비소 성 빈혈 내화성/사이클로스포린 A에 대한 중국 환자에서 사이클로스포린 A의 유무에 관계없이시 롤리 무스의 효능 및 안전성
2025년 5월 29일 업데이트: Peking Union Medical College Hospital
이것은 중형 빈혈 내 불응 성/CSA에 대한 불용성이있는 중국인 대상체에서 사이클로스 포린 A (CSA)와 조합 된시 롤리 무스의 효능을 비교하기위한 단일 중심, 무작위, 오픈 라벨, 상 연구이다.
안전도 평가됩니다.
환자는 CSA와 결합 된시 롤리 무스 단독 또는시 롤리 무스를 받도록 무작위 배정 될 것이다.
시 롤리 무스로의 치료는 4-12 ng/ml의 표적 트로프 혈액 농도로 매일 1-3 mg에서 시작될 것입니다.
CSA는 12 시간마다 경구 25-150mg으로 제공되며 신장 기능 및 트로프 농도에 따라 용량이 조정됩니다.
정상적인 신장 기능을 가진 환자의 경우, 표적 최저 농도는 약 150 ng/mL이다.
신장 기능 장애가있는 환자의 경우, 사이클로스포린 A 용량은 12 시간마다 25-50mg으로 감소하여 신장 기능의 회복 또는 안정화를 목표로합니다.
혈액 학적 반응률과 안전성은 연구 치료를 시작한 후 3 개월 및 6 개월에 기록되어 비교 될 것이다 (13 주 및 25 주).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ziwei Liu
- 전화번호: +8613811615392
- 이메일: liuzw10@163.com
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
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연락하다:
- Ziwei Liu
- 전화번호: +8613811615392
- 이메일: liuzw10@163.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 18 세 이상;
- 선천성 AA를 제외하고 획득 된 비소 성 빈혈 (AA)으로 진단;
- 등록시 다음 기준 중 하나 이상이 충족되었습니다 : 헤모글로빈 <100 g/l, 혈소판 <50 × 10/L 또는 호중구 <1.0 × 10/L;
등록시 다음 조건 중 하나 이상을 만나십시오.
cyclosporine A (CSA) 비효율적 : 부분 반응 (PR) 또는 질병 재발이 발생하지 않고 최소 3 개월 동안 사용 된 경우 (CSA);
CSA 불내증 : 부작용 또는 기본 조건으로 인한 표준 선량 CSA 처리에 부적합합니다.
- 활성 감염 없음;
- 임신이나 모유 수유하지 않음;
- 동의 양식에 기꺼이 서명하려는;
- 동부 협동 종양학 그룹 (ECOG) 성능 상태 점수 0-2.
제외 기준 :
- 골수성 형성 증후군 (MDS)과 같은 다른 이유로 인한 PancyTopenia;
- 클론 조혈 시스템 골수 질환의 증거 (예 : MDS 또는 급성 골수성 백혈병, AML);
- 발작성 야행성 혈색 혈뇨 (PNH) 클론 ≥ 50%;
- 등록 전 조혈 줄기 세포 이식 (HSCT)의 병력;
- 시 롤리 무스 또는시 롤리 무스에 대한 알레르기의 이전 사용;
- 과거 CSA에 대한 심각한 부작용으로 재사용에 적합하지 않습니다.
- 제어되지 않은 감염 또는 표준 치료로 출혈;
- HIV, HCV 또는 HBV에 의한 활성 감염, 간경변, 문맥 고혈압;
- 피부의 국소 기저 세포 암종을 제외하고는 지난 5 년 동안 동시 악성 종양;
- 혈전 색전증 사건, 심근 경색 또는 뇌졸중 (항 인지질 항체 증후군 포함) 또는 현재 항응고제의 사용;
- 임신 또는 모유 수유 여성;
- 지난 3 개월 동안 다른 임상 시험에 참여합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시 롤리 무스 + 사이클로스포린 a
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시 롤리 무스 1-3 mg은 매일 한 번 구두로, 4-12 ng/ml의 표적 트로프 혈액 농도.
사이클로스포린은 12 시간마다 경구 25-150 mg이며 신장 기능 및 트로프 농도에 따라 용량이 조정됩니다.
정상적인 신장 기능을 가진 환자의 경우, 표적 최저 농도는 약 150 ng/mL이다.
신장 기능 장애가있는 환자의 경우, 사이클로스포린 A 용량은 12 시간마다 25-50mg으로 감소하여 신장 기능의 회복 또는 안정화를 목표로합니다.
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위약 비교기: 시 롤리 무스
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시 롤리 무스 1-3 mg은 매일 한 번 구두로, 4-12 ng/ml의 표적 트로프 혈액 농도.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3 개월에 전체 응답 속도 (ORR)
기간: 12 주
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전체 응답 속도 (ORR)는 완전한 응답 (CR) 또는 부분 응답 (PR)의 기준을 충족하는 참가자 수로 정의됩니다.
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12 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 학적 반응의 기간
기간: 6 개월 (모든 환자), 12 개월 (응답자 만)
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비소 성 빈혈에 대한 기준을 다시 만나는 첫 번째 재발 날짜에 대한 첫 번째 응답 시작 날짜부터 시간
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6 개월 (모든 환자), 12 개월 (응답자 만)
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클론 진화 환자의 백분율 골수 비성애, PNH 및 급성 백혈병에 대한 비율
기간: 12 개월
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골수성 형성에 대한 클론 진화는 특징적인 이형성 골수 소견의 유무에 관계없이 새로운 골수 세포 형성 이상으로 정의됩니다.
백혈병으로의 진화는 20% 이상의 말초 혈액 및/또는 골수 폭발로 정의됩니다.
발작성 야행성 혈관 뇨증 (PNH)으로의 진화는 연구에서 50% 이상으로 상승한 기준선 <10%에서 클론으로 정의됩니다.
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12 개월
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6 개월에 전체 반응률 (ORR)
기간: 24 주차
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ORR은 혈소판, 망상 세포, 헤모글로빈, 호중구 및 수혈 독립성을 측정함으로써 6 개월의 치료 후 평가 될 것이다.
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24 주차
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적혈구 수혈이없는 상태에서 헤모글로빈의 변화
기간: 12 주
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혈액학 값 (헤모글로빈)의 변화를 평가 하였다
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12 주
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혈소판 수혈이 없을 때 혈소판의 변화
기간: 12 주
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혈액학 값 (혈소판)의 변화를 평가 하였다
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12 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 25일
기본 완료 (추정된)
2026년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 25일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- I-25PJ0215
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IPD 공유 기간
10 년
IPD 공유 액세스 기준
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IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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