Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin teho ja turvallisuus syklosporiini A: n kanssa tai ilman kiinalaisia ​​potilailla, joilla on aplastinen anemia tulenkestävä/intolerantti syklosporiinille A

torstai 29. toukokuuta 2025 päivittänyt: Peking Union Medical College Hospital
Tämä on yksi keskusta, satunnaistettu, avoin, vaiheen II tutkimus, jolla verrataan sirolimuusin tehokkuutta yhdistettynä syklosporiini A: n (CSA) kanssa Sirolimusiin pelkästään kiinalaisilla koehenkilöillä, joilla on aplastinen anemia tulenkestävä/sietokyky CSA: lle. Turvallisuus arvioidaan myös. Potilaat satunnaistetaan saamaan pelkästään sirolimuusia tai sirolimusta yhdistettynä CSA: n kanssa. Sirolimusin käsittely käynnistetään 1-3 mg: n kohdalla kerran päivässä suun kautta, kohdeveren pitoisuus on 4-12 ng/ml. CSA annetaan nopeudella 25-150 mg oraalisesti 12 tunnin välein, annos säädetään munuaisten toiminnan ja kourupitoisuuden perusteella. Potilaille, joilla on normaali munuaisten toiminta, kohdekonsentialue on noin 150 ng/ml. Potilailla, joilla on heikentynyt munuaisten toiminta, syklosporiini-annos pienenee 25-50 mg: iin 12 tunnin välein, pyrkimys munuaisten toiminnan palautumiseen tai stabiloimiseksi. Hematologinen vasteaste ja turvallisuus kirjataan ja verrataan 3 ja 6 kuukauden kuluttua tutkimushoidon aloittamisesta (viikolla 13 ja 25).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Ziwei Liu
  • Puhelinnumero: +8613811615392
  • Sähköposti: liuzw10@163.com

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100730
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta;
  2. Diagnosoitu hankittu aplastinen anemia (AA), lukuun ottamatta synnynnäistä AA: ta;
  3. Ainakin yksi seuraavista kriteereistä, jotka täyttyivät ilmoittautumisessa: hemoglobiini <100 g/l, verihiutaleet <50 x 10⁹/l tai neutrofiilit <1,0 × 10⁹/l;

  4. Ilmoittautumisessa tapaaminen ainakin yksi seuraavista ehdoista:

    ① Syklosporiini A (CSA) Tehoton: (CSA), jota käytetään vähintään 3 kuukauden ajan saavuttamatta osittaista vastetta (PR) tai sairauden uusiutumista;

    ② CSA -intoleranssi: sopimatonta standardiannoksen CSA -käsittelyä varten haittatapahtumien tai taustalla olevien olosuhteiden vuoksi.

  5. Ei aktiivisia infektioita;
  6. Ei raskaana tai imetys;
  7. Halukas allekirjoittamaan suostumuslomakkeen;
  8. Itäinen osuuskunnan onkologiaryhmän (ECOG) suorituskyvyn tila 0-2.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muiden syiden aiheuttama panytopenia, kuten myelodysplastinen oireyhtymä (MDS);
  2. Todisteet kloonaalisista hematopoieettisista järjestelmän luuytimen sairauksista (esim. MDS tai akuutti myeloidileukemia, AML);
  3. Paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) -klooni ≥ 50%;
  4. Hematopoieettisen kantasolujen siirron (HSCT) historia ennen ilmoittautumista;
  5. Sirolimuksen tai allergian aikaisempi Sirolimus -allergia;
  6. Vakavat haittavaikutukset CSA: lle aikaisemmin, mikä tekee siitä sopimattoman uudelleenkäyttöön;
  7. Hallitsematon tartunta tai verenvuoto tavanomaisella hoidolla;
  8. Aktiiviset infektiot, joissa on HIV, HCV tai HBV, maksakirroosi, portaaliverenpaine;
  9. Mahdollinen samanaikainen pahanlaatuisuus viimeisen viiden vuoden aikana, lukuun ottamatta ihon paikallista perussolukarsinoomaa;
  10. Tromboembolisten tapahtumien, sydäninfarktin tai aivohalvauksen historia (mukaan lukien antifosfolipidivasta -ainesoireyhtymä) tai antikoagulanttien nykyinen käyttö;
  11. Raskaana olevia tai imettäviä naisia;
  12. Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin viimeisen 3 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sirolimus + syklosporiini a
Lääke: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg kerran päivässä suun kautta, kohteen veripitoisuus on 4-12 ng/ml.
Lääke: Syklosporiini A (CSA)
Syklosporiini A 25-150 mg suun kautta 12 tunnin välein annos säädetään munuaisten toiminnan ja kourupitoisuuden perusteella. Potilaille, joilla on normaali munuaisten toiminta, kohdekonsentialue on noin 150 ng/ml. Potilailla, joilla on heikentynyt munuaisten toiminta, syklosporiini-annos pienenee 25-50 mg: iin 12 tunnin välein, pyrkimys munuaisten toiminnan palautumiseen tai stabiloimiseksi.
Placebo Comparator: Sirolimuusi
Lääke: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg kerran päivässä suun kautta, kohteen veripitoisuus on 4-12 ng/ml.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen vastausprosentti (ORR) 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Viikko 12
Yleinen vastausprosentti (ORR) määritellään joko täydellisen vastauksen (CR) tai osittaisen vastauksen (PR) kriteerien täyttävien osallistujien lukumääränä (PR)
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologisen vasteen kesto
Aikaikkuna: 6 kuukauteen (kaikki potilaat), 12 kuukauden kohdalla (vain vastaajat)
Aika ensimmäisestä vastauksesta ensimmäisen uusiutumisen päivämäärään, joka määritettiin jälleen täytettäväksi aplastisen anemian kriteereiksi
6 kuukauteen (kaikki potilaat), 12 kuukauden kohdalla (vain vastaajat)
Prosenttiosuus potilaista, joilla on kloonikehitys myelodysplasiaan, PNH: hen ja akuuttiin leukemiaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Klonaalinen evoluutio myelodysplasiaan määritellään uudeksi luuytimen sytogeeniseksi epänormaalisuudeksi tai ilman ominaisia ​​dysplastisia luuytimen havaintoja. Evoluutio leukemiaan on määritelty yli 20 -prosenttisesti perifeerisen veren ja/tai luuytimen räjähdyksiksi. Evoluutio paroksysmaaliseen yölliseen hemoglobinuriaan (PNH) määritellään klooniksi lähtötilanteessa <10%, joka nousi yli 50%: iin tutkimuksessa.
12 kuukautta
Yleinen vastausprosentti (ORR) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Viikko 24
ORR arvioidaan 6 kuukauden hoidon jälkeen mittaamalla verihiutaleita, retikulosyyttejä, hemoglobiinia, neutrofiiliä ja verensiirron riippumattomuutta.
Viikko 24
Muutokset hemoglobiinissa punasolujen verensiirron puuttuessa
Aikaikkuna: Viikko 12
Hematologian arvojen muutos (hemoglobiini) arvioitiin
Viikko 12
Verihiutaleiden muutokset verihiutaleiden verensiirron puuttuessa
Aikaikkuna: Viikko 12
Hematologian arvojen muutos (verihiutale) arvioitiin
Viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 25. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 25. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 25. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • I-25PJ0215

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäiset osallistujien tiedot hyväksytään pyynnöstä

IPD-jaon aikakehys

10 vuotta

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Sähköpostipyyntö

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa