MRNA-CAR-T-soluterapian, joka tunnetaan nimellä Descartes-08
maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Cartesian Therapeutics
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 descartes-08-tutkimus potilailla, joilla on asetyylikoliinireseptorivasta-aine-positiivinen yleinen myasthenia gravis
Aurora-tutkimuksessa arvioidaan tutkittavana olevan mRNA-CUT-T-soluhoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta, joka tunnetaan nimellä Descartes-08 aikuisilla, joilla on asetyylikoliinireseptori auto-vasta-aine-positiivinen yleistynyt myasthenia gravis.
Tutkimuksen osa 1 kestää noin 6 kuukautta.
Tukikelpoisille osallistujille osa 2 kestää noin 8 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
128
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- A25
-
Barcelona, Espanja
- A26
-
Madrid, Espanja
- A31
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- A23
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- A18
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- A30
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- A24
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- A32
-
Istanbul, Turkki (Türkiye)
- A17
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- A33
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- A51
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85718
- A40
-
-
California
-
Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
- A13
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- A46
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- A14
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- A21
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- A50
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- A48
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- A10
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, Yhdysvallat, 62269
- A53
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- A20
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- A16
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- A38
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- A12
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10027
- A52
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- A47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- A22
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- A39
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- A15
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- A11
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- A49
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- A43
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- A41
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53215
- A54
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan on oltava vähintään 18 -vuotias.
- Potilaalla on oltava yleinen Myasthenia Gravis (GMG), Myasthenia Gravis -säätiö Amerikan (MGFA) kliinisen luokitusluokan 2-4 SSCREENING-ajankohtana.
- MG-aktiviteetti päivittäisen elämän (MG ADL) kokonaispistemäärä ≥ 6.
- Tutkijan on pidettävä samanaikaisia immunosuppressiivisia lääkkeitä. Annoksen on oltava vakaa vähintään 8 viikkoa ennen lähtövierailua.
- Jos potilas käyttää kortikosteroideja, päivittäinen annos ei saisi ylittää 40 mg/päivä prednisoni -ekvivalentteja. Annoksen on täytynyt olla vakaa vähintään 8 viikkoa ennen lähtövierailua.
- Asetyylikoliinireseptorin auto-vasta-aine (anti-NACR) -tiitterin tai anti-ACRR-klusterin vasta-aineen on oltava referenssilaboratorion ylemmän normaalin rajan (UNL) yläpuolella ja dokumentoidut viimeisen 10 seulonnan aikana.
- Potilaan on oltava valmis palaamaan kaikkiin opintovierailuihin.
- Potilaan on kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
- Laskentapotentiaalin naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyvalvontaa seulonnasta 14 päivään viimeiseen Descartes-08-annokseen, 08,
Poissulkemiskriteerit:
- Suurin krooninen sairaus, jota ei hoideta hyvin tutkimuksen tuloksena ja tutkijan mielestä voi lisätä riskiä potilaalle.
- GMG: n diagnoosi 12 kuukauden kuluessa seulonnasta.
- Muu GMG: n systeemisen hoidon historia kuin asetyylikoliiniesteraasin estäjät.
- Muiden hermo -lihasairauksien diagnoosi kuin GMG.
- Potilas on raskaana tai imettävä.
- Käsittely laskimonsisäisellä immunoglobuliinilla (IVIG) tai plasmanvaihdoilla 4 viikon kuluessa ennen lähtövierailua.
- Hoito rituksimabilla tai ocrelitsumabilla 12 kuukauden kuluessa ennen lähtövierailua; Hoito kalsineuriinin estäjillä (esim. takrolimuusi, syklosporiini, syklofosfamidi), vastasyntyneen FC -reseptoriantagonistit ja/tai muu biologinen 3 viikon kuluessa ennen suunniteltua leukafereesiä ja 8 viikon kuluessa ennen lähtövierailua.
- Potilas on aloittanut hoidon komplementaarisella 5A (C5a) estäjällä, kuten ekulitsumabilla, 8 viikon kuluessa lähtövierailusta. (Huomaa: Potilaat, jotka ovat saaneet C5A -estäjän yli 8 viikkoa ja täyttävät muut ilmoittautumiskriteerit, ovat oikeutettuja hoitoon).
- Aikaisempi hoito B-solujen kypsymisantigeenillä (BCMA) ohjatulla terapialla (esim. Monoklonaalinen vasta-aine, T-solujen engaateri tai kimeerinen antigeenireseptori T-solu [CAR-T]).
- Epänormaali protrombiini (PT)/kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) tai osittainen tromboplastiiniaika (PTT) nousi> 1,5-kertaisesti normaalin alueen yläpuolella seulonnassa tai potilas on antikoagulaatiohoidossa (paitsi tapauksissa, joissa on kohonnut PTT, jossa on dokumentoitu lupus-antikoagulantti; tai siinä Potilaat, jotka ovat olleet vakaita annoksia antikoagulaatiohoidosta yli 6 kuukauden ajan laskimotromboembolismin (VTE) diagnoosista; Tutkijan mielestä he tekevät osallistumisen tutkimukseen vaarallinen).
- Absoluuttinen neutrofiilimääritys (ANC) <1000 solua/mikrolitraa.
- Hemoglobiini <8,0 g/dl.
- Verihiutaleet <50 000/mm3.
- Alaniini -aminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaatti aminotransferaasi (AST)> 3x normaalin yläpuolella.
- Kreatiinin puhdistuma alle 30 ml/min.
- Primaarisen immuunikato-, elimen tai allogeenisen luuytimensiirron historia.
- Potilaiden on oltava seronegatiivisia hepatiitti B: n pinta -antigeenille.
- Potilaiden on oltava seronegatiivisia hepatiitti C -vasta -aineelle. Jos hepatiitti C -vasta-ainetesti on positiivinen, potilaat on testattava viremian läsnäolon suhteen käänteistranskriptaasipolymeraasiketjureaktiolla (RT-PCR) ja niiden on oltava hepatiitti C-viruksen (HCV) ribonukleiinihappo (RNA) negatiivinen.
- Ihmisen positiivisen immuunikatoviruksen (HIV) tai positiivisen HIV: n historia seulonnassa.
- Aktiivinen tuberkuloosi tai positiivinen kvantiferonitesti seulonnassa.
- Mikä tahansa muu kliininen tai laboratorion poikkeavuus, joka tutkijan mielestä voi vaarantaa kohteen kyvyn osallistua tutkimukseen tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin.
- Mikä tahansa aktiivinen merkittävä sydän- tai keuhkosairaus, joka päätutkijan mielestä on merkittävä ja/tai hallitsematon.
HUOMAUTUS: Astma- ja kroonisen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD), jotka on kontrolloitu hengitetyillä lääkkeillä.
- Pahanlaatuisuuden historia, joka vaati hoitoa viimeisen 3 vuoden aikana, lukuun ottamatta okasolukarsinoomaa, ihon perussolukarsinoomaa tai rintojen tai varhaisen vaiheen paksusuolen syöpää, joka on kirurgisesti poistettu eikä vaatinut adjuvanttikemoterapiaa tai sädehoitoa.
- Hoito millä tahansa tutkintamiehellä 4 viikkoa ennen seulontaa tai 5 tutkintalääkkeen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).
- Elävän rokotuksen vastaanottaminen 4 viikon kuluessa ennen lähtövierailua tai aikomusta saada elävää rokotusta tutkimuksen aikana (Huomaa: Messenger RNA [mRNA] -pohjaiset rokotteet, kuten vakavia akuutteja hengitysoireyhtymiä, coronavirus 2 (SARS-COV-2) vastaan ovat Ei pidetä elävänä;
- Merkittävien toistuvien infektioiden tai minkä tahansa aktiivisen infektion historia, joka tutkijan mielestä voi häiritä potilaan osallistumista tutkijan mielipiteeseen.
- Kaikki tunnetut psykiatriset sairaudet, jotka tutkijan mielestä voi häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tutkijan mielestä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Dechares-08
Tämä ryhmä läpikäy
|
Autologinen mRNA-auton T-soluterapia
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämä ryhmä saa lumelääkettä
|
infuusio ilman DeCartes-08
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myasthenia Gravis -toiminta päivittäisessä elämässä (MG-ADL)
Aikaikkuna: Arviointi 4 kuukauden tutkimuksen kohdalla
|
Arvioida Descartes-08: n tehokkuutta Myasthenia Gravis -toiminnan (MG-ADL) vastaajien suhteessa kuukaudessa 4.
|
Arviointi 4 kuukauden tutkimuksen kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 6. toukokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. tammikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. tammikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- RNAC-MG-002 (AURORA)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .