Ruxolitinib-강화 Haplo HCT를 이용한 소아 및 청년 겸상적혈구병 환자 치료 (RUX-HAPLO)
2026년 6월 2일 업데이트: Arkansas Children's Hospital Research Institute
증상이 있는 겸형 적혈구 빈혈을 가진 소아 및 젊은 성인 환자를 대상으로 하는 반동일 유전자 조혈모세포 이식에서 Ruxolitinib-강화 전처치
이 임상시험은 겸상적혈구병(SCD)을 앓는 소아 및 청소년을 대상으로 반동일(haplo) 조혈모세포이식(HCT) 후 감염된 강도 감소(RIC) 요법에 ruxolitinib를 추가하는 것이 이식 실패율을 감소시키는지 여부를 결정할 것입니다.
이 연구는 최대 24명의 참가자를 등록하고 치료할 예정입니다. 모집은 약 2년 동안 지속될 것으로 예상되며, 참가자는 HCT 후 추가로 2년 동안 추적 관찰됩니다.
연구 개요
상세 설명
감량 강도 조절(RIC) 요법 후 반일치 조혈모세포이식(haplo HCT)은 겸상적혈구병(SCD) 환자 대부분을 치료하지만, 이식편 실패(GF)가 발생하여 SCD가 재발할 수 있습니다. GF는 소아 SCD 환자에서 더 흔히 발생하며, 상당한 이환율 및/또는 사망률과 연관될 수 있습니다. 특히 소아 환자에서 SCD에 대한 haplo HCT 결과를 더욱 개선하기 위해서는 GF 위험을 줄이는 전략의 개발이 필요합니다. 이 임상시험은 RIC 요법에 ruxolitinib를 추가하면 조절요법 관련 독성을 증가시키지 않으면서 GF 발생률을 감소시킬 것임을 입증하고자 합니다.
RUX-HAPLO 연구는 SCD로 haplo HCT를 받는 소아 및 젊은 성인 환자를 대상으로 하는 1/2상 단일군, 다기관, 개방형 임상시험입니다. 이 연구는 약 2년에 걸쳐 최대 24명의 참가자를 등록할 예정입니다. 모든 참가자는 조절요법 시작 전 최소 60일간(일 -70부터 일 -10까지) hydroxyurea(HU)를 이용한 세포감소요법을 받습니다. 그런 다음 모든 참가자는 일 -9부터 시작하여 cyclophosphamide, fludarabine, thiotepa, ATG 및 TBI로 구성된 RIC 요법을 받습니다. Ruxolitinib는 조절요법 중 시작되어 HCT 후에도 계속됩니다. 참가자들은 또한 sirolimus 또는 calcineurin 억제제 외에 이식 후 cyclophosphamide를 이용한 GVHD 예방요법을 받습니다.
주요 목적은 1차 또는 2차 GF 또는 사망을 이 종말점에 대한 사건으로 간주하여 1년 무사건 생존율(EFS)을 추정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Kayla Ortiz
- 전화번호: 720-777-4151
- 이메일: Kayla.Ortiz@childrenscolorado.org
연구 연락처 백업
- 이름: Laura McLaughlin, MD
- 전화번호: 501-364-3908
- 이메일: LMcLaughlin@uams.edu
연구 장소
-
-
Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 아직 모집하지 않음
- Children's Hospital of Colorado
-
수석 연구원:
- Chris McKinney, MD
-
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Children's Healthcare of Atlanta
-
수석 연구원:
- Elizabeth Stenger, MD
-
연락하다:
- Julia Gliwinski
- 전화번호: (404) 785-5532
- 이메일: BMT@choa.org
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- 아직 모집하지 않음
- Manning Family Children's
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연락하다:
- Wyvonnia Walker
- 전화번호: 504-988-9378
- 이메일: wwalker6@tulane.edu
-
수석 연구원:
- Maria Pereda Ginocchio, MD
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 아직 모집하지 않음
- Children's Hospital of Philadelphia
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수석 연구원:
- Timothy Olson, MD, PhD
-
연락하다:
- Nykirah Turner
- 이메일: hatchettn@chop.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
등록 시 만 12~45세의 모든 유전자형의 겸형 적혈구 빈혈(SCD) 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하는 경우:
- 뇌졸중 및/또는 혈관병증 병력, 소아 환자의 경우 무증상 뇌혈관 질환 증거 포함.
- 재발성 중등도-중증 급성 흉부 증후군(ACS)
- 지지 치료 시행에도 불구하고 비경구 진통제가 필요한 재발성 혈관 폐쇄성 통증 발작
- 혈관 폐쇄성 합병증(즉, 통증, 뇌졸중, ACS) 예방을 위한 만성 수혈 요법 필요
- 성인 환자의 경우, 삼첨판 역류 제트 속도(TRJV) ≥ 2.7 m/sec의 심초음파 소견
- 참가자는 HLA 반일치 1촌 친척(부모, 형제자매, 또는 이복 형제자매)이 골수 기증에 동의하고 가능해야 합니다.
- 참가자는 조혈모세포이식(HCT)에 대한 기관 적격 기준을 충족해야 합니다.
제외 기준:
- 골수 기증에 동의하고 가능한 HLA 일치 형제자매의 존재
- 조절되지 않은 감염, 활동성 결핵, B형 또는 C형 간염 감염, 또는 HIV 혈청 양성 또는 감염 증거
- 이전 조혈모세포이식 또는 장기 이식 병력
- 과거 6개월 이내 중추신경계 재혈관화 시술, 심근경색, 폐색전증 또는 심부정맥혈전증
- 룩솔리티닙 대사에 심각하게 간섭하는 약물 사용
- 룩솔리티닙 또는 조건화 요법의 어떤 성분이나 그 부형제에 대한 알려진 과민반응 또는 심한 반응
- 경구 약물을 삼키고 유지할 수 없는 경우(비위관 또는 위루관 사용 허용)
- 절제된 기저세포암 또는 치료된 제자리암을 제외한 악성 종양 병력
- 과거 3개월 이내에 시험용 또는 허가 외 사용 약물 또는 기기를 포함하는 다른 임상 시험 참여
- 현재 임신 중이거나 수유 중인 경우
- 임상적으로 의미 있는 조절되지 않은 자가면역 질환
- 고역가 항-기증자 특이적 HLA 항체(연구 책임자의 검토 및 승인 없이)
- 참가자(또는 보호자)가 투약 일정 및 연구 평가를 준수하지 못하거나 unwillingness, 동의서를 이해하거나 서명하지 못함, 그리고 매우 효과적인 피임법 사용(가임기 참가자의 경우)
- 연구자의 판단에 따라 연구 전체 참여를 방해하거나 대상자에게 중대한 위험을 초래하거나 연구 데이터 해석을 방해하는任何 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Ruxolitinib-향상된 RIC
겸상적혈구병(Sickle Cell Disease, SCD)으로 인해 반일치 조혈모세포이식(Haploidentical Hematopoietic Cell Transplantation, haplo HCT)을 받는 소아 및 젊은 성인 참가자들은 플루다라빈(fludarabine), 사이클로포스파미드(cyclophosphamide), 티오테파(thiotepa), 항흉선세포글로불린(Anti-Thymocyte Globulin, ATG) 및 저선량 전신방사선조사(Total Body Irradiation, TBI)와 함께 루솔리티닙(ruxolitinib)을 포함한 약제감소조건하조혈모세포이식(Reduced-Intensity Conditioning, RIC) 요법을 받게 됩니다.
루솔리티닙은 이식 후에도 이식 후 사이클로포스파미드 및 GVHD 예방을 위한 시롤리무스(sirolimus) 또는 칼시뉴린 억제제와 함께 계속 투여됩니다.
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모든 참가자는 기존의 RIC 및 GVHD 예방 치료에 더하여, 컨디셔닝 기간 중에 루솔리티닙을 투여받기 시작합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무사건 생존율
기간: 1년 이식 후
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무사건 생존율(EFS)은 자격을 갖춘 사건(1차 또는 2차 이식편 실패, 두 번째 조혈모세포이식 또는 사망) 없이 생존하는 것으로 정의됩니다.
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1년 이식 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 생존율
기간: 조혈모세포이식 후 1년 및 2년
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전체 생존율은 HCT 후 1년 및 2년 시점에서 HCT 이후 모든 원인으로 인한 사망을 포함하여 기술됩니다.
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조혈모세포이식 후 1년 및 2년
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이벤트 무발생 생존
기간: 조혈모세포이식 후 2년
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이벤트 무발생 생존율(EFS)은 자격 사건(일차 또는 이차 GF, 두 번째 이식 또는 사망) 없이 생존하는 것으로 정의됩니다.
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조혈모세포이식 후 2년
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호중구 회복
기간: 조혈모세포이식 후 최대 60일
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호중구 회복 시간(일)이 보고됩니다.
호중구 회복은 최저점 이후 절대 호중구 수가 ≥500/μL 이상인 다른 날의 3회 측정 중 첫 번째로 정의됩니다.
