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研究mRNA CAR T细胞疗法，称为Descartes-08，是一种治疗肌无力的方法

2026年8月31日 更新者：Cartesian Therapeutics

Descartes-08的随机，双盲，安慰剂对照的3期试验，乙酰胆碱受体抗体阳性广泛性肌腱肌瘤

AURORA研究正在评估研究性mRNA CAR T细胞疗法的安全性，耐受性和功效，称为descartes-08对乙酰胆碱受体自身抗体阳性阳性广义性肌动症的肌抗体的成年人。 研究的第1部分将持续大约6个月。 对于合格的参与者，第2部分将持续大约8个月。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

128

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Toronto、加拿大
        • A18
  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）
        • A32
      • Istanbul、土耳其（türkiye）
        • A17
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚
        • A24
  • 意大利
      • Rome、意大利
        • A23
  • 波兰
      • Krakow、波兰
        • A30
  • 美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85718
        • A40
    • California
      • Carlsbad、California、美国、92011
        • A13
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • A46
      • Orange、California、美国、92868
        • A14
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • A21
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
        • A50
    • Florida
      • Maitland、Florida、美国、32751
        • A48
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • A10
    • Illinois
      • O'Fallon、Illinois、美国、62269
        • A53
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、美国、66205
        • A20
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • A16
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • A38
    • New York
      • Amherst、New York、美国、14226
        • A12
      • New York、New York、美国、10027
        • A52
      • New York、New York、美国、10065
        • A47
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • A22
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • A39
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • A15
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • A11
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • A49
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • A43
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • A41
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53215
        • A54
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • A33
      • Sheffield、英国
        • A51
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • A25
      • Barcelona、西班牙
        • A26
      • Madrid、西班牙
        • A31

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者必须年满18岁。
  • 患者必须概括性肌无力（GMG），美国肌无力的美国肌无力基金会（MGFA）临床分类在SSCREENing时2-4年级。
  • 日常生活（MG ADL）的MG活性总数≥6。
  • 研究人员必须认为伴随的免疫抑制药物必须认为是必要的。 剂量必须在基线访问前至少稳定8周。
  • 如果患者使用皮质类固醇，则每日剂量不应超过40 mg/天的泼尼松。 在基线访问之前，剂量必须稳定至少8周。
  • 乙酰胆碱受体自身抗体（抗-NACHR）滴度或抗ACHR簇抗体必须高于参考实验室上限（UNL），并且在筛查的过去10年中进行了记录。
  • 患者必须愿意返回所有学习访问。
  • 患者必须能够给予书面知情同意。
  • 生育潜力的妇女必须同意从筛查开始使用高效的节育，直到最后剂量的笛卡尔-08剂量14天，

排除标准：

  • 在进行研究时和研究者认为，无法很好地管理的主要慢性疾病可能会增加患者的风险。
  • 筛查后12个月内诊断GMG。
  • 除乙酰胆碱酯酶抑制剂外，没有其他GMG的全身治疗史。
  • GMG以外的神经肌肉疾病的诊断。
  • 患者怀孕或哺乳。
  • 在基线访问前4周内，用静脉免疫球蛋白（IVIG）或血浆交换治疗。
  • 在基线访问前12个月内，用利妥昔单抗或Ocrelizumab治疗；用钙调蛋白抑制剂治疗（例如 他克莫司，环孢菌素，环磷酰胺），新生儿FC受体拮抗剂和/或其他生物制剂在计划的白细胞术前3周内以及基线访问前的8周内。
  • 该患者已开始使用补体5A（C5A）抑制剂（例如eculizumab）进行治疗。 （注意：已经接受C5A抑制剂超过8周并符合其他入学标准的患者有资格接受治疗）。
  • 先前用B细胞成熟抗原（BCMA）指导治疗的治疗（例如 单克隆抗体，T细胞Endager或嵌合抗原受体T细胞[CAR-T]）。
  • 异常的凝血酶原（PT）/国际标准化比率（INR）或部分血栓形成蛋白时间（PTT）在筛查时或患者正常范围以上> 1.5倍以上是抗凝治疗（除非有记录的lupus抗凝剂或In In In In In compation PTT升高；在稳定的抗凝治疗中，患者进行了6个月以上的静脉血栓栓塞（VTE）诊断；在调查人员的看来，他们使研究不安全）。
  • 绝对中性粒细胞计数（ANC）<1000个细胞/微晶。
  • 血红蛋白<8.0 g/dl。
  • 血小板<50,000/mm3。
  • 丙氨酸氨基转移酶（ALT）和/或天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 3倍以上。
  • 肌酸间隙小于30 ml/min。
  • 原发性免疫缺陷，器官或同种异体骨髓移植的病史。
  • 患者必须对丙型肝炎表面抗原具有血清调。
  • 患者必须对丙型肝炎抗体具有血清调味性。 如果丙型肝炎抗体测试是阳性的，则必须通过逆转录酶聚合酶链反应（RT-PCR）对患者进行病毒血症的测试，并且必须是乙型肝炎病毒（HCV）核糖核酸（RNA）阴性。
  • 筛查时人类免疫缺陷病毒（HIV）或阳性艾滋病毒阳性病史。
  • 筛选时的主动结核病或阳性量词测试。
  • 研究人员认为，任何其他临床或实验室异常都可能危及受试者参与研究的能力或可能影响研究结果。
  • 首席研究者认为，任何活跃的明显心脏或肺部疾病都是显着和/或不受控制的。

注意：允许使用吸入药物控制的哮喘和慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者。

  • 在过去3年中需要治疗的恶性肿瘤病史，除了鳞状细胞癌，皮肤的基底细胞癌，乳腺癌或早期结肠癌，该癌被手术切除并且不需要辅助化疗或放疗。
  • 在筛查前4周对任何研究剂进行处理或研究药物的5个半衰期（以较长者为准）。
  • 在基线访问前4周内接收现场疫苗接种或在研究期间接收实时疫苗接种的意图（注意：Messenger RNA [mRNA]基于严重急性呼吸综合症冠状病毒2（SARS-COV-2）等疫苗，例如疫苗同样，Janssen Covid-19也不被认为是活的。
  • 研究人员认为，重大反复感染或任何活跃感染的病史可能会干扰患者对研究者的参与。
  • 研究人员认为，任何已知的精神疾病都可能干扰患者参与研究的参与。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Pecartes-08
该小组将进行白细胞术，并接受制造的vatartes-08
生物：Pecartes-08
自体mRNA CAR T细胞疗法
安慰剂比较：安慰剂
这个小组将接受安慰剂
其他：安慰剂药物
没有前时候的注入

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
肌无力的日常生活活动（MG-ADL）
大体时间：4个月的研究评估
为了评估Descartes-08的疗效，如在第4个月的日常生活肌无力（MG-ADL）响应者（MG-ADL）响应者的比例所评估。
4个月的研究评估

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cartesian Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年5月6日

初级完成 (估计的)

2026年12月30日

研究完成 (估计的)

2027年9月30日

研究注册日期

首次提交

2025年1月23日

首先提交符合 QC 标准的

2025年1月28日

首次发布 (实际的)

2025年1月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月31日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RNAC-MG-002 (AURORA)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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