Eficácia e segurança de sirolimus com ou sem ciclosporina A em pacientes chineses com anemia aplástica refratária/intolerante à ciclosporina A

Critérios de inclusão:

1. Idade ≥ 18 anos;
2. Diagnosticado com anemia aplástica adquirida (AA), excluindo AA congênita;
3. Pelo menos um dos seguintes critérios atendidos na inscrição: hemoglobina <100 g/L, plaquetas <50 × 10⁹/L ou neutrófilos <1,0 × 10⁹/L;

4. Na inscrição, atendendo a pelo menos uma das seguintes condições:

   ① Ciclosporina A (CSA) ineficaz: (CSA) usado por pelo menos 3 meses sem alcançar a resposta parcial (PR) ou a recaída da doença;

   ② CSA Intolerante: inadequado para tratamento de CSA de dose padrão devido a eventos adversos ou condições subjacentes.

5. Nenhuma infecção ativa;
6. Não grávida ou amamentando;
7. Disposto a assinar o formulário de consentimento;
8. Pontuação de status de desempenho do Grupo de Oncologia Cooperativa Oriental (ECOG) de 0-2.

Critérios de exclusão:

1. Panctopenia causada por outros motivos, como a síndrome mielodisplásica (MDS);
2. Evidência de doenças da medula óssea do sistema hematopoiético clonal (por exemplo, MDS ou leucemia mielóide aguda, LBC);
3. Hemoglobinúria noturna paroxística (PNH) clone ≥ 50%;
4. História do transplante de células -tronco hematopoiéticas (TCTH) antes da inscrição;
5. Uso anterior de sirolimus ou alergia a sirolimus;
6. Eventos adversos graves à CSA no passado, tornando -o inadequado para reutilização;
7. Infecção não controlada ou sangramento com tratamento padrão;
8. Infecções ativas com HIV, HCV ou HBV, cirrose hepática, hipertensão portal;
9. Qualquer malignidade simultânea nos últimos 5 anos, exceto pelo carcinoma basocelular localizado da pele;
10. História de eventos tromboembólicos, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolipídeo) ou uso atual de anticoagulantes;
11. Mulheres grávidas ou amamentando;
12. Participação em outros ensaios clínicos nos últimos 3 meses.