ルキソリチニブ強化ハプロ造血幹細胞移植による小児および若年成人の鎌状赤血球症治療 (RUX-HAPLO)
2026年6月2日 更新者：Arkansas Children's Hospital Research Institute
ルキソリチニブ強化コンディショニングによる鎌状赤血球症の症状を有する小児および若年成人患者のためのハプロ同一造血細胞移植
この試験では、鎌状赤血球症（SCD）の小児および若年成人を対象とした半合致（ハプロ）造血細胞移植（HCT）後、減弱強度条件付け（RIC）レジメンにルキソリチニブを追加することで移植片不全の発生率が減少するかどうかを検討します。
この研究では、最大24名の参加者を登録し治療します。募集期間は約2年間を予定しており、参加者はHCT後さらに2年間追跡調査されます。
調査の概要
詳細な説明
減弱前処置レジメンに続くハプロ移植は鎌状赤血球症のほとんどの患者を治癒しますが、移植片不全が発生し、鎌状赤血球症の再発を引き起こす可能性があります。 移植片不全は小児の鎌状赤血球症患者でより頻繁に発生し、重大な罹病率および／または死亡率と関連する可能性があります。 特に小児患者において、鎌状赤血球症に対するハプロ移植の転帰をさらに改善するためには、移植片不全のリスクを低減する戦略の開発が必要です。 この試験は、減弱前処置レジメンにルキソリチニブを追加することで、前処置関連毒性を増加させることなく移植片不全の発生率を減少させることを実証することを期待しています。
RUX-HAPLO研究は、鎌状赤血球症に対するハプロ移植を受ける小児および若年成人患者を対象とした、第1/2相単群、多施設共同、非盲検試験です。 この研究は約2年間で最大24名の参加者を登録します。 すべての参加者は、前処置開始前の少なくとも60日間（-70日目から-10日目）にハイドロキシウレアによる細胞減少療法を受けます。 すべての参加者はその後、-9日目に開始するシクロホスファミド、フルダラビン、チオテパ、抗胸腺細胞グロブリン、全身照射からなる減弱前処置レジメンを受けます。 ルキソリチニブは前処置中に開始され、移植後も継続します。 参加者はまた、移植後シクロホスファミドに加えて、シロリムスまたはカルシニューリン阻害剤による移植片対宿主病予防療法を受けます。
主要目的は、原発性または続発性の移植片不全または死亡をこのエンドポイントのイベントとしてカウントした1年無イベント生存率を推定することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Kayla Ortiz
- 電話番号：720-777-4151
- メール：Kayla.Ortiz@childrenscolorado.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Laura McLaughlin, MD
- 電話番号：501-364-3908
- メール：LMcLaughlin@uams.edu
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- まだ募集していません
- Children's Hospital of Colorado
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主任研究者：
- Chris McKinney, MD
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 募集
- Children's Healthcare of Atlanta
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主任研究者：
- Elizabeth Stenger, MD
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コンタクト：
- Julia Gliwinski
- 電話番号：(404) 785-5532
- メール：BMT@choa.org
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- まだ募集していません
- Manning Family Children's
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コンタクト：
- Wyvonnia Walker
- 電話番号：504-988-9378
- メール：wwalker6@tulane.edu
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主任研究者：
- Maria Pereda Ginocchio, MD
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- まだ募集していません
- Children's Hospital of Philadelphia
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主任研究者：
- Timothy Olson, MD, PhD
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コンタクト：
- Nykirah Turner
- メール：hatchettn@chop.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
登録時12～45歳のあらゆる遺伝子型の鎌状赤血球症（SCD）患者で、以下の項目のうち1つ以上該当する者：
- 脳卒中および/または血管障害の既往歴（小児患者の場合は無症候性脳血管疾患の所見を含む）。
- 中等度から重度の急性胸部症候群（ACS）の再発。
- 支持療法の実施にもかかわらず、経腸管外鎮痛薬を必要とする血管閉塞性疼痛発作の再発。
- 血管閉塞性合併症（例：疼痛、脳卒中、ACS）予防のための慢性輸血療法の必要性。
- 成人患者の場合、三尖弁逆流ジェット速度（TRJV）が2.7 m/秒以上の心エコー所見。
- HLA半同一の一親等血族（親、兄弟、または異父/異母兄弟）で、骨髄提供の意思と能力があるドナーがいること。
- 造血細胞移植（HCT）の施設適格基準を満たしていること。
除外基準：
- 骨髄提供の意思と能力があるHLA一致同胞が存在する場合。
- 制御されていない感染症、活動性結核の所見、B型またはC型肝炎感染、HIV血清陽性または感染。
- 過去のHCTまたは臓器移植の既往。
- 過去6か月以内の脳血管再建術、心筋梗塞、肺塞栓症、または深部静脈血栓症。
- ルキソリチニブ代謝に著しく干渉する薬剤の使用。
- ルキソリチニブ、前処置レジメンのいずれかの成分またはその添加物に対する既知の過敏症または重篤な反応。
- 経口薬の嚥下および保持が不能な場合（経鼻胃管または胃瘻チューブの使用は可）。
- 切除された基底細胞癌または治療済の上皮内癌を除く悪性腫瘍の既往。
- 過去3か月以内の治験薬または適応外使用の薬剤/機器を含む別の臨床試験への参加。
- 現在妊娠中または授乳中。
- 臨床的に有意な制御されていない自己免疫疾患。
- 高力価の抗ドナー特異的HLA抗体（研究責任医師による審査および承認なし）。
- 参加者（または保護者）が投与スケジュールおよび研究評価に従えない、または従わない、インフォームドコンセントを理解または署名できない、または高度に効果的な避妊法を使用できない（妊娠可能な参加者の場合）。
- 研究者の判断において、研究への完全な参加を妨げ、被験者に重大なリスクをもたらす、または研究データの解釈を妨げる状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルキソリチニブ強化RIC
鎌状赤血球症（SCD）に対するハプロ相同造血細胞移植（HCT）を受ける小児および若年成人参加者は、フルダラビン、シクロホスファミド、チオテパ、ATG、低用量TBIによる減強前処置と併せてルキソリチニブを投与される。
移植後は、移植後シクロホスファミドおよびGVHD予防のためのシロリムスまたはカルシニューリン阻害薬に加えて、ルキソリチニブを継続する。
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すべての参加者は、従来のRICおよびGVHD予防に加えて、コンディショニング中にルキソリチニブの投与を開始します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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イベントフリー生存率
時間枠：HCT後1年
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イベントフリー生存率（EFS）は、適格イベント（原発性または続発性移植片不全、2回目の造血細胞移植、または死亡）のない生存と定義されます。
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HCT後1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存期間
時間枠：HCT後1年および2年
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全生存率は、HCT後1年および2年時点で、HCT後のあらゆる原因による死亡を含めて記述されます。
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HCT後1年および2年
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イベントフリー生存率
