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Studio di una terapia con cellule T per mRNA, nota come Descartes-08, come un potenziale approccio per il trattamento della miastenia grave

23 marzo 2026 aggiornato da: Cartesian Therapeutics

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Descartes-08 in pazienti con Myastenia generalizzata anticorpi generalizzati anticorpi positivi al recettore dell'acetilcolina

Lo studio Aurora sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una terapia di cellule T per le cellule T di mRNA studiata nota come Descartes-08 negli adulti con Myastenia generalizzata generalizzata autoanticorpi di acetilcolina con acetilcolina. La parte 1 dello studio durerà circa 6 mesi. Per i partecipanti idonei, la parte 2 durerà circa 8 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Reclutamento
        • A18
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Reclutamento
        • A23
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Reclutamento
        • A30
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • A33
      • Sheffield, Regno Unito
        • Reclutamento
        • A51
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Reclutamento
        • A24
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • A25
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • A26
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • A31
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
        • Reclutamento
        • A40
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • Reclutamento
        • A13
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • A46
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • A14
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • A21
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • A50
    • Florida
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Reclutamento
        • A48
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • A10
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Stati Uniti, 62269
        • Reclutamento
        • A53
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • A20
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • A16
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Reclutamento
        • A38
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Reclutamento
        • A12
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • A47
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Reclutamento
        • A52
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • A22
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • A39
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • A15
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • A11
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • A49
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • A43
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • A41
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53215
        • Reclutamento
        • A54
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • A32
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • A17

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni.
  • Il paziente deve avere la miastenia grave generalizzata (GMG), la Myastenia grave Foundation of America (MGFA) Gradi di classificazione clinica 2-4 al momento della Screening.
  • Mg-Attività della vita quotidiana (MG ADL) Punteggio totale ≥ 6.
  • L'investigatore deve essere considerato necessario i farmaci immunosoppressivi concomitanti. La dose deve essere stabile per un minimo di 8 settimane prima della visita di base.
  • Se un paziente sta usando corticosteroidi, la dose giornaliera non deve superare i 40 mg/giorno dell'equivalente di prednisone. La dose deve essere stata stabile per un minimo di 8 settimane prima della visita di base.
  • L'anticorpo di cluster di cluster anti-ACHR deve essere al di sopra del limite di riferimento (UNL) di riferimento (UNL) di riferimento (UNL) di riferimento deve essere al di sopra del limite di recettore (UNL) e documentare negli ultimi 10 anni.
  • Il paziente deve essere disposto a tornare per tutte le visite di studio.
  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Le donne del potenziale di gravidanza devono accettare di utilizzare il controllo delle nascite altamente efficace dallo screening fino a 14 giorni dopo l'ultima dose di Descartes-08,

Criteri di esclusione:

