Эффективность и безопасность сиролимуса с или без циклоспорина А у китайских пациентов с апластической анемией рефрактерный/непереносимый к циклоспорину А

Критерии включения:

1. Возраст ≥ 18 лет;
2. С диагнозом приобретенной апластической анемии (АА), исключая врожденную АА;
3. По крайней мере, один из следующих критериев, соответствующих зачислению: гемоглобин <100 г/л, тромбоциты <50 × 10⁹/л или нейтрофилы <1,0 × 10⁹/л;

4. При зачислении, встречаясь, по крайней мере, одно из следующих условий:

   ① Циклоспорин A (CSA) неэффективен: (CSA), используемый в течение не менее 3 месяцев без достижения частичного ответа (PR), или произошел рецидив заболевания;

   ② CSA Непереносимость: не подходит для стандартной дозы CSA из -за нежелательных явлений или лежащих в основе состояний.

5. Нет активных инфекций;
6. Не беременна или кормит грудью;
7. Готовы подписать форму согласия;
8. Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG). Оценка состояния производительности 0-2.

Критерии исключения:

1. Панситопения, вызванная другими причинами, такими как миелодиспластический синдром (MDS);
2. Свидетельство клональной гематопоэтической системы заболеваний костного мозга (например, MDS или острый миелоидный лейкоз, AML);
3. Пароксизмальный ночной гемоглобинурию (PNH) клон ≥ 50%;
4. История трансплантации гематопоэтических стволовых клеток (HSCT) перед регистрацией;
5. Предыдущее использование сиролимуса или аллергии на сиролимус;
6. В прошлом серьезные побочные эффекты для CSA, что делает его непригодным для повторного использования;
7. Неконтролируемая инфекция или кровотечение со стандартным лечением;
8. Активные инфекции с ВИЧ, ВГС или ВГВ, цирроз печени, портальная гипертония;
9. Любая одновременная злокачественная опухоль в течение последних 5 лет, за исключением локализованной базально -клеточной карциномы кожи;
10. История тромбоэмболических событий, инфаркта миокарда или инсульта (включая синдром антифосфолипидных антител) или текущее использование антикоагулянтов;
11. Беременные или кормящие женщины;
12. Участие в других клинических испытаниях в течение последних 3 месяцев.