Werkzaamheid en veiligheid van sirolimus met of zonder cyclosporine A bij Chinese patiënten met aplastische anemie vuurvaste/intolerant voor cyclosporine a

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 18 jaar;
2. Gediagnosticeerd met verworven aplastische anemie (AA), met uitzondering van aangeboren AA;
3. Ten minste een van de volgende criteria voldeed aan de inschrijving: hemoglobine <100 g/l, bloedplaatjes <50 × 10⁹/l of neutrofielen <1,0 × 10⁹/l;

4. Bij de inschrijving voldoet je aan ten minste een van de volgende voorwaarden:

   ① Cyclosporine A (CSA) ineffectief: (CSA) die gedurende ten minste 3 maanden wordt gebruikt zonder gedeeltelijke respons te bereiken (PR), of terugval van ziekten vond plaats;

   ② CSA -intolerant: ongeschikt voor standaarddosis CSA -behandeling als gevolg van bijwerkingen of onderliggende aandoeningen.

5. Geen actieve infecties;
6. Niet zwanger of borstvoeding;
7. Bereid om het toestemmingsformulier te ondertekenen;
8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatusscore van 0-2.

Uitsluitingscriteria:

1. Pancytopenie veroorzaakt door andere redenen, zoals Myelodysplastisch syndroom (MDS);
2. Bewijs van klonaal hematopoietisch systeem beenmergziekten (bijv. MDS of acute myeloïde leukemie, AML);
3. Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) kloon ≥ 50%;
4. Geschiedenis van hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) vóór inschrijving;
5. Eerder gebruik van sirolimus of allergie voor sirolimus;
6. Ernstige bijwerkingen voor CSA in het verleden, waardoor het ongeschikt is voor hergebruik;
7. Ongecontroleerde infectie of bloedingen met standaardbehandeling;
8. Actieve infecties met HIV, HCV of HBV, levercirrose, portale hypertensie;
9. Elke gelijktijdige maligniteit in de afgelopen 5 jaar, behalve voor gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid;
10. Geschiedenis van trombo -embolische gebeurtenissen, myocardinfarct of beroerte (inclusief antifosfolipide antilichaam syndroom), of stroomgebruik van anticoagulantia;
11. Zwangere of borstvoederende vrouwen;
12. Deelname aan andere klinische onderzoeken in de afgelopen 3 maanden.