Peräsuolensisäinen botuliinitoksiini-injektio hoidettavissa olevaan ei-retentiiviseen ulosteenpidätyskyvyttömyyteen lapsilla – avoin pilottitutkimus
keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Yogev Dotan, Shaare Zedek Medical Center
Taustaa: Ulosteinkontinenssi (FI) on turhauttava ja yleinen GI-sairaus, jolla on syvällisiä sosiaalisia vaikutuksia ja joka vaikuttaa merkittävästi elämänlaatuun. Hoitovaihtoehdot ovat rajoitettuja lapsille, joiden FI ei ole toissijainen ummetuksen (ylivirtausinkontinenssin) vuoksi, ja heillä on NRFI:n määritelmä. Rektaaliset botuliiniruiskeet (RBI) ovat äskettäin osoittaneet lupaavia FI:n hoidossa aikuisilla laajan, satunnaistetun lumekontrolloidun tutkimuksen jälkeen, mutta tehosta lapsilla ei ole tietoa.
Tavoitteet: Arvioida RBI:n tehoa ja turvallisuutta lapsilla, joilla on ei-retentiivinen ulosteenpidätyskyvyttömyys.
Menetelmät: Prospektiivinen avoin pilottitutkimus. Lapset, joilla on vaikea NRFI, seulotaan anorektaalisen manometrian ja paksusuolen läpikulkututkimuksen avulla. Tukikelpoiset potilaat saavat yhden RBI-kurssin ja tiedot FI-tiheydestä kerätään 15 viikon aikana.
Merkitys: Uudet hoitovaihtoehdot lapsille, joilla on vaikea ulosteenpidätyskyvyttömyys, ovat erittäin tarpeessa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on tuoda uusi hoitomuoto lastentutkimukseen ja potilaiden hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
14
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dotan Yogev, MD
- Puhelinnumero: 97225645027
- Sähköposti: dotany@szmc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Zivia Shavit, MSc
- Puhelinnumero: 972542520204
- Sähköposti: zivias@szmc.org.il
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Rekrytointi
- Shaare Zedek Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Zivia Shavit
- Puhelinnumero: 972542520204
- Sähköposti: zivias@szmc.org.il
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
1. 4–18-vuotiaat lapset, joilla on ulosteenpidätyskyvyttömyys yli 6 kuukautta.
2. FI-taajuus ≥ 3 jaksoa/viikko. 3. Asianmukaisen lääketieteellisen arvioinnin jälkeen FI:tä ei voida selittää muulla sairaudella.
4. Normaali paksusuolen läpikulkututkimus, joka määritellään 80 %:n markkerien läpäisyksi päivänä 5. 5. Normaali RAIR anorektaalisessa manometriassa
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Potilaat, jotka tällä hetkellä täyttävät Rooma IV -kriteerit toiminnallisen ummetuksen osalta. 2. Potilaat, joilla on näyttöä ulosteen kertymisestä. 3. Potilaat, joilla oli hyvä vaste ylivuotoinkontinenssin hoitoon. 4. RAIR puuttuu anorektaalisesta manometriasta. 5. Kaikki radiologiset todisteet dokylosigmoidista tai laajentuneesta paksusuolesta. 6. Mikä tahansa tunnettu orgaaninen sairaus, joka voi vaikuttaa suolen kulkeutumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Botuliinitoksiini
|
Botuliinitoksiini-injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FI-jaksojen mediaanimäärä/viikko 1 kuukauden kuluttua interventiosta lähtötilanteeseen verrattuna
Aikaikkuna: 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
FI-jaksojen mediaanimäärä/viikko 1 kuukauden kuluttua interventiosta lähtötilanteeseen verrattuna.
FI-jaksojen mediaani/viikko lasketaan 21 päivän päiväkirjan perusteella.
FI-jakson vähimmäismääritelmä: mikä tahansa likaantuminen, joka vaatii alusvaatteiden/vaatteiden/pesun vaihtamista.
|
3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
FI-jaksojen mediaanimäärä viikossa 3 kuukauden kuluttua interventiosta verrattuna lähtötilanteen päiväkirjaan.
Aikaikkuna: 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden keskimääräiset FI-jaksot vähenivät 50 % viikossa lähtötilanteeseen verrattuna.
Aikaikkuna: 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
|
Päivittäisiä FI-jaksoja sairastavien potilaiden määrä (vähintään 1 jakso/päivä) verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
|
Täydellisten suolen liikkeiden keskimääräinen määrä viikossa verrattuna lähtötilanteeseen päiväkirjan mukaan.
Aikaikkuna: 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
|
Vanhempien ja potilaan yleisvaikutelma hoidosta seuraavilla kysymyksillä: "Oliko hoito hyödyllinen/hyödyllinen?"; "Paransiko hoito elämänlaatuasi"?
Aikaikkuna: 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
|
RBI:hen liittyvien suurten ja vähäisten haittatapahtumien määrä. Potilaat kuulustellaan luettelon mukaan, ja he voivat lisätä luetteloon kuulumattomia haittatapahtumia.
Aikaikkuna: 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
3 kuukautta toimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Pascual-Pascual SI, Pascual-Castroviejo I. Safety of botulinum toxin type A in children younger than 2 years. Eur J Paediatr Neurol. 2009 Nov;13(6):511-5. doi: 10.1016/j.ejpn.2008.10.006. Epub 2008 Nov 25.
- Vriesman MH, Koppen IJN, Camilleri M, Di Lorenzo C, Benninga MA. Management of functional constipation in children and adults. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Jan;17(1):21-39. doi: 10.1038/s41575-019-0222-y. Epub 2019 Nov 5.
- Rybak A, Martinelli M, Thapar N, Van Wijk MP, Vandenplas Y, Salvatore S, Staiano A, Benninga MA, Borrelli O. Colonic Function Investigations in Children: Review by the ESPGHAN Motility Working Group. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 May 1;74(5):681-692. doi: 10.1097/MPG.0000000000003429. Epub 2022 Feb 24.
- Athanasakos E, Cleeve S, Thapar N, Lindley K, Perring S, Cronin H, Borrelli O, Mutalib M. Anorectal manometry in children with defecation disorders BSPGHAN Motility Working Group consensus statement. Neurogastroenterol Motil. 2020 Jun;32(6):e13797. doi: 10.1111/nmo.13797. Epub 2020 Jan 27.
- Halleran DR, Lu PL, Ahmad H, Paradiso MM, Lehmkuhl H, Akers A, Hallagan A, Bali N, Vaz K, Yacob D, Di Lorenzo C, Levitt MA, Wood RJ. Anal sphincter botulinum toxin injection in children with functional anorectal and colonic disorders: A large institutional study and review of the literature focusing on complications. J Pediatr Surg. 2019 Nov;54(11):2305-2310. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2019.03.020. Epub 2019 Apr 23.
- Leroi AM, Queralto M, Zerbib F, Siproudhis L, Vitton V, Amarenco G, Etienney I, Mion F, Bridoux V, Philip J, Brochard C, Damon H, Lacroix E, Gillibert A, Gourcerol G. Intrarectal injections of botulinum toxin versus placebo for the treatment of urge faecal incontinence in adults (FI-Toxin): a double-blind, multicentre, randomised, controlled phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2024 Feb;9(2):147-158. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00332-1. Epub 2023 Dec 18.
- Kaul A, Garza JM, Connor FL, Cocjin JT, Flores AF, Hyman PE, Di Lorenzo C. Colonic hyperactivity results in frequent fecal soiling in a subset of children after surgery for Hirschsprung disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2011 Apr;52(4):433-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181efe551.
- de Bruijn CMA, Safder S, Rolle U, Mosiello G, Marshall D, Christiansen AB, Benninga MA. Development of a Bowel Management Scoring Tool in Pediatric Patients with Constipation. J Pediatr. 2022 May;244:107-114.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2022.01.036. Epub 2022 Feb 1.
- Koppen IJ, von Gontard A, Chase J, Cooper CS, Rittig CS, Bauer SB, Homsy Y, Yang SS, Benninga MA. Management of functional nonretentive fecal incontinence in children: Recommendations from the International Children's Continence Society. J Pediatr Urol. 2016 Feb;12(1):56-64. doi: 10.1016/j.jpurol.2015.09.008. Epub 2015 Oct 21.
- Popescu M, Mutalib M. Bowel transit studies in children: evidence base, role and practicalities. Frontline Gastroenterol. 2021 May 10;13(2):152-159. doi: 10.1136/flgastro-2020-101719. eCollection 2022.
- Lambregts AP, Nieuwhof-Leppink AJ, Klijn AJ, Schroeder RPJ. Intravesical botulinum-A toxin in children with refractory non-neurogenic overactive bladder. J Pediatr Urol. 2022 Jun;18(3):351.e1-351.e8. doi: 10.1016/j.jpurol.2022.02.007. Epub 2022 Feb 18.
- Voskuijl WP, Reitsma JB, van Ginkel R, Buller HA, Taminiau JA, Benninga MA. Longitudinal follow-up of children with functional nonretentive fecal incontinence. Clin Gastroenterol Hepatol. 2006 Jan;4(1):67-72. doi: 10.1016/j.cgh.2005.10.001.
- Rajindrajith S, Devanarayana NM, Benninga MA. Review article: faecal incontinence in children: epidemiology, pathophysiology, clinical evaluation and management. Aliment Pharmacol Ther. 2013 Jan;37(1):37-48. doi: 10.1111/apt.12103. Epub 2012 Oct 28.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. tammikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. tammikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Suoliston sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Peräsuolen sairaudet
- Ulosteen pidätyskyvyttömyys
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Hydrolaasit
- Entsyymit
- Entsyymit ja koentsyymit
- Botulinum -toksiinit
- Metalloendopeptidaasit
- Endopeptidaasit
- Peptidihydrolaasit
- Metalloproteases
- Bakteeriproteiinit
- Bakteeritoksiinit
- Biologinen
- Botuliinitoksiinit, tyyppi A
Muut tutkimustunnusnumerot
- Intra-rectal Botulinum toxin
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .