Investigar una terapia de células T de ARNm Car, conocida como Descartes-08, como un enfoque potencial para tratar la miastenia gravis
31 de agosto de 2026 actualizado por: Cartesian Therapeutics
Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo 3 de Descartes-08 en pacientes con miastenia generalizada con anticuerpo con anticuerpo con anticuerpo positivo para el receptor de acetilcolina
El estudio de Aurora está evaluando la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de una terapia de células T de ARNm de ARNm de investigación conocida como Descartes-08 en adultos con acetilcolina receptor de receptor de autoanticuerpo generalizado gravis generalizado generalizado.
La Parte 1 del estudio durará alrededor de 6 meses.
Para los participantes elegibles, la Parte 2 durará alrededor de 8 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
128
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Toronto, Canadá
- A18
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Barcelona, España
- A25
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Barcelona, España
- A26
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Madrid, España
- A31
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
- A40
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California
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Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
- A13
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- A46
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- A14
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- A21
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- A50
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Florida
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- A48
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- A10
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Illinois
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O'Fallon, Illinois, Estados Unidos, 62269
- A53
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- A20
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- A16
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- A38
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New York
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Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- A12
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New York, New York, Estados Unidos, 10027
- A52
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- A47
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- A22
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- A39
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- A15
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- A11
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- A49
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- A43
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- A41
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
- A54
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Rome, Italia
- A23
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Krakow, Polonia
- A30
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Birmingham, Reino Unido
- A33
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Sheffield, Reino Unido
- A51
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Belgrade, Serbia
- A24
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Ankara, Turquía (Türkiye)
- A32
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Istanbul, Turquía (Türkiye)
- A17
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente debe tener al menos 18 años de edad.
- El paciente debe tener miastenia gravis generalizada (GMG), Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clasificación clínica Grados 2-4 en el momento de la screening.
- Mg-actividades de la vida diaria (MG ADL) puntuación total ≥ 6.
- El investigador debe considerar necesaria las drogas inmunosupresoras concomitantes. La dosis debe estar estable durante un mínimo de 8 semanas antes de la visita de referencia.
- Si un paciente está usando corticosteroides, la dosis diaria no debe exceder los 40 mg/día de equivalente de prednisona. La dosis debe haber sido estable durante un mínimo de 8 semanas antes de la visita de referencia.
- El título del receptor de acetilcolina (anti-NACHR) o anticuerpo anti-ACHR debe estar por encima del límite normal de referencia del laboratorio (UNL) y documentado en los últimos 10 años de detección.
- El paciente debe estar dispuesto a regresar para todas las visitas al estudio.
- El paciente debe poder dar consentimiento informado por escrito.
- Las mujeres del potencial de maternidad deben aceptar usar un control de natalidad altamente efectivo desde el examen hasta los 14 días después de la última dosis de Descartes-08,
Criterios de exclusión:
- Las principales enfermedades crónicas que no se manejan bien en el momento de la entrada del estudio y, en opinión del investigador, pueden aumentar el riesgo para el paciente.
- Diagnóstico de GMG dentro de los 12 meses posteriores a la detección.
- No hay antecedentes de tratamiento sistémico para GMG que no sean inhibidores de la acetilcolina esterasa.
- Diagnóstico de una enfermedad neuromuscular que no sea GMG.
- El paciente está embarazada o está lactante.
- Tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IVIG) o intercambio de plasma dentro de las 4 semanas previas a la visita de referencia.
- Tratamiento con rituximab u ocrelizumab dentro de los 12 meses previos a la visita de referencia; Tratamiento con inhibidores de la calcineurina (p. Ej. tacrolimus, ciclosporina, ciclofosfamida), antagonistas del receptor FC neonatal y/u otros biológicos dentro de las 3 semanas previas a la leucaféresis planificada y dentro de las 8 semanas anteriores a la visita inicial.
- El paciente ha comenzado el tratamiento con un inhibidor del complemento 5A (C5A), como el eculizumab, dentro de las 8 semanas posteriores a la visita de línea de base. (Nota: los pacientes que han estado recibiendo un inhibidor de C5A durante más de 8 semanas y cumplen con otros criterios para la inscripción son elegibles para el tratamiento).
- Tratamiento previo con terapia dirigida por antígeno de células B (BCMA) (p. Ej. Antibuerpos monoclonales, engancadores de células T o receptor de antígeno quimérico Cell [CAR-T]).
- La protrombina anormal (PT)/relación normalizada internacional (INR) o el tiempo de tromboplastina parcial (PTT) aumentó> 1.5 veces por encima del rango normal en la detección o el paciente está en terapia anticoagulación (excepto en casos de PTT elevado con anticoagulante de lupus documentado; o en Los pacientes que han estado en dosis estables de terapia de anticoagulación durante más de 6 meses de diagnóstico de tromboembolismo venoso (TEV); En opinión del investigador, hacen que la participación en el estudio sea insegura).
- Conteo absoluto de neutrófilos (ANC) <1000 células/microlitros.
- Hemoglobina <8.0 g/dL.
- Plaquetas <50,000/mm3.
- Alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST)> 3x por encima de lo normal.
- El espacio libre de creatina es de menos de 30 ml/min.
- Historia de inmunodeficiencia primaria, órgano o trasplante alogénico de médula ósea.
- Los pacientes deben ser seronegativos para el antígeno superficial de la hepatitis B.
- Los pacientes deben ser seronegativos para el anticuerpo de hepatitis C. Si la prueba de anticuerpos de hepatitis C es positiva, entonces los pacientes deben ser evaluados por la presencia de viremia mediante la reacción en cadena de la polimerasa de la transcriptasa inversa (RT-PCR) y deben ser ácido ribonucleico (ARN) de hepatitis C (ARN) negativo.
- Historia de virus positivo de inmunodeficiencia humana (VIH) o VIH positivo en la detección.
- Tuberculosis activa o prueba de cuantiferón positiva en la detección.
- Cualquier otra anormalidad clínica o de laboratorio que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro la capacidad del sujeto para participar en el estudio o afectar el resultado del estudio.
- Cualquier enfermedad cardíaca o pulmonar significativa activa que, en opinión del investigador principal, sea significativa y/o no controlada.
Nota: Se permiten pacientes con asma y enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) controlada con medicamentos inhalados.
- Historial de malignidad que requirió tratamiento en los últimos 3 años, a excepción del carcinoma de células escamosas, el carcinoma de células basales de la piel o el cáncer de colon de mama o en etapa temprana que se elimina quirúrgicamente y no requirió quimioterapia o radioterapia adyuvante.
- Tratamiento con cualquier agente de investigación 4 semanas antes de la detección o 5 vidas medias del fármaco de investigación (lo que sea más largo).
- Recibo de una vacunación en vivo dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de referencia o la intención de recibir vacunación en vivo durante el estudio (nota: Vacunas basadas en ARN de mensajería [ARNm], como las que están contra el síndrome respiratorio agudo severo, el coronavirus 2 (SARS-CoV-2) son no considerado en vivo;
- Historia de infecciones recurrentes significativas o cualquier infección activa que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación del paciente en opinión del investigador.
- Cualquier enfermedad psiquiátrica conocida que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación del paciente en el estudio en opinión del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: DECARTES-08
Este grupo se someterá a leucaféresis y recibirá DECARTES-08 fabricados
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Terapia de células T de automóvil ARNm autólogo
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Comparador de placebos: Placebo
Este grupo recibirá placebo
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Infusión sin Decartes-08
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Actividades de miastenia gravis de la vida diaria (MG-ADL)
Periodo de tiempo: evaluación a los 4 meses de estudio
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Evaluar la eficacia de Descartes-08 según lo evaluado por la proporción de actividades de miastenia gravis de la vida diaria (MG-ADL) respondedores en el mes 4.
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evaluación a los 4 meses de estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de mayo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de enero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
29 de enero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- RNAC-MG-002 (AURORA)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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