Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus mit oder ohne Cyclosporin A bei chinesischen Patienten mit aplastischer Anämie refraktär/intolerant gegenüber Cyclosporin a

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥ 18 Jahre;
2. Diagnostiziert bei der erworbenen aplastischen Anämie (AA) ohne angeborenes AA;
3. Mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllte sich bei der Registrierung: Hämoglobin <100 g/l, Blutplättchen <50 × 10⁹/l oder Neutrophile <1,0 × 10⁹/l;

4. Bei der Einschreibung mindestens eine der folgenden Bedingungen:

   ① Cyclosporin A (CSA) ineffektiv: (CSA), das mindestens 3 Monate lang verwendet wird, ohne eine teilweise Reaktion (PR) oder ein Krankheitsrückfall zu erreichen;

   ② CSA intolerant: Ungeeignet für die Standarddosis -CSA -Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse oder zugrunde liegenden Bedingungen.

5. Keine aktiven Infektionen;
6. Nicht schwanger oder stillen;
7. Bereit, das Einverständnisformular zu unterzeichnen;
8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Leistungsstatus-Score von 0-2.

Ausschlusskriterien:

1. Panzytopenie, die aus anderen Gründen verursacht werden, wie z. B. myelodysplastisches Syndrom (MDS);
2. Hinweise auf klonale hämatopoetische System -Knochenmarkerkrankungen (z. B. MDS oder akute myeloische Leukämie, AML);
3. Paroxysmal nachturnale Hämoglobinurie (PNH) -Klon ≥ 50%;
4. Vorgeschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) vor der Aufnahme;
5. Frühere Verwendung von Sirolimus oder Allergie gegen Sirolimus;
6. Schwere unerwünschte Ereignisse für CSA in der Vergangenheit, was es für die Wiederverwendung ungeeignet macht;
7. Unkontrollierte Infektionen oder Blutungen mit Standardbehandlung;
8. Aktive Infektionen mit HIV, HCV oder HBV, Leberzirrhose, portaler Hypertonie;
9. Jede gleichzeitige Malignität in den letzten 5 Jahren, mit Ausnahme des lokalisierten Basalzellkarzinoms der Haut;
10. Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen, Myokardinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Antiphospholipid -Antikörper -Syndrom) oder aktueller Anwendung von Antikoagulanzien;
11. Schwangere oder stillende Frauen;
12. Teilnahme an anderen klinischen Studien innerhalb der letzten 3 Monate.