Badanie terapii T CAR T CAR, znanej jako Descartes-08, jako potencjalne podejście do leczenia miastenii gravis
31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Cartesian Therapeutics
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 Kartezjusza-08 u pacjentów z przeciwciałem receptora acetylocholinowym
Badanie Aurora ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność badanej terapii komórek T CAR MRNA zwanej Descartes-08 u dorosłych z receptorem acetylocholinowym autoantiańskim uogólnionym uogólnionym miastenią.
Część 1 badania potrwa około 6 miesięcy.
Dla kwalifikujących się uczestników część 2 potrwa około 8 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
128
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- A25
-
Barcelona, Hiszpania
- A26
-
Madrid, Hiszpania
- A31
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- A18
-
-
-
-
-
Krakow, Polska
- A30
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- A24
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
- A40
-
-
California
-
Carlsbad, California, Stany Zjednoczone, 92011
- A13
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- A46
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- A14
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- A21
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- A50
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
- A48
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- A10
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, Stany Zjednoczone, 62269
- A53
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- A20
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- A16
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- A38
-
-
New York
-
Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
- A12
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
- A52
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- A47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- A22
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- A39
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- A15
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- A11
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- A49
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- A43
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- A41
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53215
- A54
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye)
- A32
-
Istanbul, Turcja (Türkiye)
- A17
-
-
-
-
-
Rome, Włochy
- A23
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- A33
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- A51
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
- Pacjent musiał uogólnić miastenii gravis (GMG), Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasyfikacji klas 2-4 w czasie Sscreening.
- Całkowity wynik codziennego życia (MG ADL) ≥ 6.
- Badacz należy uznać współzawodowe leki immunosupresyjne. Dawka musi być stabilna przez co najmniej 8 tygodni przed wizytą wyjściową.
- Jeśli pacjent używa kortykosteroidów, dawka dzienna nie powinna przekraczać 40 mg/dzień równoważnika prednizonu. Dawka musiała być stabilna przez co najmniej 8 tygodni przed wizytą wyjściową.
- Autoantyjskie receptor receptora acetylocholiny (przeciwciało klastra anty-NAChR) musi znajdować się powyżej referencyjnego laboratoryjnego górnego normalnego limitu normalnego (UNL) i udokumentowanego w ciągu ostatnich 10 lat badań przesiewowych.
- Pacjent musi być gotów wrócić na wszystkie wizyty w badaniu.
- Pacjent musi być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.
- Kobiety o potencjale rodzicielskim muszą zgodzić się na wykorzystanie wysoce skutecznej kontroli urodzeń na podstawie badań przesiewowych do 14 dni po ostatniej dawce Kartezjusza-08,
Kryteria wykluczenia:
- Główna choroba przewlekła, która nie jest dobrze zarządzana w momencie wejścia do badania i zdaniem badacza może zwiększyć ryzyko dla pacjenta.
- Diagnoza GMG w ciągu 12 miesięcy od badań przesiewowych.
- Brak historii ogólnoustrojowego leczenia GMG innych niż inhibitory esterazy acetylocholiny.
- Diagnoza choroby nerwowo -mięśniowej innej niż GMG.
- Pacjent jest w ciąży lub w okresie laktacji.
- Leczenie dożylną immunoglobuliną (IVIG) lub wymianą w osoczu w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową.
- Leczenie rytuksymabem lub ocrelizumabem w ciągu 12 miesięcy przed wizytą wyjściową; Leczenie inhibitorami kalcyneuryny (np. Tacrolimus, cyklosporyna, cyklofosfamid), antagoniści receptora noworodków FC i/lub inne biologiczne w ciągu 3 tygodni przed planowaną leukfereza i w ciągu 8 tygodni przed wizytą wyjściową.
- Pacjent rozpoczął leczenie inhibitorem dopełniacza 5A (C5A), takim jak ekulizumab, w ciągu 8 tygodni od wizyty wyjściowej. (Uwaga: Pacjenci, którzy otrzymali inhibitor C5A od ponad 8 tygodni i spełniają inne kryteria rekrutacji, kwalifikują się do leczenia).
- Wcześniejsze leczenie terapią ukierunkowaną na antygen dojrzewania komórek B (BCMA) (np. Przeciwciało monoklonalne, angager komórek T lub chimeryczny receptor antygenowy T-komórka T [CAR-T]).
- Nieprawidłowy współczynnik protrombiny (PT)/międzynarodowy stosunek znormalizowany (INR) lub częściowy czas tromboplastyny (PTT) zwiększył> 1,5-krotnie powyżej normalnego zakresu w badaniu przesiewowym lub pacjenta dotyczy leczenia przeciwzakrzepowego (z wyjątkiem przypadków podwyższonego PTT z udokumentowanym antykoagulantem tocznia; Pacjenci, którzy byli stabilnymi dawkami terapii przeciwzakrzepowej przez ponad 6 miesięcy diagnozy zakrzepowej (VTE) lub u pacjentów z stabilnymi dawkami leczenia przeciwzakrzepowego przez co najmniej 8 tygodni diagnozy migotania przedsionków; W opinii badacza uczestniczą w badaniu niebezpiecznym).
- Absolutna liczba neutrofili (ANC) <1000 komórek/mikrolitr.
- Hemoglobina <8,0 g/dl.
- Płytki krwi <50 000/mm3.
- Aminotransferaza alanina (ALT) i/lub asparaginian aminotransferazy (AST)> 3x powyżej normy.
- Przejście kreatyny mniej niż 30 ml/min.
- Historia pierwotnego niedoboru odporności, narządu lub allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego.
- Pacjenci muszą być seronegatywni w przypadku antygenu powierzchniowego zapalenia wątroby typu B.
- Pacjenci muszą być seronegatywni w przypadku przeciwciała zapalenia wątroby typu C. Jeśli test przeciwciał zapalenia wątroby typu C jest dodatni, wówczas pacjenci muszą być badani pod kątem obecności wiremii przez reakcję łańcuchową polimerazy odwrotnej transkryptazy (RT-PCR) i musi być negatywnym wirusem wirusa wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV).
- Historia pozytywnego wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV) lub pozytywnego HIV podczas badań przesiewowych.
- Aktywna gruźlica lub pozytywny test kwantyfikator podczas badań przesiewowych.
- Wszelkie inne nieprawidłowości kliniczne lub laboratoryjne, które zdaniem badacza mogą zagrozić zdolności osobnika do uczestnictwa w badaniu lub może wpłynąć na wynik badania.
- Każda aktywna znacząca choroba serca lub płuc, która zdaniem głównego badacza jest znacząca i/lub niekontrolowana.
Uwaga: dozwolone są pacjenci z astmą i przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) kontrolowanymi za pomocą leków wziewnych.
- Historia złośliwości, która wymagała leczenia w ciągu ostatnich 3 lat, z wyjątkiem raka płaskonabłonkowego, raka podstawnego komórek skóry, piersi lub raka okrężnicy na wczesnym etapie, który jest chirurgicznie usunięty i nie wymagał chemioterapii adiuwantowej ani radioterapii.
- Leczenie dowolnym czynnikiem badającym 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym lub 5 półtrwania leku badawczego (w zależności od tego, która wartość jest dłuższa).
- Otrzymanie szczepień na żywo w ciągu 4 tygodni przed wyjściową wizytą lub zamiarem otrzymania szczepionek na żywo podczas badania (Uwaga: szczepionki oparte na RNA [MRNA], takie jak te przeciwko ciężkiemu zespołowi ostrego oddechowego Coronawirusa 2 (SARS-COV-2) Nie uważa się za żywo;
- Historia znaczących nawracających infekcji lub jakiejkolwiek aktywnej infekcji, która zdaniem badacza może zakłócać udział pacjenta w opinii badacza.
- Każda znana choroba psychiczna, która zdaniem badacza może zakłócać udział pacjenta w badaniu w opinii badacza.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Decartes-08
Ta grupa przejdzie leukfereza i otrzyma wyprodukowane Derartes-08
|
Autologiczna terapia komórek T CAR mRNA
|
|
Komparator placebo: Placebo
Ta grupa otrzyma placebo
|
Infuzja bez Decartesa-08
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Myasthenia Gravis Aktywność codziennego życia (MG-ADL)
Ramy czasowe: Ocena po 4 miesiącach badania
|
Aby ocenić skuteczność Kartezjusza-08, ocenianą przez odsetek czynności Myasthenia Gravis codziennych mieszkańców (MG-ADL) w 4 miesiącu.
|
Ocena po 4 miesiącach badania
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 maja 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 stycznia 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 stycznia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 stycznia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zespoły Paraneoplastyczne, Układ Nerwowy
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Zespoły paranowotworowe
- Choroby połączeń nerwowo-mięśniowych
- Myasthenia Gravis
Inne numery identyfikacyjne badania
- RNAC-MG-002 (AURORA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .