Investigando uma terapia de células T de carros de mRNA, conhecida como Descartes-08, como uma abordagem potencial para tratar miastenia gravis
31 de agosto de 2026 atualizado por: Cartesian Therapeutics
Um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de Descartes-08 em pacientes com anticorpo de acetilcolina anticorpo positivo Miastenia gravis
O estudo da Aurora está avaliando a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma terapia de células T de MRNA de mRNA investigacional, conhecida como Descartes-08 em adultos com autoanticorpo receptor de acetilcolina-Miastenia generalizada positiva para a gravação.
A parte 1 do estudo durará cerca de 6 meses.
Para os participantes elegíveis, a parte 2 durará cerca de 8 meses.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
128
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Toronto, Canadá
- A18
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Barcelona, Espanha
- A25
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Barcelona, Espanha
- A26
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Madrid, Espanha
- A31
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
- A40
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California
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Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
- A13
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- A46
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- A14
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- A21
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District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- A50
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Florida
-
Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- A48
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- A10
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Illinois
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O'Fallon, Illinois, Estados Unidos, 62269
- A53
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Kansas
-
Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- A20
-
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Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- A16
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- A38
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New York
-
Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- A12
-
New York, New York, Estados Unidos, 10027
- A52
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- A47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- A22
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- A39
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- A15
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- A11
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- A49
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- A43
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Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- A41
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
- A54
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Rome, Itália
- A23
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Krakow, Polônia
- A30
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Birmingham, Reino Unido
- A33
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Sheffield, Reino Unido
- A51
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Belgrade, Sérvia
- A24
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- A32
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- A17
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O paciente deve ter pelo menos 18 anos de idade.
- O paciente deve ter generalizado miastenia gravis (GMG), Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificação clínica Gerunos 2-4 no momento da sscreening.
- Mg-atividades da pontuação total diária de vida (MG ADL) ≥ 6.
- Os medicamentos imunossupressores concomitantes devem ser considerados necessários pelo investigador. A dose deve ser estável por um mínimo de 8 semanas antes da visita de linha de base.
- Se um paciente estiver usando corticosteróides, a dose diária não deve exceder 40 mg/dia de prednisona equivalente. A dose deve ter sido estável por um mínimo de 8 semanas antes da visita de linha de base.
- Autoanticorpo do receptor de acetilcolina (anticorpo anti-NACHR) ou anticorpo de cluster anti-ACHR deve estar acima do limite normal do laboratório de referência (UNL) e documentado nos últimos 10 anos de triagem.
- O paciente deve estar disposto a retornar para todas as visitas de estudo.
- O paciente deve ser capaz de dar um consentimento informado por escrito.
- Mulheres de potencial de gravidez devem concordar em usar controle de natalidade altamente eficaz desde a triagem até 14 dias após a última dose de Descartes-08,
Critérios de exclusão:
- Principais doenças crônicas que não são bem gerenciadas no momento da entrada do estudo e na opinião do investigador podem aumentar o risco para o paciente.
- Diagnóstico de GMG dentro de 12 meses após a triagem.
- Nenhum histórico de tratamento sistêmico para GMG além dos inibidores da acetilcolina esterase.
- Diagnóstico de uma doença neuromuscular diferente de GMG.
- O paciente está grávida ou lactando.
- Tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIG) ou troca de plasma dentro de 4 semanas antes da visita de linha de base.
- Tratamento com rituximabe ou ocrelizumab dentro de 12 meses antes da visita de linha de base; Tratamento com inibidores da calcineurina (p. tacrolimus, ciclosporina, ciclofosfamida), antagonistas do receptor FC neonatal e/ou outros biológicos dentro de 3 semanas antes da leucafese planejada e dentro de 8 semanas antes da visita basal.
- O paciente iniciou o tratamento com um inibidor de complemento 5A (C5A), como o eculizumab, dentro de 8 semanas após a visita da linha de base. (Nota: Os pacientes que recebem um inibidor de C5A há mais de 8 semanas e atendem a outros critérios para inscrição são elegíveis para tratamento).