  • Le principali malattie croniche che non sono ben gestite al momento dell'ingresso dello studio e secondo l'opinione dell'investigatore possono aumentare il rischio per il paziente.
  • Diagnosi di GMG entro 12 mesi dallo screening.
  • Nessuna storia di trattamento sistemico per GMG diverso dagli inibitori di acetilcolina esterasi.
  • Diagnosi di una malattia neuromuscolare diversa da GMG.
  • Il paziente è incinta o allattante.
  • Trattamento con immunoglobulina endovenosa (IVIG) o scambio di plasma entro 4 settimane prima della visita di base.
  • Trattamento con rituximab o ocrelizumab entro 12 mesi prima della visita di base; Trattamento con inibitori della calcineurina (ad es. Tacrolimus, ciclosporina, ciclofosfamide), antagonisti del recettore FC neonatale e/o altri biologici entro 3 settimane prima della leukaferesi prevista e entro 8 settimane prima della visita di base.
  • Il paziente ha iniziato il trattamento con un inibitore del complemento 5A (C5A), come l'eculizumab, entro 8 settimane dalla visita di base. (Nota: i pazienti che hanno ricevuto un inibitore C5A per più di 8 settimane e soddisfano altri criteri per l'arruolamento sono ammissibili al trattamento).
  • Trattamento precedente con terapia diretta dall'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) (ad es. Anticorpo monoclonale, impegno a cellule T o cellule T del recettore antigene chimerico [CAR-T]).
  • La protrombina anormale (PT)/rapporto normalizzato internazionale (INR) o il tempo parziale della tromboplastina (PTT) è aumentato> 1,5 volte sopra l'intervallo normale allo screening o al paziente è in terapia anticoagulante (tranne nei casi di PTT elevato con anticolorante Lupus documentato; o in I pazienti che sono stati dosi stabili di terapia anticoagulante per più di 6 mesi di diagnosi di tromboembolia venosa (TEV); Secondo l'investigatore, fanno la partecipazione allo studio non sicuro).
  • Conte di neutrofili assoluti (ANC) <1000 cellule/microlitro.
  • Emoglobina <8,0 g/dl.
  • Piastrine <50.000/mm3.
  • Alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST)> 3x al di sopra del normale.
  • Clearance della creatina inferiore a 30 ml/min.
  • Storia di immunodeficienza primaria, organo o trapianto di midollo osseo allogenico.
  • I pazienti devono essere sieronegativi per l'antigene superficiale dell'epatite B.
  • I pazienti devono essere sieronegativi per l'anticorpo di epatite C. Se il test dell'anticorpo di epatite C è positivo, i pazienti devono essere testati per la presenza di viremia mediante reazione a catena della polimerasi trascrittasi inversa (RT-PCR) e devono essere negativi sul virus dell'epatite C (HCV) acido ribonucleico (RNA).
  • Storia del virus dell'immunodeficienza umana positiva (HIV) o dell'HIV positivo allo screening.
  • Tubercolosi attiva o test di quantiferone positivo allo screening.
  • Qualsiasi altra anomalia clinica o di laboratorio che, secondo l'opinione dell'investigatore, può mettere a repentaglio la capacità del soggetto di partecipare allo studio o può influenzare il risultato dello studio.
  • Qualsiasi malattia cardiaca o polmonare significativa attiva che, secondo l'opinione del principale investigatore, è significativa e/o incontrollata.

Nota: sono ammessi pazienti con asma e malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) controllate con farmaci per inalazione.

  • Storia di malignità che ha richiesto il trattamento negli ultimi 3 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule squamose, del carcinoma a cellule basali della pelle o del carcinoma del colon del seno o della fase iniziale che viene rimosso chirurgicamente e non ha richiesto chemioterapia adiuvante o radioterapia.
  • Trattamento con qualsiasi agente investigativo 4 settimane prima dello screening o 5 emivite del farmaco investigativo (a seconda di quale sia più lungo).
  • Ricevuta di una vaccinazione in diretta entro 4 settimane prima della visita di base o dell'intenzione di ricevere la vaccinazione vive durante lo studio (NOTA: i vaccini a base di RNA di RNA [mRNA] come quelli contro gravi sindrome respiratoria acuta coronavirus 2 (SARS-COV-2) non considerato dal vivo;
  • Storia di significative infezioni ricorrenti o qualsiasi infezione attiva che, secondo l'opinione dell'investigatore, può interferire con la partecipazione del paziente all'opinione dell'investigatore.
  • Qualsiasi malattia psichiatrica nota che, secondo l'opinione dell'investigatore, può interferire con la partecipazione del paziente allo studio secondo il parere dell'investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Decartes-08
Questo gruppo subirà leukapheresi e riceverà Decartes-08 fabbricato
Biologico: Decartes-08
Terapia a cellule T autologa mRNA CAR
Comparatore placebo: Placebo
Questo gruppo riceverà il placebo
Altro: Farmaco placebo
Infusione senza DeCartes-08

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Myastenia gravis Attività della vita quotidiana (MG-ADL)
Lasso di tempo: valutazione a 4 mesi di studio
Per valutare l'efficacia di Descartes-08 come valutato dalla percentuale di interruttori di Myastenia gravis della vita quotidiana (MG-ADL) al mese 4.
valutazione a 4 mesi di studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cartesian Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

29 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RNAC-MG-002 (AURORA)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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