Undersöker en mRNA-bil T-cellterapi, känd som Descartes-08, som en potentiell metod för att behandla myasthenia gravis
31 augusti 2026 uppdaterad av: Cartesian Therapeutics
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie av Descartes-08 hos patienter med acetylkolinreceptorantikroppspositiv generaliserad myasthenia gravis
Aurora-studien utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en undersökande mRNA-bil-T-cellterapi känd som Descartes-08 hos vuxna med acetylkolinreceptor autoantikropp-positiv generaliserad myasteni gravis.
Del 1 av studien kommer att pågå i cirka 6 månader.
För berättigade deltagare kommer del 2 att pågå i cirka 8 månader.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
128
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85718
- A40
-
-
California
-
Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
- A13
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- A46
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- A14
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- A21
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- A50
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Förenta staterna, 32751
- A48
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- A10
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, Förenta staterna, 62269
- A53
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
- A20
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- A16
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- A38
-
-
New York
-
Amherst, New York, Förenta staterna, 14226
- A12
-
New York, New York, Förenta staterna, 10027
- A52
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- A47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- A22
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- A39
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- A15
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- A11
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- A49
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- A43
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- A41
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53215
- A54
-
-
-
-
-
Rome, Italien
- A23
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- A18
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- A30
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- A24
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- A25
-
Barcelona, Spanien
- A26
-
Madrid, Spanien
- A31
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- A33
-
Sheffield, Storbritannien
- A51
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- A32
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye)
- A17
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Patienten måste vara minst 18 år.
- Patienten måste ha generaliserat myasthenia gravis (GMG), Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) kliniska klassificeringsgrader 2-4 vid Sscreening.
- MG-aktiviteter i det dagliga livet (MG ADL) Total poäng ≥ 6.
- Samtidig immunsuppressiva läkemedel måste anses nödvändigt av utredaren. Dosen måste vara stabil i minst 8 veckor före basbesöket.
- Om en patient använder kortikosteroider bör den dagliga dosen inte överstiga 40 mg/dag prednisonekvivalent. Dosen måste ha varit stabil i minst 8 veckor före basbesöket.
- Acetylkolinreceptor autoantikropp (anti-nAChR) titer eller anti-ACHR-klusterantikropp måste vara över referenslaboratoriet övre normalgräns (UNL) och dokumenteras under de senaste tio åren av screening.
- Patienten måste vara villig att återvända för alla studiebesök.
- Patienten måste kunna ge skriftligt informerat samtycke.
- Kvinnor med barnfödelsepotential måste gå med på att använda mycket effektiv födelsekontroll från screening till 14 dagar efter sista dosen Descartes-08,
Uteslutningskriterier:
- Stor kronisk sjukdom som inte hanteras väl vid tidpunkten för studieinträde och enligt utredarens åsikt kan öka risken för patienten.
- Diagnos av GMG inom 12 månader efter screening.
- Ingen historia av systemisk behandling för GMG annat än acetylkolinesterasinhibitorer.
- Diagnos av en annan neuromuskulär sjukdom än GMG.
- Patienten är gravid eller ammande.
- Behandling med intravenös immunglobulin (IVIG) eller plasmautbyte inom fyra veckor före baslinjesbesöket.
- Behandling med rituximab eller ocrelizumab inom 12 månader före basbesöket; Behandling med kalcineurinhämmare (t.ex. Takrolimus, cyklosporin, cyklofosfamid), neonatal FC -receptorantagonister och/eller annan biologik inom tre veckor före planerad leukaferes och inom 8 veckor före basbesöket.
- Patienten har börjat behandlingen med en komplement 5A (C5A) -inhibitor, såsom ekulizumab, inom 8 veckor efter basbesöket. (Obs: Patienter som har fått en C5A -hämmare i mer än 8 veckor och uppfyller andra kriterier för registrering är berättigade till behandling).
