Onderzoek naar een mRNA CAR T-celtherapie, bekend als Descartes-08, als een potentiële benadering om Myasthenia Gravis te behandelen
31 augustus 2026 bijgewerkt door: Cartesian Therapeutics
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3-studie van Descartes-08 bij patiënten met acetylcholinereceptor-antilichaam-positief gegeneraliseerde myasthenia gravis
De Aurora-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een onderzoeks-mRNA CAR T-celtherapie bekend als Descartes-08 bij volwassenen met acetylcholinereceptor auto-antilichaam-positieve gegeneraliseerde myasthenia gravis.
Deel 1 van het onderzoek zal ongeveer 6 maanden duren.
Voor in aanmerking komende deelnemers duurt deel 2 ongeveer 8 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
128
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Toronto, Canada
- A18
-
-
-
-
-
Rome, Italië
- A23
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- A30
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië
- A24
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- A25
-
Barcelona, Spanje
- A26
-
Madrid, Spanje
- A31
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- A32
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- A17
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- A33
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk
- A51
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
- A40
-
-
California
-
Carlsbad, California, Verenigde Staten, 92011
- A13
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- A46
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- A14
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- A21
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- A50
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Verenigde Staten, 32751
- A48
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- A10
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, Verenigde Staten, 62269
- A53
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
- A20
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
- A16
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
- A38
-
-
New York
-
Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
- A12
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10027
- A52
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- A47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- A22
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- A39
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- A15
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- A11
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- A49
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- A43
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- A41
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53215
- A54
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt moet minstens 18 jaar oud zijn.
- Patiënt moet gegeneraliseerd Myasthenia Gravis (GMG), Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinische classificatiegangen 2-4 hebben op het moment van SScreening.
- MG-activiteiten van het dagelijkse leven (MG ADL) totale score ≥ 6.
- Gelijktijdige immunosuppressieve geneesmiddelen moeten door de onderzoeker noodzakelijk worden geacht. De dosis moet minimaal 8 weken stabiel zijn voorafgaand aan het basisbezoek.
- Als een patiënt corticosteroïden gebruikt, mag de dagelijkse dosis niet meer dan 40 mg/dag prednison equivalent overschrijden. De dosis moet minimaal 8 weken stabiel zijn geweest voorafgaand aan het basisbezoek.
- Acetylcholinereceptor auto-antilichaam (anti-nachr) titer of anti-aachr cluster antilichaam moet boven het bovenste normale limiet van het referentielaboratorium (UNL) zijn en gedocumenteerd binnen de afgelopen 10 jaar van screening.
- Patiënt moet bereid zijn om terug te keren voor alle studiebezoeken.
- Patiënt moet in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
- Vrouwen met een vruchtbare potentieel moeten ermee instemmen om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken van screening tot 14 dagen na de laatste dosis Descartes-08,
Uitsluitingscriteria:
- Grote chronische ziekte die niet goed wordt beheerd op het moment van de toegang tot de studie en naar de mening van de onderzoeker kan het risico voor de patiënt vergroten.
- Diagnose van GMG binnen 12 maanden na screening.
- Geen geschiedenis van systemische behandeling voor GMG anders dan acetylcholine -esterase -remmers.
- Diagnose van een andere neuromusculaire ziekte dan GMG.
- Patiënt is zwanger of lacterend.
- Behandeling met intraveneuze immunoglobuline (IVIG) of plasma -uitwisseling binnen 4 weken voorafgaand aan het basisbezoek.
- Behandeling met rituximab of ocrelizumab binnen 12 maanden voorafgaand aan het baseline bezoek; Behandeling met calcineurine -remmers (b.v. Tacrolimus, cyclosporine, cyclofosfamide), neonatale FC -receptorantagonisten en/of andere biologische geneesmiddelen binnen 3 weken voorafgaand aan geplande leukaferese en binnen 8 weken voorafgaand aan het baseline bezoek.
- De patiënt is begonnen met de behandeling met een complement 5A (C5A) -remmer, zoals eculizumab, binnen 8 weken na het basisbezoek. (Opmerking: patiënten die al meer dan 8 weken een C5A -remmer hebben ontvangen en aan andere criteria voor inschrijving voldoen, komen in aanmerking voor behandeling).
- Eerdere behandeling met B-cel rijping antigeen (BCMA) gerichte therapie (b.v. Monoklonaal antilichaam, T-cel engager of chimere antigeenreceptor T-cel [CAR-T]).
- Abnormale protrombine (PT)/International genormaliseerde verhouding (INR) of gedeeltelijke tromboplastinetijd (PTT) nam> 1,5-voudig boven het normale bereik bij screening of patiënt is op anticoagulatietherapie (behalve in gevallen van verhoogde PTT met gedocumenteerde lupus anticoagulant; of in Patiënten die gedurende meer dan 6 maanden van veneuze trombo -embolie (VTE) diagnose hebben op stabiele doses anticoagulatietherapie; Volgens de mening van de onderzoeker maken ze deelname aan het onderzoek onveilig).
- Absolute neutrofielentelling (ANC) <1000 cellen/microliter.
- Hemoglobin <8,0 g/dl.
- Bloedplaatjes <50.000/mm3.
- Alanine aminotransferase (ALT) en/of aspartaataminotransferase (AST)> 3x boven normaal.
- Creatine -klaring minder dan 30 ml/min.
- Geschiedenis van primaire immunodeficiëntie, orgaan of allogene beenmergtransplantatie.
- Patiënten moeten seronegatief zijn voor hepatitis B oppervlakte -antigeen.
- Patiënten moeten seronegatief zijn voor hepatitis C -antilichaam. Als de hepatitis C-antilichaamtest positief is, moeten patiënten worden getest op de aanwezigheid van viremie door reverse transcriptase polymerasekettingreactie (RT-PCR) en moeten ze het hepatitis C-virus (HCV) -ribonucleïnezuur (RNA) negatief zijn.
- Geschiedenis van positief humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of positieve HIV bij screening.
- Actieve tuberculose of positieve kwantiferon -test bij screening.
- Elke andere klinische of laboratoriumafwijking die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van het onderwerp om deel te nemen aan het onderzoek in gevaar kunnen brengen of de resultaten van de studie kunnen beïnvloeden.
- Elke actieve significante hart- of longziekte die naar de mening van de hoofdonderzoeker aanzienlijk en/of ongecontroleerd is.
OPMERKING: Patiënten met astma en chronische obstructieve longziekte (COPD) die worden gecontroleerd met geïnhaleerde medicijnen zijn toegestaan.
- Geschiedenis van maligniteit die in de afgelopen 3 jaar behandeling vereiste, behalve voor plaveiselcelcarcinoom, basaalcelcarcinoom van de huid, of borst- of vroeg stadium darmkanker die chirurgisch wordt verwijderd en geen adjuvante chemotherapie of radiotherapie vereiste.
- Behandeling met een onderzoeksmiddel 4 weken voorafgaand aan screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke langer is).
- Ontvangst van een levende vaccinatie binnen 4 weken voorafgaand aan het baseline bezoek of intentie om live vaccinatie te ontvangen tijdens het onderzoek (opmerking: messenger-RNA [mRNA] gebaseerde vaccins zoals die tegen ernstig acuut ademhalingssyndroom coronavirus 2 (SARS-COV-2) zijn niet als live beschouwd; Evenzo is het Janssen Covid-19-vaccin niet live).
- Geschiedenis van significante terugkerende infecties of enige actieve infectie die naar de mening van de onderzoeker de deelname van de patiënt aan de mening van de onderzoeker kan verstoren.
- Elke bekende psychiatrische ziekte die naar de mening van de onderzoeker de deelname van de patiënt aan de studie in de mening van de onderzoeker kan verstoren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Decartes-08
Deze groep zal leukaferese ondergaan en vervaardigde decartes-08 ontvangen
|
Autologe mRNA CAR T-celtherapie
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deze groep ontvangt placebo
|
infusie zonder Decartes-08
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)
Tijdsspanne: beoordeling na 4 maanden studie
|
Om de werkzaamheid van Descartes-08 te evalueren, zoals beoordeeld door het aandeel van Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) responders in maand 4.
|
beoordeling na 4 maanden studie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 mei 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
30 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 januari 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 januari 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata per site
- Neoplasmata
- Neuromusculaire aandoeningen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Neurodegeneratieve ziekten
- Paraneoplastische syndromen, zenuwstelsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Paraneoplastische syndromen
- Neuromusculaire junctieziekten
- Myasthenia Gravis
Andere studie-ID-nummers
- RNAC-MG-002 (AURORA)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .