Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af sirolimus med eller uden cyclosporin A hos kinesiske patienter med aplastisk anæmi ildfast/intolerant over for cyclosporin A

29. maj 2025 opdateret af: Peking Union Medical College Hospital
Dette er et enkelt center, randomiseret, åbent, fase II-undersøgelse for at sammenligne effektiviteten af ​​sirolimus kombineret med cyclosporin A (CSA) med sirolimus alene hos kinesiske individer med aplastisk anæmi ildfast/intolerant over for CSA. Sikkerheden vil også blive evalueret. Patienter ville blive randomiseret til at modtage sirolimus alene eller sirolimus kombineret med CSA. Behandling med sirolimus vil blive startet ved 1-3 mg en gang dagligt oralt med en måltrugblodkoncentration på 4-12 ng/ml. CSA vil blive givet ved 25-150 mg oralt hver 12. time, med dosisjusteret baseret på nyrefunktion og trugkoncentration. For patienter med normal nyrefunktion er måltrugkoncentrationen ca. 150 ng/ml. For patienter med nedsat nyrefunktion reduceres cyclosporinen en dosis til 25-50 mg hver 12. time med det formål at bedre eller stabilisere nyrefunktionen. Den hæmatologiske responsrate og sikkerhed registreres og sammenlignes efter 3 og 6 måneder efter start af undersøgelsesbehandlingen (uge 13 og 25).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år;
  2. Diagnosticeret med erhvervet aplastisk anæmi (AA) eksklusive medfødt AA;
  3. Mindst et af følgende kriterier opfyldte ved tilmelding: hæmoglobin <100 g/L, blodplader <50 × 10⁹/L eller neutrofiler <1,0 × 10⁹/L;

  4. Ved tilmelding skal du møde mindst en af ​​følgende betingelser:

    ① Cyclosporin A (CSA) ineffektiv: (CSA) anvendt i mindst 3 måneder uden at opnå delvis respons (PR), eller tilbagefald af sygdomme forekom;

    ② CSA intolerant: Uegnet til standarddosis CSA -behandling på grund af bivirkninger eller underliggende forhold.

  5. Ingen aktive infektioner;
  6. Ikke gravid eller amning;
  7. Villig til at underskrive samtykkeformularen;
  8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status Score på 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pancytopenia forårsaget af andre grunde, såsom myelodysplastisk syndrom (MDS);
  2. Bevis for klonal hæmatopoietiske system knoglemarvssygdomme (f.eks. MDS eller akut myeloide leukæmi, AML);
  3. Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) klon ≥ 50%;
  4. Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før tilmelding;
  5. Tidligere anvendelse af sirolimus eller allergi over for sirolimus;
  6. Alvorlige bivirkninger til CSA i fortiden, hvilket gør det uegnet til genbrug;
  7. Ukontrolleret infektion eller blødning med standardbehandling;
  8. Aktive infektioner med HIV, HCV eller HBV, levercirrhose, portalhypertension;
  9. Enhver samtidig malignitet inden for de sidste 5 år bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden;
  10. Historie om tromboemboliske begivenheder, myokardieinfarkt eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipid -antistofsyndrom) eller nuværende anvendelse af antikoagulantia;
  11. Gravide eller ammende kvinder;
  12. Deltagelse i andre kliniske forsøg inden for de sidste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus + cyclosporin a
Medicin: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg en gang dagligt oralt med en måltrugblodkoncentration på 4-12 ng/ml.
Medicin: Cyclosporin A (CSA)
Cyclosporin A 25-150 mg oralt hver 12. time med dosis justeret baseret på nyrefunktion og trugkoncentration. For patienter med normal nyrefunktion er måltrugkoncentrationen ca. 150 ng/ml. For patienter med nedsat nyrefunktion reduceres cyclosporinen en dosis til 25-50 mg hver 12. time med det formål at bedre eller stabilisere nyrefunktionen.
Placebo komparator: Sirolimus
Medicin: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg en gang dagligt oralt med en måltrugblodkoncentration på 4-12 ng/ml.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR) efter 3 måneder
Tidsramme: Uge 12
Den samlede svarprocent (ORR) er defineret som antallet af deltagere, der opfylder kriterierne for enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR)
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af hæmatologisk respons
Tidsramme: Efter 6 måneder (alle patienter), 12 måneder (kun respondenter)
Tid fra datoen for starten af ​​det første svar på datoen for første tilbagefald, der er defineret som igen opfyldelse af kriterier for aplastisk anæmi
Efter 6 måneder (alle patienter), 12 måneder (kun respondenter)
Procentdel af patienter med klonal udvikling til myelodysplasi, PNH og akut leukæmi
Tidsramme: 12 måneder
Klonal evolution til myelodysplasi er defineret som en ny marv -cytogen abnormitet med eller uden karakteristiske dysplastiske marv -fund. Evolution til leukæmi defineres som større end 20% perifert blod og/eller marvsprængninger. Evolution til paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er defineret som en klon ved baseline <10%, der steg til mere end 50% ved studiet.
12 måneder
Samlet svarprocent (ORR) efter 6 måneder
Tidsramme: Uge 24
ORR evalueres efter 6 måneders behandling ved at måle blodplade, reticulocyt, hæmoglobin, neutrofil og transfusionsuafhængighed.
Uge 24
Ændringer i hæmoglobin i fravær af transfusion af røde blodlegemer
Tidsramme: Uge 12
Ændringen i hæmatologiske værdier (hæmoglobin) blev evalueret
Uge 12
Ændringer i blodplader i mangel af blodpladeoverføring
Tidsramme: Uge 12
Ændringen i hæmatologiske værdier (blodplade) blev evalueret
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

30. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • I-25PJ0215

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata ville blive accepteret efter anmodning

IPD-delingstidsramme

10 år

IPD-delingsadgangskriterier

E -mail -anmodning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sirolimus (Rapamune®)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner