Интраректальная инъекция ботулотоксина при трудноизлечимом неудерживающемся недержании кала у детей – открытое пилотное исследование
17 июня 2026 г. обновлено: Yogev Dotan, Shaare Zedek Medical Center
Введение: Недержание кала (ФИ) — неприятное и распространенное заболевание желудочно-кишечного тракта, имеющее глубокие социальные последствия и заметно влияющее на качество жизни. Варианты лечения ограничены для детей, у которых ФИ не является вторичным по отношению к запору (недержание кала при переполнении), и они определяются как имеющие неудерживающееся недержание кала (NRFI). Ректальные инъекции ботулина (RBI) недавно показали перспективность лечения ФИ у взрослых после крупного рандомизированного плацебо-контролируемого исследования, но данных об эффективности у детей не существует.
Цели: оценить эффективность и безопасность ИКР у детей с неретенционным недержанием кала.
Методы: проспективное открытое пилотное исследование. Детей с трудноизлечимым NRFI будут обследовать с помощью аноректальной манометрии и исследования толстокишечного транзита. Подходящие пациенты получат один курс ИКР, а данные о частоте ФИ будут проспективно собираться в течение 15-недельного периода.
Значимость: Новые варианты лечения детей с трудноизлечимым недержанием кала крайне необходимы. Настоящее исследование направлено на внедрение нового метода лечения в педиатрические исследования и уход за пациентами.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
14
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Dotan Yogev, MD
- Номер телефона: 97225645027
- Электронная почта: dotany@szmc.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Zivia Shavit, MSc
- Номер телефона: 972542520204
- Электронная почта: zivias@szmc.org.il
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Рекрутинг
- Shaare Zedek Medical Center
-
Контакт:
- Zivia Shavit
- Номер телефона: 972542520204
- Электронная почта: zivias@szmc.org.il
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
1. Дети 4-18 лет с недержанием кала сроком более 6 месяцев.
2. Частота ФИ ≥ 3 эпизодов в неделю. 3. После соответствующего медицинского обследования ФН нельзя объяснить другим заболеванием.
4. Нормальное исследование толстокишечного транзита, определяемое как прохождение 80% маркеров на 5-й день. 5. Нормальный RAIR при аноректальной манометрии.
Критерии исключения:
- 1. Пациенты, в настоящее время соответствующие Римским критериям функционального запора IV. 2. Пациенты с признаками задержки кала. 3. Пациенты, у которых был хороший ответ на лечение недержания мочи при переполнении. 4. Отсутствие RAIR при аноректальной манометрии. 5. Любые рентгенологические признаки дохилосигмовидной или растянутой толстой кишки. 6. Любое известное органическое заболевание, которое может повлиять на транзит кишечника.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ботулинический токсин
|
Инъекции ботулотоксина
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
медианное количество эпизодов ФП в неделю через 1 месяц после вмешательства по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 3 месяца после вмешательства
|
медианное количество эпизодов ФП в неделю через 1 месяц после вмешательства по сравнению с исходным уровнем.
Среднее количество эпизодов ФИ в неделю будет рассчитываться на основе 21-дневного дневника.
Минимальное определение эпизода FI: любой эпизод загрязнения, требующий смены нижнего белья/одежды/стирки посуды.
|
3 месяца после вмешательства
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Среднее количество эпизодов ФП в неделю через 3 месяца после вмешательства по сравнению с исходным дневником.
Временное ограничение: 3 месяца после вмешательства
|
3 месяца после вмешательства
|
|
Частота пациентов со снижением среднего количества эпизодов ФИ на 50% в неделю по сравнению с исходным дневником.
Временное ограничение: 3 месяца после вмешательства
|
3 месяца после вмешательства
|
|
Частота пациентов с ежедневными эпизодами ФИ (минимум 1 эпизод/день) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 3 месяца после вмешательства
|
3 месяца после вмешательства
|
|
Среднее количество полных испражнений в неделю по сравнению с исходным уровнем согласно дневнику.
Временное ограничение: 3 месяца после вмешательства
|
3 месяца после вмешательства
|
|
Общее впечатление родителей и пациента о лечении с помощью следующих вопросов: «Было ли лечение полезным/благотворным?»; «Улучшило ли лечение качество вашей жизни»?
Временное ограничение: 3 месяца после вмешательства
|
3 месяца после вмешательства
|
|
Частота крупных и незначительных нежелательных явлений, связанных с ИКР. Пациентов будут опрашивать согласно списку, а также разрешат добавлять нежелательные явления, не указанные в списке.
Временное ограничение: 3 месяца после вмешательства
|
3 месяца после вмешательства
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Pascual-Pascual SI, Pascual-Castroviejo I. Safety of botulinum toxin type A in children younger than 2 years. Eur J Paediatr Neurol. 2009 Nov;13(6):511-5. doi: 10.1016/j.ejpn.2008.10.006. Epub 2008 Nov 25.
- Vriesman MH, Koppen IJN, Camilleri M, Di Lorenzo C, Benninga MA. Management of functional constipation in children and adults. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Jan;17(1):21-39. doi: 10.1038/s41575-019-0222-y. Epub 2019 Nov 5.
- Rybak A, Martinelli M, Thapar N, Van Wijk MP, Vandenplas Y, Salvatore S, Staiano A, Benninga MA, Borrelli O. Colonic Function Investigations in Children: Review by the ESPGHAN Motility Working Group. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 May 1;74(5):681-692. doi: 10.1097/MPG.0000000000003429. Epub 2022 Feb 24.
- Athanasakos E, Cleeve S, Thapar N, Lindley K, Perring S, Cronin H, Borrelli O, Mutalib M. Anorectal manometry in children with defecation disorders BSPGHAN Motility Working Group consensus statement. Neurogastroenterol Motil. 2020 Jun;32(6):e13797. doi: 10.1111/nmo.13797. Epub 2020 Jan 27.
- Halleran DR, Lu PL, Ahmad H, Paradiso MM, Lehmkuhl H, Akers A, Hallagan A, Bali N, Vaz K, Yacob D, Di Lorenzo C, Levitt MA, Wood RJ. Anal sphincter botulinum toxin injection in children with functional anorectal and colonic disorders: A large institutional study and review of the literature focusing on complications. J Pediatr Surg. 2019 Nov;54(11):2305-2310. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2019.03.020. Epub 2019 Apr 23.
- Leroi AM, Queralto M, Zerbib F, Siproudhis L, Vitton V, Amarenco G, Etienney I, Mion F, Bridoux V, Philip J, Brochard C, Damon H, Lacroix E, Gillibert A, Gourcerol G. Intrarectal injections of botulinum toxin versus placebo for the treatment of urge faecal incontinence in adults (FI-Toxin): a double-blind, multicentre, randomised, controlled phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2024 Feb;9(2):147-158. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00332-1. Epub 2023 Dec 18.
- Kaul A, Garza JM, Connor FL, Cocjin JT, Flores AF, Hyman PE, Di Lorenzo C. Colonic hyperactivity results in frequent fecal soiling in a subset of children after surgery for Hirschsprung disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):433-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181efe551.
- de Bruijn CMA, Safder S, Rolle U, Mosiello G, Marshall D, Christiansen AB, Benninga MA. Development of a Bowel Management Scoring Tool in Pediatric Patients with Constipation. J Pediatr. 2022 May;244:107-114.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2022.01.036. Epub 2022 Feb 1.
- Koppen IJ, von Gontard A, Chase J, Cooper CS, Rittig CS, Bauer SB, Homsy Y, Yang SS, Benninga MA. Management of functional nonretentive fecal incontinence in children: Recommendations from the International Children's Continence Society. J Pediatr Urol. 2016 Feb;12(1):56-64. doi: 10.1016/j.jpurol.2015.09.008. Epub 2015 Oct 21.
- Popescu M, Mutalib M. Bowel transit studies in children: evidence base, role and practicalities. Frontline Gastroenterol. 2021 May 10;13(2):152-159. doi: 10.1136/flgastro-2020-101719. eCollection 2022.
- Lambregts AP, Nieuwhof-Leppink AJ, Klijn AJ, Schroeder RPJ. Intravesical botulinum-A toxin in children with refractory non-neurogenic overactive bladder. J Pediatr Urol. 2022 Jun;18(3):351.e1-351.e8. doi: 10.1016/j.jpurol.2022.02.007. Epub 2022 Feb 18.
- Voskuijl WP, Reitsma JB, van Ginkel R, Buller HA, Taminiau JA, Benninga MA. Longitudinal follow-up of children with functional nonretentive fecal incontinence. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006 Jan;4(1):67-72. doi: 10.1016/j.cgh.2005.10.001.
- Rajindrajith S, Devanarayana NM, Benninga MA. Review article: faecal incontinence in children: epidemiology, pathophysiology, clinical evaluation and management. Aliment Pharmacol Ther. 2013 Jan;37(1):37-48. doi: 10.1111/apt.12103. Epub 2012 Oct 28.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июля 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 января 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 января 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 января 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Кишечные заболевания
- Заболевания пищеварительной системы
- Желудочно-кишечные заболевания
- Заболевания прямой кишки
- Недержание кала
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Биологические факторы
- Гидролазы
- Ферменты
- Ферменты и коэнзименты
- Ботулинические токсины
- Металлуендопептидазы
- Эндопептидазы
- Пептидные гидролазы
- Металлопротеазы
- Бактериальные белки
- Бактериальные токсины
- Токсины, биологические
- Ботулотоксины типа А
Другие идентификационные номера исследования
- Intra-rectal Botulinum toxin
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .