小児の難治性非貯留性便失禁に対する直腸内ボツリヌス毒素注射 - 非盲検パイロット研究
2026年6月17日 更新者：Yogev Dotan、Shaare Zedek Medical Center
背景: 便失禁 (FI) は、社会的に深刻な影響を及ぼし、生活の質に顕著な影響を与える、イライラする一般的な消化器疾患です。 FI が便秘に続発的ではない小児 (溢流性尿失禁) の小児では、治療の選択肢が限られており、非滞留性便失禁 (NRFI) と定義されています。 最近、直腸ボツリヌス注射（RBI）は、大規模なランダム化プラセボ対照試験の結果、成人におけるFIの治療に有望であることが示されましたが、小児における有効性に関するデータは存在しません。
目的: 非滞留性便失禁の小児における RBI の有効性と安全性を評価すること。
方法:前向き非盲検パイロット研究。 難治性NRFIの小児は、肛門直腸内圧測定と結腸通過研究を使用してスクリーニングされます。 適格な患者は 1 コースの RBI を受け、FI 頻度に関するデータは 15 週間の期間にわたって前向きに収集されます。
重要性: 難治性の便失禁を患う小児に対する新しい治療選択肢が非常に必要とされています。 現在の研究は、小児研究と患者ケアに新しい治療法を導入することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
14
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dotan Yogev, MD
- 電話番号：97225645027
- メール：dotany@szmc.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Zivia Shavit, MSc
- 電話番号：972542520204
- メール：zivias@szmc.org.il
研究場所
-
-
-
Jerusalem、イスラエル
- 募集
- Shaare Zedek Medical Center
-
コンタクト：
- Zivia Shavit
- 電話番号：972542520204
- メール：zivias@szmc.org.il
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
1. 6 か月を超える期間にわたって便失禁がある 4 ～ 18 歳の小児。
2. FI の頻度が 1 週間あたり 3 エピソード以上。 3. 適切な医学的評価の後、FI は別の病状では説明できません。
4. 正常な結腸通過研究。5 日目のマーカーの 80% の通過として定義されます。 5. 肛門直腸内圧測定での正常な RAIR
除外基準:
- 1. 現在、機能性便秘の rome IV 基準を満たしている患者。 2. 便貯留の証拠がある患者。 3. 溢流性尿失禁の治療に対して良好な反応を示した患者。 4. 肛門直腸内圧測定で RAIR が存在しない。 5. DochyloS状結腸または拡張した結腸のX線学的証拠。 6. 腸の通過に影響を与える可能性がある既知の器質的状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ボツリヌス毒素
|
ボツリヌス毒素注射
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインと比較した介入後1か月の週当たりのFIエピソード数の中央値
時間枠：介入から3か月後
|
ベースラインと比較した、介入後 1 か月の週あたりの FI エピソード数の中央値。
FI エピソード/週の中央値は、21 日間の日記に基づいて計算されます。
FI エピソードの最小限の定義: 下着/衣服の交換/洗濯を必要とする汚れのエピソード。
|
介入から3か月後
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ベースライン日記と比較した、介入後 3 か月の週あたりの FI エピソード数の中央値。
時間枠：介入から3か月後
|
介入から3か月後
|
|
ベースライン日記と比較して、週あたりの平均FIエピソードが50%減少した患者の割合。
時間枠：介入から3か月後
|
介入から3か月後
|
|
ベースラインと比較した、毎日の FI エピソード (少なくとも 1 日あたり 1 回のエピソード) を有する患者の割合。
時間枠：介入から3か月後
|
介入から3か月後
|
|
日記によるベースラインと比較した週当たりの完排便の平均回数。
時間枠：介入から3か月後
|
介入から3か月後
|
|
次の質問を使用した治療に対する保護者と患者の一般的な印象: 「治療は役に立ちましたか?」。 「治療により生活の質は改善されましたか?」
時間枠：介入から3か月後
|
介入から3か月後
|
|
RBI 関連の重大な有害事象および軽微な有害事象の割合。患者はリストに従って質問され、リストにない有害事象を追加することも許可されます。
時間枠：介入から3か月後
|
介入から3か月後
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Pascual-Pascual SI, Pascual-Castroviejo I. Safety of botulinum toxin type A in children younger than 2 years. Eur J Paediatr Neurol. 2009 Nov;13(6):511-5. doi: 10.1016/j.ejpn.2008.10.006. Epub 2008 Nov 25.
- Vriesman MH, Koppen IJN, Camilleri M, Di Lorenzo C, Benninga MA. Management of functional constipation in children and adults. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Jan;17(1):21-39. doi: 10.1038/s41575-019-0222-y. Epub 2019 Nov 5.
- Rybak A, Martinelli M, Thapar N, Van Wijk MP, Vandenplas Y, Salvatore S, Staiano A, Benninga MA, Borrelli O. Colonic Function Investigations in Children: Review by the ESPGHAN Motility Working Group. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 May 1;74(5):681-692. doi: 10.1097/MPG.0000000000003429. Epub 2022 Feb 24.
- Athanasakos E, Cleeve S, Thapar N, Lindley K, Perring S, Cronin H, Borrelli O, Mutalib M. Anorectal manometry in children with defecation disorders BSPGHAN Motility Working Group consensus statement. Neurogastroenterol Motil. 2020 Jun;32(6):e13797. doi: 10.1111/nmo.13797. Epub 2020 Jan 27.
- Halleran DR, Lu PL, Ahmad H, Paradiso MM, Lehmkuhl H, Akers A, Hallagan A, Bali N, Vaz K, Yacob D, Di Lorenzo C, Levitt MA, Wood RJ. Anal sphincter botulinum toxin injection in children with functional anorectal and colonic disorders: A large institutional study and review of the literature focusing on complications. J Pediatr Surg. 2019 Nov;54(11):2305-2310. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2019.03.020. Epub 2019 Apr 23.
- Leroi AM, Queralto M, Zerbib F, Siproudhis L, Vitton V, Amarenco G, Etienney I, Mion F, Bridoux V, Philip J, Brochard C, Damon H, Lacroix E, Gillibert A, Gourcerol G. Intrarectal injections of botulinum toxin versus placebo for the treatment of urge faecal incontinence in adults (FI-Toxin): a double-blind, multicentre, randomised, controlled phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2024 Feb;9(2):147-158. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00332-1. Epub 2023 Dec 18.
- Kaul A, Garza JM, Connor FL, Cocjin JT, Flores AF, Hyman PE, Di Lorenzo C. Colonic hyperactivity results in frequent fecal soiling in a subset of children after surgery for Hirschsprung disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):433-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181efe551.
- de Bruijn CMA, Safder S, Rolle U, Mosiello G, Marshall D, Christiansen AB, Benninga MA. Development of a Bowel Management Scoring Tool in Pediatric Patients with Constipation. J Pediatr. 2022 May;244:107-114.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2022.01.036. Epub 2022 Feb 1.
- Koppen IJ, von Gontard A, Chase J, Cooper CS, Rittig CS, Bauer SB, Homsy Y, Yang SS, Benninga MA. Management of functional nonretentive fecal incontinence in children: Recommendations from the International Children's Continence Society. J Pediatr Urol. 2016 Feb;12(1):56-64. doi: 10.1016/j.jpurol.2015.09.008. Epub 2015 Oct 21.
- Popescu M, Mutalib M. Bowel transit studies in children: evidence base, role and practicalities. Frontline Gastroenterol. 2021 May 10;13(2):152-159. doi: 10.1136/flgastro-2020-101719. eCollection 2022.
- Lambregts AP, Nieuwhof-Leppink AJ, Klijn AJ, Schroeder RPJ. Intravesical botulinum-A toxin in children with refractory non-neurogenic overactive bladder. J Pediatr Urol. 2022 Jun;18(3):351.e1-351.e8. doi: 10.1016/j.jpurol.2022.02.007. Epub 2022 Feb 18.
- Voskuijl WP, Reitsma JB, van Ginkel R, Buller HA, Taminiau JA, Benninga MA. Longitudinal follow-up of children with functional nonretentive fecal incontinence. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006 Jan;4(1):67-72. doi: 10.1016/j.cgh.2005.10.001.
- Rajindrajith S, Devanarayana NM, Benninga MA. Review article: faecal incontinence in children: epidemiology, pathophysiology, clinical evaluation and management. Aliment Pharmacol Ther. 2013 Jan;37(1):37-48. doi: 10.1111/apt.12103. Epub 2012 Oct 28.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年7月1日
一次修了 (推定)
2030年9月1日
研究の完了 (推定)
2030年9月1日
試験登録日
最初に提出
2025年1月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年1月15日
最初の投稿 (実際)
2025年1月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月17日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Intra-rectal Botulinum toxin
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。