608677
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Japonsko, 8128582
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japonsko, 9601295
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japonsko, 7348551
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0608543
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0630005
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonsko, 6638501
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonsko, 0250082
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 9838520
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japonsko, 355-0005
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japonsko, 343-8555
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea, 49241
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Jižní Korea, 134 727
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Gummersbach, Německo, 51643
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Německo, 48149
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-065
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polsko, 40-689
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polsko, 93-113
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polsko, 20-410
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polsko, 20-701
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polsko, 61-731
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polsko, 35-323
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polsko, 60-185
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Polsko, 71-252
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polsko, 01-684
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polsko, 02-172
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polsko, 20-064
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polsko, 20-080
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polsko, 31-505
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polsko, 85-796
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunsko
      • Brasov, Rumunsko, 500283
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Rumunsko, 040215
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Rumunsko, 550245
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Nábor
        • Neuromuscular Research Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Kontakt:
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Nábor
        • Honor Health Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Hatch
        • Kontakt:
    • California
      • Fullerton, California, Spojené státy, 92835
        • Nábor
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jack H Florin
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • University of Southern California
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Said R Beydoun.
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ali Habib
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Spojené státy, 94115
        • Nábor
        • California Pacific Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Liberty Jenkins
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010-2975
        • Nábor
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas Streicher
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • Nábor
        • SFM Clinical Research LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Feinberg
        • Kontakt:
      • Homestead, Florida, Spojené státy, 33033
        • Nábor
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christopher Jimenez
        • Kontakt:
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • Nábor
        • Neurology Associates PA
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Arnaldo Isa
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel H Jacobs
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817-1807
        • Nábor
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Neuromuscular Diagnostic Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Guidon
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Nábor
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14209
        • Nábor
        • Dent Neurological Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bennett Myers
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Nábor
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hani Kushlaf
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fang Sun
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ericka Greene
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • UT Health Science Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thy Nguyen
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of WA Division of Cardio
        • Kontakt:
          • Kaycie Opiyo
          • Telefonní číslo: 206-685-1048
          • E-mail: tkaycie@uw.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbara Jane Distad
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Spojené státy, 53228-1321
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Srbsko, 18108
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 83301
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Tchaj-wan, 704302
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 111045
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 33305
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Čína, 266000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Čína, 200080
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína, 50030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Čína, 214023
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Španělsko, 25198
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Dospělí pacienti s gMG (věk 18-75 let)
  • Potvrzená diagnóza Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II-IV gMG při screeningu a pravděpodobně nebude potřebovat respirátor po dobu trvání studie, jak posoudil zkoušející
  • Zdokumentovaný důkaz pozitivního sérologického testování na AChR+ protilátku nebo MuSK+ protilátku při screeningu, NEBO séronegativní na AChR i MuSK protilátky při screeningu
  • Výchozí skóre MG-ADL ≥ 6 s ≥ 50 % celkového skóre v důsledku neočních příznaků
  • Účastníci, kteří byli na stabilní dávce standardní péče, jak je uvedeno v protokolu
  • Schopnost bezpečně spolknout studovanou medikaci podle klinického úsudku zkoušejícího na základě testu polykání u lůžka nebo jiného formálního testu polykání v souladu s místní praxí, a to jak při screeningu, tak ve výchozím stavu

Kritéria vyloučení:

  • Před výchozím stavem byli v posledním měsíci léčeni intravenózními imunoglobuliny nebo výměnou plazmy (IVIg/PLEX), rituximabem v posledních 6 měsících, eculizumabem v posledních 2 měsících, ravulizumabem nebo jinými inhibitory komplementu v posledních 3 měsících, efgartigimodem nebo jiné anti-FcRn terapie v posledních 3 měsících nebo měl v posledních 6 měsících tymektomii nebo plánovanou thymektomii během zkušebního období
  • Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během dávkování a 1 týden po ukončení studijní léčby

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno remibrutinibu

Základní část: Tableta Remibrutinib užívaná perorálně

[Rozšířená část: Otevřená tableta remibrutinibu užívaná perorálně]
Lék: Remibrutinib (zaslepený)
Aktivní léčba remibrutinibem (Blinded).
Ostatní jména:
  • LOU64
Lék: Remibrutinib (otevřená značka)
Aktivní léčba remibrutinibem (Open Label).
Ostatní jména:
  • LOU064
Komparátor placeba: Rameno s placebem

Základní část: Placebo tableta užívaná perorálně

[Rozšířená část: Otevřená tableta remibrutinibu užívaná perorálně]
Jiný: Placebo
Placebo
Lék: Remibrutinib (otevřená značka)
Aktivní léčba remibrutinibem (Open Label).
Ostatní jména:
  • LOU064

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6

MG-ADL je kategorická stupnice, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG.

Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci (celkové skóre 0 až 24).
Výchozí stav do měsíce 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score je 13-položkový systém přímého hodnocení lékařem, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur. Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39, kde vyšší skóre indikovalo větší závažnost onemocnění. Skóre QMG se skládá z následujících položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubá motorika (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka).
Výchozí stav do měsíce 6
Podíl účastníků s ≥ 5 bodovým snížením od výchozí hodnoty do 6. měsíce celkového skóre QMG bez záchranné medikace a/nebo silně matoucí zakázané medikace
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score je 13-položkový systém přímého hodnocení lékařem, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur. Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39, kde vyšší skóre indikovalo větší závažnost onemocnění. Skóre QMG se skládá z následujících položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubá motorika (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka).
Výchozí stav do měsíce 6
Podíl účastníků s ≥ 3 body snížením od výchozí hodnoty do 6. měsíce celkového skóre škály aktivity denního života (MG-ADL) Myasthenia Gravis bez záchranné medikace a/nebo silně matoucí zakázané medikace
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6

MG-ADL je kategorická stupnice, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG.

Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci (celkové skóre 0 až 24).
Výchozí stav do měsíce 6
Podíl účastníků dosahujících minimální exprese symptomů (MSE) v 6. měsíci, definovaný jako MG-ADL skóre 0 nebo 1 v 6. měsíci bez záchranné terapie a/nebo silně matoucí zakázané medikace
Časové okno: 6. měsíc

MG-ADL je kategorická stupnice, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG.

Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci (celkové skóre 0 až 24).
6. měsíc
Změna celkového skóre Myasthenia Gravis Composite score (MGC) od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
MGC je 10-položkový přístroj, který měří symptomy a známky MG na základě vyšetření lékařem a anamnézy pacienta. Položky se týkají ptózy, dvojitého vidění, zavírání očí, mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, flexe krku, abdukce ramen a flexe kyčle. Každá položka je hodnocena na ordinální stupnici se 4 možnými kategoriemi a vážena. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 50, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější postižení.
Výchozí stav do měsíce 6
Změna od výchozího stavu k 6. měsíci v revidovaném skóre průzkumu Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Revidovaný MG-QoL15 je 15položkový dotazník o kvalitě života související se zdravím vyplněný účastníky, určený k měření kvality života v gMG. Položky na MG-QoL15 se týkají fyzických, sociálních a psychologických složek a jsou hodnoceny od 0 (vůbec ne) do 2 (velmi hodně). Kumulativní skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre představuje horší kvalitu života a nespokojenost s dysfunkcí související s MG.
Výchozí stav do měsíce 6
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Výskyt nežádoucích příhod včetně změn klinických laboratorních hodnot, vitálních funkcí, elektrokardiogramů a výsledků suicidality, které se kvalifikují a hlásí jako AE.
Výchozí stav do měsíce 6
Podíl času, během kterého účastníci vykazovali snížení celkového skóre MG-ADL o ≥ 2 body, které bylo zachováno až do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
MG-ADL je kategorická stupnice, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci (celkové skóre 0 až 24).
Výchozí stav do měsíce 6
Podíl časně reagující na MG-ADL během léčby (časně reagující s prvním zlepšením MG-ADL od výchozí hodnoty o ≥ 2 body, ke kterému došlo do 4. týdne)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 4
MG-ADL je kategorická stupnice, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci (celkové skóre 0 až 24). Účastníci s prvním zlepšením MG-ADL od výchozí hodnoty o ≥ 2 body, ke kterému došlo do 4. týdne, jsou považováni za pacienty s časnou odezvou.
Výchozí stav do týdne 4
Změna ze základního stavu na 6. měsíc v úrovni EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
EQ-5D-5L je široce používaný dotazník určený k hodnocení zdravotního stavu u dospělých. Měření je rozděleno do dvou odlišných částí, popisného systému a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). První část obsahuje jednu položku zabývající se každou z pěti dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklá aktivita, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese). Účastníci hodnotí každou z těchto položek na 1 z 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy nebo neschopnost/extrémní. Složený zdravotní stav je pak definován kombinací úrovní pro každou dimenzi do 5místného čísla. Druhá část obsahuje vizuální analogovou stupnici EQ (EQ VAS), která měří sebehodnocení (globální) zdravotní stav pomocí vertikálně orientované vizuální analogové škály, kde 100 představuje „nejlepší představitelný zdravotní stav“ a 0 představuje „nejhorší představitelný zdravotní stav. " Respondenti jsou požádáni, aby ohodnotili své aktuální zdraví umístěním značky podél tohoto kontinua.
Výchozí stav do měsíce 6
Podíl účastníků, kteří dosáhli snížení od výchozí hodnoty o ≥ 3 body v celkovém skóre MGC v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
MGC je 10-položkový přístroj, který měří symptomy a známky MG na základě vyšetření lékařem a anamnézy pacienta. Položky se týkají ptózy, dvojitého vidění, zavírání očí, mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, flexe krku, abdukce ramen a flexe kyčle. Každá položka je hodnocena na ordinální stupnici se 4 možnými kategoriemi a vážena. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 50, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější postižení.
Výchozí stav do měsíce 6
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre MG-ADL
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 66
MG-ADL je kategorická stupnice, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci (celkové skóre 0 až 24).
Výchozí stav do měsíce 66
Podíl účastníků, kteří dosáhli snížení dávky perorálních kortikosteroidů (OCS) od základní části do konce prodloužené části
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 66
Účastníci, kteří dostávají perorální kortikosteroidy, musí být na stabilní dávce alespoň 4 týdny před výchozí hodnotou. Dávka může být snížena nebo vysazena během otevřeného prodlouženého období podle uvážení zkoušejícího. Perorální užívání kortikosteroidů bude zaznamenáno.
Výchozí stav do měsíce 66
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Měsíc 7 až měsíc 66
Výskyt nežádoucích příhod včetně změn klinických laboratorních hodnot, vitálních funkcí, elektrokardiogramů a výsledků suicidality, které se kvalifikují a hlásí jako AE.
Měsíc 7 až měsíc 66

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. února 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

20. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Jiný identifikátor: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy. Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit