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Efficacité et sécurité du sirolimus avec ou sans cyclosporine A chez des patients chinois atteints d'anémie aplasique réfractaire / intolérante à la cyclosporine A

29 mai 2025 mis à jour par: Peking Union Medical College Hospital
Il s'agit d'une étude de phase II au centre unique, randomisée, en ouvert II pour comparer l'efficacité de sirolimus combinée avec la cyclosporine A (CSA) à Sirolimus seul chez les sujets chinois atteints d'anémie aplasique réfractaire / intolérante à l'ACS. La sécurité serait également évaluée. Les patients seraient randomisés pour recevoir Sirolimus seul ou sirolimus combiné avec CSA. Le traitement par sirolimus sera démarré à 1 à 3 mg une fois par jour par jour, avec une concentration sanguine cible au moins de 4 à 12 ng / ml. Le CSA sera donné à 25-150 mg par voie orale toutes les 12 heures, la dose ajustée en fonction de la fonction rénale et de la concentration de creux. Pour les patients présentant une fonction rénale normale, la concentration de creux cible est d'environ 150 ng / ml. Pour les patients atteints de fonction rénale altérée, la dose de cyclosporine A est réduite à 25 à 50 mg toutes les 12 heures, visant la récupération ou la stabilisation de la fonction rénale. Le taux de réponse hématologique et la sécurité seront enregistrés et comparés à 3 et 6 mois après le début du traitement de l'étude (semaine 13 et 25).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Ziwei Liu
  • Numéro de téléphone: +8613811615392
  • E-mail: liuzw10@163.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Âge ≥ 18 ans;
  2. Diagnostiqué avec une anémie aplasique acquise (AA), à l'exclusion des AA congénitaux;
  3. Au moins l'un des critères suivants répondait à l'inscription: l'hémoglobine <100 g / L, les plaquettes <50 × 10⁹ / L, ou les neutrophiles <1,0 × 10⁹ / L;

  4. Lors de l'inscription, rencontrant au moins l'une des conditions suivantes:

    ① Cyclosporine A (CSA) inefficace: (CSA) utilisé pendant au moins 3 mois sans obtenir une réponse partielle (PR), ou une rechute de la maladie s'est produite;

    ② CSA Intolérants: inadapté à la dose standard du traitement CSA en raison d'événements indésirables ou de conditions sous-jacentes.

  5. Aucune infection active;
  6. Pas enceinte ou allaitée;
  7. Disposé à signer le formulaire de consentement;
  8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Score de statut de performance de 0-2.

Critères d'exclusion:

  1. Pancytopénie causée par d'autres raisons, telles que le syndrome myélodysplasique (MDS);
  2. Preuve de maladies clonales du système hématopoïétique des morsures osseuses (par exemple, MDS ou leucémie myéloïde aiguë, AML);
  3. Clone paroxystique de l'hémoglobinurie nocturne (PNH) ≥ 50%;
  4. Antécédents de transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avant l'inscription;
  5. Utilisation antérieure de sirolimus ou d'allergie à Sirolimus;
  6. Événements indésirables graves à l'ASC dans le passé, ce qui le rend inapproprié pour la réutilisation;
  7. Infection non contrôlée ou saignement avec traitement standard;
  8. Infections actives par le VIH, le VHC ou le VHB, la cirrhose du foie, l'hypertension portale;
  9. Toute tumeur maligne simultanée au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome basal localisé de la peau;
  10. Antécédents d'événements thromboemboliques, d'infarctus du myocarde ou d'AVC (y compris le syndrome des anticorps antiphospholipides) ou l'utilisation actuelle d'anticoagulants;
  11. Femmes enceintes ou allaitées;
  12. Participation à d'autres essais cliniques au cours des 3 derniers mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sirolimus + cyclosporine A
Médicament: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg une fois par jour par voie orale, avec une concentration de sang cible de creux de 4-12 ng / ml.
Médicament: Cyclosporine A (CSA)
La cyclosporine A 25-150 mg par voie orale toutes les 12 heures, avec la dose ajustée en fonction de la fonction rénale et de la concentration en creux. Pour les patients présentant une fonction rénale normale, la concentration de creux cible est d'environ 150 ng / ml. Pour les patients atteints de fonction rénale altérée, la dose de cyclosporine A est réduite à 25 à 50 mg toutes les 12 heures, visant la récupération ou la stabilisation de la fonction rénale.
Comparateur placebo: Sirolimus
Médicament: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg une fois par jour par voie orale, avec une concentration de sang cible de creux de 4-12 ng / ml.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global (ORR) à 3 mois
Délai: Semaine 12
Le taux de réponse global (ORR) est défini comme le nombre de participants qui répondent aux critères de réponse complète (CR) ou de réponse partielle (PR)
Semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée de la réponse hématologique
Délai: par 6 mois (tous les patients), à 12 mois (intervenants uniquement)
Heure à partir de la date du début de la première réponse à la date de la première rechute définie comme répondant à nouveau aux critères de l'anémie aplasique
par 6 mois (tous les patients), à 12 mois (intervenants uniquement)
Pourcentage de patients atteints d'évolution clonale vers la myélodysplasie, la PNH et la leucémie aiguë
Délai: 12 mois
L'évolution clonale vers la myélodysplasie est définie comme une nouvelle anomalie cytogène de la moelle avec ou sans découvertes de moelle dysplasique caractéristiques. L'évolution vers la leucémie est définie comme plus de 20% de sang périphérique et / ou de moelle. L'évolution de l'hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH) est définie comme un clone au départ <10% qui a atteint plus de 50% lors de l'étude.
12 mois
Taux de réponse global (ORR) à 6 mois
Délai: Semaine 24
L'ORR sera évalué après 6 mois de traitement en mesurant les plaquettes, les réticulocytes, l'hémoglobine, les neutrophiles et l'indépendance transfusion.
Semaine 24
Changements dans l'hémoglobine en l'absence de transfusion de globules rouges
Délai: Semaine 12
Le changement des valeurs d'hématologie (hémoglobine) a été évalué
Semaine 12
Changements de plaquette en l'absence de transfusion plaquettaire
Délai: Semaine 12
Le changement des valeurs d'hématologie (plaquette) a été évalué
Semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2025

Première publication (Réel)

30 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • I-25PJ0215

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants seraient acceptées sur demande

Délai de partage IPD

10 ans

Critères d'accès au partage IPD

Demande par e-mail

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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