- Tidigare behandling med B-cellmognadsantigen (BCMA) -riktad terapi (t.ex. Monoklonal antikropp, T-cell-engage eller chimär antigenreceptor T-cell [CAR-T]).
- Abnormal prothrombin (PT)/international normalized ratio (INR) or partial thromboplastin time (PTT) increased > 1.5-fold above the normal range at Screening or patient is on anticoagulation therapy (except in cases of elevated PTT with documented lupus anticoagulant; or in Patienter som har varit på stabila doser av antikoagulationsterapi i mer än 6 månaders venös tromboembolism (VTE) -diagnos; eller hos patienter på stabila doser av antikoaguleringsterapi i minst 8 veckors förmakningsdiagnos; Enligt utredarens åsikt gör de deltagande i studien osäkra).
- Absolut neutrofilantal (ANC) <1000 celler/mikroliter.
- Hemoglobin <8,0 g/dl.
- Trombocyter <50 000/mm3.
- Alaninaminotransferas (ALT) och/eller aspartataminotransferas (AST)> 3x över normal.
- Kreatin clearance mindre än 30 ml/min.
- Historik om primär immunbrist, organ eller allogen benmärgstransplantation.
- Patienter måste vara seronegativa för hepatit B -ytantigen.
- Patienter måste vara seronegativa för hepatit C -antikropp. Om hepatit C-antikroppstest är positivt, måste patienter testas för närvaro av viremi genom omvänd transkriptas-polymeras-kedjereaktion (RT-PCR) och måste vara hepatit C-virus (HCV) ribonukleinsyra (RNA) negativ.
- Historik om positivt humant immunbristvirus (HIV) eller positiv HIV vid screening.
- Aktiv tuberkulos eller positivt kvantiferon -test vid screening.
- Varje annan klinisk eller laboratorieavvikelse som enligt utredarens åsikt kan äventyra ämnets förmåga att delta i studien eller kan påverka studieutfallet.
- Varje aktiv betydande hjärt- eller lungsjukdom som enligt huvudutredarens åsikt är betydande och/eller okontrollerad.
Obs: Patienter med astma och kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) kontrollerad med inhalerade mediciner är tillåtna.
- Historia om malignitet som krävde behandling under de senaste tre åren, med undantag för skivepitelcancer, basalcellscancer i huden eller bröst eller tidigt stadium cancer som kirurgiskt avlägsnas och inte krävde adjuvans kemoterapi eller strålbehandling.
- Behandling med alla undersökningsmedel 4 veckor före screening eller 5 halveringstider för utredningsläkemedlet (beroende på vad som är längre).
- Mottagande av en levande vaccination inom fyra veckor före basbesök eller avsikt att ta emot levande vaccination under studien (Obs: Messenger RNA [mRNA] -baserade vacciner såsom de mot allvarligt akut andningssyndrom koronavirus 2 (SARS-CoV-2) är inte betraktas som live;
- Historia med betydande återkommande infektioner eller någon aktiv infektion som enligt utredarens åsikt kan störa patientens deltagande i utredarens åsikt.
- Alla kända psykiatriska sjukdomar som enligt utredarens åsikt kan störa patientens deltagande i studien enligt utredarens åsikt.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Decartes-08
Denna grupp kommer att genomgå leukaferes och ta emot tillverkade decartes-08
|
Autolog mRNA-bil T-cellterapi
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Denna grupp kommer att få placebo
|
Infusion utan decartes-08
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Myasthenia gravis aktiviteter i det dagliga livet (MG-ADL)
Tidsram: Bedömning vid 4 månaders studie
|
För att utvärdera effekten av Descartes-08 som bedöms av andelen myasthenia gravisaktiviteter i det dagliga livet (MG-ADL) svarare vid månad 4.
|
Bedömning vid 4 månaders studie
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 maj 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
30 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
30 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 januari 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 januari 2025
Första postat (Faktisk)
29 januari 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Myasthenia Gravis
Andra studie-ID-nummer
- RNAC-MG-002 (AURORA)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .