Eficacia y seguridad de Sirolimus con o sin ciclosporina A en pacientes chinos con anemia aplásica refractaria/intolerante a la ciclosporina A

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 18 años;
2. Diagnosticado con anemia aplásica adquirida (AA), excluyendo AA congénita;
3. Al menos uno de los siguientes criterios cumplidos en la inscripción: hemoglobina <100 g/L, plaquetas <50 × 10⁹/L o neutrófilos <1.0 × 10⁹/L;

4. En la inscripción, cumplir al menos una de las siguientes condiciones:

   ① Ciclosporina A (CSA) ineficaz: (CSA) utilizado durante al menos 3 meses sin lograr la respuesta parcial (PR) o la recaída de la enfermedad;

   ② CSA INTOLERANTE: inadecuado para el tratamiento de CSA de dosis estándar debido a eventos adversos o afecciones subyacentes.

5. Sin infecciones activas;
6. No embarazada ni lactancia;
7. Dispuesto a firmar el formulario de consentimiento;
8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Puntuación de estado de rendimiento de 0-2.

Criterios de exclusión:

1. Pancitopenia causada por otras razones, como el síndrome mielodisplásico (MDS);
2. Evidencia de enfermedades hematopoyéticas clonales enfermedades de la médula ósea (por ejemplo, MDS o leucemia mieloide aguda, AML);
3. Clon de hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) ≥ 50%;
4. Historia de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) antes de la inscripción;
5. Uso previo de sirolimus o alergia a sirolimus;
6. Eventos adversos severos a CSA en el pasado, lo que lo hace inadecuado para la reutilización;
7. Infección o sangrado no controlado con tratamiento estándar;
8. Infecciones activas con VIH, VHC o VHB, cirrosis hepática, hipertensión portal;
9. Cualquier malignidad concurrente en los últimos 5 años, excepto el carcinoma localizado de células basales de la piel;
10. Historia de eventos tromboembólicos, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos) o el uso actual de anticoagulantes;
11. Mujeres embarazadas o lactantes;
12. Participación en otros ensayos clínicos en los últimos 3 meses.