時間枠：HCT後2年
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イベントフリー生存率（EFS）は、適格イベント（初回または二次性GF、第二移植、または死亡）のない生存と定義されます。
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HCT後2年
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好中球回復
時間枠：HCT後最大60日目
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好中球回復までの時間（日数）が報告されます。
好中球回復は、最低値後に好中球絶対数が500/μL以上となる異なる日での3回の測定のうち最初のものと定義されます。
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HCT後最大60日目
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血小板回復
時間枠：HCT後最大180日目まで
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血小板回復までの時間は日数で報告されます。
血小板回復は、血小板数が血液1μLあたり50,000以上となり、その前7日間に輸血を受けていない場合と定義されます。ただし、選択的侵襲的処置を可能にするための血小板閾値を達成するために特異的に行われた血小板輸血は除きます。
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HCT後最大180日目まで
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急性GVHD
時間枠：HCT後+100日目まで
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全般的および重症（グレード3-4）急性GVHD（MAGIC基準に基づく）の発生率は、HCT後100日目までに推定されます。
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HCT後+100日目まで
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慢性GVHD
時間枠：HCT後6ヶ月から2年
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HCT後6ヶ月、1年、18ヶ月、2年時点での全般的および重症慢性GVHD（NIHコンセンサス基準に基づく）の発症率を推定する。
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HCT後6ヶ月から2年
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造血ドナーキメリズム
時間枠：移植後28日から2年
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リンパ系および骨髄系分画におけるドナーキメリズムの特徴評価は、HCT後28日、60日、100日、180日、1年、2年で実施されます。
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移植後28日から2年
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一次移植片不全
時間枠：HCT後42日目
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移植後42日目までの一次移植片不全（GF）の発症率が推定されます。
一次GFは、5％以上のドナー全血または骨髄系キメラを一度も達成しないことと定義されます。
幹細胞の2回目の注入も一次GFを示すものとみなされます。
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HCT後42日目
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二次移植片不全
時間枠：移植後最大2年間
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移植後2年までの二次移植片不全（GF）の発症率が推定される。
二次移植片不全は、移植後42日目までに5％以上のドナー細胞による造血回復が確認されていた参加者において、移植後42日目以降にドナー由来の全血または骨髄系キメラが5％未満であると定義される。
移植後42日目以降の2回目の幹細胞輸注も二次移植片不全の指標とみなされる。
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移植後最大2年間
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肝静脈閉塞性疾患／類洞閉塞症候群
時間枠：HCT後最大2年間
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造血幹細胞移植（HCT）後2年以内の肝静脈閉塞性疾患（VOD）/類洞閉塞症候群の発症率が推定されます。
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HCT後最大2年間
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IPS
時間枠：移植後最大2年間
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移植後2年までの特発性肺炎症候群（IPS）の発生率が推定されます。
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移植後最大2年間
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CNS毒性
時間枠：HCT後最大2年間
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CNS毒性（てんかん、頭蓋内出血（ICH）、後方可逆性脳症症候群（PRES）または可逆性後白質脳症症候群（RPLS）と定義される）の発生率が推定されます。
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HCT後最大2年間
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重大な感染症
時間枠：HCT後最大2年間
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サイトメガロウイルス（CMV）感染症、アデノウイルス感染症、エプスタイン・バーウイルス（EBV）移植後リンパ増殖性疾患（PTLD）、その他の臨床的に有意なウイルス再活性化、侵襲性真菌感染症、および細菌性敗血症の発生率が推定されます。
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HCT後最大2年間
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長期免疫抑制療法
時間枠：HCT後最大2年間
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移植後1年を超えて、GVHDまたは移植片拒絶の懸念により免疫抑制療法を受けている参加者の割合を決定します。
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HCT後最大2年間
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SCD関連の合併症
時間枠：移植後最大2年間
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HCT後6ヶ月、1年および2年時点でのSCD関連合併症について記載する。
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移植後最大2年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Laura McLaughlin, MD、Arkansas Children's Hospital Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年6月8日
一次修了 (推定)
2028年11月19日
研究の完了 (推定)
2029年11月19日
試験登録日
最初に提出
2025年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月18日
最初の投稿 (実際)
2025年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月2日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 24-0735
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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