Injeção intra-retal de toxina botulínica para incontinência fecal intratável não retentiva em crianças - um estudo piloto aberto
17 de junho de 2026 atualizado por: Yogev Dotan, Shaare Zedek Medical Center
Antecedentes: A incontinência fecal (IF) é uma condição gastrointestinal frustrante e prevalente, com profundas implicações sociais e um efeito marcante na qualidade de vida. As opções de tratamento são limitadas para crianças cuja IA não é secundária à constipação (incontinência por transbordamento), e são definidas como tendo incontinência fecal não retentiva (NRFI). As injeções retais de botulina (RBI) mostraram-se recentemente promissoras para o tratamento da FI em adultos, após um grande ensaio randomizado controlado por placebo, mas não existem dados sobre a eficácia em crianças.
Objetivos: Avaliar a eficácia e segurança do RBI em crianças com incontinência fecal não retentiva.
Métodos: Um estudo piloto prospectivo aberto. Crianças com NRFI intratável serão examinadas usando manometria anorretal e um estudo de trânsito colônico. Os pacientes elegíveis receberão um curso de RBI e os dados relativos à frequência de FI serão coletados prospectivamente durante um período de 15 semanas.
Significado: Novas opções de tratamento para crianças com incontinência fecal intratável são altamente necessárias. O presente estudo visa introduzir uma nova modalidade de tratamento na pesquisa pediátrica e no atendimento ao paciente.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
14
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Dotan Yogev, MD
- Número de telefone: 97225645027
- E-mail: dotany@szmc.org
Estude backup de contato
- Nome: Zivia Shavit, MSc
- Número de telefone: 972542520204
- E-mail: zivias@szmc.org.il
Locais de estudo
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-
-
Jerusalem, Israel
- Recrutamento
- Shaare Zedek Medical Center
-
Contato:
- Zivia Shavit
- Número de telefone: 972542520204
- E-mail: zivias@szmc.org.il
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
1. Crianças de 4 a 18 anos com incontinência fecal por período superior a 6 meses.
2. Frequência de FI ≥ 3 episódios/semana. 3. Após avaliação médica apropriada, a FI não pode ser explicada por outra condição médica.
4. Estudo de trânsito colônico normal, definido como passagem de 80% dos marcadores no dia 5. 5. RAIR normal na manometria anorretal
Critérios de exclusão:
- 1. Pacientes que atualmente atendem aos critérios de Roma IV para constipação funcional. 2. Pacientes com evidência de retenção fecal. 3. Pacientes que tiveram boa resposta ao tratamento para incontinência por transbordamento. 4. RAIR ausente na manometria anorretal. 5. Qualquer evidência radiológica de cólon doquilosigmóide ou distendido. 6. Qualquer condição orgânica conhecida que possa afetar o trânsito intestinal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Toxina botulínica
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Injeção de toxina botulínica
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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número mediano de episódios de IA/semana 1 mês após a intervenção em comparação com a linha de base
Prazo: 3 meses pós-intervenção
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número mediano de episódios de FI/semana 1 mês após a intervenção em comparação com a linha de base.
A mediana de episódios de FI/semana será calculada com base no diário de 21 dias.
Definição mínima de episódio FI: qualquer episódio de sujidade que exija troca de roupa interior/roupa/loiça.
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3 meses pós-intervenção
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número mediano de episódios de IA/semana 3 meses após a intervenção, em comparação com o diário de base.
Prazo: 3 meses pós-intervenção
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3 meses pós-intervenção
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Taxa de pacientes com redução de 50% na média de episódios de FI/semana em comparação com o diário de base.
Prazo: 3 meses pós-intervenção
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3 meses pós-intervenção
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Taxa de pacientes com episódios diários de IF (pelo menos 1 episódio/dia) em comparação com o valor basal.
Prazo: 3 meses pós-intervenção
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3 meses pós-intervenção
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Número médio de evacuações completas/semana em comparação com o valor basal de acordo com o diário.
Prazo: 3 meses pós-intervenção
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3 meses pós-intervenção
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Impressão geral dos pais e do paciente sobre o tratamento por meio das seguintes questões: "O tratamento foi útil/benéfico?"; “O tratamento melhorou sua qualidade de vida”?
Prazo: 3 meses pós-intervenção
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3 meses pós-intervenção
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Taxa de eventos adversos maiores e menores associados ao RBI. Os pacientes serão questionados de acordo com a lista, bem como poderão adicionar eventos adversos não listados.
Prazo: 3 meses pós-intervenção
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3 meses pós-intervenção
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Pascual-Pascual SI, Pascual-Castroviejo I. Safety of botulinum toxin type A in children younger than 2 years. Eur J Paediatr Neurol. 2009 Nov;13(6):511-5. doi: 10.1016/j.ejpn.2008.10.006. Epub 2008 Nov 25.
- Vriesman MH, Koppen IJN, Camilleri M, Di Lorenzo C, Benninga MA. Management of functional constipation in children and adults. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Jan;17(1):21-39. doi: 10.1038/s41575-019-0222-y. Epub 2019 Nov 5.
- Rybak A, Martinelli M, Thapar N, Van Wijk MP, Vandenplas Y, Salvatore S, Staiano A, Benninga MA, Borrelli O. Colonic Function Investigations in Children: Review by the ESPGHAN Motility Working Group. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 May 1;74(5):681-692. doi: 10.1097/MPG.0000000000003429. Epub 2022 Feb 24.
- Athanasakos E, Cleeve S, Thapar N, Lindley K, Perring S, Cronin H, Borrelli O, Mutalib M. Anorectal manometry in children with defecation disorders BSPGHAN Motility Working Group consensus statement. Neurogastroenterol Motil. 2020 Jun;32(6):e13797. doi: 10.1111/nmo.13797. Epub 2020 Jan 27.
- Halleran DR, Lu PL, Ahmad H, Paradiso MM, Lehmkuhl H, Akers A, Hallagan A, Bali N, Vaz K, Yacob D, Di Lorenzo C, Levitt MA, Wood RJ. Anal sphincter botulinum toxin injection in children with functional anorectal and colonic disorders: A large institutional study and review of the literature focusing on complications. J Pediatr Surg. 2019 Nov;54(11):2305-2310. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2019.03.020. Epub 2019 Apr 23.
- Leroi AM, Queralto M, Zerbib F, Siproudhis L, Vitton V, Amarenco G, Etienney I, Mion F, Bridoux V, Philip J, Brochard C, Damon H, Lacroix E, Gillibert A, Gourcerol G. Intrarectal injections of botulinum toxin versus placebo for the treatment of urge faecal incontinence in adults (FI-Toxin): a double-blind, multicentre, randomised, controlled phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2024 Feb;9(2):147-158. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00332-1. Epub 2023 Dec 18.
- Kaul A, Garza JM, Connor FL, Cocjin JT, Flores AF, Hyman PE, Di Lorenzo C. Colonic hyperactivity results in frequent fecal soiling in a subset of children after surgery for Hirschsprung disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):433-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181efe551.
- de Bruijn CMA, Safder S, Rolle U, Mosiello G, Marshall D, Christiansen AB, Benninga MA. Development of a Bowel Management Scoring Tool in Pediatric Patients with Constipation. J Pediatr. 2022 May;244:107-114.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2022.01.036. Epub 2022 Feb 1.
- Koppen IJ, von Gontard A, Chase J, Cooper CS, Rittig CS, Bauer SB, Homsy Y, Yang SS, Benninga MA. Management of functional nonretentive fecal incontinence in children: Recommendations from the International Children's Continence Society. J Pediatr Urol. 2016 Feb;12(1):56-64. doi: 10.1016/j.jpurol.2015.09.008. Epub 2015 Oct 21.
- Popescu M, Mutalib M. Bowel transit studies in children: evidence base, role and practicalities. Frontline Gastroenterol. 2021 May 10;13(2):152-159. doi: 10.1136/flgastro-2020-101719. eCollection 2022.
- Lambregts AP, Nieuwhof-Leppink AJ, Klijn AJ, Schroeder RPJ. Intravesical botulinum-A toxin in children with refractory non-neurogenic overactive bladder. J Pediatr Urol. 2022 Jun;18(3):351.e1-351.e8. doi: 10.1016/j.jpurol.2022.02.007. Epub 2022 Feb 18.
- Voskuijl WP, Reitsma JB, van Ginkel R, Buller HA, Taminiau JA, Benninga MA. Longitudinal follow-up of children with functional nonretentive fecal incontinence. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006 Jan;4(1):67-72. doi: 10.1016/j.cgh.2005.10.001.
- Rajindrajith S, Devanarayana NM, Benninga MA. Review article: faecal incontinence in children: epidemiology, pathophysiology, clinical evaluation and management. Aliment Pharmacol Ther. 2013 Jan;37(1):37-48. doi: 10.1111/apt.12103. Epub 2012 Oct 28.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de janeiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2025
Primeira postagem (Real)
21 de janeiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Intestinais
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças Gastrointestinais
- Doenças retais
- Incontinência fecal
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Hidrolases
- Enzimas
- Enzimas e coenzimas
- Toxinas botulínicas
- Metaloendopeptidases
- Endopeptidases
- Hidrolases peptídicas
- Metaloproteases
- Proteínas bacterianas
- Toxinas bacterianas
- Toxinas, biológicas
- Toxinas Botulínicas, Tipo A
Outros números de identificação do estudo
- Intra-rectal Botulinum toxin
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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