Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van remibrutinib versus placebo te onderzoeken bij volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (RELIEVE)

28 juli 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van remibrutinib te evalueren bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis, gevolgd door een open-label verlengingsfase

Een onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Remibrutinib versus placebo te evalueren bij volwassen patiënten met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis die een stabiele standaardbehandeling (SOC) krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van remibrutinib te evalueren bij gMG-patiënten die een stabiele SOC-behandeling ondergaan. Ongeveer 180 in aanmerking komende deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 en krijgen ofwel remibrutinib ofwel een bijpassende placebo.

Het onderzoek bestaat uit een kerndeel (dubbelblinde behandeling van 6 maanden) en een uitbreidingsdeel (open-label behandeling van maximaal 60 maanden).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

180

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Caba, Argentinië, C1055AAF
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentinië, C1023AAB
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentinië, T4000AXL
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinië, 2000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Australië
      • Southport, Australië, 4215
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australië, 2217
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • België
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 40050-410
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazilië, 70200-730
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brazilië, 95070-560
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90480-110
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, China, 266000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200080
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 50030
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, China, 214023
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Gummersbach, Duitsland, 51643
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60590
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75940
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrijk, 67081
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Georgië
      • Kutaisi, Georgië, 4600
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgië, 0144
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Indië
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Indië, 122011
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indië, 575002
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indië, 422005
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indië, 141001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632 004
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indië, 500082
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indië, 226007
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italië, 24127
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italië, 10043
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 2608677
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-113
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-701
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-323
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polen, 60-185
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 02-172
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-080
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Woj Kujawsko Pomorskie
      • Bydgoszcz, Woj Kujawsko Pomorskie, Polen, 85-796
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Roemenië
      • Brasov, Roemenië, 500283
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Roemenië, 040215
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Roemenië, 550245
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Servië, 18108
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Servië, 21000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spanje, 25198
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanje, 15706
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
        • Ingetrokken
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Werving
        • Neuromuscular Research Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kumaraswamy Sivakumar
        • Contact:
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
        • Werving
        • Honor Health Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Hatch
        • Contact:
    • California
      • Fullerton, California, Verenigde Staten, 92835
        • Werving
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jack H Florin
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • University of Southern California
        • Hoofdonderzoeker:
          • Said R Beydoun
        • Contact:
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ali Habib
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 94115
        • Werving
        • California Pacific Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Liberty Jenkins
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2975
        • Werving
        • MedStar Washington Hospital Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas Streicher
        • Contact:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33487
        • Werving
        • SFM Clinical Research LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marc Feinberg
        • Contact:
      • Homestead, Florida, Verenigde Staten, 33033
        • Werving
        • Homestead Assoc In Research Inc
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christopher Jimenez
        • Contact:
      • Maitland, Florida, Verenigde Staten, 32751
        • Werving
        • Neurology Associates PA
        • Hoofdonderzoeker:
          • Arnaldo Isa
        • Contact:
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Werving
        • Neurological Services of Orlando PA
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel H Jacobs
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817-1807
        • Werving
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amanda Guidon
        • Contact:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • Werving
        • Michigan State University-Department of Neurology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amit Sachdev
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14209
        • Werving
        • Dent Neurological Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bennett Myers
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Werving
        • Univ of Cincinnati Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hani Kushlaf
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yuebing Li
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fang Sun
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Houston Methodist Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ericka Greene
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of WA Division of Cardio
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbara Jane Distad
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 53228-1321
  • Zuid -Korea
      • Busan, Zuid -Korea, 49241
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 134 727
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen patiënten met gMG (leeftijd 18-75 jaar)
  • Bevestigde diagnose van Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV gMG bij screening en waarschijnlijk geen beademingsapparaat nodig voor de duur van het onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Gedocumenteerd bewijs van positieve serologische testen op AChR+-antilichaam of MuSK+-antilichaam bij screening, OF seronegatief voor zowel AChR- als MuSK-antilichamen bij screening
  • MG-ADL-score bij baseline ≥ 6, waarbij ≥ 50% van de totale score te wijten is aan niet-oculaire symptomen
  • Deelnemers die een stabiele dosis standaardbehandeling hebben ondergaan, zoals gespecificeerd in het protocol
  • In staat om de onderzoeksmedicatie veilig door te slikken volgens het klinische oordeel van de onderzoeker op basis van een sliktest aan het bed of een andere formele sliktest in overeenstemming met de lokale praktijk, zowel bij screening als bij baseline

Uitsluitingscriteria:

