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Enquêter sur une thérapie par cellules T de l'ARNm, connue sous le nom de Descartes-08, comme une approche potentielle pour traiter la myasthénie

31 août 2026 mis à jour par: Cartesian Therapeutics

Un essai de phase 3 randomisé en double aveugle et contrôlé par placebo de Descartes-08 chez les patients atteints d'anticorps acétylcholine anticorps généralisés Myasthenia gravis

L'étude Aurora évalue l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une thérapie de lymphocytes T de l'ARNm de l'ARNm, connue sous le nom de Descartes-08, chez les adultes atteints de Myasthenia gravis généralisée par auto-anticorps acétylcholine. La partie 1 de l'étude durera environ 6 mois. Pour les participants éligibles, la partie 2 durera environ 8 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

128

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • A18
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • A25
      • Barcelona, Espagne
        • A26
      • Madrid, Espagne
        • A31
  • Italie
      • Rome, Italie
        • A23
  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • A30
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • A33
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • A51
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • A24
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye)
        • A32
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • A17
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85718
        • A40
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • A13
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • A46
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • A14
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • A21
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • A50
    • Florida
      • Maitland, Florida, États-Unis, 32751
        • A48
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • A10
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, États-Unis, 62269
        • A53
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
        • A20
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • A16
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • A38
    • New York
      • Amherst, New York, États-Unis, 14226
        • A12
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • A52
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • A47
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • A22
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • A39
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • A15
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • A11
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • A49
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • A43
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • A41
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53215
        • A54

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Le patient doit avoir au moins 18 ans.
  • Le patient doit avoir généralisé la Myasthenia Gravis (GMG), la classification clinique de la Fondation Myasthenia Gravis (MGFA), la classification clinique 2-4 au moment de SSCReening.
  • Mg-Aactivités de la vie quotidienne (MG ADL) Score total ≥ 6.
  • Les médicaments immunosuppresseurs concomitants doivent être jugés nécessaires par l'enquêteur. La dose doit être stable pendant au moins 8 semaines avant la visite de base.
  • Si un patient utilise des corticostéroïdes, la dose quotidienne ne doit pas dépasser 40 mg / jour d'équivalent de prednisone. La dose doit avoir été stable pendant au moins 8 semaines avant la visite de base.
  • Le titre d'auto-anticorps acétylcholine (anti-NAChR) ou anticorps de cluster anti-ACHR doit être supérieur à la limite normale supérieure du laboratoire de référence (UNL) et documentée au cours des 10 dernières années de dépistage.
  • Le patient doit être disposé à revenir pour toutes les visites d'étude.
  • Le patient doit être en mesure de donner un consentement éclairé écrit.
  • Les femmes de potentiel de procréation doivent accepter d'utiliser un contrôle des naissances très efficace du dépistage jusqu'à 14 jours après la dernière dose de Descartes-08,

Critères d'exclusion:

