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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Remibrutinib im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (RELIEVE)

28. Juli 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Remibrutinib bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Remibrutinib im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis, die eine stabile Standardbehandlung (SOC) erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Remibrutinib bei gMG-Patienten, die eine stabile SOC-Behandlung erhalten. Ungefähr 180 teilnahmeberechtigte Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten entweder Remibrutinib oder ein passendes Placebo.

Die Studie besteht aus einem Kernteil (6-monatige doppelblinde Behandlung) und einem Erweiterungsteil (bis zu 60-monatige offene Behandlung).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

180

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Argentinien
      • Caba, Argentinien, C1055AAF
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentinien, C1023AAB
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentinien, T4000AXL
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinien, 2000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
      • Southport, Australien, 4215
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40050-410
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 70200-730
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brasilien, 95070-560
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90480-110
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, China, 266000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 50030
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, China, 214023
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Gummersbach, Deutschland, 51643
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60590
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankreich, 06000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75940
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankreich, 67081
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Georgia
      • Kutaisi, Georgia, 4600
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Indien, 122011
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indien, 575002
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indien, 422005
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141001
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632 004
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indien, 226007
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italien, 24127
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 2608677
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-113
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-701
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-323
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polen, 60-185
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 02-172
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polen, 85-796
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Rumänien
      • Brasov, Rumänien, 500283
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Rumänien, 040215
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Rumänien, 550245
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbien, 18108
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spanien, 25198
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
      • Busan, Südkorea, 49241
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 134 727
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Südkorea, 03080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Rekrutierung
        • Neuromuscular Research Center
        • Hauptermittler:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Kontakt:
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • Rekrutierung
        • Honor Health Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Anne Hatch
        • Kontakt:
    • California
      • Fullerton, California, Vereinigte Staaten, 92835
        • Rekrutierung
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Hauptermittler:
          • Jack H Florin
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Rekrutierung
        • University of Southern California
        • Hauptermittler:
          • Said R Beydoun
        • Kontakt:
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Hauptermittler:
          • Ali Habib
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Rekrutierung
        • California Pacific Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Liberty Jenkins
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2975
        • Rekrutierung
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Streicher
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33487
        • Rekrutierung
        • SFM Clinical Research LLC
        • Hauptermittler:
          • Marc Feinberg
        • Kontakt:
      • Homestead, Florida, Vereinigte Staaten, 33033
        • Rekrutierung
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Hauptermittler:
          • Christopher Jimenez
        • Kontakt:
      • Maitland, Florida, Vereinigte Staaten, 32751
        • Rekrutierung
        • Neurology Associates PA
        • Hauptermittler:
          • Arnaldo Isa
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Hauptermittler:
          • Daniel H Jacobs
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817-1807
        • Rekrutierung
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Amanda Guidon
        • Kontakt:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48824
        • Rekrutierung
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14209
        • Rekrutierung
        • Dent Neurological Institute
        • Hauptermittler:
          • Bennett Myers
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Rekrutierung
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Hani Kushlaf
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Fang Sun
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Houston Methodist Hospital
        • Hauptermittler:
          • Ericka Greene
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Rekrutierung
        • University of WA Division of Cardio
        • Hauptermittler:
          • Barbara Jane Distad
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53228-1321
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Zurückgezogen
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten mit gMG (Alter 18–75 Jahre)
  • Bestätigte Diagnose von Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV gMG beim Screening und nach Einschätzung des Prüfarztes war für die Dauer der Studie wahrscheinlich kein Beatmungsgerät erforderlich
  • Dokumentierter Nachweis eines positiven serologischen Tests auf AChR+-Antikörper oder MuSK+-Antikörper beim Screening ODER seronegativ auf AChR- und MuSK-Antikörper beim Screening
  • MG-ADL-Ausgangswert ≥ 6, wobei ≥ 50 % des Gesamtscores auf nicht-okuläre Symptome zurückzuführen sind
  • Teilnehmer, die gemäß dem Protokoll eine stabile Dosis der Standardbehandlung erhalten haben
  • Kann das Studienmedikament sicher schlucken, entsprechend der klinischen Beurteilung des Prüfarztes, basierend auf einem Schlucktest am Krankenbett oder einem anderen formellen Schlucktest im Einklang mit der örtlichen Praxis, sowohl beim Screening als auch bei Studienbeginn

Ausschlusskriterien:

  • Vor Studienbeginn wurden sie im letzten Monat mit intravenösen Immunglobulinen oder Plasmaaustausch (IVIg/PLEX), in den letzten 6 Monaten mit Rituximab, in den letzten 2 Monaten mit Eculizumab, in den letzten 3 Monaten mit Ravulizumab oder anderen Komplementinhibitoren, mit Efgartigimod oder behandelt andere Anti-FcRn-Therapien in den letzten 3 Monaten oder hatten in den letzten 6 Monaten eine Thymektomie oder eine geplante Thymektomie während der Probezeit
  • Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Einnahme und für eine Woche nach Beendigung der Studienbehandlung hochwirksame Verhütungsmethoden an

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Remibrutinib-Arm

Kernbestandteil: Oral eingenommene Remibrutinib-Tablette

[Erweiterungsteil: Offene, oral eingenommene Remibrutinib-Tablette]
Arzneimittel: Remibrutinib (verblindet)
Aktive Behandlung mit Remibrutinib (verblindet).
Andere Namen:
  • LOU64
Arzneimittel: Remibrutinib (Open Label)
Aktive Behandlung mit Remibrutinib (Open Label).
Andere Namen:
  • LOU064
Placebo-Komparator: Placebo-Arm

Kernbestandteil: Oral eingenommene Placebotablette

[Erweiterungsteil: Offene, oral eingenommene Remibrutinib-Tablette]
Sonstiges: Placebo
Placebo
Arzneimittel: Remibrutinib (Open Label)
Aktive Behandlung mit Remibrutinib (Open Label).
Andere Namen:
  • LOU064

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6

Der MG-ADL ist eine kategoriale Skala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Beurteilung der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG beziehen.

Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt (Gesamtpunktzahl 0 bis 24).
Ausgangswert bis Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der quantitativen Myasthenia Gravis (QMG) vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score ist ein 13 Punkte umfassendes Bewertungssystem zur direkten ärztlichen Beurteilung, das die Schwere der Erkrankung auf der Grundlage von Beeinträchtigungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Der QMG-Gesamtwert reicht von 0 bis 39, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen. Der QMG-Score setzt sich aus den folgenden Items zusammen: okular (2 Items), fazial (1 Item), Bulbar (2 Items), grobmotorisch (6 Items), axial (1 Item) und respiratorisch (1 Item).
Ausgangswert bis Monat 6
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung des QMG-Gesamtscores um ≥ 5 Punkte vom Ausgangswert bis zum 6. Monat ohne Notfallmedikation und/oder stark verwirrende verbotene Medikamente
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score ist ein 13 Punkte umfassendes Bewertungssystem zur direkten ärztlichen Beurteilung, das die Schwere der Erkrankung auf der Grundlage von Beeinträchtigungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Der QMG-Gesamtwert reicht von 0 bis 39, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen. Der QMG-Score setzt sich aus den folgenden Items zusammen: okular (2 Items), fazial (1 Item), Bulbar (2 Items), grobmotorisch (6 Items), axial (1 Item) und respiratorisch (1 Item).
Ausgangswert bis Monat 6
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-Gesamtpunktzahl um ≥ 3 Punkte vom Ausgangswert bis zum 6. Monat ohne Notfallmedikation und/oder stark verwirrende verbotene Medikamente
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6

Der MG-ADL ist eine kategoriale Skala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Beurteilung der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG beziehen.

Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt (Gesamtpunktzahl 0 bis 24).
Ausgangswert bis Monat 6
Anteil der Teilnehmer, die in Monat 6 eine minimale Symptomexpression (MSE) erreichen, definiert als MG-ADL-Wert von 0 oder 1 in Monat 6 ohne Notfalltherapie und/oder stark verwirrende verbotene Medikamente
Zeitfenster: Monat 6

Der MG-ADL ist eine kategoriale Skala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Beurteilung der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG beziehen.

Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt (Gesamtpunktzahl 0 bis 24).
Monat 6
Änderung des Gesamtscores des Myasthenia Gravis Composite Score (MGC) vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der MGC ist ein 10-Punkte-Instrument, das die Symptome und Anzeichen von MG auf der Grundlage einer ärztlichen Untersuchung und der Anamnese des Patienten misst. Die Elemente beziehen sich auf Ptosis, Doppeltsehen, Augenschließen, Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmen, Nackenbeugung, Schulterabduktion und Hüftbeugung. Jedes Item wird auf einer Ordinalskala mit 4 möglichen Kategorien bewertet und gewichtet. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Beeinträchtigungen hinweisen.
Ausgangswert bis Monat 6
Änderung des überarbeiteten Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r)-Umfrageergebnisses vom Ausgangswert zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der überarbeitete MG-QoL15 ist ein 15-Punkte-Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der von den Teilnehmern ausgefüllt wird und dazu dient, die Lebensqualität bei gMG zu messen. Die Elemente im MG-QoL15 beziehen sich auf physische, soziale und psychologische Komponenten und werden mit einer Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 2 (sehr) bewertet. Die kumulativen Werte reichen von 0 bis 30, wobei höhere Werte eine schlechtere Lebensqualität und Unzufriedenheit mit MG-bedingten Funktionsstörungen bedeuten.
Ausgangswert bis Monat 6
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Auftreten von unerwünschten Ereignissen, einschließlich Veränderungen der klinischen Laborwerte, Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme und Suizidalitätsergebnisse, die als unerwünschte Ereignisse gelten und gemeldet werden.
Ausgangswert bis Monat 6
Anteil der Zeit, in der die Teilnehmer eine Verringerung des MG-ADL-Gesamtscores um ≥ 2 Punkte zeigten, die bis zum 6. Monat anhielt
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der MG-ADL ist eine kategoriale Skala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Beurteilung der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG beziehen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt (Gesamtpunktzahl 0 bis 24).
Ausgangswert bis Monat 6
Anteil der frühen MG-ADL-Responder während der Behandlung (frühe Responder mit der ersten MG-ADL-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 2 Punkten, die in Woche 4 auftritt)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 4
Der MG-ADL ist eine kategoriale Skala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Beurteilung der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG beziehen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt (Gesamtpunktzahl 0 bis 24). Teilnehmer mit einer ersten MG-ADL-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 2 Punkten in Woche 4 gelten als Frühansprecher.
Ausgangswert bis Woche 4
Wechsel vom Ausgangswert zum 6. Monat im EuroQol-5-Dimensionen-5-Niveau (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der EQ-5D-5L ist ein weit verbreiteter Fragebogen zur Beurteilung des Gesundheitszustands bei Erwachsenen. Das Maß ist in zwei unterschiedliche Abschnitte unterteilt: das beschreibende System und die visuelle Analogskala des EQ (EQ VAS). Der erste Abschnitt enthält einen Punkt zu jeder der fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivität, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression). Die Teilnehmer bewerten jedes dieser Elemente anhand einer der fünf Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, schwere Probleme oder nicht in der Lage/extrem. Anschließend wird ein zusammengesetzter Gesundheitszustand definiert, indem die Ebenen für jede Dimension zu einer fünfstelligen Zahl kombiniert werden. Der zweite Abschnitt umfasst die visuelle Analogskala des EQ (EQ VAS), die den selbst eingeschätzten (globalen) Gesundheitszustand mithilfe einer vertikal ausgerichteten visuellen Analogskala misst, wobei 100 den „besten vorstellbaren Gesundheitszustand“ und 0 den „schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand“ darstellt. " Die Befragten werden gebeten, ihren aktuellen Gesundheitszustand zu bewerten, indem sie entlang dieses Kontinuums eine Markierung setzen.
Ausgangswert bis Monat 6
Anteil der Teilnehmer, die im 6. Monat eine Reduzierung der MGC-Gesamtpunktzahl um ≥ 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der MGC ist ein 10-Punkte-Instrument, das die Symptome und Anzeichen von MG auf der Grundlage einer ärztlichen Untersuchung und der Anamnese des Patienten misst. Die Elemente beziehen sich auf Ptosis, Doppeltsehen, Augenschließen, Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmen, Nackenbeugung, Schulterabduktion und Hüftbeugung. Jedes Item wird auf einer Ordinalskala mit 4 möglichen Kategorien bewertet und gewichtet. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Beeinträchtigungen hinweisen.
Ausgangswert bis Monat 6
Änderung des MG-ADL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 66
Der MG-ADL ist eine kategoriale Skala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Beurteilung der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG beziehen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt (Gesamtpunktzahl 0 bis 24).
Ausgangswert bis Monat 66
Anteil der Teilnehmer, die eine Reduzierung der Dosis oraler Kortikosteroide (OCS) vom Kernteil bis zum Ende des Verlängerungsteils erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 66
Teilnehmer, die orale Kortikosteroide erhalten, müssen mindestens 4 Wochen vor Studienbeginn eine stabile Dosis einnehmen. Die Dosis kann während des offenen Verlängerungszeitraums nach Ermessen des Prüfers reduziert oder abgesetzt werden. Die Verwendung oraler Kortikosteroide wird aufgezeichnet.
Ausgangswert bis Monat 66
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Monat 7 bis Monat 66
Auftreten von unerwünschten Ereignissen, einschließlich Veränderungen der klinischen Laborwerte, Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme und Suizidalitätsergebnisse, die als unerwünschte Ereignisse gelten und gemeldet werden.
Monat 7 bis Monat 66
Change from baseline in QMG total score
Zeitfenster: Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Zeitfenster: Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

26. Februar 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Andere Kennung: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen. Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Prozessen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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