口服Deucrictibant XR片剂用于预防和Deucrictibant IR胶囊按需治疗成人因C1抑制剂缺乏症所致获得性血管性水肿发作的研究 (CREAATE)
2026年6月26日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.
一项评估口服Deucrictibant缓释片用于预防及Deucrictibant速释胶囊用于按需治疗成人获得性C1抑制剂缺乏症所致血管性水肿发作的疗效和安全性的3期、随机、双盲、安慰剂对照、三部分研究
这是一项3期、多中心、3部分研究，包括2个随机、双盲、安慰剂对照部分和一个开放标签扩展部分，旨在评估口服deucrictibant XR片剂用于预防以及deucrictibant IR胶囊用于按需治疗≥18岁成人AAE-C1INH患者血管性水肿发作的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
本研究包括一个筛选期（用于确认受试者资格）、第1部分预防性双盲治疗阶段、第2部分按需双盲治疗阶段以及第3部分按需开放标签扩展阶段。
约24名受试者将在第1部分被随机分配至2个平行组，接受为期12周的治疗。
在预防性治疗期间，受试者将接受盲态研究药物（deucrictibant 40 mg XR或安慰剂，按1:1比例随机分配）。
完成第1部分后，受试者将进入第2部分。除了从第1部分转入的受试者外，未接受过deucrictibant治疗的新受试者也可直接入组第2部分，且该入组可能在第1部分进行期间发生。
在按需治疗期间，受试者将接受盲态研究药物（deucrictibant 20 mg IR胶囊或匹配安慰剂，按1:1比例随机分配，采用2周期、2治疗交叉设计），用于治疗2次符合条件的AAE-C1INH发作。
完成第2部分的受试者可转入第3部分，在此阶段所有AAE-C1INH发作均将使用开放标签的deucrictibant 20 mg软胶囊进行治疗。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
32
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Pharvaris Clinical Team
- 电话号码：0031-712-036-410
- 邮箱：clinicaltrials@pharvaris.com
学习地点
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Sofia、保加利亚
- 招聘中
- Study Site
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Edmonton、加拿大
- 招聘中
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Budapest、匈牙利
- 招聘中
- Study Site
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Ankara、土耳其（türkiye）
- 招聘中
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Vienna、奥地利
- 招聘中
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Berlin、德国
- 招聘中
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Frankfurt am Main、德国
- 招聘中
- Study Site
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Munich、德国
- 招聘中
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Milan、意大利
- 招聘中
- Study Site 1
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Milan、意大利
- 招聘中
- Study Site 2
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Milan、意大利
- 招聘中
- Study Site 3
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Padova、意大利
- 招聘中
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Roma、意大利
- 招聘中
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Auckland、新西兰
- 招聘中
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Grenoble、法国
- 招聘中
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Lille、法国
- 招聘中
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Paris、法国
- 招聘中
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Krakow、波兰
- 招聘中
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Clayton、澳大利亚
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Basel、瑞士
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California
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San Diego、California、美国、92093
- 招聘中
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Walnut Creek、California、美国、94598,
- 招聘中
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63130
- 招聘中
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- 招聘中
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Bristol、英国
- 招聘中
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Cambridge、英国
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Leicester、英国
- 招聘中
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London、英国
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Newcastle upon Tyne、英国
- 招聘中
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Plymouth、英国
- 招聘中
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Amsterdam、荷兰
- 招聘中
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Madrid、西班牙
- 招聘中
- Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供书面知情同意书
- 出生性别为男性或女性，年龄≥18岁
- 诊断为AAE-C1INH
- 在筛选访视前有AAE-C1INH发作史：
参加第1部分的受试者必须患有稳定的AAE-C1INH基础疾病
- 基础疾病在试验期间预计能保持稳定
- 能够可靠获取并使用现有疗法有效管理AAE-C1INH发作
- 有生育潜力的女性受试者必须同意按照方案进行妊娠检测，并禁绝异性性行为或使用可接受的避孕方法
无生育潜力的女性（青春期前、手术绝育、或绝经≥12个月且经绝经期FSH确认）在研究中无需使用避孕措施。
• 能够独立使用电子设备记录eDiary和ePRO数据，并通过eDiary和ePRO培训验证。
排除标准：
- 在筛选访视前30天内或研究药物5个半衰期内（以较长者为准）参加过任何其他研究药物的临床试验
- 既往接受过预防性治疗但已停用的受试者，若末次治疗剂量在筛选访视前的时间点之前接受，则可参与本研究
- 任何怀孕、计划怀孕或目前正在哺乳的女性
- 肝功能异常
- 中度或重度肾功能不全
- 任何可能影响受试者安全或参与研究能力的临床显著合并症或系统功能障碍
- 癫痫史和/或其他显著神经系统疾病史
- 任何可能影响研究药物吸收的临床显著且未受控制的胃肠功能障碍
- 当前有酒精或药物滥用证据
- 在筛选访视时，过去30天内或5个半衰期内（以较长者为准）使用过细胞色素P450 (CYP) 3A4的中度或强效抑制剂，或CYP3A4的强效诱导剂
- 已知对deucrictibant或研究药物的任何辅料过敏
- 使用血管紧张素转换酶抑制剂或任何含雌激素药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第一部分 - 第一组 - 积极治疗
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第一部分：每日一次口服使用的德克里替班 40 毫克缓释片
第二部分：Deucrictibant 20 毫克软胶囊口服使用
第3部分：Deucrictibant 20毫克软胶囊口服使用
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安慰剂比较：第 1 部分 - 第 2 组 - 安慰剂
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第一部分：每日口服一次安慰剂对照片剂
第 2 部分：安慰剂对照软胶囊口服使用
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实验性的：第2部分 - 第1组
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第一部分：每日一次口服使用的德克里替班 40 毫克缓释片
第二部分：Deucrictibant 20 毫克软胶囊口服使用
第3部分：Deucrictibant 20毫克软胶囊口服使用
第一部分：每日口服一次安慰剂对照片剂
第 2 部分：安慰剂对照软胶囊口服使用
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实验性的：第 2 部分 - 第 2 组
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第一部分：每日一次口服使用的德克里替班 40 毫克缓释片
第二部分：Deucrictibant 20 毫克软胶囊口服使用
第3部分：Deucrictibant 20毫克软胶囊口服使用
第一部分：每日口服一次安慰剂对照片剂
第 2 部分：安慰剂对照软胶囊口服使用
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实验性的：第 3 部分 - 开放标签
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第一部分：每日一次口服使用的德克里替班 40 毫克缓释片
第二部分：Deucrictibant 20 毫克软胶囊口服使用
第3部分：Deucrictibant 20毫克软胶囊口服使用
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第一部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：12周
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治疗阶段研究者确认的AAE发作次数（时间归一化）
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12周
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第2部分（按需、双盲治疗阶段）
大体时间：治疗后12小时
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症状缓解时间、患者整体印象变化（PGI-C）评分至少为“较好”
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治疗后12小时
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第三部分（按需、开放标签扩展治疗阶段）
大体时间：平均36周，直至研究完成
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治疗中出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）、特别关注不良事件（AESI）以及导致研究药物停用的治疗中出现不良事件的发生率
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平均36周，直至研究完成
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第1部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：12周
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治疗阶段无AAE发作的参与者比例
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12周
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第 1 部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：12周
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治疗阶段经研究者确认并接受按需药物治疗的时间标准化AAE发作次数
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12周
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第1部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：12周
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治疗阶段研究者确认的中度或重度AAE发作的时间标准化次数
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12周
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第一部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：12周
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安全性终点：治疗中出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）以及导致研究药物停用的TEAE的发生率
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12周
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第1部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：从入组至第1部分结束（第12周）
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患者报告结局： · 患者报告结局：血管性水肿生活质量（AE-QoL）问卷 AE-QoL是一份简短的17项问卷，旨在回顾性评估健康相关生活质量（HRQoL），回忆期为4周。 其结果可以显示为总分或4个领域分数。 经过原始值的线性转换后，分数范围为0至100，分数越高表示HRQoL受损越严重。 |
从入组至第1部分结束（第12周）
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第一部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：从入组到第1部分结束（第12周）
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患者报告结局： · 患者整体变化评估（PGA-Change） PGA-Change采用5点量表评估参与者的生活质量自开始服用研究药物以来受遗传性血管性水肿影响的程度 |
从入组到第1部分结束（第12周）
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第1部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：从入组到第1部分结束（第12周）
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患者报告结局： · 血管性水肿控制测试 4周版本 (AECT-4wk) AECT-4wk 回顾性测量疾病控制情况，包含4个问题，回顾期为4周。 AECT 的应答评分范围为0至16分，分数越高表示疾病控制越好（≤9分为控制不佳；≥10分为控制良好） |
从入组到第1部分结束（第12周）
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第一部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：从入组至第1部分结束（第12周）
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患者报告结局： · 欧洲五维健康量表5级版本（EQ 5D 5L） EQ 5D 5L是一种简短的多属性通用健康状况测量工具，由5个采用李克特式应答选项（描述性系统）的问题和一个视觉模拟量表（EQ-VAS）组成。 后者要求患者从0到100评估自身健康状况（分别代表可想象的最差和最佳健康状态） |
从入组至第1部分结束（第12周）
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第2部分（按需、双盲治疗阶段）
大体时间：治疗后12小时
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症状缓解时间定义为PGI-S评分至少降低1分
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治疗后12小时
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第 2 部分（按需、双盲治疗阶段）
大体时间：12周
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安全性终点：治疗期间出现的不良事件（TEAEs）、严重不良事件（SAEs）、特别关注的不良事件（AESIs）以及导致研究药物停用的TEAEs的发生率
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12周
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第1部分（预防，双盲治疗阶段）
大体时间：12周
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药代动力学 [PK]：Deucrictibant 及其代谢物在尿液和血浆中的浓度
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12周
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第2部分（按需、双盲治疗阶段）
大体时间：治疗后24小时内持续保持
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症状完全缓解时间，患者总体印象严重程度（PGI-S）评分为“无症状”
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治疗后24小时内持续保持
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第2部分（按需、双盲治疗阶段）
大体时间：第1天
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药代动力学 [PK]：Deucrictibant 及 Deucrictibant 代谢物的血浆浓度-时间曲线
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第1天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第3部分（按需、开放标签扩展治疗阶段）
大体时间：治疗后12小时
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症状缓解时间，定义为PGI-C评分至少达到“较好”
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治疗后12小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年10月16日
初级完成 (估计的)
2027年6月1日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2025年10月20日
首先提交符合 QC 标准的
2025年11月25日
首次发布 (实际的)
2025年12月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月26日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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关键字
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其他研究编号
- PHA022121-C308
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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