Effektivitet och säkerhet för sirolimus med eller utan cyklosporin A hos kinesiska patienter med aplastisk anemi eldfast/intolerant till cyklosporin a

Inkluderingskriterier:

1. Ålder ≥ 18 år;
2. Diagnostiserats med förvärvad aplastisk anemi (AA), exklusive medfödd AA;
3. Åtminstone ett av följande kriterier uppfyllde vid anmälan: Hemoglobin <100 g/L, blodplättar <50 × 10⁹/L, eller neutrofiler <1,0 × 10⁹/L;

4. Vid anmälan, möta minst ett av följande villkor:

   ① Cyklosporin A (CSA) Ineffektivt: (CSA) som användes i minst 3 månader utan att uppnå partiellt svar (PR) eller återfall av sjukdomar inträffade;

   ② CSA Intolerant: Otillstånd för standarddos CSA -behandling på grund av biverkningar eller underliggande tillstånd.

5. Inga aktiva infektioner;
6. Inte gravid eller amning;
7. Villig att underteckna samtyckesformuläret;
8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance STATUS SCORT på 0-2.

Uteslutningskriterier:

1. Pancytopenia orsakad av andra skäl, såsom myelodysplastiskt syndrom (MDS);
2. Bevis på klonal hematopoietiska system benmärgsjukdomar (t.ex. MDS eller akut myeloid leukemi, AML);
3. Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) klon ≥ 50%;
4. Historik om hematopoietisk stamcelltransplantation (HSCT) före registrering;
5. Tidigare användning av sirolimus eller allergi mot sirolimus;
6. Allvarliga biverkningar till CSA tidigare, vilket gör det olämpligt för återanvändning;
7. Okontrollerad infektion eller blödning med standardbehandling;
8. Aktiva infektioner med HIV, HCV eller HBV, levercirrhos, portalhypertoni;
9. Varje samtidig malignitet under de senaste fem åren, med undantag för lokaliserat basalcellscancer i huden;
10. Historia om tromboemboliska händelser, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) eller aktuell användning av antikoagulantia;
11. Gravida eller ammande kvinnor;
12. Deltagande i andra kliniska prövningar under de senaste tre månaderna.