- Tratamento prévio com terapia dirigida por antígeno de maturação de células B (BCMA) (por exemplo anticorpo monoclonal, envolvente de células T ou células T do receptor de antígeno quimérico [CAR-T]).
- Protrombina anormal (PT)/relação normalizada internacional (INR) ou tempo parcial da tromboplastina (PTT) aumentou> 1,5 vezes acima da faixa normal na triagem ou no paciente está na terapia anticoagulação (exceto em casos de PTT elevado com lúpus documentado; Pacientes que estão em doses estáveis de terapia de anticoagulação por mais de 6 meses de diagnóstico de tromboembolismo venoso (TEV); Na opinião do investigador, eles fazem participação no estudo inseguro).
- Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) <1000 células/microlitro.
- Hemoglobina <8,0 g/dl.
- Plaquetas <50.000/mm3.
- Alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST)> 3x acima do normal.
- Apuração da creatina menor que 30 ml/min.
- História de imunodeficiência primária, órgão ou transplante de medula óssea alogênica.
- Os pacientes devem ser soronegativos para o antígeno superficial da hepatite B.
- Os pacientes devem ser soronegativos para o anticorpo da hepatite C. Se o teste de anticorpos da hepatite C for positivo, os pacientes deverão ser testados quanto à presença de viremia por reação em cadeia da polimerase da transcriptase reversa (RT-PCR) e deve ser o ácido ribonucleico do vírus da hepatite C (HCV) negativo (RNA).
- História do vírus da imunodeficiência humana positiva (HIV) ou HIV positivo na triagem.
- Tuberculose ativa ou teste positivo de Quantiferon na triagem.
- Qualquer outra anormalidade clínica ou laboratorial que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do sujeito de participar do estudo ou afetar o resultado do estudo.
- Qualquer doença cardíaca ou pulmonar significativa ativa que, na opinião do investigador principal, é significativa e/ou não controlada.
NOTA: São permitidos pacientes com asma e doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) controlada com medicamentos inalados.
- História de malignidade que exigiu tratamento nos últimos 3 anos, exceto para carcinoma espinocelular, carcinoma basocelular da pele ou câncer de mama ou cólon em estágio inicial que é removido cirurgicamente e não requer quimioterapia adjuvante ou radioterapia.
- Tratamento com qualquer agente de investigação 4 semanas antes da triagem ou 5 meia-vida do medicamento investigacional (o que for mais longo).
- Recebimento de uma vacinação ao vivo dentro de 4 semanas antes da visita de linha de base ou da intenção de receber vacinação ao vivo durante o estudo (Nota: vacinas com base em RNA [mRNA] do RNA [MRNA], como as contra a síndrome respiratória aguda grave coronavírus 2 (SARS-COV-2) são Não considerado ao vivo;
- História de infecções recorrentes significativas ou qualquer infecção ativa que, na opinião do investigador, possa interferir na participação do paciente na opinião do investigador.
- Qualquer doença psiquiátrica conhecida que, na opinião do investigador, possa interferir na participação do paciente no estudo na opinião do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Decartes-08
Este grupo será submetido a leucaferese e receberá decartes fabricados-08
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Terapia de células T de carros de mRNA autólogo
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Comparador de Placebo: Placebo
Este grupo receberá placebo
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Infusão sem decartes-08
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Miastenia gravis atividades da vida diária (MG-ADL)
Prazo: Avaliação aos 4 meses de estudo
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Avaliar a eficácia de Descartes-08, avaliada pela proporção das atividades de Miastenia gravis da vida diária (MG-ADL) respondentes no mês 4.
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Avaliação aos 4 meses de estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de maio de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de janeiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de janeiro de 2025
Primeira postagem (Real)
29 de janeiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- RNAC-MG-002 (AURORA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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