C1阻害薬欠乏症による後天性血管性浮腫を有する成人における血管性浮腫発作の予防のための経口Deucrictibant XR錠およびオンデマンド治療のためのDeucrictibant IRカプセルの研究 (CREAATE)
2026年6月26日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.
C1インヒビター欠乏症による後天性血管浮腫を有する成人における血管浮腫発作の予防のための経口投与デュクリクチバント徐放（XR）錠およびオンデマンド治療のためのデュクリクチバント速放（IR）カプセルの有効性と安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、3部構成試験
これは、AAE-C1INHを有する18歳以上の成人参加者における血管性浮腫発作の予防のための経口投与デュクリクチバントXR錠、および発作時の治療のためのデュクリクチバントIRカプセルの有効性と安全性を評価するための、3つの部分から成る第3相多施設共同試験であり、2つの無作為化二重盲検プラセボ対照部分と1つのオープンラベル延長部分を含んでいます。
調査の概要
詳細な説明
本研究は、適格性が確認されるスクリーニング期間、第1部予防的ダブルブラインド治療期間、第2部オンデマンドダブルブラインド治療期間、および第3部オンデマンドオープンラベル延長期間から構成されます。
約24名の参加者が第1部で12週間の治療期間のために2つの並行群に無作為化されます。
予防的治療期間中、参加者はブラインド化された研究薬（デュクリクチバント40mg XRまたはプラセボ、1:1の比率で無作為化）を受け取ります。
第1部を完了した参加者は第2部に移行します。第1部を完了した移行参加者に加えて、新しいデュクリクチバント未治療の参加者が第2部に直接登録され、これは第1部が進行中に発生する場合があります。
オンデマンド期間中、参加者は2回の適格なAAE-C1INH発作に対して、ブラインド化された研究薬（デュクリクチバント20mg IRカプセルまたは対応するプラセボ、1:1の比率で無作為化、2期間、2治療クロスオーバーデザイン）を受け取ります。
第2部を完了した参加者は第3部に移行する場合があり、ここではすべてのAAE-C1INH発作がオープンラベルのデュクリクチバント20mgソフトカプセルで治療されます。
約24名の参加者が第1部で12週間の治療期間のために2つの並行群に無作為化されます。
予防的治療期間中、参加者はブラインド化された研究薬（デュクリクチバント40mg XRまたはプラセボ、1:1の比率で無作為化）を受け取ります。
第1部を完了した参加者は第2部に移行します。第1部を完了した移行参加者に加えて、新しいデュクリクチバント未治療の参加者が第2部に直接登録され、これは第1部が進行中に発生する場合があります。
オンデマンド期間中、参加者は2回の適格なAAE-C1INH発作に対して、ブラインド化された研究薬（デュクリクチバント20mg IRカプセルまたは対応するプラセボ、1:1の比率で無作為化、2期間、2治療クロスオーバーデザイン）を受け取ります。
第2部を完了した参加者は第3部に移行する場合があり、ここではすべてのAAE-C1INH発作がオープンラベルのデュクリクチバント20mgソフトカプセルで治療されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
32
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pharvaris Clinical Team
- 電話番号：0031-712-036-410
- メール：clinicaltrials@pharvaris.com
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92093
- 募集
- Study Site
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598,
- 募集
- Study Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63130
- 募集
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- 募集
- Study Site
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Bristol、イギリス
- 募集
- Study Site
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Cambridge、イギリス
- 募集
- Study Site
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Leicester、イギリス
- 募集
- Study Site
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London、イギリス
- 募集
- Study Site
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Newcastle upon Tyne、イギリス
- 募集
- Study Site
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Plymouth、イギリス
- 募集
- Study Site
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Milan、イタリア
- 募集
- Study Site 1
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Milan、イタリア
- 募集
- Study Site 2
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Milan、イタリア
- 募集
- Study Site 3
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Padova、イタリア
- 募集
- Study Site
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Roma、イタリア
- 募集
- Study Site
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Amsterdam、オランダ
- 募集
- Study Site
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Clayton、オーストラリア
- 募集
- Study Site
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Vienna、オーストリア
- 募集
- Study Site
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Edmonton、カナダ
- 募集
- Study Site
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Basel、スイス
- 募集
- Study Site
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Madrid、スペイン
- 募集
- Study Site
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Ankara、トルコ（Türkiye）
- 募集
- Study Site
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Berlin、ドイツ
- 募集
- Study Site
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Frankfurt am Main、ドイツ
- 募集
- Study Site
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Munich、ドイツ
- 募集
- Study Site
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Auckland、ニュージーランド
- 募集
- Study Site
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Budapest、ハンガリー
- 募集
- Study Site
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Grenoble、フランス
- 募集
- Study Site
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Lille、フランス
- 募集
- Study Site
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Paris、フランス
- 募集
- Study Site
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Sofia、ブルガリア
- 募集
- Study Site
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Krakow、ポーランド
- 募集
- Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準：
- 書面によるインフォームド・コンセントの提供
- 出生時の性別が男性または女性で、年齢が18歳以上
- AAE-C1INHの診断
- スクリーニング訪問前にAAE-C1INH発作の既往があること：
パート1に参加する参加者は、AAE-C1INHの基礎疾患が安定していること
- 基礎疾患は、研究期間中に安定していると合理的に予想できること
- 利用可能な治療法への信頼できるアクセスと、AAE-C1INH発作を効果的に管理する能力があること。
- 妊娠可能な女性参加者は、プロトコルで指定された妊娠検査に同意し、異性間の性交を控えるか、または許容される避妊法を使用することに同意すること。
妊娠可能でない女性（思春期前、手術的不妊、または無月経が12ヶ月以上続き閉経後FSH確認済み）は、研究中の避妊の使用は不要です。
• eDiaryとePROのトレーニングで証明されるように、電子機器を使用して、支援なしでeDiaryとePROデータを記録できること。
除外基準：
- スクリーニング訪問時点で、過去30日以内または研究薬の5半減期以内（いずれか長い方）に他の研究薬を使用した臨床研究に参加していること。
- 以前に予防療法を受けたが中止した参加者は、治療の最終投与がスクリーニング訪問前の時点より前であれば、本研究に参加できます。
- 妊娠中、妊娠を計画中、または現在授乳中の女性
- 肝機能異常
- 中等度または重度の腎機能障害
- 参加者の安全性や研究への参加能力に支障をきたす、臨床的に有意な併存疾患または全身機能障害があること。
- てんかんおよび/またはその他の重要な神経疾患の既往
- 研究薬の吸収に影響を与える可能性がある、臨床的に有意で制御されていない胃腸機能障害があること。
- 現在のアルコールまたは薬物乱用の証拠があること
- スクリーニング訪問時点で、過去30日以内または5半減期以内（いずれか長い方）に、シトクロムP450（CYP）3A4の中程度および強力な阻害薬、またはCYP3A4の強力な誘導薬を使用していること
- デウクリクチバントまたは研究薬の添加剤のいずれかに対する既知の過敏症があること
- アンジオテンシン変換酵素阻害薬またはエストロゲン含有薬剤の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート1 - アーム1 - アクティブ
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パート1：デュクリクチバント40mg徐放錠、1日1回経口使用
パート2：デウクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
第3部：デュクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
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プラセボコンパレーター：第1部 - アーム2 - プラセボ
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パート1：1日1回経口投与用プラセボ対照錠剤
パート2：プラセボ比較薬 ソフトカプセル 経口使用
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実験的：パート2 - アーム1
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パート1：デュクリクチバント40mg徐放錠、1日1回経口使用
パート2：デウクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
第3部：デュクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
パート1：1日1回経口投与用プラセボ対照錠剤
パート2：プラセボ比較薬 ソフトカプセル 経口使用
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実験的：パート2 - アーム2
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パート1：デュクリクチバント40mg徐放錠、1日1回経口使用
パート2：デウクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
第3部：デュクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
パート1：1日1回経口投与用プラセボ対照錠剤
パート2：プラセボ比較薬 ソフトカプセル 経口使用
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実験的：パート3 - オープンラベル
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パート1：デュクリクチバント40mg徐放錠、1日1回経口使用
パート2：デウクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
第3部：デュクリクチバント20 mgソフトカプセル経口使用
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第1部（予防、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：12週間
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治療フェーズ中の治験医確認AAE発作の時間正規化数
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12週間
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パート2（オンデマンド、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：治療後12時間
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症状緩和までの時間、患者の全体的印象変化（PGI-C）評価で少なくとも「改善」
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治療後12時間
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第3部（オンデマンド、オープンラベル延長治療段階）
時間枠：研究完了まで、平均36週間
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治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、特別関心有害事象（AESI）、および試験薬中止に至った治療関連有害事象（TEAE）の発生率
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研究完了まで、平均36週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第1部（予防、二重盲検治療段階）
時間枠：12週間
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治療フェーズ中にAAE発作がない参加者の割合
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12週間
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第1部（予防、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：12週間
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治療期間中のオンデマンド投薬で治療した、試験責任医師が確認したAAE発作の時間正規化数
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12週間
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第1部（予防、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：12週間
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治療フェーズ中の研究者確認中等度または重度AAE発作の時間正規化回数
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12週間
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パート1（予防、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：12週間
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安全性エンドポイント：治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、特別関心有害事象（AESI）、および研究薬中止に至ったTEAEの発生率
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12週間
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第1部（予防、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：登録からパート1終了（12週）まで
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患者報告アウトカム： ・患者報告アウトカム：血管浮腫生活の質（AE-QoL）質問票 AE-QoLは、過去4週間を想起期間として、HRQoL（健康関連生活の質）を回顧的に評価するために設計された短い17項目の質問票です。 その結果は、総合スコアまたは4つのドメインスコアとして表示できます。 スコアは、生データの線形変換後、0から100の範囲となり、スコアが高いほどHRQoLの障害が大きいことを示します。 |
登録からパート1終了（12週）まで
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第1部（予防、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：登録から第1部終了まで（12週目）
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患者報告アウトカム： ・患者グローバル変化評価（PGA-Change） PGA-Changeは、5段階尺度で、研究薬の服用開始以来、HAEが参加者のQoLにどの程度影響を与えたかを評価します。 |
登録から第1部終了まで（12週目）
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第1部（予防、二重盲検治療段階）
時間枠：登録からパート1終了（12週目）まで
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患者報告アウトカム： ・血管浮腫コントロールテスト4週間版（AECT-4wk） AECT-4wkは疾患コントロールを遡及的に測定し、4週間の回想期間にわたる4つの質問で構成されています。 AECTの回答スコアは0から16の範囲で、スコアが高いほど疾患コントロールが良好であることを示します（≤9はコントロール不良；≥10はコントロール良好） |
登録からパート1終了（12週目）まで
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第1部（予防、二重盲検治療期間）
時間枠：登録から第1部終了（12週）まで
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患者報告アウトカム： ・EuroQol 5 Dimension 5 level (EQ 5D 5L) EQ 5D 5Lは、5つの質問（記述システム）と視覚的アナログスケール（EQ-VAS）から構成される、簡潔で多属性の一般的な健康状態測定尺度です。 後者は、患者に自身の健康状態を0から100（それぞれ想像できる最悪および最高の健康状態）で評価するよう求めます。 |
登録から第1部終了（12週）まで
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パート2（オンデマンド、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：治療後12時間
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症状緩解までの時間は、PGI-S評価が少なくとも1ポイント減少したものと定義される
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治療後12時間
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パート2（オンデマンド、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：12週間
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安全性エンドポイント：治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、特別関心有害事象（AESI）、および研究薬中止に至ったTEAEの発生率
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12週間
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第1部（予防、二重盲検治療相）
時間枠：12週間
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薬物動態 [PK]: デュクリクチバントおよびデュクリクチバント代謝物と尿中血漿濃度
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12週間
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パート 2（オンデマンド、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：治療後24時間以内に持続
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症状解消までの時間、患者全体重症度印象（PGI-S）評価「無症状」
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治療後24時間以内に持続
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パート2（オンデマンド、二重盲検治療フェーズ）
時間枠：1日目
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薬物動態 [PK]: デュクリクチバントおよびデュクリクチバント代謝物の血漿中濃度-時間プロファイル
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1日目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート3（オンデマンド、オープンラベル延長治療フェーズ）
時間枠：治療後12時間
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少なくとも「改善」というPGI-C評価による症状緩和までの時間
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治療後12時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月16日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2025年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月25日
最初の投稿 (実際)
2025年12月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月26日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PHA022121-C308
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。