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조혈모세포이식 후 최대 60일
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혈소판 회복
기간: 이식 후 최대 180일
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혈소판 회복 시간(일)이 보고됩니다.
혈소판 회복은 혈소판 수가 혈액 1μL당 50,000 이상(≥50,000/μL)이 되고, 선택적 침습 시술을 허용하기 위한 혈소판 역치 달성을 위한 특정 혈소판 수혈을 제외한 이전 7일 동안 수혈이 없었던 첫날로 정의됩니다.
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이식 후 최대 180일
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급성 GVHD
기간: HCT 이후 최대 +100일까지
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전체 및 중증(3-4등급) 급성 GVHD(매직 기준에 기반)의 발생률은 조혈모세포이식 후 100일까지 추정될 것입니다.
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HCT 이후 최대 +100일까지
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만성 이식편대숙주병
기간: 이식 후 6개월부터 2년
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전체 및 중증 만성 GVHD(미국 국립보건원 합의 기준에 따름)의 발생률은 조혈모세포이식 후 6개월, 1년, 18개월 및 2년 시점에서 추정될 것입니다.
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이식 후 6개월부터 2년
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Donor hematopoietic chimerism
기간: 조혈모세포이식 후 28일부터 2년까지
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림프구 및 골수계 분획에 대한 말초혈액 내 공여자 키메리즘의 특성 평가는 조혈모세포이식 후 28일, 60일, 100일, 180일 및 1년, 2년에 수행됩니다.
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조혈모세포이식 후 28일부터 2년까지
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일차 이식 실패
기간: 조혈모세포이식 후 42일
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이식 후 42일까지의 일차 이식편 실패(GF) 발생률이 추정됩니다.
일차 GF는 공여자 전체혈액 또는 골수계열 키메리즘이 ≥ 5%에 도달하지 않은 경우로 정의됩니다. 줄기세포의 재주입도 일차 GF의 지표로 간주됩니다. |
조혈모세포이식 후 42일
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이차 이식 실패
기간: 최대 2년 이식 후
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조혈모세포이식 후 2년 이내에 발생하는 이차적 이식편 실패(GF)의 발생률이 추정됩니다.
이차적 이식편 실패는 조혈모세포이식 후 +42일까지 조혈 회복이 확인되고 기증자 세포가 5% 이상인 참가자에서, 조혈모세포이식 후 +42일 이후에 기증자 전체 혈액 또는 골수 계열 키메리즘이 5% 미만인 경우로 정의됩니다.
조혈모세포이식 후 +42일 이후에 줄기세포의 두 번째 주입도 이차적 이식편 실패의 지표로 간주됩니다.
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최대 2년 이식 후
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간 VOD/SOS
기간: HCT 후 최대 2년
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이식 후 2년까지의 간정맥폐쇄성질환(VOD)/혈관동폐쇄 발생률이 추정됩니다.
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HCT 후 최대 2년
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IPS
기간: HCT 후 최대 2년
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이차성 폐렴 증후군(IPS)의 이환율은 조혈모세포이식(HCT) 후 2년 시점에 추정될 것입니다.
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HCT 후 최대 2년
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중추신경계 독성
기간: 이식 후 최대 2년
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발작, 두개내출혈(ICH), 가역적 후뇌병증 증후군(PRES) 또는 가역적 후백질뇌병증 증후군(RPLS)으로 정의되는 중추신경계 독성의 발생률이 추정될 것입니다.
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이식 후 최대 2년
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중요 감염
기간: 이식 후 최대 2년
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거대세포바이러스(CMV) 감염, 아데노바이러스 감염, 엡스타인-바 바이러스(EBV) 이식 후 림프증식성 질환(PTLD), 또는 기타 임상적으로 중요한 바이러스 재활성화, 침습성 진균 감염 및 세균성 패혈증의 발생률이 추정될 것입니다.
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이식 후 최대 2년
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장기 면역억제 요법
기간: HCT 후 최대 2년
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이식 후 1년 이상 GVHD 또는 이식편 거부에 대한 우려로 인해 면역억제 요법을 받는 참가자의 비율이 결정될 것입니다.
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HCT 후 최대 2년
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SCD 관련 합병증
기간: 조혈모세포 이식 후 최대 2년
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HCT 후 6개월, 1년, 2년 시점의 SCD 관련 합병증이 기술될 것입니다.
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조혈모세포 이식 후 최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Laura McLaughlin, MD, Arkansas Children's Hospital Research Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 6월 8일
기본 완료 (추정된)
2028년 11월 19일
연구 완료 (추정된)
2029년 11월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 18일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 24-0735
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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