直肠内注射肉毒杆菌毒素治疗儿童顽固性非潴留性大便失禁 - 一项开放标签试点研究
2026年6月17日 更新者：Yogev Dotan、Shaare Zedek Medical Center
背景：大便失禁（FI）是一种令人沮丧且普遍的胃肠道疾病，具有深远的社会影响并对生活质量产生显着影响。 对于 FI 不是继发于便秘（溢流性失禁）的儿童，治疗选择有限，他们被定义为非滞留性大便失禁 (NRFI)。 经过一项大型随机安慰剂对照试验，直肠肉毒杆菌注射 (RBI) 最近显示出治疗成人 FI 的前景，但尚无关于儿童疗效的数据。
目的：评估 RBI 对非潴留性大便失禁儿童的有效性和安全性。
方法：一项前瞻性开放标签试点研究。 患有顽固性 NRFI 的儿童将通过肛门直肠测压和结肠传输研究进行筛查。 符合条件的患者将接受一个疗程的 RBI，并将在 15 周内前瞻性收集有关 FI 频率的数据。
意义：患有顽固性大便失禁的儿童非常需要新的治疗方案。 目前的研究旨在将一种新的治疗方式引入儿科研究和患者护理中。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
14
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Dotan Yogev, MD
- 电话号码：97225645027
- 邮箱：dotany@szmc.org
研究联系人备份
- 姓名：Zivia Shavit, MSc
- 电话号码：972542520204
- 邮箱：zivias@szmc.org.il
学习地点
-
-
-
Jerusalem、以色列
- 招聘中
- Shaare Zedek Medical Center
-
接触：
- Zivia Shavit
- 电话号码：972542520204
- 邮箱：zivias@szmc.org.il
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
1. 4-18岁大便失禁时间超过6个月的儿童。
2. FI频率≥3次/周。 3. 经过适当的医疗评估后，FI 不能用其他医疗状况来解释。
4. 正常结肠转运研究，定义为第 5 天 80% 的标记物通过。 5. 肛门直肠测压正常 RAIR
排除标准：
- 1. 目前符合功能性便秘罗马 IV 标准的患者。 2. 有粪便滞留证据的患者。 3.对溢流性尿失禁治疗有良好反应的患者。 4. 肛门直肠测压未显示 RAIR。 5. 任何乙状结肠或结肠扩张的放射学证据。 6. 任何可能影响肠道运输的已知器质性疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：肉毒素
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肉毒毒素注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线相比，干预后 1 个月每周 FI 发作的中位数
大体时间：干预后3个月
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与基线相比，干预后 1 个月每周 FI 发作的中位数。
每周 FI 发作次数中位数将根据 21 天的日记计算。
FI 事件最低定义：任何需要更换内衣/衣服/清洗的脏污事件。
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干预后3个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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与基线日记相比，干预后 3 个月时每周 FI 发作的中位数。
大体时间：干预后3个月
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干预后3个月
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与基线日记相比，每周平均 FI 发作次数减少 50% 的患者比例。
大体时间：干预后3个月
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干预后3个月
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与基线相比，每日 FI 发作（至少 1 次/天）的患者发生率。
大体时间：干预后3个月
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干预后3个月
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根据日记，与基线相比，每周平均完整排便次数。
大体时间：干预后3个月
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干预后3个月
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家长和患者通过以下问题对治疗的总体印象：“治疗有用/有益吗？”； “治疗是否改善了您的生活质量”？
大体时间：干预后3个月
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干预后3个月
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与 RBI 相关的主要和次要不良事件的发生率。将根据清单询问患者，并允许添加未列出的不良事件。
大体时间：干预后3个月
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干预后3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Pascual-Pascual SI, Pascual-Castroviejo I. Safety of botulinum toxin type A in children younger than 2 years. Eur J Paediatr Neurol. 2009 Nov;13(6):511-5. doi: 10.1016/j.ejpn.2008.10.006. Epub 2008 Nov 25.
- Vriesman MH, Koppen IJN, Camilleri M, Di Lorenzo C, Benninga MA. Management of functional constipation in children and adults. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Jan;17(1):21-39. doi: 10.1038/s41575-019-0222-y. Epub 2019 Nov 5.
- Rybak A, Martinelli M, Thapar N, Van Wijk MP, Vandenplas Y, Salvatore S, Staiano A, Benninga MA, Borrelli O. Colonic Function Investigations in Children: Review by the ESPGHAN Motility Working Group. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 May 1;74(5):681-692. doi: 10.1097/MPG.0000000000003429. Epub 2022 Feb 24.
- Athanasakos E, Cleeve S, Thapar N, Lindley K, Perring S, Cronin H, Borrelli O, Mutalib M. Anorectal manometry in children with defecation disorders BSPGHAN Motility Working Group consensus statement. Neurogastroenterol Motil. 2020 Jun;32(6):e13797. doi: 10.1111/nmo.13797. Epub 2020 Jan 27.
- Halleran DR, Lu PL, Ahmad H, Paradiso MM, Lehmkuhl H, Akers A, Hallagan A, Bali N, Vaz K, Yacob D, Di Lorenzo C, Levitt MA, Wood RJ. Anal sphincter botulinum toxin injection in children with functional anorectal and colonic disorders: A large institutional study and review of the literature focusing on complications. J Pediatr Surg. 2019 Nov;54(11):2305-2310. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2019.03.020. Epub 2019 Apr 23.
- Leroi AM, Queralto M, Zerbib F, Siproudhis L, Vitton V, Amarenco G, Etienney I, Mion F, Bridoux V, Philip J, Brochard C, Damon H, Lacroix E, Gillibert A, Gourcerol G. Intrarectal injections of botulinum toxin versus placebo for the treatment of urge faecal incontinence in adults (FI-Toxin): a double-blind, multicentre, randomised, controlled phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2024 Feb;9(2):147-158. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00332-1. Epub 2023 Dec 18.
- Kaul A, Garza JM, Connor FL, Cocjin JT, Flores AF, Hyman PE, Di Lorenzo C. Colonic hyperactivity results in frequent fecal soiling in a subset of children after surgery for Hirschsprung disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):433-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181efe551.
- de Bruijn CMA, Safder S, Rolle U, Mosiello G, Marshall D, Christiansen AB, Benninga MA. Development of a Bowel Management Scoring Tool in Pediatric Patients with Constipation. J Pediatr. 2022 May;244:107-114.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2022.01.036. Epub 2022 Feb 1.
- Koppen IJ, von Gontard A, Chase J, Cooper CS, Rittig CS, Bauer SB, Homsy Y, Yang SS, Benninga MA. Management of functional nonretentive fecal incontinence in children: Recommendations from the International Children's Continence Society. J Pediatr Urol. 2016 Feb;12(1):56-64. doi: 10.1016/j.jpurol.2015.09.008. Epub 2015 Oct 21.
- Popescu M, Mutalib M. Bowel transit studies in children: evidence base, role and practicalities. Frontline Gastroenterol. 2021 May 10;13(2):152-159. doi: 10.1136/flgastro-2020-101719. eCollection 2022.
- Lambregts AP, Nieuwhof-Leppink AJ, Klijn AJ, Schroeder RPJ. Intravesical botulinum-A toxin in children with refractory non-neurogenic overactive bladder. J Pediatr Urol. 2022 Jun;18(3):351.e1-351.e8. doi: 10.1016/j.jpurol.2022.02.007. Epub 2022 Feb 18.
- Voskuijl WP, Reitsma JB, van Ginkel R, Buller HA, Taminiau JA, Benninga MA. Longitudinal follow-up of children with functional nonretentive fecal incontinence. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006 Jan;4(1):67-72. doi: 10.1016/j.cgh.2005.10.001.
- Rajindrajith S, Devanarayana NM, Benninga MA. Review article: faecal incontinence in children: epidemiology, pathophysiology, clinical evaluation and management. Aliment Pharmacol Ther. 2013 Jan;37(1):37-48. doi: 10.1111/apt.12103. Epub 2012 Oct 28.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年7月1日
初级完成 (估计的)
2030年9月1日
研究完成 (估计的)
2030年9月1日
研究注册日期
首次提交
2025年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2025年1月15日
首次发布 (实际的)
2025年1月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月17日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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