Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost sirolimu s cyklosporinem A u čínských pacientů s aplastickou anémií refrakterní/netolerantní na cyklosporin A

29. května 2025 aktualizováno: Peking Union Medical College Hospital
Jedná se o jediné středové, randomizované, otevřené studie fáze II pro srovnání účinnosti sirolimu kombinovaného s cyklosporinem A (CSA) pouze s sirolimem u čínských subjektů s aplastickou anemií refrakterní/nesnášencům CSA. Rovněž by byla hodnocena bezpečnost. Pacienti by byli randomizováni, aby dostávali sirolimus samotný nebo sirolimus v kombinaci s CSA. Léčba sirolimu bude zahájena 1-3 mg jednou denně orálně, s cílovou korytou koncentrací krve 4-12 ng/ml. CSA bude podávána při perorálně 25-150 mg každých 12 hodin, přičemž dávka byla upravena na základě funkce ledvin a koncentrace koryta. U pacientů s normální funkcí ledvin je cílová koncentrace koryta přibližně 150 ng/ml. U pacientů se zhoršenou funkcí ledvin je dávka cyklosporinu A snížena na 25-50 mg každých 12 hodin, jejichž cílem je zotavení nebo stabilizaci funkce ledvin. Míra hematologické odezvy a bezpečnost bude zaznamenána a porovnána 3 a 6 měsíců po zahájení studie (13. a 25. týden).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Ziwei Liu
  • Telefonní číslo: +8613811615392
  • E-mail: liuzw10@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 18 let;
  2. Diagnostikovaná získaná aplastická anémie (AA), s výjimkou vrozené AA;
  3. Alespoň jedno z následujících kritérií se splnilo při zápisu: hemoglobin <100 g/l, destičky <50 × 10⁹/l nebo neutrofily <1,0 × 10⁹/l;

  4. Při zápisu, splnění alespoň jedné z následujících podmínek:

    ① cyklosporin A (CSA) neúčinný: (CSA) používaný po dobu nejméně 3 měsíců bez dosažení částečné odpovědi (PR) nebo došlo k relapsu onemocnění;

    ② Intolerantní CSA: Nehodoucí pro standardní léčbu CSA v důsledku nežádoucích účinků nebo podkladových podmínek.

  5. Žádné aktivní infekce;
  6. Ne těhotná nebo kojení;
  7. Ochotný podepsat formulář souhlasu;
  8. Skóre výkonu výkonu ve východní kooperativní onkologické skupině (ECOG) 0-2.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pancytopenie způsobená jinými důvody, jako je myelodysplastický syndrom (MDS);
  2. Důkaz onemocnění klonální hematopoetické systémy kostní dřeně (např. MDS nebo akutní myeloidní leukémie, AML);
  3. Klon paroxysmálního nočního hemoglobinu (PNH) ≥ 50%;
  4. Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) před zápisem;
  5. Předchozí použití sirolimu nebo alergie na sirolimus;
  6. V minulosti závažné nežádoucí účinky CSA, což je nevhodné pro opětovné použití;
  7. Nekontrolovaná infekce nebo krvácení se standardní léčbou;
  8. Aktivní infekce HIV, HCV nebo HBV, jaterní cirhóza, portální hypertenze;
  9. Jakákoli souběžná malignita za posledních 5 let, s výjimkou lokalizovaného karcinomu bazálních buněk kůže;
  10. Historie tromboembolických příhod, infarktu myokardu nebo mrtvice (včetně syndromu antifosfolipidové protilátky) nebo současného použití antikoagulantů;
  11. Těhotné nebo kojící ženy;
  12. Účast na jiných klinických hodnoceních během posledních 3 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sirolimus + cyklosporin a
Lék: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg jednou denně orálně, s cílovou koncentrací krve 4-12 ng/ml.
Lék: Cyklosporin A (CSA)
Cyklosporin A 25-150 mg perorálně každých 12 hodin, s dávkou upravenou na základě funkce ledvin a koncentrace koryta. U pacientů s normální funkcí ledvin je cílová koncentrace koryta přibližně 150 ng/ml. U pacientů se zhoršenou funkcí ledvin je dávka cyklosporinu A snížena na 25-50 mg každých 12 hodin, jejichž cílem je zotavení nebo stabilizaci funkce ledvin.
Komparátor placeba: Sirolimus
Lék: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg jednou denně orálně, s cílovou koncentrací krve 4-12 ng/ml.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR) po 3 měsících
Časové okno: 12. týden
Celková míra odezvy (ORR) je definována jako počet účastníků, kteří splňují kritéria úplné odpovědi (CR) nebo částečné odezvy (PR)
12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvání hematologické reakce
Časové okno: o 6 měsíců (všichni pacienti), po 12 měsících (pouze respondenti)
Čas od data začátku první reakce na datum prvního relapsu definovaného jako opět splnění kritérií pro aplastickou anémii
o 6 měsíců (všichni pacienti), po 12 měsících (pouze respondenti)
Procento pacientů s klonálním vývojem na myelodysplasii, PNH a akutní leukémii
Časové okno: 12 měsíců
Klonální vývoj k myelodysplazii je definován jako nová cytogenní abnormalita dřeně s nebo bez charakteristických dysplastických nálezů dřeně. Vývoj leukémie je definován jako větší než 20% výbuchy periferní krve a/nebo dřeně. Evoluce na paroxysmální noční hemoglobinurii (PNH) je definován jako klon na začátku <10%, který při studiu vzrostl na více než 50%.
12 měsíců
Celková míra odezvy (ORR) po 6 měsících
Časové okno: 24. týden
ORR bude hodnocena po 6 měsících léčby měřením destiček, retikulocytů, hemoglobinu, neutrofilů a transfuzní nezávislosti.
24. týden
Změny hemoglobinu v nepřítomnosti transfúze červených krvinek
Časové okno: 12. týden
Byla hodnocena změna hodnot hematologie (hemoglobin)
12. týden
Změny destiček v nepřítomnosti transfúze destiček
Časové okno: 12. týden
Byla hodnocena změna hodnot hematologie (destička)
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

30. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • I-25PJ0215

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje o jednotlivých účastnících by byly na vyžádání přijaty

Časový rámec sdílení IPD

10 let

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

E -mailová žádost

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sirolimus (Rapamune®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit