Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøkelse av en mRNA CAR T-cellebehandling, kjent som Descartes-08, som en potensiell tilnærming for å behandle myasthenia gravis

31. august 2026 oppdatert av: Cartesian Therapeutics

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 3-studie av Descartes-08 hos pasienter med acetylkolinreseptorantistoff-positiv generalisert myasthenia gravis

Aurora-studien evaluerer sikkerheten, toleransen og effekten av en undersøkende mRNA CAR T-cellebehandling kjent som Descartes-08 hos voksne med acetylkolinreseptor autoantistoff -positiv generalisert myasthenia gravis. Del 1 av studien vil vare rundt 6 måneder. For kvalifiserte deltakere vil del 2 vare rundt 8 måneder.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

128

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • A18
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85718
        • A40
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92011
        • A13
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • A46
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • A14
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • A21
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • A50
    • Florida
      • Maitland, Florida, Forente stater, 32751
        • A48
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • A10
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Forente stater, 62269
        • A53
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • A20
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • A16
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • A38
    • New York
      • Amherst, New York, Forente stater, 14226
        • A12
      • New York, New York, Forente stater, 10027
        • A52
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • A47
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • A22
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • A39
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • A15
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • A11
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • A49
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • A43
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • A41
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53215
        • A54
  • Italia
      • Rome, Italia
        • A23
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • A30
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • A24
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • A25
      • Barcelona, Spania
        • A26
      • Madrid, Spania
        • A31
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • A33
      • Sheffield, Storbritannia
        • A51
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • A32
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • A17

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Pasienten må være minst 18 år.
  • Pasienten må ha generalisert Myasthenia Gravis (GMG), Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification Grade 2-4 på tidspunktet for sscreening.
  • Mg-Activities of Daily Living (MG ADL) Total score ≥ 6.
  • Samtidig immunsuppressive medisiner må anses som nødvendig av etterforskeren. Dosen må være stabil i minimum 8 uker før baselinebesøk.
  • Hvis en pasient bruker kortikosteroider, skal den daglige dosen ikke overstige 40 mg/dag med prednisonekvivalent. Dosen må ha vært stabil i minimum 8 uker før baselinebesøk.
  • Acetylkolinreseptor autoantistoff (anti-NAChR) titer eller anti-ACHR-klynge antistoff må være over referanselaboratoriet øvre normalgrense (UNL) og dokumentert i løpet av de siste 10 årene av screening.
  • Pasienten må være villig til å returnere for alle studiebesøk.
  • Pasienten må kunne gi skriftlig informert samtykke.
  • Kvinner med fødselspotensial må gå med på å bruke svært effektiv prevensjon fra screening til 14 dager etter siste dose Descartes-08,

Eksklusjonskriterier:

  • Major kronisk sykdom som ikke er godt styrt på studietidspunktet og etter etterforskerens mening, kan øke risikoen for pasienten.
  • Diagnostisering av GMG innen 12 måneder etter screening.
  • Ingen historie med systemisk behandling for GMG annet enn acetylkolinesterasehemmere.
  • Diagnostisering av en annen nevromuskulær sykdom enn GMG.
  • Pasienten er gravid eller ammende.
  • Behandling med intravenøs immunoglobulin (IVIG) eller plasmautveksling innen 4 uker før baselinebesøket.
  • Behandling med rituximab eller ocrelizumab innen 12 måneder før baselinebesøk; Behandling med kalsinurinhemmere (f.eks. Takrolimus, cyklosporin, cyklofosfamid), neonatal FC -reseptorantagonister, og/eller annen biologi innen 3 uker før planlagt leukapheresis og innen 8 uker før baseline -besøk.
  • Pasienten har startet behandlingen med en komplement 5A (C5A) hemmer, for eksempel eculizumab, innen 8 uker etter baselinebesøk. (Merk: Pasienter som har mottatt en C5A -hemmer i mer enn 8 uker og oppfyller andre kriterier for påmelding, er kvalifisert for behandling).
  • Tidligere behandling med B-celle modningsantigen (BCMA) -rettet terapi (f.eks. Monoklonalt antistoff, T-celle-engager eller kimær antigenreseptor T-celle [CAR-T]).
  • Unormal protrombin (PT)/internasjonalt normalisert forhold (INR) eller delvis tromboplastintid (PTT) økt> 1,5 ganger over normalområdet ved screening eller pasient er på antikoagulasjonsbehandling (unntatt i tilfeller av forhøyet PTT med dokumentert lupus antikoagulant; OR i Pasienter som har vært i stabile doser av antikoagulasjonsbehandling i mer enn 6 måneders venøs tromboembolisme (VTE) diagnose; Etter etterforskerens mening gjør de deltakelse i studien utrygg).
  • Absolutt nøytrofiltelling (ANC) <1000 celler/mikroliter.
  • Hemoglobin <8,0 g/dl.
  • Blodplater <50 000/mm3.
  • Alanin aminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST)> 3x over normalt.
  • Kreatinklarering mindre enn 30 ml/min.
  • Historie med primær immunsvikt, organ eller allogen benmargstransplantasjon.
  • Pasienter må være seronegativt for hepatitt B overflateantigen.
  • Pasienter må være seronegative for hepatitt C -antistoff. Hvis hepatitt C-antistofftest er positiv, må pasienter testes for tilstedeværelse av viremia ved omvendt transkriptase-polymerasekjedereaksjon (RT-PCR) og må være hepatitt C-virus (HCV) ribonukleinsyre (RNA) negativ.
  • Historie om positivt humant immunsviktvirus (HIV) eller positiv HIV ved screening.
  • Aktiv tuberkulose eller positiv kvantiferon -test ved screening.
  • Enhver annen klinisk eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan sette i fare motivets evne til å delta i studien eller kan påvirke studieutfallet.
  • Enhver aktiv signifikant hjerte- eller lungesykdom som etter hovedetterforskerens mening er betydelig og/eller ukontrollert.

Merk: Pasienter med astma og kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) kontrollert med inhalerte medisiner er tillatt.

  • Historie med malignitet som krevde behandling de siste tre årene, bortsett fra plateepitelkarsinom, basalcellekarsinom i huden, eller bryst- eller tidlig-stadiet tykktarmskreft som er kirurgisk fjernet og ikke krevde adjuvans cellegift eller strålebehandling.
  • Behandling med ethvert undersøkelsesmiddel 4 uker før screening eller 5 halveringstid av undersøkelsesmedisinen (avhengig av hva som er lengre).
  • Mottak av en levende vaksinasjon innen 4 uker før baseline-besøk eller intensjon om å motta levende vaksinasjon under studien (merk: Messenger RNA [mRNA] -baserte vaksiner som de mot alvorlig akutt respirasjonssyndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) er er Ikke ansett som live;
  • Historie med betydelige tilbakevendende infeksjoner eller aktiv infeksjon som etter etterforskerens mening kan forstyrre pasientens deltakelse i etterforskerens mening.
  • Enhver kjent psykiatrisk sykdom som etter etterforskerens mening kan forstyrre pasientens deltakelse i studien etter etterforskerens mening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deartes-08
Denne gruppen vil gjennomgå leukaferese og motta produserte DEARTES-08
Biologisk: Deartes-08
Autolog mRNA CAR T-cellebehandling
Placebo komparator: Placebo
Denne gruppen vil motta placebo
Annen: Placebo medikament
Infusjon uten DeCartes-08

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-Adl)
Tidsramme: Vurdering ved 4 måneders studie
For å evaluere effekten av Descartes-08 som vurdert av andelen av Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) respondere på måned 4.
Vurdering ved 4 måneders studie

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cartesian Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

29. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RNAC-MG-002 (AURORA)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere