Inyección intrarrectal de toxina botulínica para la incontinencia fecal no retentiva intratable en niños: un estudio piloto de etiqueta abierta
17 de junio de 2026 actualizado por: Yogev Dotan, Shaare Zedek Medical Center
Antecedentes: La incontinencia fecal (IF) es una afección gastrointestinal frustrante y prevalente con profundas implicaciones sociales y un marcado efecto en la calidad de vida. Las opciones de tratamiento son limitadas para los niños cuya IF no es secundaria al estreñimiento (incontinencia por rebosamiento) y se definen como personas con incontinencia fecal no retentiva (NRFI). Las inyecciones rectales de botulina (RBI) se han mostrado recientemente prometedoras para el tratamiento de la IF en adultos, luego de un gran ensayo aleatorizado controlado con placebo, pero no existen datos sobre la eficacia en niños.
Objetivos: Evaluar la eficacia y seguridad de la RBI en niños con incontinencia fecal no retentiva.
Métodos: Un estudio piloto prospectivo y abierto. Los niños con NRFI intratable serán evaluados mediante manometría anorrectal y un estudio de tránsito colónico. Los pacientes elegibles recibirán un ciclo de RBI y los datos sobre la frecuencia de FI se recopilarán de forma prospectiva durante un período de 15 semanas.
Importancia: Son muy necesarias nuevas opciones de tratamiento para niños con incontinencia fecal intratable. El estudio actual tiene como objetivo introducir una nueva modalidad de tratamiento en la investigación pediátrica y la atención al paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
14
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Dotan Yogev, MD
- Número de teléfono: 97225645027
- Correo electrónico: dotany@szmc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Zivia Shavit, MSc
- Número de teléfono: 972542520204
- Correo electrónico: zivias@szmc.org.il
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Reclutamiento
- Shaare Zedek Medical Center
-
Contacto:
- Zivia Shavit
- Número de teléfono: 972542520204
- Correo electrónico: zivias@szmc.org.il
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Niños de 4 a 18 años con incontinencia fecal por un período mayor a 6 meses.
2. Frecuencia de FI de ≥ 3 episodios/semana. 3. Después de una evaluación médica adecuada, la FI no puede explicarse por otra condición médica.
4. Estudio de tránsito colónico normal, definido como el paso del 80% de los marcadores el día 5. 5. RAIR normal en manometría anorrectal
Criterios de exclusión:
- 1. Pacientes que actualmente cumplen los criterios de Roma IV para estreñimiento funcional. 2. Pacientes con evidencia de retención fecal. 3. Pacientes que hayan tenido buena respuesta al tratamiento de la incontinencia por rebosamiento. 4. Ausencia de RAIR en la manometría anorrectal. 5.Cualquier evidencia radiológica de colon doquilosigmoideo o distendido. 6. Cualquier condición orgánica conocida que pueda afectar el tránsito intestinal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Toxina botulínica
|
Inyección de toxina botulínica
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número medio de episodios de IF/semana 1 mes después de la intervención en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 3 meses post-intervención
|
Número medio de episodios de IF/semana 1 mes después de la intervención en comparación con el valor inicial.
La mediana de episodios de FI/semana se calculará en función del diario de 21 días.
Definición mínima de episodio FI: cualquier episodio de ensuciamiento que requiera cambio de ropa interior/ropa/lavado.
|
3 meses post-intervención
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número medio de episodios de IF/semana 3 meses después de la intervención, en comparación con el diario inicial.
Periodo de tiempo: 3 meses post-intervención
|
3 meses post-intervención
|
|
Tasa de pacientes con una disminución del 50% en la media de episodios de FI/semana en comparación con el diario inicial.
Periodo de tiempo: 3 meses post-intervención
|
3 meses post-intervención
|
|
Tasa de pacientes con episodios diarios de FI (al menos 1 episodio/día) en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 3 meses post-intervención
|
3 meses post-intervención
|
|
Número medio de deposiciones completas/semana en comparación con el valor inicial según el diario.
Periodo de tiempo: 3 meses post-intervención
|
3 meses post-intervención
|
|
Impresión general de los padres y del paciente sobre el tratamiento mediante las siguientes preguntas: "¿Fue útil/beneficioso el tratamiento?"; "¿El tratamiento mejoró su calidad de vida"?
Periodo de tiempo: 3 meses post-intervención
|
3 meses post-intervención
|
|
Tasa de eventos adversos mayores y menores asociados a RBI. Los pacientes serán interrogados de acuerdo con la lista, y también se les permitirá agregar eventos adversos que no figuran en la lista.
Periodo de tiempo: 3 meses post-intervención
|
3 meses post-intervención
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Pascual-Pascual SI, Pascual-Castroviejo I. Safety of botulinum toxin type A in children younger than 2 years. Eur J Paediatr Neurol. 2009 Nov;13(6):511-5. doi: 10.1016/j.ejpn.2008.10.006. Epub 2008 Nov 25.
- Vriesman MH, Koppen IJN, Camilleri M, Di Lorenzo C, Benninga MA. Management of functional constipation in children and adults. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Jan;17(1):21-39. doi: 10.1038/s41575-019-0222-y. Epub 2019 Nov 5.
- Rybak A, Martinelli M, Thapar N, Van Wijk MP, Vandenplas Y, Salvatore S, Staiano A, Benninga MA, Borrelli O. Colonic Function Investigations in Children: Review by the ESPGHAN Motility Working Group. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 May 1;74(5):681-692. doi: 10.1097/MPG.0000000000003429. Epub 2022 Feb 24.
- Athanasakos E, Cleeve S, Thapar N, Lindley K, Perring S, Cronin H, Borrelli O, Mutalib M. Anorectal manometry in children with defecation disorders BSPGHAN Motility Working Group consensus statement. Neurogastroenterol Motil. 2020 Jun;32(6):e13797. doi: 10.1111/nmo.13797. Epub 2020 Jan 27.
- Halleran DR, Lu PL, Ahmad H, Paradiso MM, Lehmkuhl H, Akers A, Hallagan A, Bali N, Vaz K, Yacob D, Di Lorenzo C, Levitt MA, Wood RJ. Anal sphincter botulinum toxin injection in children with functional anorectal and colonic disorders: A large institutional study and review of the literature focusing on complications. J Pediatr Surg. 2019 Nov;54(11):2305-2310. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2019.03.020. Epub 2019 Apr 23.
- Leroi AM, Queralto M, Zerbib F, Siproudhis L, Vitton V, Amarenco G, Etienney I, Mion F, Bridoux V, Philip J, Brochard C, Damon H, Lacroix E, Gillibert A, Gourcerol G. Intrarectal injections of botulinum toxin versus placebo for the treatment of urge faecal incontinence in adults (FI-Toxin): a double-blind, multicentre, randomised, controlled phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2024 Feb;9(2):147-158. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00332-1. Epub 2023 Dec 18.
- Kaul A, Garza JM, Connor FL, Cocjin JT, Flores AF, Hyman PE, Di Lorenzo C. Colonic hyperactivity results in frequent fecal soiling in a subset of children after surgery for Hirschsprung disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):433-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181efe551.
- de Bruijn CMA, Safder S, Rolle U, Mosiello G, Marshall D, Christiansen AB, Benninga MA. Development of a Bowel Management Scoring Tool in Pediatric Patients with Constipation. J Pediatr. 2022 May;244:107-114.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2022.01.036. Epub 2022 Feb 1.
- Koppen IJ, von Gontard A, Chase J, Cooper CS, Rittig CS, Bauer SB, Homsy Y, Yang SS, Benninga MA. Management of functional nonretentive fecal incontinence in children: Recommendations from the International Children's Continence Society. J Pediatr Urol. 2016 Feb;12(1):56-64. doi: 10.1016/j.jpurol.2015.09.008. Epub 2015 Oct 21.
- Popescu M, Mutalib M. Bowel transit studies in children: evidence base, role and practicalities. Frontline Gastroenterol. 2021 May 10;13(2):152-159. doi: 10.1136/flgastro-2020-101719. eCollection 2022.
- Lambregts AP, Nieuwhof-Leppink AJ, Klijn AJ, Schroeder RPJ. Intravesical botulinum-A toxin in children with refractory non-neurogenic overactive bladder. J Pediatr Urol. 2022 Jun;18(3):351.e1-351.e8. doi: 10.1016/j.jpurol.2022.02.007. Epub 2022 Feb 18.
- Voskuijl WP, Reitsma JB, van Ginkel R, Buller HA, Taminiau JA, Benninga MA. Longitudinal follow-up of children with functional nonretentive fecal incontinence. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006 Jan;4(1):67-72. doi: 10.1016/j.cgh.2005.10.001.
- Rajindrajith S, Devanarayana NM, Benninga MA. Review article: faecal incontinence in children: epidemiology, pathophysiology, clinical evaluation and management. Aliment Pharmacol Ther. 2013 Jan;37(1):37-48. doi: 10.1111/apt.12103. Epub 2012 Oct 28.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de enero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
21 de enero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades intestinales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades Gastrointestinales
- Enfermedades Rectales
- Incontinencia Fecal
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Hidrolasas
- Enzimas
- Enzimas y coenzimas
- Toxinas botulínicas
- Metaloendopeptidasas
- Endopeptidasas
- Hidrolasas peptídicas
- Metaloproteasas
- Proteínas bacterianas
- Toxinas bacterianas
- Toxinas, biológicas
- Toxinas botulínicas tipo A
Otros números de identificación del estudio
- Intra-rectal Botulinum toxin
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .