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西洛里木斯的功效和安全性，有或没有环孢菌素A在中国性障碍性障碍性/不耐受的中国对环孢菌素A的患者

2025年5月29日 更新者：Peking Union Medical College Hospital
这是一个单一的中心，随机的，开放标签的II期研究，可将西罗莫司与环孢菌素A（CSA）合并到与CSA的具有质量障碍性/不耐受性的中国受试者中的Sirolimus与Sirolimus相比。 安全也将进行评估。 患者将被随机地单独接受西洛里木斯或与CSA结合使用。 西罗里木斯（Sirolimus）的治疗将以每天口服1-3 mg开始，目标槽血液浓度为4-12 ng/ml。 CSA每12小时口服25-150 mg，根据肾功能和槽浓度调整剂量。 对于具有正常肾功能的患者，靶槽浓度约为150 ng/ml。 对于肾功能受损的患者，环孢菌素A剂量每12小时降低至25-50 mg，旨在恢复或稳定肾功能。 开始研究治疗后的3和6个月（第13和25周），血液学反应率和安全性将记录下来并进行比较。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Ziwei Liu
  • 电话号码：+8613811615392
  • 邮箱：liuzw10@163.com

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • 招聘中
        • Peking Union Medical College Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥18岁；
  2. 被诊断为获得性障碍性贫血（AA），不包括先天性AA；
  3. 至少在入学时符合以下标准之一：血红蛋白<100 g/l，血小板<50×10⁹/l或中性粒细胞<1.0×10⁹/l；

  4. 在注册时，符合以下条件之一：

    ①环孢菌素A（CSA）无效：（CSA）至少3个月使用，而没有达到部分反应（PR）或疾病复发；

    ②CSA不耐受：由于不良事件或潜在条件，不适合标准剂量CSA治疗。

  5. 没有主动感染；
  6. 没有怀孕或母乳喂养；
  7. 愿意签署同意书；
  8. 东部合作肿瘤学集团（ECOG）绩效状态得分为0-2。

排除标准：

  1. 由其他原因引起的全年症，例如骨髓增生综合征（MDS）；
  2. 克隆造血系统骨髓疾病的证据（例如MDS或急性髓样白血病，AML）；
  3. 阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）克隆≥50％；
  4. 入学前造血干细胞移植（HSCT）的病史；
  5. 先前使用西罗莫司或对西罗莫司的过敏；
  6. 过去，CSA的严重不良事件使其不适合重复使用；
  7. 不受控制的感染或标准治疗的出血；
  8. HIV，HCV或HBV的活性感染，肝硬化，门静脉高血压；
  9. 在过去5年中，除了皮肤的局部基底细胞癌外，任何并发的恶性肿瘤；
  10. 血栓栓塞事件，心肌梗塞或中风（包括抗磷脂抗体综合征）或抗凝剂的当前使用；
  11. 怀孕或母乳喂养的妇女；
  12. 在过去3个月内参加其他临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Sirolimus +环孢菌素A
药品：Sirolimus（Rapamune®）
Sirolimus 1-3 mg每天口服一次，目标槽血液浓度为4-12 ng/ml。
药品：环孢菌素A（CSA）
环孢菌素每12小时口服25-150 mg，根据肾功能和谷浓度调整剂量。 对于具有正常肾功能的患者，靶槽浓度约为150 ng/ml。 对于肾功能受损的患者，环孢菌素A剂量每12小时降低至25-50 mg，旨在恢复或稳定肾功能。
安慰剂比较：西罗里姆斯
药品：Sirolimus（Rapamune®）
Sirolimus 1-3 mg每天口服一次，目标槽血液浓度为4-12 ng/ml。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
3个月的总回应率（ORR）
大体时间：第12周
总体响应率（ORR）定义为符合完全响应（CR）或部分响应（PR）标准的参与者数量
第12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血液学反应的持续时间
大体时间：到6个月（所有患者），在12个月（仅响应者）
从首次回应开始到第一次复发的日期，定义为同性贫血标准的时间
到6个月（所有患者），在12个月（仅响应者）
骨髓增生，PNH和急性白血病的克隆进化患者的百分比
大体时间：12个月
骨髓增生性的克隆进化定义为具有或没有特征性发育不良骨髓发现的新骨髓细胞遗传异常。 白血病的进化定义为大于20％的外周血和/或骨髓爆炸。 阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的进化定义为基线<10％的克隆，研究对研究时上升到大于50％。
12个月
6个月的总回应率（ORR）
大体时间：第24周
在治疗6个月后，通过测量血小板，网状细胞，血红蛋白，中性粒细胞和输血独立性，将评估ORR。
第24周
在没有红细胞输血的情况下，血红蛋白的变化
大体时间：第12周
评估血液学值（血红蛋白）的变化
第12周
缺乏血小板输血的血小板变化
大体时间：第12周
评估了血液学值（血小板）的变化
第12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Peking Union Medical College Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年1月25日

初级完成 (估计的)

2026年1月1日

研究完成 (估计的)

2027年1月1日

研究注册日期

首次提交

2025年1月25日

首先提交符合 QC 标准的

2025年1月25日

首次发布 (实际的)

2025年1月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年6月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月29日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • I-25PJ0215

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

个人参与者数据将根据要求接受

IPD 共享时间框架

10年

IPD 共享访问标准

电子邮件请求

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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