Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinibem vylepšená haploidentická transplantace kostní dřeně pro děti a mladé dospělé se srpkovitou anémií (RUX-HAPLO)

2. června 2026 aktualizováno: Arkansas Children's Hospital Research Institute

Ruxolitinibem vylepšené kondicionování pro dětské a mladé dospělé pacienty se symptomatickou srpkovitou anémií podstupující haploidenční transplantaci hematopoetických buněk

Tato studie určí, zda přidání ruxolitinibu k režimu s redukovanou intenzitou kondicionování (RIC) sníží míru selhání štěpu po haploidenické (haplo) transplantaci hematopoetických buněk (HCT) u dětí a mladých dospělých se srpkovitou anémií (SCD).

Tato studie zahrne a léčí až 24 účastníků. Očekává se, že nábor bude trvat přibližně 2 roky a účastníci budou sledováni další 2 roky po HCT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zatímco haploidentická transplantace kmenových buněk hematopoézy (haplo HCT) po režimu s redukovanou intenzitou kondicionování (RIC) vyléčí většinu pacientů s srpkovitou anémií (SCD), může dojít k selhání štěpu (GF), což může vést k návratu SCD. Selhání štěpu se častěji vyskytuje u pediatrických pacientů s SCD a může být spojeno s významnou morbiditou a/nebo mortalitou. Pro další zlepšení výsledků haplo HCT u SCD, zejména u pediatrických pacientů, je nutný vývoj strategií, které snižují riziko GF. Tato studie má za cíl prokázat, že přidání ruxolitinibu k režimu RIC sníží incidenci GF bez zvýšení toxicit souvisejících s kondicionováním.

Studie RUX-HAPLO je fází 1/2 jednoramenná, multicentrická, otevřená studie pro pediatrické a mladé dospělé pacienty podstupující haplo HCT pro SCD. Studie zařadí až 24 účastníků po dobu přibližně 2 let. Všichni účastníci budou před zahájením kondicionování podstoupit cytoredukci hydroxyureou (HU) po dobu alespoň 60 dnů (den -70 až den -10). Všichni účastníci poté obdrží režim RIC sestávající z cyklofosfamidu, fludarabinu, thiotepy, ATG a TBI začínající v den -9. Ruxolitinib bude zahájen během kondicionování a bude pokračovat po HCT. Účastníci také obdrží profylaxi GVHD s cyklofosfamidem po transplantaci, kromě sirolimu nebo inhibitoru kalcineurinu.

Primárním cílem je odhadnout 1leté přežití bez události (EFS), přičemž primární nebo sekundární selhání štěpu nebo úmrtí se počítají jako události pro tento koncový bod.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Colorado
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chris McKinney, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Stenger, MD
        • Kontakt:
          • Julia Gliwinski
          • Telefonní číslo: (404) 785-5532
          • E-mail: BMT@choa.org
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Zatím nenabíráme
        • Manning Family Children's
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Pereda Ginocchio, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci s jakoukoli genotypovou formou srpkovité anémie ve věku 12 - 45 let při zápisu s ≥1 z následujících:

    1. Historie cévní mozkové příhody a/nebo vaskulopatie, včetně důkazů asymptomatického cerebrovaskulárního onemocnění u pediatrických pacientů.
    2. Opakovaný středně těžký až těžký akutní hrudní syndrom (ACS).
    3. Opakované vazo-okluzivní bolestivé epizody vyžadující parenterální analgezii navzdory zavedení podpůrné péče.
    4. Potřeba chronické transfuzní terapie k prevenci vazo-okluzivních komplikací (tj. bolesti, cévní mozkové příhody a ACS).
    5. U dospělých pacientů echokardiografický nález rychlosti regurgitačního proudu trikuspidální chlopně (TRJV) ≥ 2,7 m/s.
  2. Účastníci musí mít HLA haploidnetického příbuzného prvního stupně (rodiče, sourozence nebo polovičního sourozence), který je ochotný a schopný darovat kostní dřeň.
  3. Účastníci musí splňovat institucionální kritéria způsobilosti pro transplantaci hematopoetických buněk (HCT).

Kriteria vyloučení:

  1. Přítomnost HLA shodného sourozence, který je ochotný a schopný darovat kostní dřeň.
  2. Nekontrolovaná infekce, důkazy aktivní TBC, infekce hepatitidou B nebo C nebo HIV séropozitivita nebo infekce.
  3. Předchozí transplantace hematopoetických buněk (HCT) nebo transplantace solidního orgánu.
  4. Cévní rekonstrukční výkon CNS, infarkt myokardu, plicní embolie nebo hluboká žilní trombóza v posledních 6 měsících.
  5. Užívání léků, které významně interferují s metabolismem ruxolitinibu.
  6. Známá přecitlivělost nebo závažná reakce na ruxolitinib nebo jakoukoli složku kondicionačního režimu nebo jeho pomocných látek.
  7. Neschopnost polykat a udržet perorální léky (povoleno použití nazogastrické nebo gastrostomické sondy).
  8. Historie malignity kromě resekovaného bazocelulárního karcinomu nebo léčeného karcinomu in situ.
  9. Účast v jiné klinické studii zahrnující experimentální nebo neschválené použití léku nebo zdravotnického prostředku v posledních 3 měsících.
  10. Aktuální těhotenství nebo kojení.
  11. Klinicky významné, nekontrolované autoimunitní onemocnění.
  12. Vysoký titr anti-donorských specifických HLA protilátek (bez přezkoumání a schválení předsedou studie).
  13. Neschopnost nebo neochota účastníka (nebo zákonného zástupce) dodržovat dávkovací schéma a studie hodnocení, pochopit nebo podepsat informovaný souhlas a používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (pro účastníky s reprodukčním potenciálem).
  14. Jakýkoli stav, který by podle úsudku vyšetřovatele narušil plnou účast ve studii, představoval významné riziko pro subjekt nebo narušil interpretaci studijních dat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinibem vylepšený RIC
Pediatričtí a mladí dospělí účastníci, kteří podstupují haplo HCT pro SCD, obdrží RIC s fludarabinem, cyklofosfamidem, thiotepou, ATG a nízkodávkovým TBI spolu s ruxolitinibem. Ruxolitinib bude pokračovat po HCT navíc k po transplantaci cyklofosfamidu a sirolimu nebo inhibitoru kalcineurinu pro profylaxi GVHD.
Lék: Ruxolitinib
Všichni účastníci obdrží ruxolitinib zahájený během kondicionování navíc ke konvenční RIC a profylaxi GVHD.
Ostatní jména:
  • Jakafi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezudálostní přežití
Časové okno: 1 rok po transplantaci krvetvorných buněk
Event Free Survival (EFS) je definováno jako přežití bez kvalifikační události (primární nebo sekundární GF, druhý HCT nebo úmrtí).
1 rok po transplantaci krvetvorných buněk

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 1 a 2 roky po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Celkové přežití bude popsáno 1 a 2 roky po transplantaci krvetvorných buněk včetně úmrtí z jakékoli příčiny po transplantaci.
1 a 2 roky po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Bezudálostní přežití
Časové okno: 2 roky po transplantaci kostní dřeně (HCT)
Bezudálostní přežití (EFS) je definováno jako přežití bez kvalifikující události (primární nebo sekundární GF, druhý transplantát nebo úmrtí).
2 roky po transplantaci kostní dřeně (HCT)
Obnova neutrofilů
Časové okno: Až do 60. dne po transplantaci kmenových buněk (HCT)
Čas do zotavení neutrofilů, ve dnech, bude uveden.
Zotavení neutrofilů je definováno jako první ze 3 měření v různých dnech, kdy absolutní počet neutrofilů je ≥500/μl po dosažení minima.
Až do 60. dne po transplantaci kmenových buněk (HCT)
Obnova krevních destiček
Časové okno: Až do 180. dne po transplantaci hematopoetických buněk
Doba do obnovy trombocytů, ve dnech, bude uvedena. Obnova trombocytů je definována jako první den, kdy počet trombocytů je ≥50 000/µl krve, bez transfuze v předcházejících 7 dnech, s výjimkou transfuze trombocytů specificky k dosažení prahové hodnoty trombocytů pro provedení elektivního invazivního výkonu.
Až do 180. dne po transplantaci hematopoetických buněk
Akutní GVHD
Časové okno: Až do dne +100 po transplantaci hematopoetických buněk
Výskyt celkového a závažného (stupeň 3-4) akutního GvHD (podle kritérií MAGIC) bude odhadován do 100. dne po transplantaci krvetvorných buněk (HCT).
Až do dne +100 po transplantaci hematopoetických buněk
Chronická GVHD
Časové okno: 6 měsíců až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
Výskyt celkového a závažného chronického GVHD (podle kritérií NIH consensus) bude odhadován za 6 měsíců, 1 rok, 18 měsíců a 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk.
6 měsíců až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
Dárcovská hematopoetická chimérizmus
Časové okno: 28. den až 2 roky po HCT
Charakterizace dárcovské chimérismu v periferní krvi pro lymfoidní a myeloidní frakce bude provedena v den 28, 60, 100 a 180 a 1 a 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk.
28. den až 2 roky po HCT
Primární selhání štěpu
Časové okno: 42. den po HCT
Výskyt primárního selhání štěpu (GF) do 42. dne po transplantaci hematopoetických buněk (HCT) bude odhadnut. Primární GF je definováno jako nikdy nedosažení ≥ 5% donorové celé krve nebo myeloidní chimerie. Druhá infuze kmenových buněk je také považována za indikativní pro primární GF.
42. den po HCT
Sekundární selhání štěpu
Časové okno: Až 2 roky po transplantaci krvetvorných buněk
Výskyt sekundárního selhání štěpu (GF) do 2 let po HCT bude odhadnut. Sekundární GF je definováno jako < 5% donorové plné krve nebo myeloidní chimerismus po dni +42 po HCT u účastníků s předchozí dokumentací hematopoetické obnovy s > 5% donorových buněk do dne +42 po HCT. Druhá infuze kmenových buněk po dni +42 je také považována za indikativní pro sekundární GF.
Až 2 roky po transplantaci krvetvorných buněk
Hepatická VOD/SOS
Časové okno: Až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
Výskyt venookluzivního onemocnění jater (VOD)/sinusoidální obstrukce do 2 let po transplantaci hematopoetických buněk (HCT) bude odhadnut.
Až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
IPS
Časové okno: Až 2 roky po transplantaci kostní dřeně
Incidence idiopatického pneumonického syndromu (IPS) do 2 let po transplantaci hematopoetických buněk (HCT) bude odhadnuta.
Až 2 roky po transplantaci kostní dřeně
Neurotoxicita CNS
Časové okno: Až 2 roky po transplantaci kostní dřeně
Incidence toxicity CNS, definované jako záchvaty, nitrolební krvácení (ICH), syndrom zadní reverzibilní encefalopatie (PRES) nebo syndrom reverzibilní zadní leukoencefalopatie (RPLS), bude odhadnuta.
Až 2 roky po transplantaci kostní dřeně
Významné infekce
Časové okno: Až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
Výskyt cytomegalovirové (CMV) infekce, adenovirové infekce, Epstein-Barrově viru (EBV) posttransplantační lymfoproliferativní onemocnění (PTLD) nebo jiných klinicky významných virových reaktivací, invazivních mykotických infekcí a bakteriální sepse bude odhadován.
Až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
Prodloužená imunosupresivní léčba
Časové okno: Až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
Podíl účastníků, kteří dostávají imunosupresivní terapii déle než 1 rok po HCT z důvodu GVHD nebo obav z odmítnutí štěpu, bude stanoven.
Až 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk
Komplikace související s srpkovitou anémií
Časové okno: Až 2 roky po transplantaci hematopoetických kmenových buněk
SCD související komplikace v 6 měsících, 1 a 2 letech po HCT budou popsány.
Až 2 roky po transplantaci hematopoetických kmenových buněk

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arkansas Children's Hospital Research Institute

Spolupracovníci

Emory University
Incyte Corporation
Children's Healthcare of Atlanta

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laura McLaughlin, MD, Arkansas Children's Hospital Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

8. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

19. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

19. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 24-0735

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit