Effektivitet og sikkerhet av sirolimus med eller uten syklosporin A hos kinesiske pasienter med aplastisk anemi ildfast/intolerant mot cyklosporin A

Inkluderingskriterier:

1. Alder ≥ 18 år;
2. Diagnostisert med ervervet aplastisk anemi (AA), unntatt medfødt AA;
3. Minst ett av følgende kriterier oppfylt ved påmelding: hemoglobin <100 g/l, blodplater <50 × 10⁹/l, eller nøytrofiler <1,0 × 10⁹/l;

4. Ved påmelding, møte minst en av følgende forhold:

   ① Cyclosporine A (CSA) ineffektiv: (CSA) brukt i minst 3 måneder uten å oppnå delvis respons (PR), eller tilbakefall av sykdommer oppsto;

   ② CSA intolerant: uegnet for standard dose CSA -behandling på grunn av bivirkninger eller underliggende forhold.

5. Ingen aktive infeksjoner;
6. Ikke gravid eller amming;
7. Villig til å signere samtykkeskjemaet;
8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status Score på 0-2.

Eksklusjonskriterier:

1. Pancytopenia forårsaket av andre årsaker, for eksempel myelodysplastisk syndrom (MDS);
2. Bevis for klonale hematopoietiske system benmargsykdommer (f.eks. MDS eller akutt myeloid leukemi, AML);
3. Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) klon ≥ 50%;
4. Historie om hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) før påmelding;
5. Tidligere bruk av sirolimus eller allergi mot sirolimus;
6. Alvorlige bivirkninger til CSA i det siste, noe som gjør det uegnet for gjenbruk;
7. Ukontrollert infeksjon eller blødning med standardbehandling;
8. Aktive infeksjoner med HIV, HCV eller HBV, levercirrhose, portalhypertensjon;
9. Enhver samtidig malignitet i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra lokalisert basalcellekarsinom i huden;
10. Historie om tromboemboliske hendelser, hjerteinfarkt eller hjerneslag (inkludert antifosfolipidantistoffsyndrom), eller nåværende bruk av antikoagulantia;
11. Gravide eller ammende kvinner;
12. Deltakelse i andre kliniske studier i løpet av de siste tre månedene.