  • Une maladie chronique majeure qui n'est pas bien gérée au moment de la saisie de l'étude et, de l'avis de l'enquêteur, peut augmenter le risque pour le patient.
  • Diagnostic de GMG dans les 12 mois suivant le dépistage.
  • Aucun antécédent de traitement systémique pour GMG autre que les inhibiteurs de l'acétylcholine estérase.
  • Diagnostic d'une maladie neuromusculaire autre que GMG.
  • Le patient est enceinte ou allongé.
  • Traitement avec des échanges d'immunoglobulines intraveineux (IVIG) ou du plasma dans les 4 semaines précédant la visite de base.
  • Traitement avec du rituximab ou de l'ocrélizumab dans les 12 mois précédant la visite de base; Traitement avec des inhibiteurs de la calcineurine (par ex. Tacrolimus, cyclosporine, cyclophosphamide), antagonistes néonatals des récepteurs du FC et / ou autres biologiques dans les 3 semaines précédant la leukaphérèse planifiée et dans les 8 semaines précédant la visite de base.
  • Le patient a commencé le traitement avec un inhibiteur du complément 5A (C5A), comme l'éculizumab, dans les 8 semaines suivant la visite de base. (Remarque: les patients qui ont reçu un inhibiteur du C5A depuis plus de 8 semaines et qui répondent à d'autres critères d'inscription sont éligibles au traitement).
  • Traitement antérieur avec une thérapie dirigée par l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) (par ex. anticorps monoclonal, engageuse de cellules T ou cellules T récepteur de l'antigène chimérique [CAR-T]).
  • La prothrombine anormale (PT) / rapport normalisé international (INR) ou le temps de thromboplastine partielle (PTT) a augmenté> 1,5 fois au-dessus de la plage normale au dépistage ou au patient est sous traitement anticoagulation (sauf en cas de PTT élevé avec un lupus anticoagulant documenté; ou dans Les patients qui ont suivi des doses stables de thérapie anticoagulante pendant plus de 6 mois de diagnostic de thromboembolie veineuse (TV); De l'avis de l'investigateur, ils rendent la participation à l'étude dangereuse).
  • Nombre de neutrophiles absolus (ANC) <1000 cellules / microliter.
  • Hémoglobine <8,0 g / dl.
  • Plaquettes <50 000 / mm3.
  • L'alanine aminotransférase (ALT) et / ou l'aspartate aminotransférase (AST)> 3x au-dessus de la normale.
  • Autorisation de la créatine moins de 30 ml / min.
  • Antécédents d'immunodéficience primaire, d'organe ou de greffe de moelle osseuse allogénique.
  • Les patients doivent être séronégatifs pour l'antigène de surface de l'hépatite B.
  • Les patients doivent être séronégatifs pour l'anticorps de l'hépatite C. Si le test des anticorps de l'hépatite C est positif, les patients doivent être testés pour la présence de virémie par réaction en chaîne en chaîne par polymérase de transcriptase inverse (RT-PCR) et doivent être négatifs sur l'acide ribonucléique du virus de l'hépatite C (HCV).
  • Antécédents du virus positif de l'immunodéficience humaine (VIH) ou du VIH positif au dépistage.
  • Tuberculose active ou test de quantiferon positif au dépistage.
  • Toute autre anomalie clinique ou de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la capacité du sujet à participer à l'étude ou pourrait affecter les résultats de l'étude.
  • Toute maladie cardiaque ou pulmonaire importante active qui, de l'avis de l'investigateur principal, est importante et / ou incontrôlée.

Remarque: Les patients atteints d'asthme et de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) contrôlée avec des médicaments inhalés sont autorisés.

  • Des antécédents de malignité qui ont nécessité un traitement au cours des 3 dernières années, à l'exception du carcinome épidermoïde, du carcinome basal des cellules de la peau, ou du cancer du côlon à un stade poitrine ou à un stade précoce qui est retiré chirurgicalement et n'a pas nécessité de chimiothérapie ou de radiothérapie adjuvante.
  • Traitement avec tout agent d'investigation 4 semaines avant le dépistage ou 5 demi-vies du médicament recherché (selon les plus longues).
  • La réception d'une vaccination en direct dans les 4 semaines précédant la visite de base ou l'intention de recevoir une vaccination en direct au cours de l'étude (Remarque: les vaccins basés sur l'ARN de messager [ARNm] tels que ceux contre le coronavirus 2 du syndrome respiratoire aigu sévère (SAR-COV-2) Pas considéré comme en direct; De même, le vaccin contre le Janssen Covid-19 n'est pas en direct).
  • Antécédents d'infections récurrentes importantes ou toute infection active qui, de l'avis de l'enquêteur, peut interférer avec la participation du patient à l'avis de l'enquêteur.
  • Toute maladie psychiatrique connue qui, de l'avis de l'enquêteur, peut interférer avec la participation du patient à l'étude à l'avis de l'enquêteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Decartes-08
Ce groupe subira une leukaphérèse et recevra des Decartes-08 fabriqués
Biologique: Decartes-08
Thérapie autologue de l'ARNm de la voiture en T
Comparateur placebo: Placebo
Ce groupe recevra un placebo
Autre: Drogue placebo
perfusion sans décartes-08

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Myasthenia Gravis Activités de la vie quotidienne (MG-ADL)
Délai: Évaluation à 4 mois d'études
Évaluer l'efficacité de Descartes-08, évaluée par la proportion des activités de Myasthenia Gravis des répondants quotidiens (MG-ADL) au mois 4.
Évaluation à 4 mois d'études

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cartesian Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2025

Première publication (Réel)

29 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RNAC-MG-002 (AURORA)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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