Descartes-08として知られるmRNA CAR CAR T細胞療法の調査筋無力症の治療への潜在的なアプローチとして
2026年8月31日 更新者：Cartesian Therapeutics
アセチルコリン受容体抗体陽性全身性筋膜重性患者におけるデカルト-08の無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験
オーロラの研究は、アセチルコリン受容体自己抗体抗体全身性筋腫を持つ成人のデカルテス-08として知られる治験mRNA CAR CAL T細胞療法の安全性、忍容性、および有効性を評価しています。
研究のパート1は約6か月続きます。
対象となる参加者の場合、パート2は約8か月続きます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
128
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85718
- A40
-
-
California
-
Carlsbad、California、アメリカ、92011
- A13
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- A46
-
Orange、California、アメリカ、92868
- A14
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- A21
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- A50
-
-
Florida
-
Maitland、Florida、アメリカ、32751
- A48
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- A10
-
-
Illinois
-
O'Fallon、Illinois、アメリカ、62269
- A53
-
-
Kansas
-
Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- A20
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- A16
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- A38
-
-
New York
-
Amherst、New York、アメリカ、14226
- A12
-
New York、New York、アメリカ、10027
- A52
-
New York、New York、アメリカ、10065
- A47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- A22
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- A39
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- A15
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- A11
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- A49
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- A43
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- A41
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53215
- A54
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス
- A33
-
Sheffield、イギリス
- A51
-
-
-
-
-
Rome、イタリア
- A23
-
-
-
-
-
Toronto、カナダ
- A18
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- A25
-
Barcelona、スペイン
- A26
-
Madrid、スペイン
- A31
-
-
-
-
-
Belgrade、セルビア
- A24
-
-
-
-
-
Ankara、トルコ（Türkiye）
- A32
-
Istanbul、トルコ（Türkiye）
- A17
-
-
-
-
-
Krakow、ポーランド
- A30
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 患者は少なくとも18歳でなければなりません。
- 患者は、筋肉筋重症（GMG）の一般化、筋無力症の筋肉骨筋（MGFA）の臨床分類グレード2-4を補強している必要があります。
- 日常生活のMg活性（Mg ADL）合計スコア≥6。
- 付随する免疫抑制薬は、調査員が必要とする必要があるとみなされなければなりません。 線量は、ベースライン訪問の前に最低8週間安定している必要があります。
- 患者がコルチコステロイドを使用している場合、毎日の投与量は、プレドニゾンの同等物の40 mg/日を超えてはなりません。 この用量は、ベースライン訪問の前に最低8週間安定していたに違いありません。
- アセチルコリン受容体自己抗体（抗NACHR）力価または抗ACHRクラスター抗体は、参照実験室の上限（UNL）を超えており、過去10年以内にスクリーニングから記録されている必要があります。
- 患者は、すべての研究訪問のために喜んで戻ってくる必要があります。
- 患者は書面によるインフォームドコンセントを与えることができなければなりません。
- 出産の可能性のある女性は、スクリーニングから非常に効果的な避妊を使用することに同意しなければなりません。
除外基準：
- 研究の侵入時および調査員の意見では、十分に管理されていない主要な慢性疾患は、患者のリスクを高める可能性があります。
- スクリーニングから12か月以内のGMGの診断。
- アセチルコリンエステラーゼ阻害剤以外のGMGの全身治療の既往はありません。
- GMG以外の神経筋疾患の診断。
- 患者は妊娠または授乳中です。
- ベースライン訪問の4週間以内に、静脈内免疫グロブリン（IVIG）または血漿交換による治療。
- ベースライン訪問の12か月以内にリツキシマブまたはオクレリズマブによる治療。カルシニューリン阻害剤による治療（例： タクロリムス、シクロスポリン、シクロホスファミド）、新生児FC受容体拮抗薬、および/または他の生物学は、計画された白血病の3週間以内、およびベースライン訪問の8週間以内に。
- 患者は、ベースライン訪問から8週間以内に、エコリズマブなどの補体5A（C5A）阻害剤で治療を開始しました。 （注：C5A阻害剤を8週間以上投与し、登録のための他の基準を満たしている患者は、治療の対象となります）。
- B細胞成熟抗原（BCMA）方向療法による事前の治療（例： モノクローナル抗体、T細胞エンガー、またはキメラ抗原受容体T細胞[Car-T]）。
- 異常なプロトロンビン（PT）/国際正規化比（INR）または部分トロンボプラスチン時間（PTT）は、スクリーニングまたは患者で正常範囲を1.5倍以上上回って増加しました（抗凝固療法中です（文書化されたループス抗凝固剤とのPTTの上昇の場合を除き、または6か月以上の静脈血栓塞栓症（VTE）診断の安定した抗凝固療法を受けている患者または、少なくとも8週間の心房細動診断のために抗凝固療法の安定した患者。調査員の意見では、彼らは研究への参加を安全ではありません）。
- 絶対好中球数（ANC）<1000細胞/マイクロリットル。
- ヘモグロビン<8.0 g/dl。
- 血小板<50,000/mm3。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）>正常を3倍以上。
- 30 ml/min未満のクレアチンクリアランス。
- 原発性免疫不全、臓器、または同種骨髄移植の既往。
- 患者は、B型肝炎表面抗原の血清陰性でなければなりません。
- 患者はC型肝炎抗体の血清陰性でなければなりません。 C型肝炎抗体検査が陽性である場合、患者は逆転写酵素ポリメラーゼ連鎖反応（RT-PCR）によってウイルス血症の存在を検査する必要があり、C型肝炎ウイルス（HCV）リボ核酸（RNA）陰性でなければなりません。
- スクリーニング時の陽性ヒト免疫不全ウイルス（HIV）または陽性HIVの既往。
- スクリーニング時の活性結核または陽性量子検査。
- 研究者の意見では、研究に参加する被験者の能力を危険にさらしたり、研究の結果に影響を与える可能性がある他の臨床的または検査室の異常。
- 主要な研究者の意見では、有意および/または制御されている能動的な重大な心臓または肺疾患。
注：喘息および慢性閉塞性肺疾患（COPD）吸入薬で制御された患者が許可されています。
- 扁平上皮癌、皮膚の基底細胞癌、または外科的に除去され、補助剤化学療法または放射線療法を必要としない乳房または初期結腸癌を除き、過去3年間に治療を必要とする悪性腫瘍の病歴。
- スクリーニングの4週間前に、または治験薬の5人の半減期（どちらか長いいずれか）の治療剤による治療。
- ベースライン訪問の4週間以内にライブワクチン接種の受信または研究中にライブワクチン接種を受ける意図（注：MESSENGER RNA [mRNA]ベースのワクチンは、重度の急性呼吸器症候群コロナウイルス2（SARS-COV-2）に対するものです。同様にライブと見なされていません。
- 重大な再発性感染症または研究者の意見では、調査員の意見への患者の参加を妨げる可能性がある活性感染症の既往。
- 調査員の意見では、調査員の意見で患者の研究への参加を妨害する可能性がある既知の精神疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デカルテス-08
このグループは白血球を受け、製造されたデカルテス-08を受け取ります
|
自家mRNA CAR T細胞療法
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
このグループにはプラセボが届きます
|
Decartes-08のない注入
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
日常生活の筋無力症の活動（MG-ADL）
時間枠：研究の4ヶ月での評価
|
4か月目の日常生活（MG-ADL）レスポンダーの筋無力症活動の割合によって評価されるDescartes-08の有効性を評価する。
|
研究の4ヶ月での評価
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月6日
一次修了 (推定)
2026年12月30日
研究の完了 (推定)
2027年9月30日
試験登録日
最初に提出
2025年1月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年1月28日
最初の投稿 (実際)
2025年1月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月31日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RNAC-MG-002 (AURORA)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。