Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ruxolitinib-Wzmocniony Przeszczep Haplo HCT dla Dzieci i Młodych Dorosłych z Niedokrwistością Sierpowatokrwinkową (RUX-HAPLO)

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Arkansas Children's Hospital Research Institute

Kondycjonowanie wzmocnione ruxolitynibem dla pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z objawową anemią sierpowatą poddawanych haploidentycznemu przeszczepieniu komórek krwiotwórczych

To badanie ma na celu ustalenie, czy dodanie ruxolitynibu do schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) zmniejsza częstość niepowodzenia przeszczepu po haploidentycznym (haplo) przeszczepie komórek krwiotwórczych (HCT) u dzieci i młodych dorosłych z anemią sierpowatą (SCD).

Badanie obejmie i będzie leczyć do 24 uczestników. Rekrutacja ma trwać około 2 lat, a uczestnicy będą obserwowani przez kolejne 2 lata po przeszczepie HCT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż haplo HCT po schemacie RIC leczy większość pacjentów z SCD, może wystąpić niewydolność przeszczepu (GF), co skutkuje powrotem SCD. GF występuje częściej u pediatrycznych pacjentów z SCD i może wiązać się z istotną zachorowalnością i/lub śmiertelnością. Konieczne jest opracowanie strategii zmniejszających ryzyko GF, aby dalej poprawić wyniki haplo HCT w SCD, szczególnie u pacjentów pediatrycznych. To badanie ma nadzieję wykazać, że dodanie ruxolitynibu do schematu RIC zmniejszy częstość występowania GF bez zwiększania toksyczności związanej z kondycjonowaniem.

Badanie RUX-HAPLO to badanie fazy 1/2, jednoramienne, wieloośrodkowe, otwarte dla pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych poddawanych haplo HCT z powodu SCD. Badanie obejmie do 24 uczestników w ciągu około 2 lat. Wszyscy uczestnicy otrzymają cytoredukcję z hydroksymocznikiem (HU) przez co najmniej 60 dni (dzień -70 do dnia -10) przed rozpoczęciem kondycjonowania. Następnie wszyscy uczestnicy otrzymają schemat RIC składający się z cyklofosfamidu, fludarabiny, tiotepy, ATG i TBI, rozpoczynający się w dniu -9. Ruxolitynib rozpocznie się podczas kondycjonowania i będzie kontynuowany po HCT. Uczestnicy otrzymają również profilaktykę GVHD z cyklofosfamidem po przeszczepie, oprócz syrolimusu lub inhibitora kalcyneuryny.

Głównym celem jest oszacowanie 1-rocznego przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS), gdzie pierwotna lub wtórna GF lub śmierć liczą się jako zdarzenia dla tego punktu końcowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Colorado
        • Główny śledczy:
          • Chris McKinney, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Stenger, MD
        • Kontakt:
          • Julia Gliwinski
          • Numer telefonu: (404) 785-5532
          • E-mail: BMT@choa.org
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Manning Family Children's
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Pereda Ginocchio, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy z dowolną genetyczną postacią SCD w wieku 12–45 lat w momencie rekrutacji z ≥1 z poniższych:

    1. Wywiad udaru mózgu i/lub waskulopatii, w tym dowody bezobjawowej choroby naczyń mózgowych u pacjentów pediatrycznych.
    2. Nawracający umiarkowanie-ciężki ostry zespół klatki piersiowej (ACS).
    3. Nawracające epizody bólowe związane z niedrożnością naczyń wymagające podania leków przeciwbólowych parenteralnie pomimo wdrożenia opieki wspomagającej.
    4. Konieczność przewlekłej terapii transfuzyjnej w celu zapobiegania powikłaniom związanym z niedrożnością naczyń (tj. ból, udar, ACS).
    5. Dla pacjentów dorosłych, wynik echokardiograficzny wskazujący na prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRJV) ≥ 2,7 m/s.
  2. Uczestnicy muszą mieć krewną pierwszego stopnia zgodną haplotypowo w układzie HLA (rodzic, rodzeństwo lub przyrodnie rodzeństwo), która jest gotowa i zdolna do oddania szpiku kostnego.
  3. Uczestnicy muszą spełniać instytucjonalne kryteria kwalifikowalności do HCT.

Kryteria wykluczenia:

  1. Obecność zgodnego w układzie HLA rodzeństwa, które jest gotowe i zdolne do oddania szpiku kostnego.
  2. Niekontrolowana infekcja, dowody aktywnej gruźlicy, zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C lub seropozytywność lub zakażenie HIV.
  3. Przebyte HCT lub przeszczep narządu stałego.
  4. Zabieg rewaskularyzacji OUN, zawał mięśnia sercowego, zatorowość płucna lub zakrzepica żył głębokich w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  5. Stosowanie leków, które znacząco zakłócają metabolizm ruxolitynibu.
  6. Znana nadwrażliwość lub ciężka reakcja na ruxolitynib lub jakikolwiek składnik schematu kondycjonowania lub jego składniki pomocnicze.
  7. Niezdolność do połknięcia i zatrzymania leku doustnego (dozwolone jest użycie sondy nosowo-żołądkowej lub gastrostomii).
  8. Wywiad nowotworowy z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub leczonego raka in situ.
  9. Udział w innym badaniu klinicznym obejmującym badawcze lub pozarejestracyjne użycie leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  10. Obecna ciąża lub karmienie piersią.
  11. Klinicznie istotna, niekontrolowana choroba autoimmunologiczna.
  12. Wysokie miano przeciwciał swoistych dla dawcy w układzie HLA (bez przeglądu i zatwierdzenia przez Przewodniczącego Badania).
  13. Niezdolność lub niechęć uczestnika (lub opiekuna) do przestrzegania harmonogramu dawek i ocen badania, zrozumienia lub podpisania świadomej zgody oraz stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji (dla uczestników zdolnych do prokreacji).
  14. Jakikolwiek stan, który, według oceny badacza, zakłócałby pełny udział w badaniu, stanowiłby znaczące ryzyko dla podmiotu lub zakłócał interpretację danych z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ruxolitinib-wzmocniona RIC
Uczestnicy pediatryczni i młodzi dorośli, którzy przechodzą haplo-HCT z powodu SCD, otrzymają RIC z fludarabiną, cyklofosfamidem, tiotepą, ATG i niskodawkowym TBI wraz z ruxolitynibem. Ruxolitynib będzie kontynuowany po HCT w połączeniu z cyklofosfamidem po przeszczepie oraz syrolimusem lub inhibitorem kalcyneuryny w celu profilaktyki GVHD.
Lek: Ruxolitinib
Wszyscy uczestnicy otrzymają ruxolitinib rozpoczynając podczas kondycjonowania, w dodatku do konwencjonalnej RIC i profilaktyki GVHD.
Inne nazwy:
  • Jakifi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezobjawowe Przeżycie
Ramy czasowe: 1 rok po transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT)
Event Free Survival (EFS) jest definiowane jako przeżycie bez zdarzenia kwalifikującego (pierwotna lub wtórna GF, drugi HCT lub śmierć).
1 rok po transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite Przeżycie
Ramy czasowe: 1 i 2 lata po HCT
Przeżycie całkowite będzie opisane po 1 i 2 latach po HCT, włączając zgon z jakiejkolwiek przyczyny po HCT.
1 i 2 lata po HCT
Wolne od Zdarzeń Przeżycie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Bezobjawowe przeżycie (EFS) definiuje się jako przeżycie bez wystąpienia zdarzenia kwalifikującego (pierwotna lub wtórna niewydolność przeszczepu, drugi przeszczep lub zgon).
2 lata po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Odzyskiwanie neutrofili
Ramy czasowe: Do 60 dnia po HCT
Czas do odzyskania neutrofili, w dniach, będzie raportowany.
Odzyskanie neutrofili definiuje się jako pierwszy z 3 pomiarów w różnych dniach, gdy bezwzględna liczba neutrofili wynosi ≥500/μL po osiągnięciu najniższego poziomu.
Do 60 dnia po HCT
Odzyskiwanie płytek krwi
Ramy czasowe: Do 180 dnia po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Czas do odzyskania płytek krwi, w dniach, zostanie zgłoszony.
Odzyskanie płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień, w którym liczba płytek krwi wynosi ≥50 000/μL krwi, bez transfuzji w ciągu poprzednich 7 dni, z wyjątkiem transfuzji płytek krwi mającej na celu osiągnięcie progu płytek krwi umożliwiającego wykonanie planowego zabiegu inwazyjnego.
Do 180 dnia po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Ostre GVHD
Ramy czasowe: Do dnia +100 po HCT
Częstość występowania ostrej GVHD ogółem i ciężkiej (stopień 3-4) (w oparciu o kryteria MAGIC) będzie szacowana do Dnia 100 po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT).
Do dnia +100 po HCT
Przewlekła GVHD
Ramy czasowe: od 6 miesięcy do 2 lat po HCT
Częstość występowania ogólnych i ciężkich postaci przewlekłej GVHD (zgodnie z kryteriami konsensusu NIH) będzie szacowana 6 miesięcy, 1 rok, 18 miesięcy i 2 lata po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT).
od 6 miesięcy do 2 lat po HCT
Chimeryzm hematopoetyczny dawcy
Ramy czasowe: Dzień 28 do 2 lat po-HCT
Charakteryzacja chimeryzmu dawcy we krwi obwodowej dla frakcji limfoidalnych i mieloidalnych będzie przeprowadzana w 28., 60., 100. i 180. dniu oraz po 1 i 2 latach od przeszczepienia komórek krwiotwórczych (HCT).
Dzień 28 do 2 lat po-HCT
Pierwotna Niewydolność Przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień 42 po HCT
Częstość występowania pierwotnego niedopuszczenia przeszczepu (GF) do 42. dnia po HCT zostanie oszacowana.
Pierwotne GF definiuje się jako nigdy nieosiągnięcie ≥ 5% chimeryzmu dawcy w całej krwi lub chimeryzmu mieloidalnej.
Drugie podanie komórek macierzystych również jest uważane za wskaźnik pierwotnego GF.
Dzień 42 po HCT
Wtórna Niewydolność Przeszczepu
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (HCT)
Częstość występowania wtórnej niewydolności przeszczepu (GF) w ciągu 2 lat po HCT zostanie oszacowana. Wtórna GF jest definiowana jako < 5% chimeryzmu dawcy w pełnej krwi lub komórkach mieloidalnych po dniu +42 po HCT u uczestników z wcześniejszym udokumentowaniem odzyskania hematopoezy z > 5% komórek dawcy do dnia +42 po HCT. Druga infuzja komórek macierzystych po dniu +42 jest również uważana za wskazującą na wtórną GF.
Do 2 lat po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (HCT)
Wątrobowa VOD/SOS
Ramy czasowe: Do 2 lat po HCT
Częstość występowania wątrobowej choroby zarostowej żył (VOD)/zatkania sinusoidalnego w ciągu 2 lat po HCT zostanie oszacowana.
Do 2 lat po HCT
IPS
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych
Częstość występowania idiopatycznego zespołu płucnego (IPS) do 2 lat po HCT zostanie oszacowana.
Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych
Toksyczność OUN
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Częstość występowania toksyczności OUN, zdefiniowanej jako napady padaczkowe, krwotok śródmózgowy (ICH), zespół odwracalnej encefalopatii tylnej (PRES) lub zespół odwracalnej tylnej leukoencefalopatii (RPLS), zostanie oszacowana.
Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Znaczące infekcje
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Częstość występowania zakażenia cytomegalowirusem (CMV), zakażenia adenowirusem, choroby limfoproliferacyjnej po przeszczepieniu (PTLD) związanej z wirusem Epsteina-Barr (EBV) lub innych klinicznie istotnych reaktywacji wirusowych, inwazyjnych zakażeń grzybiczych i posocznicy bakteryjnej będzie szacowana.
Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Przedłużona terapia immunosupresyjna
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Proporcja uczestników otrzymujących terapię immunosupresyjną dłużej niż 1 rok po HCT z powodu GVHD lub obaw dotyczących odrzucenia przeszczepu zostanie określona.
Do 2 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Powikłania związane z SCD
Ramy czasowe: Do 2 lat po HCT
Powikłania związane z SCD w 6 miesięcy oraz 1 i 2 lata po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) zostaną opisane.
Do 2 lat po HCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arkansas Children's Hospital Research Institute

Współpracownicy

Emory University
Incyte Corporation
Children's Healthcare of Atlanta

Śledczy

  • Główny śledczy: Laura McLaughlin, MD, Arkansas Children's Hospital Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

8 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

19 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 24-0735

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj