소아의 난치성 비저류성 변실금에 대한 직장 내 보툴리눔 독소 주사 - 공개 라벨 파일럿 연구
2026년 6월 17일 업데이트: Yogev Dotan, Shaare Zedek Medical Center
배경: 대변실금(FI)은 심각한 사회적 영향과 삶의 질에 현저한 영향을 미치는 실망스럽고 만연한 위장관 질환입니다. FI가 변비(범람 요실금)에 이차적이지 않은 소아에 대한 치료 옵션은 제한되어 있으며, 이들은 비유지성 변실금(NRFI)이 있는 것으로 정의됩니다. 직장 보툴리눔 주사(RBI)는 최근 대규모 무작위 위약 대조 시험을 통해 성인의 FI 치료에 대한 가능성을 보여 주었지만 어린이의 효능에 관한 데이터는 없습니다.
목적: 비저류성 변실금이 있는 아동을 대상으로 RBI의 효능과 안전성을 평가합니다.
방법: 전향적인 공개 라벨 파일럿 연구. 난치성 NRFI가 있는 어린이는 항문직장 압력측정 및 결장 통과 연구를 사용하여 선별검사를 받게 됩니다. 적격 환자는 RBI 1회 과정을 받게 되며 FI 빈도에 관한 데이터는 15주 동안 전향적으로 수집됩니다.
의의: 난치성 변실금이 있는 어린이를 위한 새로운 치료 옵션이 매우 필요합니다. 현재 연구는 소아과 연구 및 환자 치료에 새로운 치료 방식을 도입하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
14
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Dotan Yogev, MD
- 전화번호: 97225645027
- 이메일: dotany@szmc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Zivia Shavit, MSc
- 전화번호: 972542520204
- 이메일: zivias@szmc.org.il
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘
- 모병
- Shaare Zedek Medical Center
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연락하다:
- Zivia Shavit
- 전화번호: 972542520204
- 이메일: zivias@szmc.org.il
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
1. 6개월 이상 동안 변실금을 겪는 4~18세 아동.
2. FI 빈도는 주당 ≥ 3회입니다. 3. 적절한 의학적 평가 후에 FI는 다른 의학적 상태로 설명될 수 없습니다.
4. 5일째에 마커의 80% 통과로 정의되는 정상적인 결장 통과 연구. 5. 항문직장 압력측정에 대한 정상적인 RAIR
제외 기준:
- 1. 현재 기능성 변비에 대한 로마 IV 기준을 충족하는 환자. 2. 대변 정체의 증거가 있는 환자. 3. 범람성 요실금 치료에 좋은 반응을 보인 환자. 4. 항문직장 압력측정에 RAIR가 없습니다. 5. 도킬로시그모이드 또는 대장 팽창의 방사선학적 증거. 6. 장 통과에 영향을 줄 수 있는 알려진 모든 유기적 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 보툴리눔 독소
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보툴리눔톡신 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선과 비교하여 개입 후 1개월에 FI 에피소드/주 중앙값
기간: 개입 후 3개월
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기준선과 비교하여 개입 후 1개월에 FI 에피소드/주 중앙값.
주당 FI 에피소드 중앙값은 21일 일기를 기준으로 계산됩니다.
FI 에피소드 최소 정의: 속옷/옷/세탁을 바꿔야 하는 모든 오염 에피소드.
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개입 후 3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준 일지와 비교하여 개입 후 3개월에 FI 에피소드/주 중앙값입니다.
기간: 개입 후 3개월
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개입 후 3개월
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기준 일지와 비교하여 주당 평균 FI 에피소드가 50% 감소한 환자 비율.
기간: 개입 후 3개월
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개입 후 3개월
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기준선과 비교하여 매일 FI 에피소드(최소 1회/일)가 발생한 환자의 비율입니다.
기간: 개입 후 3개월
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개입 후 3개월
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일기에 따른 기준선과 비교한 주당 완전한 배변 횟수의 평균입니다.
기간: 개입 후 3개월
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개입 후 3개월
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다음 질문을 사용하여 치료에 대한 부모와 환자의 일반적인 인상: "치료가 유용했습니까/유익했습니까?"; "치료로 인해 삶의 질이 향상되었습니까?"
기간: 개입 후 3개월
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개입 후 3개월
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RBI 관련 주요 및 경미한 부작용 비율. 환자는 목록에 따라 질문을 받게 되며, 목록에 없는 부작용을 추가하는 것도 허용됩니다.
기간: 개입 후 3개월
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개입 후 3개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Pascual-Pascual SI, Pascual-Castroviejo I. Safety of botulinum toxin type A in children younger than 2 years. Eur J Paediatr Neurol. 2009 Nov;13(6):511-5. doi: 10.1016/j.ejpn.2008.10.006. Epub 2008 Nov 25.
- Vriesman MH, Koppen IJN, Camilleri M, Di Lorenzo C, Benninga MA. Management of functional constipation in children and adults. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Jan;17(1):21-39. doi: 10.1038/s41575-019-0222-y. Epub 2019 Nov 5.
- Rybak A, Martinelli M, Thapar N, Van Wijk MP, Vandenplas Y, Salvatore S, Staiano A, Benninga MA, Borrelli O. Colonic Function Investigations in Children: Review by the ESPGHAN Motility Working Group. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 May 1;74(5):681-692. doi: 10.1097/MPG.0000000000003429. Epub 2022 Feb 24.
- Athanasakos E, Cleeve S, Thapar N, Lindley K, Perring S, Cronin H, Borrelli O, Mutalib M. Anorectal manometry in children with defecation disorders BSPGHAN Motility Working Group consensus statement. Neurogastroenterol Motil. 2020 Jun;32(6):e13797. doi: 10.1111/nmo.13797. Epub 2020 Jan 27.
- Halleran DR, Lu PL, Ahmad H, Paradiso MM, Lehmkuhl H, Akers A, Hallagan A, Bali N, Vaz K, Yacob D, Di Lorenzo C, Levitt MA, Wood RJ. Anal sphincter botulinum toxin injection in children with functional anorectal and colonic disorders: A large institutional study and review of the literature focusing on complications. J Pediatr Surg. 2019 Nov;54(11):2305-2310. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2019.03.020. Epub 2019 Apr 23.
- Leroi AM, Queralto M, Zerbib F, Siproudhis L, Vitton V, Amarenco G, Etienney I, Mion F, Bridoux V, Philip J, Brochard C, Damon H, Lacroix E, Gillibert A, Gourcerol G. Intrarectal injections of botulinum toxin versus placebo for the treatment of urge faecal incontinence in adults (FI-Toxin): a double-blind, multicentre, randomised, controlled phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2024 Feb;9(2):147-158. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00332-1. Epub 2023 Dec 18.
- Kaul A, Garza JM, Connor FL, Cocjin JT, Flores AF, Hyman PE, Di Lorenzo C. Colonic hyperactivity results in frequent fecal soiling in a subset of children after surgery for Hirschsprung disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):433-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181efe551.
- de Bruijn CMA, Safder S, Rolle U, Mosiello G, Marshall D, Christiansen AB, Benninga MA. Development of a Bowel Management Scoring Tool in Pediatric Patients with Constipation. J Pediatr. 2022 May;244:107-114.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2022.01.036. Epub 2022 Feb 1.
- Koppen IJ, von Gontard A, Chase J, Cooper CS, Rittig CS, Bauer SB, Homsy Y, Yang SS, Benninga MA. Management of functional nonretentive fecal incontinence in children: Recommendations from the International Children's Continence Society. J Pediatr Urol. 2016 Feb;12(1):56-64. doi: 10.1016/j.jpurol.2015.09.008. Epub 2015 Oct 21.
- Popescu M, Mutalib M. Bowel transit studies in children: evidence base, role and practicalities. Frontline Gastroenterol. 2021 May 10;13(2):152-159. doi: 10.1136/flgastro-2020-101719. eCollection 2022.
- Lambregts AP, Nieuwhof-Leppink AJ, Klijn AJ, Schroeder RPJ. Intravesical botulinum-A toxin in children with refractory non-neurogenic overactive bladder. J Pediatr Urol. 2022 Jun;18(3):351.e1-351.e8. doi: 10.1016/j.jpurol.2022.02.007. Epub 2022 Feb 18.
- Voskuijl WP, Reitsma JB, van Ginkel R, Buller HA, Taminiau JA, Benninga MA. Longitudinal follow-up of children with functional nonretentive fecal incontinence. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006 Jan;4(1):67-72. doi: 10.1016/j.cgh.2005.10.001.
- Rajindrajith S, Devanarayana NM, Benninga MA. Review article: faecal incontinence in children: epidemiology, pathophysiology, clinical evaluation and management. Aliment Pharmacol Ther. 2013 Jan;37(1):37-48. doi: 10.1111/apt.12103. Epub 2012 Oct 28.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 7월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 15일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Intra-rectal Botulinum toxin
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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