  • Bent u vóór de uitgangssituatie in de afgelopen maand behandeld met intraveneuze immunoglobulinen of plasma-uitwisseling (IVIg/PLEX), in de afgelopen 6 maanden met rituximab, in de afgelopen 2 maanden met eculizumab, in de afgelopen 3 maanden met ravulizumab of andere complementremmers, efgartigimod of andere anti-FcRn-therapieën in de afgelopen 3 maanden, of een thymectomie heeft ondergaan in de afgelopen 6 maanden of een geplande thymectomie heeft ondergaan tijdens de studie periode
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn zwanger te worden, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering en gedurende 1 week na het stoppen van de onderzoeksbehandeling

Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Remibrutinib-arm

Kerndeel: Remibrutinib-tablet oraal ingenomen

[Extensiedeel: open-label remibrutinib-tablet oraal ingenomen]
Geneesmiddel: Remibrutinib (geblindeerd)
Remibrutinib (geblindeerde) actieve behandeling
Andere namen:
  • LOU64
Geneesmiddel: Remibrutinib (open label)
Remibrutinib (open label) actieve behandeling
Andere namen:
  • LOU064
Placebo-vergelijker: Placebo-arm

Kerndeel: Placebotablet oraal ingenomen

[Extensiedeel: open-label remibrutinib-tablet oraal ingenomen]
Ander: Placebo
Placebo
Geneesmiddel: Remibrutinib (open label)
Remibrutinib (open label) actieve behandeling
Andere namen:
  • LOU064

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot maand 6 in de totale score van Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL).
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6

De MG-ADL is een categorische schaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG.

Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren (totale score 0 tot 24).
Basislijn tot maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot maand 6 in kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score is een scoresysteem met directe artsbeoordeling uit 13 items dat de ernst van de ziekte kwantificeert, op basis van beperkingen van lichaamsfuncties en -structuren. De totale QMG-score varieert van 0 tot 39, waarbij hogere scores een grotere ernst van de ziekte aanduiden. De QMG-score bestaat uit de volgende items: oculair (2 items), gezicht (1 item), bulbair (2 items), grove motoriek (6 items), axiaal (1 item) en ademhalingsapparaat (1 item).
Basislijn tot maand 6
Percentage deelnemers met een vermindering van ≥ 5 punten ten opzichte van baseline tot maand 6 van de QMG-totaalscore zonder noodmedicatie en/of sterk verstorende verboden medicatie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score is een scoresysteem met directe artsbeoordeling uit 13 items dat de ernst van de ziekte kwantificeert, op basis van beperkingen van lichaamsfuncties en -structuren. De totale QMG-score varieert van 0 tot 39, waarbij hogere scores een grotere ernst van de ziekte aanduiden. De QMG-score bestaat uit de volgende items: oculair (2 items), gezicht (1 item), bulbair (2 items), grove motoriek (6 items), axiaal (1 item) en ademhalingsapparaat (1 item).
Basislijn tot maand 6
Percentage deelnemers met een afname van ≥ 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde tot maand 6 van de totaalscore op de Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-schaal zonder noodmedicatie en/of sterk verwarrende verboden medicatie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6

De MG-ADL is een categorische schaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG.

Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren (totale score 0 tot 24).
Basislijn tot maand 6
Percentage deelnemers dat Minimale Symptom Expressie (MSE) bereikt in maand 6, gedefinieerd als MG-ADL-score van 0 of 1 in maand 6 zonder noodtherapie en/of sterk verwarrende verboden medicatie
Tijdsspanne: Maand 6

De MG-ADL is een categorische schaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG.

Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren (totale score 0 tot 24).
Maand 6
Verandering van baseline tot maand 6 in de totale score van Myasthenia Gravis Composite score (MGC).
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De MGC is een instrument uit 10 items dat de symptomen en tekenen van MG meet op basis van onderzoek door een arts en de geschiedenis van de patiënt. Items hebben betrekking op ptosis, dubbelzien, oogsluiting, praten, kauwen, slikken, ademen, nekflexie, schouderabductie en heupflexie. Elk item wordt gescoord op een ordinale schaal met 4 mogelijke categorieën en gewogen. De totaalscore varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere beperkingen.
Basislijn tot maand 6
Verandering van baseline tot maand 6 in de herziene Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) enquêtescore
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De herziene MG-QoL15 is een gezondheidsgerelateerde vragenlijst over de kwaliteit van leven van 15 items, ingevuld door deelnemers, ontworpen om de kwaliteit van leven bij gMG te meten. Items op de MG-QoL15 hebben betrekking op fysieke, sociale en psychologische componenten en worden gescoord van 0 (helemaal niet) tot 2 (heel erg). De cumulatieve scores variëren van 0 tot 30, waarbij hogere scores een slechtere levenskwaliteit en ontevredenheid over MG-gerelateerde disfunctie vertegenwoordigen.
Basislijn tot maand 6
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Incidentie van bijwerkingen, waaronder veranderingen in klinische laboratoriumwaarden, vitale functies, elektrocardiogrammen en suïcidaliteitsresultaten die in aanmerking komen en gerapporteerd worden als bijwerkingen.
Basislijn tot maand 6
Het deel van de tijd waarin deelnemers een vermindering van ≥ 2 punten in de MG-ADL-totaalscore vertoonden, die aanhield tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De MG-ADL is een categorische schaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren (totale score 0 tot 24).
Basislijn tot maand 6
Percentage vroege MG-ADL-responders tijdens de behandeling (vroege responders met een eerste MG-ADL-verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 2 punten die optrad in week 4)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 4
De MG-ADL is een categorische schaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren (totale score 0 tot 24). Deelnemers met een eerste MG-ADL-verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 2 punten die optreedt in week 4 worden beschouwd als early responders.
Basislijn tot week 4
Verandering van uitgangswaarde naar maand 6 in EuroQol-5 Dimensions-5-niveau (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De EQ-5D-5L is een veelgebruikte vragenlijst die is ontworpen om de gezondheidsstatus van volwassenen te beoordelen. De maatregel is verdeeld in twee afzonderlijke secties, het beschrijvende systeem en de EQ visueel analoge schaal (EQ VAS). Het eerste deel bevat één item dat elk van de vijf dimensies behandelt (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteit, pijn/ongemak en angst/depressie). Deelnemers beoordelen elk van deze items op 1 van de 5 niveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen of niet in staat/extreem. Vervolgens wordt een samengestelde gezondheidstoestand gedefinieerd door de niveaus voor elke dimensie te combineren tot een getal van vijf cijfers. Het tweede deel omvat de EQ visueel analoge schaal (EQ VAS) die de zelf beoordeelde (mondiale) gezondheidsstatus meet met behulp van een verticaal georiënteerde visueel analoge schaal waarbij 100 de "best denkbare gezondheidstoestand" vertegenwoordigt en 0 de "slechtst denkbare gezondheidstoestand". " Respondenten wordt gevraagd hun huidige gezondheid te beoordelen door een kruisje op dit continuüm te plaatsen.
Basislijn tot maand 6
Percentage deelnemers dat in maand 6 een reductie ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 3 punten in de MGC-totaalscore bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De MGC is een instrument uit 10 items dat de symptomen en tekenen van MG meet op basis van onderzoek door een arts en de geschiedenis van de patiënt. Items hebben betrekking op ptosis, dubbelzien, oogsluiting, praten, kauwen, slikken, ademen, nekflexie, schouderabductie en heupflexie. Elk item wordt gescoord op een ordinale schaal met 4 mogelijke categorieën en gewogen. De totaalscore varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere beperkingen.
Basislijn tot maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MG-ADL-totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 66
De MG-ADL is een categorische schaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren (totale score 0 tot 24).
Basislijn tot maand 66
Percentage deelnemers dat een verlaging van de dosis orale corticosteroïden (OCS) bereikt vanaf het kerngedeelte tot het einde van het uitbreidingsgedeelte
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 66
Deelnemers die orale corticosteroïden krijgen, moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de uitgangssituatie een stabiele dosis gebruiken. De dosis kan naar goeddunken van de onderzoeker worden verlaagd of stopgezet tijdens de open-label verlengingsperiode. Het gebruik van orale corticosteroïden zal worden geregistreerd.
Basislijn tot maand 66
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand 7 tot en met maand 66
Incidentie van bijwerkingen, waaronder veranderingen in klinische laboratoriumwaarden, vitale functies, elektrocardiogrammen en suïcidaliteitsresultaten die in aanmerking komen en gerapporteerd worden als bijwerkingen.
Maand 7 tot en met maand 66
Change from baseline in QMG total score
Tijdsspanne: Baseline to Month 66
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Tijdsspanne: Baseline to Month 66
The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

25 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

26 februari 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Andere identificatie: EU CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers van toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving. De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren