Efficacia e sicurezza di Sirolimus con o senza ciclosporina A in pazienti cinesi con anemia aplastica refrattaria/intollerante alla ciclosporina A

Criteri di inclusione:

1. Età ≥ 18 anni;
2. Diagnosi di anemia aplastica acquisita (AA), esclusa AA congenita;
3. Almeno uno dei seguenti criteri soddisfatti all'iscrizione: emoglobina <100 g/L, piastrine <50 × 10⁹/L o neutrofili <1,0 × 10⁹/L;

4. All'iscrizione, incontrando almeno una delle seguenti condizioni:

   ① Ciclosporina A (CSA) inefficace: (CSA) usato per almeno 3 mesi senza raggiungere la risposta parziale (PR) o la ricaduta della malattia;

   ② intollerante CSA: inadatto al trattamento CSA a dose standard a causa di eventi avversi o condizioni sottostanti.

5. Nessuna infezione attiva;
6. Non incinta o allattamento al seno;
7. Disposto a firmare il modulo di consenso;
8. Punteggio sullo stato delle prestazioni del gruppo di oncologia cooperativa orientale (ECOG) di 0-2.

Criteri di esclusione:

1. Pancitopenia causata da altri motivi, come la sindrome mielodisplastica (MDS);
2. Evidenza di malattie clonali del midollo osseo del sistema ematopoietico (ad es. MDS o leucemia mieloide acuta, AML);
3. Emoglobinuria notturna parossistica (PNH) clone ≥ 50%;
4. Storia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) prima dell'iscrizione;
5. Uso precedente di Sirolimus o Allergia a Sirolimus;
6. Gravi eventi avversi a CSA in passato, rendendolo inadatto al riutilizzo;
7. Infezione non controllata o sanguinamento con trattamento standard;
8. Infezioni attive con HIV, HCV o HBV, cirrosi epatica, ipertensione portale;
9. Qualsiasi neoplasia concorrente negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali localizzato della pelle;
10. Storia di eventi tromboembolici, infarto del miocardio o ictus (compresa la sindrome anticorpale antifosfolipidica) o l'uso attuale degli anticoagulanti;
11. Donne incinte o allattanti;
12. Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 3 mesi.